카료팜 테라퓨틱스 26년 2분기 어닝콜

안녕하세요, 오늘 컨퍼런스 콜에 참석해 주셔서 감사합니다. 오늘은 카리오팜의 2026년 2분기 재무 실적과 최근 회사의 진척 상황에 대해 말씀드리겠습니다. 오늘 아침 저희는 2026년 2분기 재무 실적을 상세히 담은 보도자료를 배포했습니다. 이 보도자료와 오늘 콜에서 참고할 슬라이드 자료는 당사 웹사이트에서 확인하실 수 있습니다. 오늘 콜에는 슬라이드 2에 표시된 대로 리처드, 레슈마, 소하나, 로리가 함께하며, 2분기 재무 실적 검토, 골수섬유증 프로그램의 중요한 진전 업데이트, 계획 중인 sNDA 제출을 뒷받침하는 임상 및 규제 동향 논의, 그리고 재무 상태 및 자본 배분 우선순위 검토를 진행할 예정입니다.

본격적인 발언에 앞서, 오늘 말씀드릴 내용 중 일부는 1995년 사적 증권 소송 개혁법의 세이프 하버 조항에 따른 미래 예측 진술임을 슬라이드 3에 안내된 바와 같이 상기시켜 드립니다. 실제 결과는 SEC에 제출된 최신 Form 10-Q 또는 10-K의 위험 요인 섹션과 향후 제출할 기타 서류에 기재된 여러 중요한 요인들로 인해 이러한 미래 예측 진술과 실질적으로 다를 수 있습니다. 모든 미래 예측 진술은 오늘 현재 당사의 견해를 반영한 것입니다. 향후 이러한 미래 예측 진술을 업데이트할 수 있으나, 견해가 변경되더라도 업데이트할 의무는 명확히 부인합니다. 따라서 이후 시점의 당사 견해를 반영한다고 믿고 이 미래 예측 진술에 의존하지 마시기 바랍니다.

이제 리처드에게 마이크를 넘기겠습니다. 슬라이드 5를 봐주시기 바랍니다.

감사합니다, 브렌던. 안녕하세요, 여러분. 오늘 참석해 주셔서 감사합니다. 2분기는 카리오팜에게 중요한 새 장의 시작을 의미했습니다. 저희는 셀리넥서가 임상 3상 데이터에서 차별화된 강력한 결과를 바탕으로 골수섬유증 환자를 위한 FDA 가속 승인 경로 하의 보충 신약 신청 계획으로 나아가는 진전을 이루었습니다. 지난 몇 달간 저희는 집중력을 유지하며 긴박하게 움직였고 야심찬 계획을 실행해 왔습니다. SENTRY 데이터를 생성하고 발표했으며, Journal of Clinical Oncology에 결과를 게재했고, FDA와 협력하여 규제 경로를 확립하며 계획된 제출 준비를 진행했습니다. SENTRY 연구는 통계적으로 유의미하며 빠르고 깊고 지속적인 비장 반응과 함께 예비 전체 생존 결과 및 잠재적 질병 변형의 증거를 보여주었습니다.

이러한 결과는 현재 주요 국제 과학 회의에서 발표되었고, 동료 심사 저널에 게재되었으며, 전 세계 혈액학 커뮤니티에서 강한 관심을 지속적으로 받고 있습니다. 이 데이터를 종합해 볼 때, 저희는 셀리넥서가 골수섬유증 환자 치료를 근본적으로 변화시킬 잠재력을 강화한다고 믿습니다. 같은 집중력, 긴박함, 실행에 대한 헌신이 골수섬유증 프로그램의 다음 단계로 나아가는 모든 과정에서 계속해서 저희를 이끌고 있습니다. 슬라이드 6으로 넘어가겠습니다. 7월에 발표한 바와 같이, 저희는 FDA와 협력하여 제출의 마지막 요소를 완성하며 8월에 보충 신약 신청서(sNDA)를 제출할 계획대로 진행 중입니다. 규제 당국과의 상호작용은 계속해서 건설적이며, 저희는 고품질 제출을 제공하는 데 집중하고 있습니다. 이 기회에 대한 저희의 자신감은 SENTRY 데이터의 일관성과 건설적인 규제 협력에 기반하고 있습니다.

