누벡티스 파마 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

안녕하세요, 여러분. 좋은 오후입니다. H.C. 웨인라이트 20회 연례 글로벌 투자 컨퍼런스에 다시 오신 것을 환영합니다. 저는 H.C.의 수석 헬스케어 애널리스트 패트릭 트루키오입니다. 웨인라이트입니다. 다음 연사인 누벡티스 파마의 회장 겸 CEO, 그리고 사장인 론 벤처를 소개하게 되어 기쁩니다. 누벡티스 파마는 면역 보체 관련 질환과 종양 치료를 위한 혁신적인 치료제 개발에 주력하는 임상 단계의 바이오제약 회사입니다. 그럼, 론 씨, 말씀을 넘기겠습니다.

감사합니다, 패트릭 씨. 그리고 저희를 컨퍼런스 발표에 초대해 주신 H.C. 웨인라이트에 감사드립니다. 이 자리에 있게 되어 매우 기쁩니다. 그럼 바로 누벡티스 파마 이야기로 들어가겠습니다. 잠시만요, 몇 마디만 말씀드리겠습니다. 네. 회사 창립자들의 배경에 대해 몇 마디 말씀드리겠습니다. 저희 팀은 과거에 세 개의 회사를 함께 일하며 누벡티스를 시작하게 되었습니다. 케어엑스 바이오파마슈티컬스, 유로젠 파마, 그리고 스템라인 테라퓨틱스입니다. 그리고 이들 각 회사에서 저희는 약물을 승인받는 데 성공했습니다. 케어엑스에서는 Rixia라는 약물이었으며, 이 약물은 실제로 두 가지 적응증에 대해 승인받았습니다. 유로젠의 조미토는 종양학 적응증입니다. 스템라인은 BPDCN이라는 소형 혈액 종양학 적응증에 사용되는 엘산리스라는 약물입니다. 그래서 경영진으로서 저희는 이 회사들에서 근무했으며, 지난 15년에서 20년 동안 대부분 함께해 왔습니다. 그리고 저희는 몇 년 전에 누벡티스를 시작했습니다. 잠시만 기다려 주세요. 네. 저희에게 변혁적인 순간은 약 두 달 전, 하이스코 제약이라는 중국 회사와 체결한 인라이선스 계약에서 비롯되었습니다. 그리고 하이스코에 대해 몇 마디만 더 말씀드리겠습니다. 이 회사는 지난 몇 달 동안 정말 중심 무대에 서 있는 회사입니다.

그래서 저희가 그들과 계약을 체결하기 직전인 6월 말에, 그들은 올해 2분기에 두 건의 대형 제약 계약을 성사시켰습니다. 첫 번째는 애브비와의 계약이었고, 이어서 일라이 릴리와 또 다른 계약을 체결했습니다. 그리고 그들은 올해 상반기에 두 건의 누코 유형 계약도 성사시켰습니다. 이 두 누코 모두 많은 자금이 투입되었고, 유명한 벤처캐피털과 펀드들이 참여했습니다. 그래서 그들의 명성이 점점 더 앞서 나가기 시작했습니다. 그리고 그들은 매우 강력하고 매우 정교한 신약 개발자로 발전했습니다. 그리고 저희는 그들로부터 두 가지 화합물을 라이선스 인했습니다. 저는 주로 첫 번째 화합물인 NXP100에 대해 말씀드리겠습니다. 그리고 그것은 보완계열 약물 중 하루에 한 번 복용하는 경구용 팩터 B 억제제입니다. 그리고 저희가 도입한 두 번째 약물은 종양학용 2세대 BRAF 억제제인 패러독스 브레이킹 BRAF 억제제입니다. 재무 측면에서 말씀드리자면, 하이스코와의 거래를 마친 지 약 일주일 후에 1억 5천만 달러 규모의 자금 조달 라운드를 완료했으며, 이로 인해 현재 약 1억 달러에서 1억 2천만 달러 사이의 자본력을 확보하게 되었습니다. 이는 2029년 상반기까지 사업을 이어갈 수 있는 충분한 자금입니다.

