보어 바이오파마 Wells Fargo 21st Annual Healthcare Conference

감사합니다, 사디아. 초대해 주셔서 감사합니다. 여기에 참석하게 되어 기쁘고, 보르 2.0이 지금의 모습으로 재정비된 지 1년 조금 넘었는데, 오늘 아침만큼은 그 어느 때보다도 기대가 큽니다. 말씀하신 발표들은 몇 가지를 시사합니다. 우리가 매우 빠르게 실행해 낼 수 있었던 역량을 보여주고, 이 새로운 치료법과 신약에 대한 KOL(핵심 의견 리더)들의 기대감을 반영하며, 또한 보르 바이오에 합류한 훌륭한 인재들을 보여줍니다.

여기에 있게 되어 기쁘고, 제레미가 오늘의 흥미로운 소식을 전해드릴 것입니다.

감사합니다. 초대해 주셔서 다시 한 번 감사드리며, 지난주 있었던 몇 가지 소식을 전해드리겠습니다. 그 기간 동안 저희는 미야스테니아 중증근무력증(MG) 상류 단계 연구인 텔리타시셉트 3상 연구를 인수하여 매우 신속하게 진행했습니다. 이 연구의 등록이 완료되었다는 점을 자랑스럽게 말씀드립니다. 이로써 24주 결과가 봄에 나올 예정입니다. 이 임박한 결과에 대해 매우 기대하고 있습니다. 그 사이에도 저희는 이 분야에서 텔리타시셉트에 대한 확신을 더욱 강화하고 있습니다. 저희는 안구형 미야스테니아 중증근무력증 연구를 시작할 계획을 발표했습니다.

안구형 미야스테니아 중증근무력증은 전신형 미야스테니아 중증근무력증의 전조인 경우가 많아 매우 중요한 분야이며, 이로 인해 MG 시장 전체와 안구형에서 전신형까지의 환자 스펙트럼에 대한 접근이 가능해집니다. 저희는 아마도 MG에서 세 번째, 그리고 최초의 상류 메커니즘 치료제가 될 것입니다. 다른 치료제들은 FcRn 계열입니다. 에프가티르기모드는 연구를 완료했으며, UCB의 RYSTIGGO도 연구를 진행 중인 것으로 알고 있습니다. 하지만 두 치료제 모두 같은 메커니즘인 FcRn이며, 저희는 특히 초기 질환군에서 상류 단계로 이동함에 따라 질병 진행을 예방하는 질병 변형 효과를 보여줄 수 있다는 점에서 상당한 우위를 가지고 있다고 생각합니다. 이는 아직 입증되지 않은 결과 지표입니다.

어떻게 이를 입증할지 아직 연구 중이지만, 그 사이에도 저희는 안구형 MG 환자들의 증상과 이환율 감소에 있어 상당한 이점을 보여줄 수 있다고 확신합니다. 마지막으로, 곧 열릴 미국 신경근육 및 전기진단학회(AANEM) 학회에 대해 기대하고 있습니다. 이 학회는 미국에서 가장 큰 신경근육 학회일 가능성이 높으며, 저희는 중국 MG 연구의 사후 데이터에 관한 구두 초록을 발표할 예정입니다. 중국 MG 연구는 24주 및 48주 데이터를 발표했으며, MG 분야에서는 상대적으로 전례 없는 상당한 효능을 보였습니다. 이번 발표에서는 그 반응의 깊이, 폭, 지속성에 중점을 둘 예정입니다.

또한 최소 증상 표현(MSE)도 살펴보고 있으며, 현재 발표 금지 상태이지만 MSE를 어떻게 평가하는지가 매우 중요하다는 점을 말씀드리고 싶습니다. 어떤 시점에 하루만 MSE를 경험하는 것은 환자들이 원하는 바가 아닐 것입니다. 환자들이 원하는 것은 치료 기간 동안 최소 증상 표현을 유지하는 것입니다. 따라서 이번 발표에서는 MSE의 지속성을 중점적으로 살펴볼 것입니다. 그래서 저희는 그 데이터를 발표하게 되어 매우 기쁩니다. 저희는 이것이 환자들에게 중요하며, MG에서 텔리타시셉트의 효능을 확실히 입증하는 데 중요하다고 생각합니다.

2027년 상반기에 시작될 예정입니다.

네, 아직 준비 작업을 진행 중입니다.

저희는 자신감을 더욱 확고히 하고 MG 결과 발표 전에 이를 준비하고자 했습니다.

물론입니다. 위약군 효과를 높일 수 있는 요인은 두 가지가 있다고 생각합니다. 첫째는 기저 질환 활동도입니다. 중국 환자들은 다른 글로벌 연구들보다 약간 더 높은 기저 질환 활동도를 보였습니다. 둘째는 질환 지속 기간입니다. 많은 환자들이 더 짧은 질환 지속 기간을 가지고 있었습니다. 그리고 그들 중 어느 누구도 다른 고급 치료를 받은 적이 없다는 점입니다. 그들은 아직 FcRn이나 보체 억제제와 같은 생물학적 제제에 노출된 적이 없었습니다. 당시 중국에서는 그런 약들이 아직 이용 가능하지 않았습니다. 그것이 원인일 수 있다고 생각합니다. 또 다른 점은, 다른 치료 옵션이 많은 환자들은 치료를 미루는 경향이 있다는 것입니다. 어떤 면역학적 질환에서든, 아마도 모든 질환에서, 후기 치료군으로 갈수록 위약 반응률이 증가하는 것을 보게 됩니다.

이는 MG(중증근무력증) 관련 전 세계 연구들에서 모두 공통적으로 나타난 현상입니다. 그래서 최근 전 세계 MG 연구들에서 본 대표적인 위약 효과와 비슷하게, 2~3 범위 내에서 나타날 것으로 생각합니다. 이로 인해 MG-ADL(중증근무력증 활동지수)의 델타가 압축될 수 있지만, 활성 치료군에서도 반응 증가가 강하게 예상됩니다. 중국 데이터를 보면 사례가 많지 않지만, 중국에서 전 세계로 확장된 몇 가지 사례에서는 중국 내 위약 반응이 낮고, 전 세계에서는 위약 반응이 더 높게 나타나는 것을 볼 수 있습니다. 하지만 델타는 상대적으로 유지되는 경향이 있는데, 이는 위약 효과가 위약군과 활성 치료군 모두에 영향을 미쳐 활성 치료군 반응도 증가하기 때문입니다.