비리디안 테라퓨틱스 Study update

진행해 주십시오. 레아, 감사합니다. 여러분, 좋은 아침입니다.

버리디안의 브이알디엔-008 1상 시험 결과와 에프씨알엔 포트폴리오 계획에 대해 논의하기 위해 참석해 주셔서 감사합니다. 오늘 콘퍼런스 콜의 보도자료와 발표 자료는 회사 웹사이트 viridiantherapeutics.com의 투자자 페이지에서 확인하실 수 있습니다. 시작하기에 앞서, 오늘 콘퍼런스 콜과 웹캐스트에는 당사의 포트폴리오 계획에 관한 내용을 포함해 미래예측진술이 포함된다는 점을 알려드립니다. 이러한 진술에는 실제 결과가 예상치와 크게 달라질 수 있는 위험과 불확실성이 따릅니다. 이러한 위험에 대한 설명은 오늘 배포된 보도자료와 발표 자료의 미래예측진술 관련 고지 및 10-K와 8-K를 포함한 당사의 미국 증권거래위원회 제출 서류에서 확인하실 수 있습니다. 오늘 함께한 분들은 스티브 마호니 사장 겸 최고경영자, 라디카 트리푸라네니 최고 의학 책임자, 션 우 최고사업책임자입니다.

그럼 스티브에게 진행을 넘기겠습니다.

고맙습니다, 그렉. 여러분, 좋은 아침입니다. 브이알디엔-008 1상 시험 결과에 대해 논의하기 위해 참석해 주셔서 감사합니다. 반감기를 연장한 에프씨알엔 억제제인 008을 피하 투여한 결과, 잠재적으로 동종 계열 최고 수준의 에프씨알엔 프로파일을 보였다고 판단하며, 이를 발표하게 되어 매우 기쁩니다. 저희는 피하 투여하는 008이 8주 간격 투여 요법으로 깊고 지속적인 면역글로불린 지 감소를 유도할 수 있다고 믿습니다. 이는 환자들에게 차별화된 에프씨알엔 표적 치료제가 될 수 있습니다. 008의 우수한 제품 프로파일을 바탕으로 중추적 임상 개발에 바로 착수할 계획이며, 2027년 중증근무력증을 시작으로 최소 1건의 허가용 임상시험을 개시할 예정입니다. 이제 008 분자와 목표 제품 프로파일을 간략히 다시 살펴보겠습니다.

브이알디엔-008은 패러곤 테라퓨틱스로부터 라이선스를 받은 이중 기능 분자로, 알부민 결합 도메인이 포함된 에프씨 단편으로 구성되어 있습니다. 자가면역 질환을 유발하는 병원성 항체를 지속적으로 감소시키는 동시에, 에프씨 단편의 입증된 효능과 안전성을 재현하도록 설계됐습니다. 오늘 공개된 데이터에서 피하 투여 브이알디엔-008이 반감기 15~18일을 입증하며 목표 제품 프로파일을 뛰어넘었다는 점을 매우 자랑스럽게 말씀드립니다. 이는 1세대 에프씨 단편보다 최대 6배 긴 반감기입니다. 이를 통해 건강한 지원자에서 투여 후 8주까지 깊고 지속적인 아이지지 감소가 나타났으며, 최고 감소율은 74%로 8주 간격 투여 가능성을 뒷받침합니다. 브이알디엔-008은 알부민과 엘디엘에 영향을 주지 않는 안전성 프로파일을 보였고 전반적으로 내약성이 양호했으며, 중대한 이상반응이나 용량 제한 독성은 관찰되지 않았습니다. 이제 라디카 트리푸라네니에게 발표를 넘겨 데이터를 자세히 살펴보겠습니다.

감사합니다, 스티브. 말씀드린 바와 같이, 브이알디엔-008의 초기 임상 데이터에 매우 고무되어 있습니다. 저희는 반감기 연장 에프씨알엔 억제제의 임상 약동학 및 약력학 데이터를 최초로 공개했으며, 이 결과가 계열 내 최고 수준이라고 생각합니다. 이번 1상 임상시험에서는 건강한 지원자에게 브이알디엔-008을 피하 투여했습니다. 이 그래프는 두 차례 투여 후의 약동학 및 약력학 데이터를 보여줍니다. 첫 번째 투여는 시험 시작 시점에, 두 번째 투여는 4주 차에 이뤄졌습니다. 왼쪽에서 보실 수 있듯이, 이 데이터는 브이알디엔-008의 반감기가 15~18일임을 보여줍니다. 이는 다른 모든 1세대 에프씨알엔 억제제와 비교해 브이알디엔-008의 약동학 프로파일이 매우 독특하고 차별화되어 있음을 보여준다고 생각합니다. 참고로 현재 에프씨알엔 시장 선두 제품인 비브가트의 반감기는 제품 설명서에 따르면 3~5일입니다.