다시 한번, 저희의 주력 자산이 된 NXP100에 대해 좀 더 자세히 말씀드리겠습니다. 따라서 NXP100은 최고 수준의 잠재력을 가진 팩터 B 억제제입니다. 현재 시장에 나와 있는 유일한 약물은 노바티스에서 판매하는 페발타입니다. 그리고 그것은 하루 두 번 복용하는 팩터 B 억제제입니다. 그래서 우리는 이 편리함이라는 장점을 가지고 있습니다. 페발타를 넘어서, 우리가 목표로 하는 적응증들은 모두 평생 치료가 필요한 질환들입니다. 환자의 복약 순응도가 매우 중요합니다. 왜냐하면 환자들이 복약 순응도를 잃기 때문입니다. 분명히, 그것은 매우 위험할 수 있습니다. 이것은 후기 단계 화합물입니다. 이미 중국에서 승인되었습니다. PNH에 대해 말씀드리자면, 기억하지 못하시는 분들을 위해 설명드리면, PNH는 알렉시온이 매우 성공을 거둔 적응증으로, 약 10년에서 12년 전에 승인된 솔리리스라는 약물이 있었습니다. 그 뒤를 이어 울트라미리스가 나왔습니다. 이는 2세대 솔리리스입니다. 그리고 실제로 알렉시온은 약 390억 달러에 아스트라제네카에 매각되었으며, 주요 초점은 PNH에 맞춰져 있었습니다. 이 약물은 이미 중국에서 PNH 치료 경험이 없는 환자들을 대상으로 승인된 약입니다. 그것은 약 한 달 반 전에 이루어졌습니다. PNH 치료 경험이 있는 환자에 대한 두 번째 승인은 연말까지 기대되고 있습니다. 그래서 당연히 저희는 그 결과를 매우 기대하고 있습니다.

그리고 아시다시피, PNH에 대한 데이터 패키지는 매우 방대합니다. 하지만 단기적으로는 PNH가 저희의 주요 관심사가 될 것입니다. 하지만 이 약물의 잠재력은 PNH를 훨씬 넘어섭니다. 그리고 현재 진행 중인 추가 연구들에 대해서도 말씀드리겠습니다. 그리고 물론 경쟁 구도에 대해서도 말씀드리겠습니다. 그리고 노바티스가 페발타를 다른 적응증에 어떻게 활용하고 있는지에 대해서도 말씀드리겠습니다. 그리고 물론 PNH 시장의 역학 관계에 대해서도 말씀드리겠습니다. 그럼 PNH에 대해 좀 더 깊이 살펴보겠습니다. 그래서 저희의 주요 차별점은 하루 한 번 복용이라는 점입니다, 하루 두 번 복용과 비교해서요. 저희는 이것이 특히 평생 치료가 필요한 앞서 설명드린 환자군에게 상당히 중요한 차별점이 될 수 있다고 믿고 있습니다. 저희가 보유한 데이터는 매우 견고하고 강력합니다. 이미 중국에서 PNH 치료 경험이 없는 환자에 대해 승인되었다고 말씀드렸습니다. 그리고 PNH 치료 경험이 있거나 사전 치료를 받은 환자에 대한 승인은 몇 달 내에 예상됩니다. 그리고 PNH 시장의 역학은 팩터 B에 매우 긍정적인 신호라고 생각합니다. PNH의 발전 과정을 살펴보면, 당연히 C5 억제제인 솔리리스와 울트라미리스가 처음 등장했습니다.

매우 큰 규모의 적응증입니다. 실제로 현재 시점에서 50억 달러를 넘습니다. 10년 말까지 약 70억~75억 달러 규모로 성장할 것으로 예상됩니다. 따라서 PNH 시장 내에서 매우 강력한 유기적 성장이 있습니다. 이는 환자 진단이 요즘 더 쉬워졌기 때문입니다. 그리고 환자들이 훨씬 더 오래 살고 있다는 사실도 원인입니다. 그래서 치료 기간이 기본적으로 수십 년에 이르게 되었습니다. 그래서 천천히 그러나 확실하게, 이것은 수십억 달러 규모의 적응증이 되어가고 있다는 신호입니다. C5 계열이 여전히, 아시다시피, 지배적인 역할을 하고 있습니다. 하지만 그것이 곧 바뀔 예정입니다. 그리고 그것이 곧 바뀔 이유는 팩터 B들이 등장했기 때문입니다. 그래서 페발타가 하는 일을 보면, 우선 페발타는 경구용이고, 저희 C5 계열은 주사제라는 점에서 차이가 있습니다. 그리고 팩터 B들과 C5 계열을 직접 비교한 데이터도 살펴보면, 두 건의 연구가 진행되었습니다. 하이스코가 수행한 저희 연구 데이터를 보여드리겠습니다. 그들은 솔리리스와 직접 비교하는 연구를 진행했습니다. 그리고 페발타도 솔리리스와 유사한 연구를 진행했습니다. 비교가 되지 않습니다. C5 억제제가 C5 억제제보다 훨씬 더 효과적입니다.

