Q32 바이오 Wells Fargo 21st Annual Healthcare Conference

여러분, 안녕하세요. 다음 세션에 참석해 주셔서 감사합니다. 제 이름은 데렉 아르칠라입니다. 저는 웰스파고의 시니어 바이오텍 애널리스트 중 한 명이며, 이번 파이어사이드 채팅에 Q32 바이오가 함께하게 되어 매우 기쁩니다. 회사 측에서는 조디 모리슨 CEO, 셸리아 비올렛 CSO, 그리고 리 칼로우스키 CFO가 함께했습니다. 참석해 주셔서 감사합니다.

초대해 주셔서 감사합니다. 정말 감사드립니다.

조디, 먼저 간단히 현재 진행 중인 일과 사업 현황에 대해 말씀해 주시겠습니까? 올해 초에 긍정적인 데이터가 있었죠.

그 과정에 대해 설명해 주시고, 이후에 더 세부적인 질문으로 넘어가겠습니다.

물론입니다. 저희에게는 SIGNAL-AA 프로그램 Part B 결과 발표가 있었던 중요한 한 해였습니다. 데이터가 성숙해지면서 효능 측면에서 저희가 JAK 계열에 속한다는 점을 확실히 보여줄 수 있었던 흥미로운 전환점이었습니다. 이 프로그램으로 달성하고자 했던 목표였고, mITT와 ITT 데이터 모두에서 30%와 40% SALT20을 나타내며 확실히 성과를 냈습니다. 회사와 환자 모두에게 매우 고무적인 결과입니다. 저희는 다음 단계로 탈모증(alopecia areata) 등록 프로그램으로 넘어가게 되어 기대가 큽니다. 그것이 다음 단계이며, 이후에는 피부과 영역과 비피부과 인접 분야 모두에서 많은 기회를 염두에 두고 내부적으로 어떤 적응증을 타깃으로 할지 고민하고 있습니다.

알겠습니다. Part B 데이터 중에서 mITT와 ITT 두 집단에 대해 설명해 주시겠습니까?

수정된 치료 의도 집단(mITT)과 치료 의도 집단(ITT)입니다. 규제 당국에 제시할 데이터와 앞으로의 진행 경로에 대해 어떤 점을 강조하실 예정인가요?

좋은 소식은 두 데이터 세트 모두 매우 긍정적이라는 점입니다. 저희도 매우 만족하고 있습니다. ITT 데이터를 공개하는 것이 매우 중요하다고 생각했습니다. 저희는 통계 분석 계획서에 미리 정의된 mITT 모집단을 가지고 있었으며, 결국 프로그램에 두 가지 기준이 적용되었습니다. 첫 번째 기준은 최소 50% 이상의 투여를 받지 않은 환자들이었습니다. 36주 투여 일정에서 최소 18주는 투여를 받아야 했습니다. 제외된 환자 다섯 명이 이 범주에 해당했으며, 그중 두 명은 실제로 몇 차례 투여조차 받지 못했습니다. 한 명은 교통 문제를 겪었고, 다른 한 명은 피하 주사 임상시험에서 치료 의사에게 알리지 않은 바늘 공포증이 있었습니다. 안타까운 일이었습니다.

기타 이유로 세 명이 더 있었는데, 대부분 주나 연구 기관을 옮긴 경우였습니다. 한 명은 감옥에 간 환자였는데, 저에게는 처음 있는 일이었습니다.

그 환자는 계속 참여하고 싶어 했고 실제로 반응자였지만, 여러 사정으로 인해 계속 투여할 수 없었습니다. 그 환자를 잃었고, 또 다른 기준은 SAP에서 정의한 불안정한 질환으로, 프로그램 초기에 질환이 25% 이상 악화된 경우였습니다. 이는 포함 및 제외 기준 하에서 환자가 안정적이어야 한다는 점을 반영한 것입니다. 그 세 사례 중 두 명은 한 기관에서 전원된 환자였는데, 안정성에 관한 기록이 함께 제공되지 않았습니다. 그 기록들은 제공되었어야 했습니다. 의사는 환자 보고를 근거로 안정성을 판단했으나, 아마도 탈모가 일시적으로 진행 중인 상태였던 것으로 보입니다. 안타깝게도 그 두 명은 임상시험에 적합하지 않았습니다.

세 번째 환자는 NASH 병력이 있었고, NASH 관리를 위한 식이요법을 중단한 상태였으며, NASH 악화와 함께 일정 기간 탈모가 발생했는데, 이는 NASH 환자에게서 나타날 수 있는 현상입니다. 이 세 명이 해당 기준으로 제외된 환자들입니다.

이해했습니다. 앞으로 다른 임상시험을 진행할 때 이러한 변수들을 어떻게 통제하고, 궁극적으로 어느 모집단이 3상 시험에서 더 대표성이 있을지에 대한 질문이신 것 같습니다.

작은 연구에서는 한 명의 환자가 데이터 세트에 큰 영향을 미칠 수 있기 때문에 이러한 기준을 적용합니다. 하지만 대규모 3상 시험에서는 그 점에 대해 크게 우려하지는 않으며, 다만 배울 점이 있습니다. 불안정한 질환 환자에 대해서는 안정성에 관한 문서 기록을 반드시 요구할 것입니다. 중앙 검토 과정에서 진단 및 안정성 데이터 확인 절차를 앞으로 진행할 예정입니다. 그래서 그것은 관리할 수 있습니다. 바늘 공포증은 그들이 반드시 물어봐야 할 명백한 질문이라고 생각합니다.

이 프로그램에는 더 많은 사이트가 있을 예정이어서, 미국 내 여러 주를 커버하면 환자가 한 주에서 다른 주로 이동할 때 다른 사이트를 선택할 수 있는 옵션이 생깁니다. 따라서 프로그램 내에서 그런 부분을 해결할 방법이 있지만, 그런 이유로 일부 환자를 잃을 수 있다는 점은 예상해야 합니다.