바이오크리스트 파마슈티컬스 Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference

네. 여러분, 좋은 아침입니다. 저는 모건스탠리 금융팀의 제이슨 러셀입니다. 바이오크리스트의 찰리 게이어를 이 자리에 모시게 되어 기쁩니다. 찰리 게이어는 바이오크리스트의 신임 최고경영자입니다. 올해 1월 1일에 이 직책을 맡으신 것으로 알고 있습니다. 바이오크리스트를 이 자리에 모시게 되어 매우 기쁩니다. 최근 일부 뉴스와 관련해 분명 매우 시의적절한 주제이며, 이에 대해서도 이야기를 나눠보겠습니다. 찰리, 참석해 주셔서 감사합니다.

감사합니다, 제이슨. 먼저 잠시 배경을 말씀드리겠습니다.

말씀드린 것처럼, 바이오크리스트에서 오랫동안 최고경영자로 일해 오셨고 올해 초 최고경영자로 취임하셨습니다. 바이오크리스트가 새로운 장에 들어선 듯한 느낌입니다. 물론 사업의 기반인 오라데요는 사업 규모가 확장된 상업 프랜차이즈로, 영업이익을 창출하고 있습니다. 얼마 전 나베니바트를 도입하는 조치를 취하셨고, 이를 통해 유전성 혈관부종 분야에 두 번째 치료 방식이 추가됐습니다. 올해 말에는 BCX17725와 관련한 또 다른 데이터가 나올 예정이며, 앞으로 파이프라인을 어떻게 발전시킬지에 대한 자체적인 관점에서도 최근 조치를 취하셨습니다. 이 모든 내용을 바탕으로 배경을 설명해 주시기 바랍니다. 회사의 비전에 대해 생각해 보겠습니다.

바이오크리스트의 비전은 어떻게 변화해 왔으며, 이것이 사업의 성숙도에 따른 결과인지 아니면 다른 요인들이 작용한 것인지 말씀해 주시겠습니까? 우선 저희를 위해 배경부터 설명해 주시면 좋겠습니다.

물론입니다. 시작하기에 앞서, 당연히 일부 미래예측 진술을 말씀드리게 될 텐데, 이러한 진술에는 위험이 수반됩니다. 관련 내용은 당사 웹사이트에서 확인하실 수 있습니다. 바이오크리스트에 익숙하지 않으시거나 과거에만 알고 계신 분들을 위해 말씀드리면, 바이오크리스트는 40년의 역사를 가진 회사입니다. 하지만 현재는 매우 다른 단계에 있으며, 따라서 다른 회사라고 할 수 있습니다. 그 기간 대부분 동안 저희는 모든 일을 내부적으로 수행했고, 자체적으로 신약을 발굴했습니다. 늘 우수한 과학적 역량을 보유하고 있었으며, 이를 바탕으로 오라데요를 개발할 수 있었습니다. 올해 저희는 수익성을 갖춘 회사가 된 만큼 내부 신약 발굴에서 벗어나기로 결정했습니다. 앞으로 나아가는 최선의 방법은 외부 혁신을 통해 오라데요의 성공을 기반으로 사업을 확장하고, 더 폭넓은 희귀질환 전문 기업을 구축하는 것이라고 판단했습니다. 이 부분에 대해서는 좀 더 자세히 말씀드리겠습니다.

앞으로 몇 년을 내다보고, 지금으로부터 4년 후인 2030년 말이라고 가정하면, 저희는 시장에 출시된 오라데요와 나베니바트뿐만 아니라 아마도 세 번째 제품까지 보유하고, 매우 안정적인 비용 구조를 바탕으로 매출 10억 달러를 훨씬 웃돌며 수익성을 크게 높일 수 있을 것으로 보고 있습니다. 그리고 이를 통해 창출한 현금과 수익을 외부 혁신을 통한 더욱 폭넓은 파이프라인 구축에 재투자할 수 있을 것입니다. 현재 저희가 있는 위치와 사업의 강점, 그리고 앞으로 펼쳐질 기회에 대해 매우 큰 기대를 갖고 있습니다.

좋습니다. 짚고 넘어갈 내용이 정말 많으니, 우선 계획 중인 파이프라인의 변화부터 살펴보겠습니다. 방금 말씀하신 것처럼, 오랫동안 유지해 온 내부 신약 발굴 역량 일부를 중단하기로 결정하셨습니다. 그렇다고 파이프라인 구축에서 물러나는 것은 아닌 것 같습니다. 그런 결정을 내리게 된 사고방식의 변화는 무엇이었습니까? 수익성 측면을 언급하셨습니다. 바이오크리스트가 계속 유지해야 할 핵심 역량 중, 차별화된 경쟁력을 만들어 주는 역량은 무엇이라고 생각하십니까?

저희가 이러한 방향 전환을 결정한 가장 큰 이유는 과거에 성공을 거두었음에도 불구하고, 희귀질환 분야의 더 폭넓은 기회를 살펴보면 더 많은 일을 할 수 있다는 점을 깨달았기 때문입니다. 당시에는 내부적으로 충분한 프로그램을 추진할 만큼 규모가 크지 않았습니다. 비용과 성공 가능성을 모두 고려하면, 외부에서 더 많은 일을 추진할 수 있습니다. 올해 저희는 매우 강력한 팀을 구축할 수 있었습니다. 현재 객석에 계신 산딥 메논 박사님은 외부 혁신을 통해 파이프라인을 구축한다는 공통된 비전을 갖고 올해 초 최고 연구개발 책임자로 합류하셨습니다. 또한 여름에 입센에서 합류한 데이비드 젱킨스를 최고과학책임자로 영입했으며, 다른 연구 분야의 리더들도 영입하고 있습니다. 저희는 결코 과학에서 벗어나고 있는 것이 아닙니다.