따라서 결국에는 팩터 B가 이 시장을 지배하기 시작할 시간 문제일 뿐입니다. 그리고 다시 말씀드리자면, 이 시장은 10년 말까지 70억에서 75억 달러 규모가 될 것입니다. 누구에게도 충격을 주지 않을 것이며, 잠시 저희를 제쳐두고 생각해 보겠습니다. 10년 말까지 페발타가 PNH 분야에서만 30억, 40억, 50억 달러 규모의 기업이 될 것이라는 사실에 누구도 놀라지 않을 것입니다. 그리고 페발타는 하루에 두 번 복용하는 약입니다. 저희는 하루에 한 번 복용하는 약입니다. 그리고 데이터는 매우 유사하며, 저희에게 약간의 시각적 이점이 있습니다. 그래서 생성된 데이터의 예를 하나 들어드리겠습니다. 이 연구는 하이스코가 솔리리스와 비교하여 실시한 치료 경험이 없는 환자를 대상으로 한 연구였습니다. 이것이 약 한 달 반 전 중국에서 승인된 근거입니다. 오른쪽을 보시면 매우 극적인 차이를 확인하실 수 있습니다. 다시 말씀드리지만, 비교가 되지 않습니다. 솔리리스보다 훨씬 뛰어납니다. 주요 평가 지표는 헤모글로빈 수치가 12 이상인 환자였습니다.

이는 기본적으로 빈혈 상태에서 벗어난 환자를 분석한 반응자 분석이었습니다. 이것은 이 환자들에게 큰 문제입니다. 그리고 NXP100의 결과는 약 59~60%인 반면, 솔리리스는 약 8%에 불과한 것을 확인할 수 있습니다. 다시 말씀드리자면, 여기서 상당히 극적인 차이가 나타납니다. 그리고 실제 평균 헤모글로빈 증가를 보면 그 차이는 훨씬 더 뚜렷합니다. 그래서 NXP100은 헤모글로빈이 약 5포인트 증가한 반면, 솔리리스는 약 2.2포인트 증가했습니다. 즉, 헤모글로빈 증가량이 두 배 이상입니다. 앞서 말씀드렸듯이, 비교가 되지 않습니다. 하늘과 땅 차이입니다. 따라서 효능 면에서 팩터 B가 C5보다 확실히 우수합니다. 그리고 우리는 솔리리스와 비교하여 진행된 페발타 직접 비교 연구에서도 유사한 결과를 확인했습니다. 이제 팩터 B가 C5보다 훨씬 더 효능이 뛰어나다는 점을 명확히 보여주는 두 가지 사례가 생겼습니다. 따라서 시장 역학 측면에서 다시 한 번 정리하자면, 팩터 B가 천천히 그러나 확실하게 시장을 지배하기 시작할 것이라는 의미입니다. 페발타가 현재 모든 핵심 역할을 수행하고 있습니다.

기본적으로 노바티스가 경기를 주도하고 있습니다. 기본적으로 솔리리스로부터 시장 점유율을 빼앗고 있다고 할 수 있습니다. 그리고 저희는 빠른 추격자로서 시장에 진입할 예정입니다. 하루에 한 번 복용하는 방식입니다. 그리고 저희는 매우 좋은 위치에 있다고 생각합니다. 저희가 시장에 진입할 때쯤이면, 페발타가 이 분야에서 명확한 우위 또는 잠재적 우위를 가진 시장 선도자로 자리매김해 있을 것이라고 생각합니다. 그리고 KOL들과 이야기를 나누면, 모두가 팩터 B가 훨씬 더 효능이 뛰어나다는 사실에 거의 이견이 없다는 점에 확신을 가지고 있습니다. 이 약들은 경구용입니다. 그렇기 때문에, 왜 이 수십억 달러 규모의 시장을 넘어서지 못하겠습니까? 이것은 치료 경험이 없는 환자를 대상으로 한 연구입니다. 그리고 이것은 치료 경험이 있는 환자들을 대상으로 생성된 데이터입니다. 즉, 이전에 치료를 받은 환자들입니다. 이것은 두 번째 승인 절차가 진행 중인 것으로, 연말까지 승인받기를 기대하고 있습니다. 기본적으로 이 환자들은 C5 치료를 받았으나 실패한 환자들입니다. 이제 기본적으로 이 환자들을 다시 부스트하고 헤모글로빈 수치를 높여야 합니다. 이분들은 심한 빈혈로 인해 정말 고통받고 있기 때문입니다.