오른쪽에서는 아이지지가 빠르게 감소한 뒤 투여 후 8주까지 감소세가 지속됐으며, 최고 감소율은 74%에 달했습니다. 이는 과거 1세대 에프씨알엔 억제제의 우수한 임상 성과로 이어져 온 수준입니다. 이 프로파일은 기대를 뛰어넘으며, 브이알디엔-008의 8주 간격 피하 투여 가능성을 열어줍니다. 아시다시피 에프씨알엔 억제제의 표준 치료는 주 1회 투여입니다. 브이알디엔-008의 지속적인 반응은 투여 편의성을 크게 높이면서 질병을 조절해 환자의 에프씨알엔 치료를 혁신할 잠재력이 있다고 생각합니다. 안전성에 대해 말씀드리겠습니다. 브이알디엔-008은 알부민과 엘디엘에 영향을 주지 않는 안전성 프로파일을 보였고 전반적으로 내약성이 양호했습니다. 시험에서 중대한 이상반응이나 용량 제한 독성은 관찰되지 않았습니다. 이는 매우 고무적인 결과입니다. 이 데이터를 바탕으로 브이알디엔-008을 4주 간격 및 8주 간격으로 피하 투여할 경우 아이지지가 감소하는 양상을 모델링했습니다.

브이알디엔-008을 설계할 때 저희는 4주 간격 투여가 가능한 에프씨알엔 억제제를 개발하고자 했습니다. 약동학·약력학 데이터와 모델링 결과, 목표를 뛰어넘어 기대 이상의 아이지지 감소를 지속시키는 8주 간격 투여 요법이 가능함을 분명히 확인했습니다. 실제로 저희 모델은 브이알디엔-008을 8주 간격으로 투여할 경우 1세대 에프씨 단편에서 관찰된 최고 아이지지 감소율을 넘어설 수 있음을 보여줍니다. 중증근무력증을 시작으로 8주 간격 피하 투여 요법인 브이알디엔-008을 허가 임상시험 단계로 발전시킬 수 있게 되어 기대가 큽니다. 이제 허가 임상시험 계획을 설명드리겠습니다. 2027년에 최소 한 건의 허가 임상시험을 시작할 계획이며, 2027년 중반 중증근무력증 환자를 대상으로 4주 간격 및 8주 간격 피하 투여를 위약과 비교 평가하는 시험을 시작할 예정입니다. 이 시험은 세 군에 1대1대1로 무작위 배정하며, 일차 평가변수는 중증근무력증 일상생활 활동 점수(MG-ADL)입니다. 중증근무력증은 브이알디엔-008의 첫 적응증으로 적합합니다.

아시다시피 에프씨알엔 억제는 중증근무력증에서 확립된 작용 기전이며, 아이지지 감소와 임상적 이점 사이에는 명확한 연관성이 있습니다. 또한 중증근무력증 환자에게는 더욱 편리한 치료 옵션이 필요하다고 생각합니다. 이처럼 검증된 작용 기전과 브이알디엔-008의 강력한 데이터, 그리고 두 가지 활성 용량군을 포함한 시험 설계를 통해 규제 당국의 의견을 전제로 1상에서 곧바로 허가 임상시험으로 진입할 수 있는 경로를 마련할 수 있다고 생각합니다. 이제 샨에게 넘겨 브이알디엔-008의 특성과 더 폭넓은 사업 기회에 대해 자세히 말씀드리도록 하겠습니다.

