메이즈 테라퓨틱스 Citigroup’s Biopharma Back to School Summit 2026

에릭, 다시 뵙게 되어 반갑고 오늘 오후 Maze를 대표하게 되어 기쁩니다. Maze Therapeutics에 대한 배경을 간단히 말씀드리겠습니다. 저희는 신장 대사 질환을 위한 정밀 의약품 개발에 집중하는 임상 단계의 바이오제약 회사입니다. 임상 개발 중인 프로그램이 세 가지 있습니다. 주요 프로그램은 MZE829입니다. 이 약물은 APOL1 매개 신장 질환(AMKD) 환자 치료를 위한 APOL1 억제제입니다. 현재 AMKD 환자를 대상으로 MZE829의 2상 임상시험을 진행 중이며, 이 연구를 HORIZON이라 부르며 올해 말이나 내년 초까지 데이터를 발표할 예정입니다. 또한 2027년 상반기에 MZE829의 중추적 임상 프로그램을 시작할 계획임을 밝혔습니다. 두 번째 프로그램은 MZE782입니다. 이 약물은 중성 아미노산 운반체인 SLC6A19의 억제제입니다.

지난달 PKU 환자 치료를 위한 MZE782의 2상 임상시험을 시작했다고 발표했으며, 2027년에 주요 결과를 발표할 예정입니다. 세 번째 프로그램도 MZE782로, 같은 약물입니다. 이 약물을 만성 신장 질환(CKD) 환자에게도 시험하고 있습니다. 내년 상반기에 CKD 환자를 대상으로 한 2상 임상시험을 시작할 계획임을 밝혔습니다. 이 세 가지 프로그램 모두 소분자 약물입니다. 이들 모두는 메이즈가 전액 출자한 자회사이며, 인간 유전학의 힘을 활용해 정밀 의약품을 개발하는 컴퍼스 플랫폼, 즉 우리의 발견 플랫폼과 발견 엔진의 지원을 받아 개발되었습니다.

네, 질문에 대한 간단한 답변은 아직 해야 할 일이 많다는 것입니다. 당신께서 시작하신 것처럼 유전학부터 시작해 보겠습니다. 만약 APOL1 고위험 변이 대립유전자를 두 개 가지고 있다면, 더 공격적이고 빠르게 진행되는 만성 신장 질환에 걸릴 위험이 있습니다. 50세 이전, 즉 더 어린 나이에 만성 신장 질환이 발병할 가능성이 있습니다. 조기 투석에 이를 위험도 있으며, 최대 10년 정도 빨리 투석을 시작할 수 있습니다. 따라서 이는 더 공격적이고 빠르게 진행되는 만성 신장 질환 형태입니다. APOL1 고위험 변이는 문헌에 처음 보고된 것이 2010년에 불과하며, 현재 AMKD에 승인된 치료법은 없습니다. 또한 이 질환은 주로 서아프리카 혈통의 사람들에게 영향을 미친다는 점을 덧붙이고 싶습니다.

우리는 인식 수준이 매우 낮은 상태에서 시작하고 있으며, 이것이 검사와 임상시험 등록 등에 중요한 장애물입니다. 그러나 메이즈와 같은 스폰서들이 이 분야에 진입하면서 상황이 변화하기 시작했습니다. 질환에 대한 인식이 확실히 높아지고 있습니다. 검사의 필요성에 대한 인식도 커지고 있으며, 저희와 다른 스폰서들이 이러한 인식 제고를 돕고 있습니다. 앞으로 몇 년간의 약물 개발, 등록, 검사 과정은 지난 몇 년과는 매우 다를 것으로 예상되며, 그만큼 필요성이 분명히 존재합니다. 이 분야에서 우리가 함께 만들어내는 임상 데이터와 AMKD 치료를 위한 새로운 치료제 가능성은 검사를 더욱 촉진할 것입니다.

에릭, 이 부분은 현재 이 분야에서 활발히 탐구되고 있는 영역이라고 생각합니다. 우리는 약 600만 명의 미국인이 APOL1 고위험 변이 대립유전자를 두 개 가지고 있다고 추정합니다. 그 600만 명 중 약 15%에서 20%가 실제로 만성 신장 질환(CKD)을 발전시키고 결국 AMKD에 이르게 됩니다. 이는 AMKD가 발병하거나 도달하기 위해서는 두 번째 타격이 필요하다는 것을 시사합니다. 두 번째 타격이 무엇일지, 유전적 요인인지 환경적 요인인지에 대해 많은 연구가 진행 중입니다. 우리가 보거나 진행 중인 일부 연구는 환경적 요인이 더 클 수 있음을 시사하지만, 더 많은 연구가 필요합니다. 현재 600만 명 중 약 100만 명 정도가 CKD를 가지고 있으며, 그 중 약 25만 명의 미국 환자가 MZE829와 같은 APOL1 억제제 약물의 혜택을 받을 수 있다고 추정합니다.

이것이 현재 우리가 접근 가능한 환자 기회라고 생각합니다.

물론입니다. HORIZON에 대한 배경부터 설명드리겠습니다. HORIZON은 단백뇨 CKD 환자, 즉 APOL1 고위험 변이 대립유전자를 두 개 가진 성인을 대상으로 MZE829를 시험하는 2상 공개 라벨 바스켓 연구입니다. 우리는 AMKD 내 세 가지 세그먼트에 집중하고 있습니다. 첫 번째는 FSGS 환자, 두 번째는 당뇨병 환자, 그리고 세 번째는 당뇨병도 FSGS도 없는 환자입니다. 이 세 가지 세그먼트 전반에 걸쳐 광범위한 AMKD 환자를 대상으로 시험하고 있습니다. 지난해 3월, 2026년 3월에 진행 중인 HORIZON 연구의 초기 데이터를 공개했습니다. 그 결과는 메이즈에게 매우 고무적이고 긍정적이었습니다. 평가 가능한 환자는 12명이었습니다. 우리는 UACR이 30% 이상 감소하는 반응을 관찰했습니다.

세 가지 하위 유형 각각에서 반응을 확인했으며, 평가 가능한 12명의 환자 전체에서 평균 36%의 UACR 감소를 보였습니다. 그 환자들 중 절반은 30% 이상의 반응을 달성했습니다. 특히 FSGS 환자는 네 명이었습니다. 평균 UACR 감소율은 62%였으며, 그 중 세 명이 반응을 보였습니다. 이 결과들은 저희에게 매우 고무적인 성과였습니다. 3월에 해당 데이터를 공개한 이후로, 저희는 MZE829와 관련된 두 가지 우선 과제에 집중해왔습니다. 첫 번째는 HORIZON 임상시험의 등록 완료이며, 올해 말에서 내년 초까지 세 개 세그먼트 각각에서 10명에서 15명 분량의 데이터를 공개할 계획입니다. 제가 언급한 10명에서 15명 수치는 이미 공개한 환자들을 포함한 숫자입니다.

물론입니다. 두 번째 우선 과제는 MZE829의 중추 임상시험을 가능한 한 신속히 시작하는 것이며, 2027년 상반기에 중추 임상시험을 개시할 계획임을 안내해 드렸습니다.

해당 임상시험의 설계와 범위는 현재 회사 내에서 활발히 논의 중인 주제입니다. 최종 HORIZON 결과와 FDA와의 협의를 바탕으로 결정될 것입니다. 앞으로 더 많은 소식을 전해드리겠습니다.