여기에서 매우 좋은 결과를 확인하실 수 있습니다. 다시 한 번, 헤모글로빈 수치가 약 4.6만큼 매우 극적으로 증가했습니다. 여기에서 반응자 분석을 살펴보시기 바랍니다. 따라서 환자의 50% 이상, 거의 53%가 헤모글로빈 12 이상을 달성했으며, 이는 기본적으로 빈혈 상태에서 벗어났다는 의미입니다. 여기서 기준선은 8 미만이었습니다. 그래서 생각해보면 상당히 극적인 증가입니다. 따라서 이것이 두 번째 승인 대기 중인 사항을 뒷받침하는 데이터입니다. 그리고 하이스코가 연말까지 이를 달성할 수 있기를 바랍니다. 미국 측 상황에 대해 말씀드리면, 앞으로 몇 주 내에 FDA와 사전 IND 미팅을 가질 것으로 예상하고 있습니다. 그리고 우리는 FDA로부터 구체적인 지침을 받게 될 것입니다. 미국 측에서 약물 승인을 받기 위해 우리가 해야 할 일에 관해서입니다. 저희 기본 가정은 FDA가 아마도 건강한 지원자를 대상으로 한 약동학(PK) 연구를 요구할 것이며, 그 후에 아마도 두 건의 중추적인 임상시험을 요구할 것이라는 점입니다. 따라서 하이스코가 치료 경험이 없는 환자와 치료 경험이 있는 환자에게 수행한 것과 매우 유사한 방식이 될 것입니다. 저희는 그 모든 것을 시작할 수 있을 것이며, 약동학(PK) 연구는 연말까지도 시작할 수 있을 것입니다.

그러나 중추적인 임상시험은 2027년 초에 시작될 것입니다. 만약 두 가지 연구를 진행해야 한다면, 저희는 그것들을 병행해서 진행할 것입니다. 그리고 어떤 연구가 가장 먼저 완료되든, 그것이 첫 번째 신약허가신청서(NDA)의 근거가 될 것이며, 치료 경험이 없는 환자군이든 선행 치료를 받은 환자군이든 상관없습니다. 그리고 그 뒤를 이어 두 번째 연구가 완료되어 신약허가신청서(NDA) 패키지를 확장할 것입니다. 이것이 현재 저희가 PNH에 대해 처한 상황입니다. 다시 말씀드리자면, PNH에서의 상황과 변화 양상은 저희 입장에서는 정말 훌륭합니다. 매우 정교한 대형 제약회사가 앞장서서 모든 중대한 작업, 교육, 환자 전환 등을 수행하고 있습니다. 그리고 다시 한 번 말씀드리지만, 저희는 하루 한 번 복용하는 빠른 추격자가 되는 것이 상당한 이점을 제공한다고 진심으로 믿고 있습니다. 이를 통해 저희가 기회를 잡을 수 있기를 바랍니다. 이 화합물에 대해 엄청난 잠재력을 가진 몇 가지 추가 적응증이 있다고 생각합니다. 그래서 다시 한 번 말씀드리자면, IGN 신병증입니다. 그래서 저희 모두는 4월 배스와 관련된 모든 상황을 잘 알고 있습니다. 그리고 그 안에는 많은 변수가 있습니다.

