SIONNA THERAPEUTICS INC TD Cowen 46th Annual Health Care Conference
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- Ciona는 낭포성 섬유증(CF) 치료를 혁신하기 위해 Nbd1 안정화제라는 새로운 기전을 추구하고 있다.
- 현재 CF 치료제인 트리카프타(Trikafta)와 올레트렉스(Allertrex)는 Nbd1을 직접 안정화하지 않고 부분적으로 단백질을 교정하는 반면, Ciona의 Nbd1 안정화제는 단백질의 접힘, 세포 표면으로의 이동, 기능성 및 반감기를 개선한다.
- 전임상 데이터에서 Nbd1 단독 안정화제는 트리카프타의 3제 복합제와 거의 동등한 효과를 보여 Nbd1의 강력한 교정 잠재력을 입증했다.
- Ciona는 Nbd1 안정화제를 기반으로 한 듀얼 조합 요법 개발을 최우선 과제로 삼고 있으며, 이를 통해 CFTR 단백질을 완전히 정상화하는 것을 목표로 한다.
- 1상 및 2상 임상시험을 통해 안전성, 약동학, 효능 바이오마커인 땀 염화물 수치 변화를 평가하고 있으며, 특히 2상 정밀 연구에서는 트리카프타에 719 Nbd1 안정화제를 추가한 효과를 비교한다.
- 임상시험은 소규모 크로스오버 디자인으로 진행되며, 땀 염화물 수치가 10 mmol/L 이상 감소하는 것을 성공 기준으로 설정했다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
자, 시작하겠습니다. 좋습니다. TD 코웬 헬스케어 컨퍼런스의 시오나 파이어사이드 챗에 참여해 주신 모든 분들께 감사드립니다. 저는 애널리스트 리투 베리가 담당하고 있습니다. 오늘 시오나 측에서 함께해 주신 분들은 제 오른쪽에 CEO 마이크 클루난, CFO 엘레나 리들로프, 그리고 CMO 샬럿 맥키입니다. 오늘 참석해 주셔서 감사합니다. 시오나는 CF 치료제 분야에서 투자자들이 IPO 이후로 꾸준히 관심을 가져온, NBD1 기전 약물의 선두주자입니다. 원래 대화들은 항상, 여러 세대의 CF 조절제가 나오면서 각각 효능이 개선되어 왔는데도 말이죠. 왜 차세대 치료제로서 NBD1 안정화제를 추구하는 이유는 무엇인가요? 아직 남아 있는 기회는 무엇입니까?
그 질문은 제가 답하겠습니다, 리투. 우선, 리투 씨께 감사드리고 오늘 저희를 초대해 주신 TD 코웬에도 감사드립니다. 항상 기쁩니다. 오늘 참여해 주신 모든 분들께 감사드립니다. NBD1에 대해 이야기해 보겠습니다만, 잠시 뒤로 물러나 시장 상황을 말씀드린 후 NBD1과 그 역할에 대해 깊이 다뤄보겠습니다. 시오나의 목표는 CF 치료 패러다임에 혁신을 가져오는 것입니다. 이 혁신의 중심에 NBD1을 두고, 우리는 CF 분야에서 매우 획기적인 무언가를 해낼 기회를 가지고 있습니다. 그간의 발전에 대해서는 버텍스에 많은 공을 돌립니다. 발전이 의미 없다는 뜻인가요? 지난 몇 년간 CF에서 많은 진전이 있었음에도 불구하고, 여전히 미충족 수요가 높습니다.
아, 아니요. 켜 보세요.
작동하나요? 지금 저의 목소리 들리시나요?
초록색이 아니네요. 1, 2.
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