감사합니다, 라디카. 먼저 브이알디엔-008의 특징을 다시 한번 말씀드리겠습니다. 저희는 브이알디엔-008을 피하 투여가 가능하고 반감기가 연장된 에프씨알엔 억제제로 설계했습니다. 오늘은 피하 투여한 브이알디엔-008이 아이지지를 깊고 지속적으로 감소시킬 수 있어, 동종 최고 수준의 8주 간격 투여 요법이 가능할 수 있음을 보여드렸습니다. 이제 현재 에프씨알엔 치료제 환경에서 브이알디엔-008의 위치를 살펴보겠습니다. 승인되었거나 개발 중인 에프씨알엔 억제제는 다양한 방식과 투여 주기로 개발되고 있지만, 각각 장단점이 있습니다. 일부 치료제는 주기적으로 투여해야 하므로 환자들이 예측하기 어려운 치료 일정을 감당해야 합니다. 다른 치료제는 정맥주사를 장시간 투여해야 하거나 투여 빈도가 높습니다.

환자에게 가장 중요한 특성, 즉 아이지지를 깊이 감소시키고 질병 반응을 지속시키는 효과, 예측 가능하고 투여 빈도가 낮은 치료 일정, 간편한 피하 자가 투여를 결합한 브이알디엔-008과 같은 차세대 에프씨알엔 억제제에 상당한 기회가 있다고 생각합니다. 이 모든 특성은 브이알디엔-008만의 탁월한 약동학·약력학 특성을 통해 구현될 수 있습니다. 앞서 브이알디엔-008의 견고한 약동학·약력학 특성과 낮은 투여 빈도의 일정을 보여드렸습니다. 이제 이를 간편한 피하 투여 방식으로 제공할 계획에 대해 말씀드리겠습니다. 엔퓨즈 기기를 사용해 브이알디엔-008의 중추적 개발 단계에 진입하게 되었음을 기쁜 마음으로 알려드립니다. 이 기기는 8주 간격 피하 투여를 간편하게 할 수 있도록 특별히 설계되었습니다. 여기 페이지 왼쪽에 보이는 것이 차세대 기기입니다. 작고 가벼우며 손을 사용하지 않아도 되도록 설계되어, 버튼 하나만 누르면 집에서 간편하고 눈에 띄지 않게 직접 투여할 수 있습니다.

중요한 점은 엔퓨즈가 이미 상업적으로 검증되어 여러 시판 제품에 사용되고 있으며, 블록버스터급 다발성 경화증 시장 선도 제품인 오크레부스를 비롯해 여러 제품의 개발에도 활용되고 있다는 것입니다. 오른쪽에는 현재 개발 중인 비브가트 하이트룰로용 대용량 자동주사기를 보여드렸습니다. 환자 입장에서는 선택이 분명할 것이라고 생각합니다. 대용량 주 1회 자동주사기와 비교할 때, 엔퓨즈를 사용해 8주마다 투여하는 브이알디엔-008이 환자에게 더 나은 경험을 제공할 것이라고 생각합니다. 또한 2023년 1월부터 엔퓨즈에 대한 FcRn 표적 치료제의 전 세계 독점 권리를 보유하고 있어 유리한 위치에 있습니다. 브이알디엔-008은 FcRn 억제제에 대해 환자들이 기대할 수 있는 바를 근본적으로 바꿀 잠재력이 있다고 생각합니다. 슬라이드에서 보시는 것처럼 현재 시판 중이거나 개발 중인 치료제는 정맥 주입 또는 주 1회 주사 방식으로, 환자에게 상당한 치료 부담이 될 수 있습니다.

브이알디엔-008을 8주마다 투여하면 1년에 간편한 피하 투여를 단 7회만 받으면 됩니다. 이는 시판 중인 치료제든 개발 중인 치료제든 다른 모든 선택지와 비교해 환자의 치료 경험을 크게 간소화하고 개선할 것입니다. 라디카가 말씀드린 것처럼, 2027년 중반 중증근무력증을 대상으로 브이알디엔-008의 허가용 임상시험을 시작할 계획입니다. 중증근무력증 시장은 규모가 크고 성장하고 있습니다. FcRn 억제제 매출은 지난 12개월 동안 40% 성장했으며 올해 70억 달러를 넘어설 것으로 예상되고, 2030년에는 약 120억 달러에 이를 전망입니다. 브이알디엔-008은 차별화된 프로파일을 갖추고 있어 중증근무력증 환자에게 우선 선택되는 치료제가 될 잠재력이 있다고 생각하며, 내년에 허가용 임상시험을 시작하게 되어 기대가 큽니다. 중증근무력증은 시작에 불과합니다.