승인될 경우, 셀리넥서와 루솔리티닙의 병용 요법은 골수섬유증 환자를 위한 최초의 승인된 병용 치료제가 되어 이 질환 치료에 새로운 치료 기전을 도입하게 될 것입니다. 슬라이드 7로 넘어가겠습니다. 오늘은 골수섬유증에서의 중요한 진전에 집중하고 있지만, 3상 XPORT-EC-042 연구의 주요 결과와 그에 따른 조치에 대해서도 간략히 말씀드리겠습니다. MITT 모집단에서 1차 평가변수에 대해 통계적 유의성을 달성하지 못한 점은 아쉬웠지만, 이 중요한 임상을 가능하게 한 환자분들, 연구자분들, 연구팀에 감사드립니다. 셀리넥서를 선호하는 중앙 무진행 생존기간의 수치적 개선은 관찰되었으나, 이 연구는 자궁내막암 개발 계획을 지원하기 위한 통계적 기준을 충족하지 못했습니다.

이 결과를 바탕으로 저희는 셀리넥서가 환자 삶의 질 개선과 장기적인 주주 가치 창출에 가장 큰 잠재력을 가진 골수섬유증과 다발성 골수종 분야에 집중하기로 신중하게 결정했습니다. 단기적으로는 환자 추적 관찰을 계속하되, 자궁내막암에 대한 계획된 투자는 의미 있게 축소하고 있습니다. 앞으로 저희의 우선순위는 명확합니다. 규제 절차를 통한 골수섬유증 프로그램 진전, 다발성 골수종 사업 성장 지속, 그리고 승인 시 골수섬유증의 신속하고 효율적인 출시를 지원하기 위해 수년간 구축한 상업, 의료, 시장 접근 역량을 활용하는 것입니다. 이러한 우선순위를 실행하는 동시에, 저희는 자본 배분의 엄격함에도 집중하고 있습니다.

앞서 말씀드리겠지만, 저희는 골수섬유증 프로그램의 중요한 이정표를 진행하면서 전략적 유연성을 유지하고 장기적인 주주 가치를 극대화하기 위해 다양한 자금 조달 기회와 전략적 대안을 적극적으로 평가하고 있습니다. 저희는 지난 몇 달간의 실행에서 보여준 것과 같은 집중력, 긴박함, 그리고 절제된 태도로 이 과정을 접근하고 있습니다. 앞으로 회사는 역사상 가장 중요한 시기 중 하나에 진입하고 있다고 믿습니다. 슬라이드 8로 넘어가겠습니다. 앞으로 몇 분기 동안, 치료 지침과 컴펜디아에 포함될 가능성, 이번 달 예정된 골수섬유증 sNDA 제출, FDA의 제출 수락 가능성 및 우선 심사 대상 지정 가능성, 그리고 궁극적으로 2027년 1분기 조기 승인 및 출시 가능성 등 여러 중요한 이정표가 예상됩니다.

또한, 올해 하반기에 60밀리그램 코호트의 2상 SENTRY-2 연구 탑라인 데이터를 보고할 예정이며, 이를 통해 셀리넥서가 골수섬유증에서의 역할을 더욱 확립할 것으로 기대하고 있습니다. 저희는 명확한 전략과 집중된 조직, 그리고 확립된 혈액학 플랫폼을 바탕으로 다음 단계에 진입하고 있으며, 이는 앞으로의 도전에 잘 대비할 수 있는 위치에 있습니다. 이제 이번 콜을 레슈마에게 넘기겠습니다. 레슈마가 최초의 병용 요법 제출을 뒷받침하는 임상 및 규제 기반과 셀리넥서가 새로운 치료 기전으로서 골수섬유증 환자 치료를 근본적으로 변화시킬 잠재력이 있다고 믿는 이유를 설명할 것입니다.

