바이오마린 파마슈티컬 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

초대해 주셔서 감사합니다.

제가 먼저 시작하겠습니다. 저희를 팔로우하고 계신 분들을 위해 말씀드리면, 저희는 바이오마린입니다. 저희는 희귀질환 분야를 선도하는 바이오테크 기업입니다. 특히 유전적으로 정의된 질환에 집중하고 있습니다. 저희는 두 개의 사업부, 즉 골격계 질환과 대사 질환 부문에 걸쳐 9개의 상업용 제품을 보유하고 있습니다. 최근에 아미커스 인수를 발표했으며, 이를 통해 두 개의 고성장 상업용 제품을 확보하게 되었습니다. 하나는 파브리병 치료제인 갈라폴드로, 2030년대 중반에 최고 매출 14억 달러를 예상하고 있습니다. 두 번째는 폼필리티와 옵폴다, 즉 폼업이라 부르는 폼페병 치료제로, 2030년대 중후반에 최고 매출 12억 달러를 기대하고 있습니다. 정말 흥미로운 인수였으며, 저희 포트폴리오를 강화하고 다각화하는 데 큰 전략적 적합성을 갖추게 되었습니다. 이번 분기에는 연간 대비 20% 성장하는 매우 강력한 실적을 발표했습니다.

저희가 정말로 기대하는 점은 현재 포트폴리오에 10억 달러 이상의 매출 가능성을 가진 제품이 네 개나 있다는 사실입니다. 그중 첫 번째가 VOXZOGO로, 2026년 연간 가이던스에서 10억 달러에서 10억 5천만 달러 사이의 매출을 예상하고 있습니다. 저희 회사의 초점은 매출 성장 촉진, 마진 확대, 그리고 무엇보다 현금 흐름 창출에 있습니다. 이 현금 흐름을 바탕으로 저희는 파이프라인에 지속적으로 투자할 수 있습니다. 최근에 또 다른 파이프라인 자산인 ALE-001 인수를 발표했으며, 그 부분에 대해 그렉에게 포트폴리오에 대해 조금 말씀드리도록 하겠습니다.

네, 포트폴리오 관점에서 보면 바이오마린은 다시 한 번 빠르게 움직이고 있어 많은 소식이 있습니다. 우리는 최근 저신장증(hypochondroplasia) 데이터도 공개했으며, 이는 어제 발표되었고 유럽 ESPE 회의에서 발표되었습니다. 매우 기대되는 결과이며, 이 결과는 저희에게 또 다른 질환 적응증에서의 첫 번째 성과를 제공할 것입니다. 이는 VOXZOGO가 왜소증과 저신장증을 넘어 확장되는 것을 의미합니다. 데이터가 저희 기대를 훨씬 뛰어넘었습니다. 이 기회에 대해 매우 기쁘게 생각합니다. 마찬가지로, 저희는 다양한 자산으로 파이프라인을 재구축하고 있습니다. 아미커스 인수와 함께 BMN 820 또는 DMX-200이라 부르는 분자도 함께 들어왔습니다. 이는 국소 분절 사구체 경화증(focal segmental glomerulosclerosis)을 위한 치료제입니다. 이 연구는 2028년에 3상 시험 결과가 나올 예정입니다. 마찬가지로, 현재 두 개의 다른 파이프라인 자산도 보유하고 있습니다.

최근 인수하여 지난주에 완료된 알레스타 테라퓨틱스의 ALE-001(저인산증 치료제)과, 물론 저희가 자체 개발한 BMN 333이라는 CNP 차세대 자산도 있습니다. 이 제품은 VOXZOGO 대비 우월성을 목표로 하고 있습니다. 이 두 제품 모두 내년에 데이터가 공개될 예정입니다.

네, 이미 말씀드렸듯이, 매출 성장 촉진은 우리의 전략에서 중요한 요소이며, 이 자산들이 그 역할을 돕고 있습니다. 이 두 제품으로 파브리병과 폼페병 치료에서 곡선을 어떻게 바꿀 수 있을지 생각하면 정말 흥미롭습니다. 하지만 올리비아가 언급했듯이, 여기에는 재무적 요소도 있습니다. 우리는 이것을 엄청난 가속기라고 보고 있습니다. 분기 실적에서 말씀드린 바와 같이, 2028년에 약 2억 2천만 달러의 시너지를 인식할 예정입니다. 이는 2027년에 상당한 주당순이익(EPS) 증가를 가져올 것입니다.

그리고 이 영역은 다시 한번, 이로부터 발생하는 현금 흐름을 활용하여 파이프라인 성장과 혁신 투자 등에 자본을 계속 투입할 수 있도록 하는 데 중점을 두고 있습니다. 그래서 우리는 이것이 여러 측면에서 진정한 가속제가 되었다고 생각합니다.

네, VOXZOGO에 대해서는 다양한 질환 영역에서의 전망에 대해 조금 말씀드릴 수 있을 것 같습니다. 우리는 연골무형성증(achondroplasia)에 대해 이야기할 것이고, 미래에는 저형성증(hypochondroplasia)도 있습니다. 그리고 장기적으로는, 그렉 프리버그가 말씀하시겠지만, BMN 333, 즉 장기 지속형 CNP로 최고 수준의 CNP 개발을 목표로 하고 있습니다. 하지만 단기 성장과 특히 연골무형성증과 관련해, 올리비아 브레이어가 언급하셨듯이, 저희는 최근 Ascendis Pharma와 합의를 이뤘습니다. 이 합의는 바이오마린에게도 매우 중요하지만, 무엇보다 환자들에게도 중요하다고 생각합니다. 이 합의로 인해 미국 내 순매출에 대해 20%의 로열티를, 유럽연합, 한국, 브라질에서는 순매출에 대해 18%의 로열티를 받을 수 있게 되었습니다.

실제로 이 합의는 저희가 지금 가치를 확보할 수 있게 해줍니다. 상업적 판매에 대해 소급 적용됩니다. 또한, VOXZOGO에 대한 부담을 어느 정도 해소하고, VOXZOGO에서 전환하는 환자 비율뿐만 아니라 YUVIWEL이 시장에 진입함으로써 발생할 수 있는 시장 성장에도 저희가 참여할 수 있게 되었다는 점이 중요합니다. 이제 저희는 단순히 경쟁하는 것이 아니라 그 성장에 함께 참여할 수 있습니다. 적어도 이로 인해 부담이 어느 정도 해소되는 데 도움이 됩니다. 하지만 무엇보다 VOXZOGO를 성장 동력으로 생각할 때, 저희는 내년 VOXZOGO의 성장에 대해 자신감을 가지고 있으며, 이는 부분적으로 연골무형성증에서의 성장에 기반합니다.