다섯에서 여섯 명 정도가 서로 위치를 다투고 있습니다. 그리고 일부 데이터는 매우, 매우 좋아 보입니다. 공정하게 말하면, 우리 데이터도 마찬가지입니다. 중국에서 생성된 2상 데이터를 보면, 단백뇨 감소율이 57~58%에 달하고 NXP100에 의해 생성된 EGFR 증가를 보면, 이는 실제로 최고의 April baths와 어깨를 나란히 하는 수준입니다. 네, 이제 이것은 2상입니다. 그리고 24주 시점의 평가였습니다. 이는 3상 시험에서 입증되어야 합니다. 52주 시점의 평가 등입니다. 그리고 그것은 현재 진행 중입니다. 그래서 현재 중국에서 진행 중인 중대한 연구가 있으며, 내년 3월이나 4월에 결과가 발표될 예정인데, 이 연구가 이러한 모든 질문에 답을 줄 것으로 기대합니다. 그리고 3상에서 생성된 데이터가 여기서 보는 것과 비슷하다면, NXP100이 최전선에서 경쟁할 만한 후보가 될 것임을 확신합니다. 구강용이라는 점을 기억해 주십시오. 이 4월에 발표되는 모든 데이터는 주사제 관련입니다. 그리고 다시 말씀드리지만, 여기서 나온 데이터는 최고 수준과 견줄 만합니다.

IGN 신병증에서의 페발타 데이터는 4월에 발표된 최고 수준의 데이터보다는 다소 부족한 편입니다. 그리고 아마도 그보다 약간 낮을 수 있습니다. 그래서 그것이 1차 치료제로 논의되지 않는 이유입니다. 반면에 저희는 진정으로 그 논의의 일부가 될 잠재력이 있으며, 다시 말씀드리자면 기본적으로 1차 치료제 자리 경쟁에 뛰어들 준비가 되어 있습니다. 그래서 분명히 저희는 IGN에서의 기회를 긍정적으로 보고 있습니다. 하지만 생각해볼 수 있는 여러 추가 적응증들도 있습니다. 그래서 노바티스는 현재 여섯 건의 임상시험을 진행하고 있습니다. 그래서 이미 PNH, IGN, 그리고 C3G에 대해 세 건의 승인을 받았습니다. 그들은 거의 전적으로 PNH 환경에서 마케팅을 하고 있습니다. 그리고 현재 확실히 PNH 가격대가 형성되어 있습니다. 하지만 그들은 루푸스와 일반 중증근무력증 또는 IMDM에 대한 연구도 진행하고 있습니다. 거기에서 적응증을 확인하실 수 있습니다. 그 중 일부는 매우 수익성이 높고 규모도 매우 큽니다. GMG에 대해 잠시 생각해 보십시오. 그곳에서 팩터 Bs가 해당 분야에서 최초의 경구용 클래스가 될 수 있습니다. 그 점에 대해 몇몇 주요 의견 리더(KOL)들과 이야기를 나누었습니다. 그것은 그들의 관점에서 매우 매력적일 수 있습니다. 따라서 이 모든 카드들은 앞으로 약 6개월 동안 차례로 공개될 것입니다.

그리고 그것이 저희가 따라야 할 훌륭한 로드맵이 될 것이라고 생각합니다. 그래서 모든 결과가 긍정적일지는 알 수 없지만, 분명히 그중 다수는 긍정적일 것입니다. 그리고 그것이 분명히 저희에게 엄청난 잠재적 기회를 열어줄 수 있습니다. 하이스코 측에서는, 현재 하이스코도 루푸스에 대한 2상 임상을 진행하고 있습니다. 해당 연구 결과는 연말까지 발표될 것으로 예상됩니다. 다시 말씀드리면, 만약 그 연구가 긍정적이라면 루푸스가 갑자기 잠재적 우선순위가 될 수 있습니다. 다시 말씀드리지만, 여기에는 기회가 부족하지 않습니다. 그리고 공개된 일부 애널리스트 보고서를 보면, 노바티스를 담당하는 애널리스트들은 페발타가 잠재적으로 수십억 달러 규모의 약물이 될 것으로 보고 있습니다. 그리고 다시 말씀드리지만, 이는 저희에게는 매우 반가운 소식입니다. 저희는 빠른 추격자로서, 일부 적응증에서 명확한 편의성 우위를 가진 하루 한 번 복용제로 시장에 진입할 예정이기 때문입니다. 그리고 저희가 20%의 시장 점유율을 차지하든 80%를 차지하든, 당연히 더 높은 수치가 좋기 때문에 그 차이는 중요합니다. 하지만 수치가 상당히 매력적으로 보일 수 있습니다. 그래서 이것이 팩터 B와 관련된 저희의 현재 상황입니다. 그리고 시간이 된다면, 패트릭, 제가 라이선스를 받은 BRAF 억제제인 NXP200에 대해 몇 마디만 말씀드리겠습니다.