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리듬 파마슈티컬스 Guggenheim Securities Emerging Outlook: Biotech Summit 2026

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분기 2026진행 시간27분참가자2

스크립트

첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.

Seamus FernandezBiopharma Analyst

그건 저 안에 있는 다섯 살 아이가 튀어나온 거예요. 자, 모두들 참석해 주셔서 감사합니다. 저는 구겐하임의 바이오파마 애널리스트 중 한 명인 시무스 페르난데스입니다. 저희는 매년 주최하는 신흥 전망 바이오텍 컨퍼런스에 와 있습니다. 그리고 오늘 리듬 파마슈티컬스의 CFO 핸터 스미스님을 모시게 되어 매우 기쁩니다. 많은 분들이 리듬에 관해 어느 정도 이야기를 알고 계실 텐데요. 하지만 이야기는 핸터님께서 저보다 훨씬 잘 해 주실 테니 그분께 넘기겠습니다. 지난 12개월은 확실히 리듬에게 매우 흥미진진한 시간이었어요. 앞으로 더 많은 성공을 볼 수 있길 기대합니다.

Hunter SmithCFO

감사합니다. 먼저 시무스님, 뵙게 되어 반갑습니다. 새해 복 많이 받으시고, 이 멋진 행사를 개최해 주신 구겐하임 팀에 감사드립니다. 여기 계신 모든 투자자분들 뵙게 되어 정말 반갑고, 바이오텍에 대한 열기가 계속 커지는 것을 보니 기쁩니다. 저희는 특히 리듬 파마슈티컬스에서 벌어지는 일에 대해 매우 기대하고 있습니다. 저희 회사는 희귀 신경내분비 질환 치료에 전념하고 있습니다. 특히 MC4R 경로에 집중하고 있는데, 저희 승인 치료제인 IMCIVREE(셋멜라노타이드)는 MC4R 경로에서 안전성과 유효성이 입증된 최초의 작용제입니다. 현재 약 세 가지 적응증에 대해 승인받았습니다. 죄송합니다. 세 가지 적응증에 대해 승인 받았으며, 네 번째 적응증에 대해서는 3월 20일 PDUFA가 예정되어 있는데, 회사에 가장 중요한 사항입니다. 그 적응증은 시상하부 비만이며, 프래더-윌리 증후군의 최근 중간 단계 2상 데이터도 매우 기대하고 있습니다.

Hunter SmithCFO

마지막으로, 저희 파이프라인에는 경구용 소분자 MC4R 작용제인 비바멜라곤과 주 1회 주사 치료제인 RM-718 두 가지가 있는데, 이 모두 개선된 복용 편의성과 내약성 덕분에 환자들에게 매력적일 것이라 기대하고 있습니다.

Seamus FernandezBiopharma Analyst

좋습니다. 기본적인 설명을 조금 드리자면, MC4R은 새로운 자산이지만, 모두가 GLP-1과 비만에 대해 이야기하고 싶어 한다는 점을 이해합니다. 시상하부 비만이든 BBS, 프래더-윌리 증후군이든 왜 GLP-1과 그 표적들이 특별히 효과적이지 않은 걸까요? 이 환자들에서 MC4R 경로가 이렇게 독특한 이유는 무엇일까요?

Hunter SmithCFO

저희는 저희가 하는 일을 사실상 호르몬 대체 요법으로 생각하고 있습니다. IMCIVREE 세트멜라노타이드는 알파-멜라닌자극호르몬의 유사체로, 이 호르몬은 POMC 유전자에 의해 생성되고 PCSK1 유전자에 의해 최종 형태로 절단되어 멜라노코르틴-4 수용체를 활성화합니다. 이것은 온도 조절기처럼 작용합니다. 우리 모두 이 호르몬을 생성하며, 식사 후에는 증가하고 배고플 때는 감소합니다. 하지만 경로가 결핍된 환자는 알파-멜라닌자극호르몬을 충분히 생산하지 못합니다. 그래서 POMC 관련 결핍으로 가장 심각하게 영향을 받은 환자들, 즉 POMC 결손 환자들이나 시상하부 비만 환자에서 주된 원인이라고 생각되는 경우에는 반응이 매우 빠르고 즉각적이며 대체로 긍정적입니다. 이 환자들 전반에 걸친 반응의 일관성도 매우 긍정적입니다.

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