파바비스 NV H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

감사합니다. 함께하게 되어 기쁩니다.

물론입니다. 파바리스는 설립된 지 11년이 됐으며, 이카티반트 분자를 개발한 창업자들이 그보다 10년 전부터 쌓아온 경험을 바탕으로 설립했습니다. 저희는 현재 상장 기업이며, 시가총액은 25억 달러, 거의 30억 달러에 달합니다. 궁극적으로 주요 제품들의 허가를 받게 될 때 저희의 목표는, 저희가 브래디키닌 매개 질환에 집중하는 회사라는 내용이 허가사항에 명시되도록 하는 것입니다. 우선 제1형 및 제2형 HAE에서 시작하지만, 이번 대화에서 말씀드리겠듯이 정상 C1 수치를 보이는 경우도 대상에 포함될 것이고, 후천성 혈관부종도 포함될 것입니다. 또한 초기 파이프라인에서는 말초성 브래디키닌 매개 질환도 검토하고 있으며, 잠재적인 SNDA 후보물질도 고려하고 있습니다. 모든 일이 순조롭게 진행된다면 궁극적으로 이 업계에서 가장 폭넓은 허가사항을 확보하게 될 것입니다.

유전성 혈관부종은 환자의 SERPING1 유전자에 돌연변이가 발생해 C1 억제제가 기능 이상을 일으키거나 결핍되는 유전 질환입니다. 이는 칼리크레인 시스템의 접촉계 내에서 발생하며, 그 결과 브래디키닌이 과도하게 생성됩니다. 이 브래디키닌이 B2 수용체에 결합하면 혈관이 확장되거나 세포 사이 공간으로 체액이 누출됩니다. 그 결과 예측할 수 없는 부종 발작이 발생하며, 통증이 매우 심합니다. 부종은 신체 전반에서 발생할 수 있습니다. 손, 얼굴, 위장관뿐 아니라 때로는 목에서도 발생하며, 이 경우 부종으로 인해 질식과 잠재적인 사망에 이를 수 있습니다. 이처럼 예측하기 어렵고 통증이 심하며 잠재적으로 치명적인 부종 사건이 미국에서는 약 8,000명에게 발생하므로 희귀질환에 해당합니다.

당사의 약물인 데우크릭티반트는 B2 수용체 길항제입니다. 즉, 브래디키닌이 B2 수용체에 결합하지 못하도록 차단해 연쇄반응의 가장 하단에서 과도한 브래디키닌으로 인한 연쇄반응을 멈추게 합니다. 말하자면 연쇄반응의 가장 하단에서 싱크대 마개를 막는 것과 같습니다. 데이비드가 언급한 것처럼, 이를 통해 앞서 말씀드린 칼리크레인 시스템에서 발생하는 과도한 브래디키닌뿐 아니라 SERPING1 외부의 돌연변이로 인해 발생하는 과도한 브래디키닌 등 다른 원인에서 비롯된 과도한 브래디키닌에도 대응할 수 있습니다. 여기에는 플라스미노겐, 키니노겐, 제12인자 등이 포함됩니다. 과도한 브래디키닌을 유발하는 흔한 유전적 돌연변이는 그 밖에도 약 8가지가 있습니다. 당사의 약물은 바로 이 지점에서 작용하며, 앞서 말씀하신 것처럼 데우크릭티반트에는 두 가지 제형이 있습니다. 급성 발작 치료에 가장 적합한 즉시방출 캡슐은 치료 약물 노출을 빠르게 증가시킬 수 있습니다.

누군가 HAE 발작을 겪고 있을 때 이 캡슐을 한 알 복용하면 발작을 신속하고 완전하게 치료할 수 있습니다. 이 제형은 현재 FDA의 심사를 받고 있습니다.

유럽에서도 당사의 시판허가신청이 검증을 마쳤으며, 내년 4월에 승인되어 시장에 출시될 수 있기를 기대하고 있습니다. 두 번째 제형은 보다 느리고 점진적인 흡수에 적합한 서방형 정제입니다. 즉, 데우크릭티반트가 장에서 서서히 흡수되는 서방형 제제입니다. 이는 하루 한 번 복용하는 예방적 치료에 가장 적합하며, 발작이 발생하는 것을 예방합니다. 지난주에 이 제형의 3상 결과를 발표했으며, 앞으로 이에 대해 조금 더 논의하게 될 것 같습니다.

좋은 질문입니다. 저희는 질의에 답변해 왔습니다. 또한 여러 실사를 진행하고 있으며, 중간 주기 심사도 예정되어 있습니다. 다만 그 시점에 대해서는 안내드리지 않을 예정이지만, 전반적으로 순조롭게 진행되고 있습니다.

상업 부문에서는 팀을 확충하고 있습니다. 상업 부문 인력은 총 70~80명 정도가 될 것으로 예상하고 있습니다. 올해 말까지 해당 인력의 약 95%를 채용할 예정입니다. 그중 영업 담당자는 약 30~40명으로 구성할 예정입니다. 이는 이곳에서 의약품을 출시하는 다른 HAE 기업들과 비슷한 수준입니다. 저희도 그와 비슷한 수준으로 준비하고 있습니다. 의약품 출시 시점에 맞춰 제조 역량을 갖출 수 있을 것으로 예상하고 있습니다. 승인을 받는 날 바로 의약품을 출시할 수 있기를 기대하고 있습니다. 내년 4월 승인 시 잠재적으로 데우크리틱시반 IR을 성공적으로 출시할 수 있도록 충분히 준비되어 있으며 자본도 충분히 확보한 상태입니다.