리듬 파마슈티컬스 Goldman Sachs 47th Annual Global Healthcare Conference 2026
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- 리듬(Rhythm) CEO 데이비드 미커가 골드만 삭스 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에서 HO(후천성 시상하부 비만) 치료제 IMCIVREE의 3월 승인과 출시 초기 성과에 대해 설명했다.
- 6개월간 17명의 환자를 대상으로 한 Praloretel의 오픈 라벨 연구 데이터가 이번 주 ENDO 컨퍼런스에서 발표될 예정이며, 자세한 내용은 발표 후 공유할 계획이다.
- IMCIVREE의 승인 라벨에는 식욕 관련 내용이 포함되지 않았으나, 이는 FDA의 기준과 환자군의 다양성 때문이며, 주로 메디케어 보험과의 대화에서 영향이 있다.
- HO 시장 규모는 약 10,000명으로 추정되며, 희귀질환 역학 데이터와 현장 피드백을 통해 확신을 얻었다.
- 대상 환자들은 주로 내분비학자들이 관리하며, 초기 시장 반응은 긍정적이고 의사들의 관심과 환자 수요가 증가하고 있다.
- 출시 6주 후 150명의 환자가 치료를 시작했으며, 보험 적용은 6~12개월 내에 대부분 완료될 것으로 예상된다.
- 복약 순응도는 BBS(베르너 증후군)보다 높을 것으로 기대되며, 부작용인 과다 색소침착으로 인한 중단율은 약 5~6% 수준이다.
- Prader-Willi 증후군에 대한 setmelanotide 개발은 큰 미충족 의료 수요와 복잡한 병태생리에서 기인하며, 체중 감소와 식욕 억제 두 가지 접근을 고려 중이다.
- RM-718 bivamelagon의 1년 데이터는 setmelanotide와 유사한 효과를 보이며, 연내 성인 환자 대상 임상 3상 진입을 목표로 하고 있다.
- 회사는 희귀질환 중심의 사업 전략을 유지하며, 향후 3~5년 내에 보완적 자산 도입을 위한 BD(사업개발) 활동을 확대할 계획이다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
네, 안녕하세요, 여러분. 골드만 삭스 글로벌 헬스케어 콘퍼런스에 참석해 주셔서 감사합니다. 오늘 무대에 함께해 주신 리듬의 CEO 데이비드 미커와 함께할 수 있어 기쁩니다. 이번 주 ENDO 콘퍼런스에 앞서 여러분을 모시게 되어 매우 기쁩니다. 이 자리에서 프랄로레텔 데이터가 공개될 예정입니다. 그에 대해 이야기 나누고 싶지만, 어떤 말씀을 하실 수 있을까요?
네, 고맙습니다, 코린. 이 자리에 서게 되어 기쁩니다. 토요일이 정말 기대됩니다. 플로리다 대학교의 밀러 박사가 진행한 18명 대상 오픈 라벨 연구에서 6개월 데이터를 확보했습니다. 지난 12월에 초기 결과를 일부 발표한 바 있습니다. 이번에는 6개월 시점의 17명 전체 데이터 세트를 이 그룹과 함께 발표할 예정입니다. 각 환자별로 네 가지 다른 데이터 포인트를 제시하는 것이 목표입니다. DEXA 데이터는 거의 완전한 세트를 확보했습니다. 각 환자의 체중 변화, 어린이의 경우 BMI 또는 BMIZ, 지방과 근육 변화를 보여주는 DEXA 스캔 결과, 그리고 두 가지 환자 보고 결과가 있습니다. 하나는 HQCT이고, 두 번째는 불안과 스트레스를 측정하는 PADQ 설문지입니다.
앞서 말씀드린 대로 각 환자별 데이터를 제공해 전체적인 그림을 보여드릴 것입니다. 토요일이 가까워서 이번 콘퍼런스에서는 더 자세히 말씀드리기 어려우며, 가상의 질문에도 답변하기 어려운 상황입니다. 그 부분은 양해 부탁드립니다.
참고로, 토요일 회의 후 저녁 식사에 함께하실 분은 세일즈 담당자에게 연락해 주시기 바랍니다. 참석을 원하시면 세일즈 담당자에게 연락해 주세요. 그럼, 요즘 매우 중요한 HO 출시 소식에 대해 이야기해 보겠습니다. 청중을 고려해 먼저 말씀드리자면, HO에 대해 IMCIVREE가 3월에 승인되었고, 이 약물의 세 번째 승인 적응증이 되었습니다. 잘 모르시는 분들을 위해, 승인에 근거가 된 데이터와 귀하의 기대치 및 임상 결과에 비해 라벨에 포함된 내용에 대해 다시 한 번 설명해 주시겠습니까?
또한 3월에 승인을 받아 기쁘고, 이는 PDUFA 날짜보다 3개월 지연된 것이었습니다. 워싱턴에서의 몇 가지 변화로 인해 약간 지연된 것 같습니다. 우리가 받은 라벨은 좋은 라벨이었습니다. 우리는 매번 그렇듯이 적응증 설명에 '허거(hunger)'를 포함시키려고 노력했습니다. 하지만 다시 실패했습니다. FDA가 설명한 가장 큰 이유라고 생각합니다. 적응증 설명에 어떤 내용을 넣으려면, 첫째로 그 내용이 1차 평가변수에 포함되어야 합니다. 이번 경우에는 주요 2차 평가변수였고, 또한 기억하시겠지만, 해당 임상시험에서는 4세 어린이부터 66세까지 다양한 연령층을 대상으로 했습니다. 그 전체 연령대에 대해 환자 보고 결과 측정 지표가 하나로 통일되어 있지 않습니다. 각기 다른 지표를 사용했습니다. 결국 인구 집단이 나뉘었고, FDA는 부분 집단을 근거로 적응증을 부여하지 않는 경향이 있습니다.
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