누벡티스 파마 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

H.C. 웨인라이트가 이번 컨퍼런스에서 발표할 기회를 주셔서 감사합니다. 이 자리에 있게 되어 매우 기쁩니다. 바로 Nuvectis Pharma 이야기를 시작하겠습니다. 잠시만요, 창립자들의 배경에 대해 몇 마디 말씀드리겠습니다. 네, 회사 창립자들의 배경에 대해 간단히 말씀드리겠습니다. 저희 팀은 과거에 Nuvectis를 설립하기 전까지 Keryx Biopharmaceuticals, UroGen Pharma, Stemline Therapeutics 등 세 개의 회사를 함께 일해왔습니다. 각 회사에서 저희는 하나씩 신약 승인을 받는 데 성공했습니다. Keryx에서는 Auryxia라는 약물이 두 가지 적응증으로 승인받았습니다. UroGen에서는 종양학 적응증인 JELMYTO가 승인되었고, Stemline에서는 BPDCN이라는 희귀 혈액암 적응증을 위한 ELZONRIS라는 약물이 승인되었습니다. 저희 경영진은 이들 회사에서 함께 일하며 지난 15~20년 동안 함께해왔습니다.

몇 년 전 Nuvectis를 설립했습니다. 잠시만요. 네. 저희에게 변곡점이 된 순간은 약 두 달 전, 중국의 Haisco Pharmaceuticals와 체결한 기술 도입 계약이었습니다. 하이스코에 대해 몇 마디 말씀드리겠습니다. 이 회사는 지난 몇 달 동안 정말 중심 무대에 서 있는 기업입니다. 저희가 6월 말에 이들과 계약을 체결하기 직전, 하이스코는 올해 2분기에 아브비와의 큰 제약 계약 두 건을 성사시켰고, 이어서 일라이 릴리와도 또 다른 계약을 체결했습니다. 또한 올해 상반기에는 두 건의 뉴코(NewCo) 타입 계약도 마무리했습니다.

이 두 뉴코 모두 많은 자금과 유명 벤처캐피털 및 펀드의 참여로 초기 자금을 조달했습니다. 이들의 명성은 점점 더 앞서 나가고 있으며, 매우 강력하고 정교한 신약 개발사로 발전했습니다. 저희는 이들로부터 두 가지 화합물을 기술 도입했습니다. 주로 첫 번째 화합물인 NXP100에 대해 말씀드리겠습니다. 이는 하루 한 번 복용하는 경구용 보체계열의 팩터 B 억제제입니다. 두 번째 도입 약물은 종양학용 2세대 BRAF 억제제, 즉 역설적 활성화 방지 BRAF 억제제입니다. 재무적으로 말씀드리면, 하이스코와 거래를 마친 직후 약 일주일 만에 1억 5천만 달러 규모의 자금 조달 라운드를 완료했으며, 현재 약 1억 2천만 달러의 자본을 확보해 2029년 상반기까지 운영할 수 있는 재무 상태입니다.

다시 한 번 NXP100에 대해 좀 더 자세히 말씀드리자면, 이 약물이 저희의 주력 자산이 되었습니다. 이는 최고 수준의 잠재력을 가진 팩터 B 억제제입니다. 현재 시장에 나와 있는 유일한 약물은 노바티스가 판매하는 FABHALTA로, 하루 두 번 복용하는 팩터 B 억제제입니다. 저희는 FABHALTA 대비 복용 편의성에서 우위를 점하고 있으며, 목표 적응증은 모두 평생 복용해야 하는 치료제로서, 복약 순응도가 매우 중요합니다. 환자가 복약을 소홀히 하면 위험할 수 있기 때문입니다. 이 약물은 후기 단계 화합물입니다. 중국에서는 이미 PNH 적응증으로 승인받았습니다. PNH는 기억하지 못하시는 분들을 위해 말씀드리면, 알렉시온이 매우 성공을 거둔 적응증으로, 약 10~12년 전에 승인된 SOLIRIS라는 약물이 있었습니다.

