에디타스 메디신 TD Cowen 46th Annual Health Care Conference
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- 에디터스(Editas)는 선도 자산인 Edit 401을 통해 2026년 말까지 인간 대상 개념 증명(POC)을 목표로 하는 전임상 단계의 유전자 편집 회사입니다.
- Edit 401은 LDL 콜레스테롤을 90%까지 감소시킬 수 있는 혁신적인 in vivo CRISPR 편집 전략으로 고지혈증 치료에 변혁을 가져올 것으로 기대됩니다.
- 회사는 비암호화 DNA를 편집하여 질병 완화 또는 구조 단백질의 발현을 증가시키는 차별화된 접근법을 사용하며, in vivo 전달 기술을 통해 환자와 의료 시스템 모두에게 사용 편의성과 비용 효율성을 제공합니다.
- 현재 2027년 3분기까지 자금이 확보되어 있으며, 2026년 중반에 IND 또는 CTA 제출을 목표로 하고 있습니다.
- 비임상 모델에서 Edit 401은 90% 이상의 LDL 콜레스테롤 감소 효과를 보였으며, 안전성과 내약성도 우수했습니다.
- 임상 1상은 간 내 내약성 및 LDL 콜레스테롤 감소를 평가하며, 초기 대상은 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(heFH) 환자입니다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
코웬의 제46회 연례 헬스케어 컨퍼런스입니다. 저는 코웬의 바이오텍 애널리스트 중 하나인 필립 나도입니다. 에디타스와 파이어사이드 채팅을 할 수 있게 되어 기쁩니다. 오늘은 에디타스의 길 마틴 오닐 사장 겸 CEO와 린다 버클리 CSO가 함께하고 있습니다. 우선 여러분께서 간단히 시작해 주시겠습니까? 회사 현황에 대해 간략히 설명해 주시고, 에디타스의 가장 큰 강점과 과제는 무엇인지, 그리고 향후 1년 동안 주주 가치를 창출하기 위해 해야 할 일은 무엇인지 말씀해 주시겠습니까?
물론입니다, 필립. 초대해 주셔서 대단히 감사합니다. 린다, 그리고 필립과 함께 여기 있게 되어 매우 기쁩니다. 에디타스는 비임상 단계 회사로, 2026년 말까지 당사의 주요 자산인 EDIT-401에 대해 인간 대상의 개념증명을 확보할 예정입니다. 이 전략은 매우 흥미로운 체내 전달형 편집 전략으로, 임상 및 비임상 예측 모델에서 LDL 콜레스테롤을 90%까지 낮출 가능성이 있어 이상지질혈증 관리에 혁신을 가져올 것입니다. 우리의 강점은 CRISPR 치료제 활용에 있어 매우 집중되고 차별화된 기전적 접근법에 있습니다. 우리는 비암호화 DNA를 편집하여 질병 완화 또는 복구 단백질의 수준을 증가시키는 방식을 사용하고 있습니다.
또 다른 강점은 체내에서 이를 전달할 수 있는 능력에 있는데, 이는 환자들의 편리성은 물론 의료 시스템과 보험자에게도 큰 가치 제안을 단순화합니다. 주요 과제를 꼽자면, 저는 CRISPR 분야 전반의 도전 과제가 있다고 봅니다. 오늘 아침 좋은 소식도 있었는데, 인텔리아의 TTR 프로그램에 대한 임상 중단 해제가 FDA와의 구체적인 합의와 지침 하에 이루어졌습니다. 이것이 도전적인 영역이라고 말씀드리고 싶습니다.
우리는 이를 극복하기 위해 기전적으로 차별화된 접근에 전념하고 있으며, EDIT-401과 같은 주력 자산으로 실제 변화를 만들어내고 표준 치료 방식을 근본적으로 바꾸는 의약품을 개발하고 있습니다. 자원과 재정을 엄격하게 관리하는 원칙하에 이룩하고 있습니다. 우리는 2027년 3분기까지 자금이 확보되어 있으며, EDIT-401을 전개해 나가는 내년에 대해 매우 기대하고 있습니다. 린다가 함께 해서 좋습니다. 우리는 또한 체내 LNP 전달 시스템을 활용할 수 있는 후속 프로그램을 지속적으로 강화하고 최적화하고 있습니다.
EDIT-401에 대해 자세히 이야기하기 전에, 플랫폼에 관한 몇 가지 질문을 드리고자 합니다. 작년에 체외 유전자 편집에서 체내 유전자 편집으로 방향을 전환하셨는데, 그렇게 방향을 바꾸신 이유에 대해 말씀해 주실 수 있습니까? 체내 프로그램의 가치는 무엇입니까?
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