스프루스 바이오사이언시스 Jefferies Global Healthcare Conference 2026

소개해 주셔서 감사합니다, 닉, 그리고 참석해 주신 모든 분들께 감사드립니다. 오늘 여러분과 이야기 나누고 스프루스 바이오사이언시스에 대해 조금 말씀드릴 수 있어 매우 기쁩니다. 진행 중에 몇 가지 발언을 하겠습니다. 추가 참고는 저희 SEC 제출 문서를 참조해 주시기 바랍니다. 저희의 대표 자산은 현재 개발 중인 효소 대체 치료제인 트랄레시니다제 알파입니다. 이 치료제는 뇌내 뇌실내 투여 경로를 통해 전달되는 효소 대체 치료제입니다. 대리 평가 지표 승인 경로를 사용하고 있습니다. 이를 통해 제품의 신속 승인으로 이어지길 기대하고 있습니다. 이 평가 지표 감소에 대해 매우 뚜렷한 효과를 입증했으며, MPS IIIB에서 더 구체적인 측정 지표인 헤파란 설페이트와 헤파란 설페이트 비환원 말단의 정상화를 확인했습니다.

이 승인 경로는 최근 데날리가 MPS II, 또 다른 신경병증 질환에 대해 상업화 중인 아블라야 승인으로 검증되었습니다. 이 질환은 매우 심각합니다. MPS IIIB는 어린이에게 영향을 미치며 환자뿐 아니라 돌보는 사람과 가족 모두에게 엄청난 장애를 초래합니다. 현재 MPS IIIB에 승인된 치료법은 없습니다. 저희는 FDA로부터 다양한 지정들을 받았으며, 작년 10월에 부여된 혁신 치료 지정과 희귀 소아 질환 지정도 포함되어 있습니다. 승인 시 PRV 기회를 활용할 수 있습니다. 저희 파이프라인에는 단클론 항체도 있습니다. 선천성 부신 과형성증 치료를 위한 단클론 항체입니다. 이 항체는 CRH에 결합하며, CRH 리간드로서, Neurocrine이 몇 년 전 CAH 치료제로 승인한 CRENESSITY의 승인으로 검증된 기전입니다.