레슈마? 감사합니다, 리차드. 리차드가 말씀드린 것처럼, 저희는 셀리넥서가 골수섬유증 환자 치료를 근본적으로 변화시킬 잠재력이 있다고 믿습니다.

앞으로 몇 분간, 저희가 왜 이 기회를 뒷받침하는 과학적 근거가 계속 강화되고 있는지, 왜 이것이 예정된 sNDA 제출을 지지하는지, 그리고 셀리넥서의 골수섬유증 임상 기반을 어떻게 계속 구축하고 있는지에 대해 말씀드리겠습니다. 슬라이드 10으로 넘어가겠습니다. XPO1과 JAK 억제 병용의 생물학적 근거는 매우 설득력 있습니다. JAK-STAT 활성화는 악성 클론 증식, 비장비대, 그리고 질병 관련 증상의 주요 원인인 반면, XPO1 활성은 악성 세포 생존에 중요합니다. 이러한 상호 보완적인 경로를 동시에 표적으로 삼음으로써, 셀리넥서는 JAK 억제를 보완하고 증상 조절 이상의 치료 효과를 개선할 잠재력이 있다고 믿습니다. 슬라이드 11로 넘어가겠습니다. 현재 승인된 치료제들의 임상 효과가 미미하기 때문에 골수섬유증은 여전히 높은 미충족 수요가 있는 질환입니다.

그 결과, 비장 부피가 최소 35% 감소하는 환자는 3분의 1 미만에 불과합니다. 전체 생존율 개선은 제한적이며, 근본적인 질병 변형은 관찰되지 않습니다. 슬라이드 12로 넘어가겠습니다. SENTRY 시험에서 독특한 프로파일이 관찰되었는데, 이는 빠르고 깊으며 지속적인 설득력 있는 SVR35 결과 때문입니다. 유망한 전체 생존 신호, SVR35와 전체 생존 간 최초의 예측 관계, 그리고 안전하고 관리 가능한 부작용 프로파일이 확인되었습니다. 이 데이터들은 SVR35가 합리적으로 가능성이 높은 대체 평가변수로서 가속 승인 경로 하에서 sNDA 제출을 가능하게 하는 근거로 보입니다. 슬라이드 13으로 넘어가겠습니다. 24주차에 셀리넥서와 루키솔티닙 병용군에서 루키솔티닙 단독군 대비 거의 두 배에 가까운 비장 반응률이 관찰되었습니다. 특히 중요한 점은 그 반응의 질과 동역학입니다.

슬라이드 14에 나타난 바와 같이, 반응은 빠르게 나타나 12주차부터 확인되었으며, 병용군에서 기준선 대비 평균 비장 부피 감소가 더 컸습니다. 반응률과 반응 깊이 모두 36주차까지 지속되었습니다. 중요하게도, 슬라이드 15에서 보시다시피, 이 효과는 사전 지정된 환자 하위 그룹 전반에 걸쳐 일관되게 나타나, 대부분의 1차 골수섬유증 환자에서 치료 효과의 견고함을 강화합니다. 특히 슬라이드 16에서 보이는 루키솔티닙 용량별 하위 그룹 분석이 중요합니다. 루키솔티닙의 평균 비최적 용량이 하루 15밀리그램 미만임에도 불구하고, 병용 요법에서의 SVR35 비율은 50%에 달했으며, 이는 루키솔티닙 단독에서는 0%였던 것과 비교할 때, 병용 요법에서 SVR35가 셀리넥서에 의해 주도되고 루키솔티닙의 적당한 용량에 의해 지원됨을 나타냅니다.