프로세사 파마슈티컬스 Wells Fargo 21st Annual Healthcare Conference

좋습니다. 네이트, 감사합니다. 참석해 주신 모든 분들께 감사드립니다. 이 자리에 서서 프로세사 개요와 최근 진행한 비디야 거래에 대해 발표하게 되어 매우 기쁩니다. 슬라이드가 잘 보이시나요? 네, 좋습니다. 회사 개요를 살펴보겠습니다. 이것은 면책 조항과 미래 예측 진술에 관한 슬라이드입니다. 제가 미래 예측 진술을 할 예정이므로, 이것이 안전 항구 조항 슬라이드입니다. 사실 약 한 달 전, 프로세사는 비디야와 합병했습니다. 이번 거래는 주식 대 주식 방식이었습니다. 기본적으로 프로세사가 비디야를 인수했으며, 비전환 우선주도 발행했습니다. 동시에 2억 달러 규모의 PIPE도 진행했습니다. 총 수익금은 7월 말에 들어왔으며, 다시 말해 약 한 달이 지났습니다. 이 수익금 덕분에 2029년 하반기까지 충분한 자금 확보가 가능해져 매우 고무적입니다.

이를 바탕으로 VT-7208을 매우 빠르게 병행 개발할 수 있는 자본을 확보했습니다. 이 부분은 곧 설명드리겠습니다. 슬라이드에서 보시다시피, 훌륭한 투자자 그룹이 이번 신디케이트에 참여했습니다. 정말 훌륭한 투자자들이며, 오랜 기간 소통해 온 분들도 많습니다. 프로세사와 비디야 프로그램인 VT-7208에 대한 이런 지원을 받게 되어 매우 기쁩니다. 이번 거래의 일환으로 저는 이사회에 합류했습니다. 제 이름은 실라 구자라티입니다. 저는 프로세사의 이사회 멤버입니다. 비디야 테라퓨틱스의 창립자이자 집행 의장입니다. 임상 의학과 면역학 약물 개발 분야에서 상당한 경력을 가지고 있습니다. 내과, 알레르기, 면역학을 전공한 임상의입니다. 맥킨지와 제넨텍에서 근무한 경험이 있습니다.

BMS에서 면역학 부서를 이끌었고, 여러 소규모 회사에서 일해왔습니다. 레셉토스의 최고의료책임자(CMO)였고, 고새머의 전 CEO이며, 현재는 여러 스타트업을 시작하고 있습니다. 프로세사와의 이번 거래 결과를 보게 되어 매우 기쁘고, 프로세사 팀과 함께 일하게 되어 정말 기쁩니다. 오늘 저희가 말씀드릴 내용은 VT-7208에 대한 개요를 좀 더 자세히 드리기 위함입니다. 이제 VT-7208은 프로세사의 주력 프로그램이 되었습니다. VT-7208은 단일 최적화 분자로부터 놀라운 파이프라인과 제품 기회, 그리고 선택권을 가지고 있습니다. VT-7208은 차세대 잠재적 최고 수준의 BTK 억제제로 설계되었으며, 이전 세대 프로그램들의 효능과 안전성 한계 및 문제점을 해결하기 위해 개발되었습니다.

다시 말씀드리자면, VT-7208에는 의도적인 설계가 많이 반영되어 있으며, 이 프로필에 도달하기까지 수년이 걸렸습니다. VT-7208의 잠재적 저용량 1일 1회 경구 투여 방식에 대해 매우 기대하고 있습니다. 개발 적응증에 대해 많은 고민을 했습니다. 다음 슬라이드에서 보시겠지만, 저희는 실제로 여러 가지 선택지가 있습니다. 그러나 여러 심도 있는 논의를 통해 병행 개발 전략을 세웠습니다. 면역 질환의 말초 및 전신 부문에서는 식품 알레르기와 만성 특발성 두드러기에 진출하는 것에 대해 매우 기대하고 있습니다. 신경염증 분야에서는 재발성 다발성 경화증(MS)을 추구하고 있습니다. 이 세 가지는 저희가 시작할 2상 임상시험입니다. 1상은 완료되었습니다.