그 후속으로 ULTOMIRIS라는 2세대 SOLIRIS가 나왔고, 이로 인해 알렉시온은 약 390억 달러에 아스트라제네카에 매각되었습니다. 주요 초점은 PNH에 있었습니다. 따라서 이 약물은 이미 중국에서 PNH 치료 경험이 없는 환자 대상으로 승인받은 상태입니다. 그것은 약 한 달 반 전에 있었습니다. PNH 치료 경험이 있는 환자에 대한 두 번째 승인은 연말까지 예상됩니다. 따라서 당연히 저희는 매우 기대하고 있습니다. 그리고 PNH에 대한 데이터 패키지는 매우 방대합니다. 하지만 단기적으로는 PNH가 저희의 주요 초점이 될 것입니다. 그러나 이 약물의 잠재력은 PNH를 훨씬 넘어섭니다. 그리고 진행 중인 추가 연구들에 대해서도 말씀드리겠습니다. 물론 경쟁 환경과 노바티스가 FABHALTA로 다른 적응증에서 하는 일, 그리고 PNH 시장의 역학에 대해서도 다룰 것입니다.

이제 PNH에 대해 좀 더 깊이 살펴보겠습니다. 저희의 주요 차별점은 하루 한 번 투여라는 점인데, 이는 특히 평생 치료가 필요한 앞서 설명한 환자군에게 상당한 의미가 있다고 생각합니다. 저희가 보유한 데이터는 매우 견고하고 강력합니다. 이미 중국에서 PNH 치료 경험이 없는 환자 대상으로 승인되었고, PNH 치료 경험 환자에 대한 승인은 몇 달 내에 예상된다고 말씀드렸습니다. PNH 시장의 역학은 팩터 B에게 매우 긍정적이라고 생각합니다. PNH의 진화 과정을 보면, 당연히 C5 억제제인 SOLIRIS와 ULTOMIRIS가 처음 등장했습니다. 이는 매우 큰 적응증입니다.

현재 50억 달러를 넘으며, 10년 말까지 약 70억~75억 달러로 성장할 것으로 예상됩니다. PNH 시장 내 강력한 유기적 성장은 진단이 더 쉬워진 점과 환자들의 수명이 훨씬 길어진 점에 기인합니다. 따라서 치료 기간이 기본적으로 수십 년에 이르고 있습니다. 천천히 그러나 확실히, 이 적응증은 수십억 달러 규모의 적응증으로 자리 잡고 있습니다. C5 억제제가 여전히 지배적인 플레이어이지만, 곧 변화할 것입니다. 그리고 이러한 변화가 곧 일어날 이유는 팩터 B가 등장했기 때문입니다. FABHALTA가 하는 일을 보면, 우선 C5 억제제는 주사제인 반면, FABHALTA는 경구제입니다.

팩터 B와 C5 억제제를 직접 비교한 데이터가 있는데, 두 가지 연구가 진행되었습니다. 하이스코가 수행한 저희 연구 데이터를 보여드리겠습니다. 그들은 SOLIRIS와 직접 비교 연구를 했고, FABHALTA도 SOLIRIS와 유사한 연구를 진행했습니다. 비교가 되지 않을 정도입니다. 팩터 B가 C5 억제제보다 훨씬 더 효과적입니다. 팩터 B가 이 시장을 지배하기 시작하는 것은 시간 문제일 뿐입니다. 다시 말씀드리지만, 이 시장은 10년 말까지 70억~75억 달러 규모가 될 것입니다. 저희를 잠시 제쳐두고 생각해도, 10년 말까지 FABHALTA가 PNH 시장에서 30억, 40억, 50억 달러 규모의 플레이어가 되는 것은 누구에게도 놀라운 일이 아닐 것입니다.

FABHALTA는 하루 두 번 복용하는 약이고, 저희는 하루 한 번 복용하는 약입니다. 데이터는 매우 유사하며, 심지어 저희 쪽에 약간의 시각적 우위가 있습니다. 생성된 데이터의 예를 하나 드리자면, 이것은 하이스코가 SOLIRIS와 비교해 치료 경험이 없는 환자를 대상으로 진행한 연구입니다. 이 연구가 약 한 달 반 전에 중국에서 승인받은 근거가 되었습니다. 오른쪽에서 매우 극적인 차이를 확인할 수 있습니다. 다시 말씀드리지만, 비교가 되지 않습니다. SOLIRIS보다 월등히 뛰어납니다. 주요 평가 지표는 헤모글로빈 수치가 12 이상에 도달한 환자 수였습니다. 이는 기본적으로 빈혈 상태에서 벗어난 환자 비율을 분석한 것입니다. 이것은 이 환자들에게 큰 문제입니다. NXP100의 결과는 약 59%, 60%인 반면 SOLIRIS는 약 8%임을 확인할 수 있습니다.