현재 저희가 추구하는 과학은 외부에 존재하는 폭넓은 기회를 살펴보고, 저희가 진정으로 확신할 수 있는 대상을 찾아 인수에 따른 위험을 제한하며, 성장하는 현금흐름을 바탕으로 그런 방식으로 파이프라인을 구축하는 데 도움을 주는 것입니다.

좋습니다. 좀 더 구체적으로 이어가 보겠습니다. 이미 한 걸음을 내디디셨습니다. 아스트리아를 인수하면서 나베니바트를 내부에 확보하셨습니다. 앞으로 사업 영역을 확장해 나갈 때 어떤 방식으로 접근할지 보여주는 사례라고 보시는 데 동의하실 것으로 생각합니다.

아스트리아는 완벽한 사례였다고 말씀드릴 수 있습니다. 다만 저희가 매번 동일한 방식으로 진행하겠다는 의미에서의 사례는 아닙니다. 저희가 잘 알고 있는 유전성 혈관부종 분야에서 대상을 찾을 수 있었던 것은 매우 이례적인 일이었으며, 앞으로 다시 정확히 이와 같은 대상을 찾기는 어려울 것입니다. 하지만 아스트리아와 나베니바트의 경우 후기 임상 단계 자산을 확보하고 있기 때문에, 후기 임상 단계 측면에서는 저희가 충분히 잘 갖춰져 있습니다. 그리고 다음으로 저희가 하고자 하는 일은 파이프라인의 초기 단계 비중을 높여, 현재 보유한 자산을 보완할 수 있도록 1상 및 2상 자산을 확보하는 것입니다. 그리고 단기적으로는 그렇게 하는 것이 저희에게도 훨씬 더 비용 부담이 적을 것으로 생각합니다.

좋습니다. 이제 오를라데요에 대해 살펴보겠습니다. 출시된 지 5년이 넘은 제품군입니다. 신규 환자 유입 측면에서 2025년이 가장 강력한 한 해였다고 생각합니다. 그리고 올해 현재까지도 비슷한 추세를 보이고 있습니다. 어떤 면에서는 다소 이례적인 성장 궤적이라고 할 수 있습니다. 희귀질환 제품의 경우에는 흔히 이른바 하키스틱 형태로 급격히 성장하는 출시 양상을 보입니다. 유전성 혈관부종은 분명 매우 독특한 시장이며, 경쟁이 치열한 시장이기도 합니다. 조금 더 구체적으로 살펴보겠습니다만, 출시 후 거의 6년이 지난 지금까지 어떤 요인들이 수요를 계속 견인하고 제품군을 성장시킬 수 있도록 했는지, 큰 틀에서 말씀해 주시겠습니까?

유전성 혈관부종은 독특한 분야입니다. 정말 놀라운 희귀질환 성공 사례라고 생각합니다. 미국 내 환자 수가 약 1만 명에 불과한 환자군을 대상으로 이미 11개의 브랜드 제품이 허가를 받았고, 또 다른 5~6개 제품이 후기 임상 단계에서 개발되고 있다는 점은 놀라운 일입니다. 우선 제품 자체로 귀결됩니다. 즉, 차별화된 제품을 보유하는 것이 중요합니다. 오를라데요는 시장에서 유일한 경구 예방요법 제품이며, 지난 6년 동안 계속해서 유일한 제품이었습니다. 출발점은 그 부분이었지만, 결국 제품을 뒷받침하는 근거가 핵심입니다. 환자와 의사가 선택할 수 있는 옵션이 많지만, 당연히 이들이 가장 중요하게 원하는 것은 유전성 혈관부종 발작을 통제하는 것입니다. 따라서 유효성이 매우 중요합니다. 시간이 지나면서 저희가 입증해 온 것은 대부분의 환자에게 오를라데요가 얼마나 효과적으로 작용하는가입니다.

환자들이 오를라데요 복용을 시작하면 60%가 1년까지 복용을 이어가는데, 이는 매우 우수한 유효성을 경험하고 있기 때문입니다. 따라서 모든 환자에게 적합한 약물은 아니지만, 대다수 환자에게는 매우 잘 작용하는 약물입니다. 마지막으로 말씀드릴 부분은 저희 팀이 운영되는 방식입니다. 저희는 처음부터, 출시 전부터, 정말 규모가 큰 경쟁사들과 맞서게 될 작은 회사라는 점을 알고 있었습니다. 그래서 팀의 역량, 저희가 수집하는 데이터, 그리고 장기적인 실제 임상 근거를 창출해야 할 필요성에 큰 중점을 두었습니다. 실제 임상에서 오를라데요가 얼마나 우수한 성과를 보였는지를 시장과 의사, 환자, 그리고 매우 중요하게는 보험자에게 보여주는 것이 바로 이러한 근거입니다. 이는 저희가 지속적으로 성장하고 성공하는 데 큰 부분을 차지해 왔습니다.