발표 중에 일부 데이터를 공유해 드리겠습니다. 진행 속도와 실행 일정 측면에서, 저희 목표는 올해 하반기에 식품 알레르기와 만성 특발성 두드러기(CSU)를 시작하는 것이며, 식품 알레르기 데이터는 2027년 하반기, CSU 데이터는 2028년 상반기에 발표하는 것입니다. 재발성 다발성 경화증(MS)의 경우, 이 적응증에 대해 매우 이상적인 중추신경계(CNS) 침투력을 가지고 있습니다. 2027년 상반기에 해당 임상을 시작하여 2028년 하반기에 MS 연구 결과를 발표하는 것이 목표입니다. 따라서 앞으로 1~2년 내에 VT-7208의 데이터 마일스톤과 가치 전환점이 매우 좋은 일정으로 도래할 것입니다. 다시 말씀드리지만, 지금은 매우 흥미로운 기회입니다. BTK는 매우 가치 있는 타깃입니다.

현재 면역학 분야에서 임상적으로 상당히 검증되었습니다. BTK 억제제는 종양학 외 약 10개 적응증에서 규제 승인 또는 긍정적인 개념 증명 데이터를 보유하고 있으며, 이 목록은 계속 늘어나고 있습니다. CSU, 특발성 혈소판 감소성 자반증(ITP), 이식편대숙주질환(GVHD), 비재발성 2차 진행성 MS에서 승인된 BTK 억제제가 있습니다. 다른 재발성 MS 형태와 진행성 MS, 식품 알레르기, 쇼그렌 증후군, 농포성 건선(HS), 다발성 근육통 증후군(PMR), 루푸스 등에서 강력한 2상 임상시험을 통해 임상 개념 증명이 이루어졌으며, 이 목록은 계속 증가하고 있습니다. 다시 한번, BTK에 대한 매우 흥미로운 시기입니다. 식품 알레르기와 CSU, 그리고 신경염증을 추구하는 이유는 이 프로그램의 선택지를 확장하기 위함입니다. 식품 알레르기와 CSU는 BTK에 대한 단기 검증 지표와 기회를 제공합니다. 이들은 4주 또는 12주에 평가 지점이 있는 빠르고 자본 효율적인 개념 증명 연구입니다.

따라서 저희는 이 임상시험들을 신속하게 등록하고 빠른 데이터 발표를 할 수 있으며, MS는 저희 프로그램이 보여주는 뛰어난 CNS 침투력으로 장기적인 상승 잠재력입니다. 물론 2상 MS 임상도 빠르게 결과가 나올 것입니다. 다시 말씀드리지만, 큰 시장인 CSU는 170만 명의 환자가 여전히 항히스타민제로 충분히 치료받지 못하고 있습니다. 식품 알레르기의 경우, 여전히 회피 요법과 응급 구조 치료로만 치료받고 있는 1,500만 명의 환자에 대해 이야기하고 있습니다. 그다음 모든 형태의 MS 환자들은 계속해서 우리가 PIRA라고 부르는 재발 활동과 무관한 진행을 경험하고 있습니다. 이는 MS 환자군에서 매우 큰 미충족 수요입니다. 저는 지금까지 오크렐리주맙과 오자니모드, 제포시아, 오크레버스를 포함해 MS 치료제를 많이 개발해왔습니다.

그럼에도 불구하고, 재발과 MRI 병변이 조절되고 있음에도 불구하고 돌이킬 수 없는 신경학적 장애를 겪는 진행성 MS 환자들을 위한 미충족 수요가 여전히 매우 많다는 점을 말씀드릴 수 있습니다. 저희는 BTK 억제제를 이 분야에 도입하게 되어 매우 기대하고 있습니다. 왜 BTK가 이렇게 매력적인 표적인지, 그리고 이 모든 질환 영역에서 어떻게 작용하는지 말씀드리겠습니다. BTK는 면역학 분야에서 정말 근본적인 중심 노드로 간주되며, 적응 면역과 선천 면역 경로 모두를 공격합니다. BTK 억제는 BCR 신호 전달에 영향을 미쳐 B세포 증식, 항원 제시, 자가항체 생성, 사이토카인 분비를 감소시킵니다. 선천 면역 측면에서는 Fc 수용체 신호 전달을 억제하고 IgG의 Fc 감마 수용체 신호 전달과 IgE의 Fc 엡실론 수용체 신호 전달을 방해하는데, 이는 다시 사이토카인 분비와 골수세포 증식을 감소시키는 중요한 역할을 합니다.