다시 말해, 상당히 극적인 차이입니다. 실제로 평균 헤모글로빈 증가량을 보면 그 차이는 더욱 뚜렷합니다. NXP100은 약 5포인트 증가한 반면 SOLIRIS는 약 2.2포인트 증가했습니다. 헤모글로빈 증가량이 두 배 이상 차이 납니다. 앞서 말씀드렸듯이, 비교 자체가 되지 않습니다. 차이는 하늘과 땅 차이입니다. 효능 면에서 팩터 B가 C5보다 명백히 우수합니다. 우리는 SOLIRIS와 비교한 FABHALTA 직접 비교 연구에서도 유사한 결과를 확인했습니다. 이제 팩터 B가 C5보다 훨씬 더 효과적이라는 점을 명확히 보여주는 두 가지 사례가 있습니다. 시장 역학 측면에서 다시 말씀드리면, 팩터 B가 서서히 그러나 확실히 시장을 지배하기 시작할 것입니다.

FABHALTA가 현재 모든 중대한 역할을 수행하고 있습니다. 노바티스가 사실상 시장을 주도하며 SOLIRIS의 시장 점유율을 빼앗고 있는 상황입니다. 우리는 하루 한 번 복용하는 제품으로 빠르게 뒤따를 예정이며, 시장에 진입할 때쯤이면 FABHALTA가 명확한 시장 리더로 자리 잡았을 것으로 생각합니다. KOL들과 이야기해보면, 팩터 B가 훨씬 더 효과적이라는 점에 거의 이견이 없습니다. 경구용 약물이니, 왜 이 수십억 달러 규모 시장을 차지하지 못하겠습니까? 이것은 치료 경험이 없는 환자를 대상으로 한 연구이고, 이 데이터는 이전에 치료받은 환자를 대상으로 생성된 것입니다.

두 번째 승인이 현재 대기 중이며, 올해 말까지 도착하기를 기대하고 있습니다. 기본적으로 C5 치료를 받았으나 실패한 환자들로, 이제는 이 환자들의 헤모글로빈 수치를 다시 높여야 하는데, 이들은 심각한 빈혈로 고통받고 있습니다. 여기서 아주 좋은 결과를 확인할 수 있습니다. 다시 한 번, 헤모글로빈이 약 4.6만큼 극적으로 증가했습니다. 여기 반응자 분석을 보십시오. 환자의 50% 이상, 거의 53%가 헤모글로빈 12 이상을 달성했는데, 이는 사실상 빈혈 상태에서 벗어난 것입니다. 기준선은 8 미만이었습니다. 이 점을 생각하면 상당히 극적인 증가입니다. 이 데이터가 두 번째 승인 대기 중인 근거입니다. 하이스코가 올해 말까지 이를 달성할 수 있기를 바랍니다.

미국 측 진행 상황에 대해 말씀드리면, 앞으로 몇 주 내에 FDA와 사전 IND 미팅을 가질 예정입니다. FDA로부터 미국 내 약물 승인을 위해 우리가 해야 할 일에 대한 지침을 받게 될 것입니다. 기본 추정으로는 FDA가 건강한 지원자를 대상으로 한 PK(약동학) 연구를 요구할 가능성이 높으며, 그 후 아마도 2건의 중추 임상시험이 필요할 것입니다. 이는 하이스코가 치료 경험이 없는 환자와 치료 경험 환자에서 수행한 것과 매우 유사한 방식입니다. 이 모든 것을 시작할 수 있으며, PK 연구는 연말까지도 시작할 수 있지만, 중추 임상시험은 2027년 초에 시작될 것입니다.