아크투루스 테라퓨틱스 홀딩스 Jefferies Global Healthcare Conference 2026
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- Arcturus Therapeutics는 차세대 메신저 RNA 의약품 회사로, 코로나19 팬데믹 동안 싱가포르, 베트남, 일본 등에서 백신을 공급했으며, 현재 32개국에서 승인된 코로나 백신 Costa를 보유하고 있다.
- 주요 파이프라인으로는 낭포성 섬유증(CF)을 위한 흡입형 mRNA 치료제와 OTC 결핍증을 위한 간 질환 프로그램이 있다.
- 낭포성 섬유증 프로그램은 CF 재단과 협력 중이며, 현재 12주간의 2상 임상시험이 진행 중이다.
- OTC 결핍증 프로그램은 2상 말 미팅(EOP2)을 올해 하반기에 계획하고 있으며, FDA와의 추가 협의를 진행 중이다.
- Arcturus의 차별점은 독자적인 리피드 나노입자(LUNAR) 기술로, 인체 내에서 생분해되어 축적되지 않으며, 대량 생산 능력을 갖추고 있다는 점이다.
- 낭포성 섬유증 치료제는 기존의 CFTR 조절제와 달리 폐 내 새로운 CFTR 단백질을 생성하는 방식으로, 특히 CFTR이 전혀 없는 클래스 1 환자에게 효과적이다.
- 임상 2상 중간 결과에서 28일 투여 후 점액 플러그와 점액량이 각각 최대 28%, 33% 감소하는 긍정적 결과를 보였다.
- OTC 프로그램은 희귀 간 질환 치료제로, 암모니아 및 글루타민 수치를 정상화시키는 효과를 확인했으며, 안전성과 내약성이 우수하다.
- 코로나 백신은 저용량의 Self-amplifying mRNA 기술을 사용해 기존 mRNA 백신 대비 안전성과 내구성이 뛰어나다.
- 조 바이든 행정부의 BARDA와 조류 인플루엔자 백신 개발 협력도 진행 중이다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
안녕하세요, 좋은 아침입니다. 뉴욕에서 열리는 제프리스 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에 오신 것을 환영합니다. 제 이름은 에밀리 베어드입니다. 저는 제프리스 팀 소속이며, 아크투루스 테라퓨틱스의 사장 겸 CEO인 조셉 페인을 소개하게 되어 기쁩니다.
네, 여러분과 함께하게 되어 반갑고, 제프리스의 초대에 감사드립니다. 오늘 아크투루스 테라퓨틱스에서 진행 중인 소식을 업데이트할 기회를 갖게 되었습니다. 저희는 차세대 메신저 RNA 의약품 회사입니다. 본사는 샌디에이고에 있으며, 직원 수는 약 100명입니다. 토리 파인즈, 라호야 지역의 사이언스 센터 드라이브에 오실 일이 있으면 언제든지 방문해 주십시오. 팬데믹 기간 동안 아크투루스는 싱가포르, 베트남, 일본 등지에서 백신 접종을 지원했으며, 현재 일본, 영국, 유럽연합 등 32개국에서 승인된 COVID 백신인 코스테이브를 보유하고 있습니다. 또한 미국 내 BARDA와 조류 인플루엔자(H5N1) 프로그램 관련 협력 관계를 유지하고 있으며, 파트너십은 여기 명시되어 있습니다.
메이지는 일본 내 유통을 지원하고 있습니다. 다가오는 시즌을 준비 중입니다. 팬데믹 기간 동안 저희 기술이 활용된 이유는 백신 분야의 차세대 기술인 자기 증폭형 mRNA이기 때문입니다. 곧 이에 대해 자세히 말씀드리겠습니다. 치료제 분야는 회사가 설립된 근간이자 앞으로의 방향이며, 저희의 주요 초점은 치료제 영역에 있습니다. 메신저 RNA가 널리 검증되고 모두에게 익숙해진 지금, 저희 대표 프로그램을 통해 정맥주사형 mRNA를 위한 간 질환 대표 프로그램과 흡입형 메신저 RNA를 위한 폐 질환 대표 프로그램을 확인하실 수 있습니다. 흡입형 프로그램은 낭포성 섬유증(CF) 재단과의 파트너십으로 진행 중입니다.
저희는 메신저 RNA 분야의 다른 회사들과 차별화되어 있으며, 아크투루스가 처음인 분들이 저희가 다른 mRNA 업체와 어떻게 다른지 알고 싶어 하실 때 강조하는 부분입니다. 첫 번째로 강조하는 점은 LUNAR 전달 기술입니다. 이는 화학적으로 차별화된 지질 나노입자 기술입니다. 기존의 탄소 기반이나 글리세롤 기반 기술과는 다릅니다. 이 통화를 듣고 계신 화학자분들을 위해 말씀드리자면, 저희는 티오카바메이트 코어를 사용합니다. 이는 산소, 황, 질소가 포함되어 있어 체내에서 이 지질을 분해할 수 있는 구조를 가지고 있으며, 여러 임상 시험에서 저희 지질이 생분해된다는 것을 입증했습니다. 지질이 체내에 축적되지 않는다는 점은 치료제 분야에서 매우 중요합니다.
백신 분야는 1년에 한 번 주사하는 반면, 치료제 분야는 훨씬 더 많은 양이 정기적으로 투여됩니다. 이 지질들이 생분해 가능하다는 것을 입증하는 것이 매우 중요하며, 이것이 저희의 차별화 포인트입니다. 각 전달 영역에 맞게 고도로 최적화되어 있습니다. 몸 안의 세포 유형 수에 대해 말씀드리자면, 익숙하지 않은 분들을 위해 약 200가지 종류가 있으며, 저희는 정맥 주사 후 간세포에, 흡입 적용 후 기관지 상피세포에 RNA를 전달하는 데 매우 뛰어납니다. 물론 백신 적용을 위한 근육 내 주사 후 근육세포에도 전달합니다. 또 다른 차별화 포인트는 저희의 제조 노하우입니다.
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