저희가 목표로 하는 세포 유형은 비만 세포, 호염기구, 그리고 미세아교세포입니다. 이는 말초 및 전신 염증뿐만 아니라 신경 염증에도 매우 중요합니다. 이처럼 하나의 분자와 하나의 기전이 다양한 효과를 나타내며 여러 질환 영역에 영향을 미칠 수 있음을 알 수 있고, 이는 치료 영역 전반에 걸쳐 미충족 수요를 해결할 수 있는 상당한 능력으로 이어졌습니다. 앞서 말씀드린 VT-7208은 종양학에서 면역학으로 넘어온 1세대와 2세대 화합물들의 초기 한계를 극복하기 위해 의도적이고 합리적으로 설계되었으며, 저희는 프로필을 개선하는 데 많은 시간을 투자했습니다. 물론, 매우 강력하고 선택적인 억제제에 집중하고자 했습니다. 이는 당연히 매우 중요한 부분입니다. 또한 덜 반응성이 높은 워헤드를 사용하기로 결정했습니다.

저희는 아크릴아마이드 대신 부테나마이드를 도입했는데, 이는 반응성 대사산물 형성이 훨씬 적어 간 독성 위험을 줄이는 데 핵심적인 요소입니다. 이 과정에서 저희는 CNS 침투력 최적화에도 집중했습니다. 현재 쥐와 원숭이 연구에서 직접 비교한 데이터가 있으며, 저희 약물이 신경염증 상태에서 연구 중인 다른 BTK 억제제보다 가장 강력한 CNS 노출과 표적 결합 및 점유율을 보이고 있습니다. 이러한 프로필의 결과는 이 슬라이드에 나와 있듯이 강력한 말초 및 CNS 표적 결합을 보이는 강력한 시험관 내 및 생체 내 효능입니다. 다발성 경화증(MS) 질환 모델을 포함한 여러 질병 모델에서 매우 일관된 효능을 보였으며, 자가항체 유발 전임상 모델에서도 마찬가지입니다. 매우 깨끗한 대사 프로필을 가지고 있습니다.

실질적인 반응성 대사산물이나 활성 대사산물이 없으며, 매우 예측 가능한 약동학(PK)을 보여 임상에서도 이를 확인할 수 있었습니다. 간 독성 위험이 낮으며, 이는 저희가 수행한 모든 점수 산정 알고리즘과 위험 평가에서 일관되게 나타났습니다. 또한, 쥐와 개를 대상으로 한 6개월 및 9개월 장기 독성 시험을 완료했으며, 이 슬라이드에서 보시듯 매우 넓은 안전 마진을 확보했습니다. 이 모든 결과가 저희가 낮은 1일 1회 경구 투여 용량을 예측하게 했습니다. 이것이 실제로 진행한 1상 임상 설계입니다. 작년 말에 시작해 올해 초에 데이터를 확보했습니다. 넓은 안전 마진 덕분에 20밀리그램부터 시작할 수 있었고, 이 용량이 잠재적으로 효능이 있을 것으로 모델링했습니다.

60밀리그램까지 용량을 올렸지만 초기 용량에서 이미 매우 우수한 표적 점유율을 확인해 5밀리그램으로 낮춰 해당 용량의 표적 결합을 탐색했습니다. 다회 투여(MAD)로 넘어가기 위한 기준은 24시간 이상 95% 이상의 표적 점유율을 확인하는 것이었습니다. 이 기준을 훨씬 초과했으며, 이후 슬라이드에서 보여드리겠습니다. 그 후 다회 투여(MAD) 단계로 진입했습니다. 이것은 7일간 투여하는 코호트였습니다. 10밀리그램과 20밀리그램 용량을 연구했습니다. 또한 1일차와 7일차에 뇌척수액(CSF) 샘플링 또는 요추 천자를 실시해 CNS 노출과 식이 영향 코호트를 평가했습니다.

중요하게도, 1상 시험에서 일반적으로 수행하는 약동학, 안전성, 내약성 평가 외에도 수용체 점유율과 인산화 BTK 억제 효과, 그리고 CSF 노출 분석 같은 중요한 2차 평가를 진행했습니다. 1상 결과의 안전성은 매우 우수한 안전성과 내약성 프로필을 입증했습니다. 이 슬라이드에 여러 개의 0이 보이는데, 이는 저희가 기대하는 바입니다. 중대한 이상반응(SAE)이나 3등급 이상 사건은 없었습니다. 치료 없이 호전된 경미한 두통이 두 건 있었습니다. 다중 혈액 채취 부위에서 발생한 팔 통증 3등급 사건이 한 건 있었으나 임상적으로 우려할 만한 사항은 아니었고, 1상에서 간 안전성 신호나 출혈 사건 신호는 전혀 발견되지 않았습니다. 여기 VT-7208의 약동학(PK) 프로필이 있습니다. 매우 일관되고 안정적이며 예측 가능한 PK를 보여줍니다.