아크투루스 테라퓨틱스 홀딩스 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

오늘은 편안한 대담 형식의 발표 대신, 보다 공식적인 슬라이드 자료를 통해 설명드리기로 했습니다. 이 자료는 당사 웹사이트에서 확인하실 수 있는 기업 소개 자료입니다. 자료를 살펴보면서 슬라이드에 반드시 상세히 담겨 있지는 않은 일부 배경과 정보를 설명드리겠습니다. 이후에는 질의응답 세션을 진행하고 추가로 논의할 수 있도록 하겠습니다. 아크투러스는 메신저 리보핵산 의약품 기업입니다. 당사의 차세대 기술을 통해 다른 메신저 리보핵산 기업들과 차별화하고 있습니다. 당사는 차별화된 약물 전달 기술을 보유하고 있으며, 메신저 리보핵산 정제 역량과 흡입 치료에 사용되는 맞춤형 네뷸라이저 제조 역량도 갖추고 있습니다. 설명을 진행하면서 당사가 투자자들이 주목할 만한 단기 및 장기적으로 매우 큰 기회를 보유한 차세대 메신저 리보핵산 의약품 기업이라는 점을 확인하시게 되기를 바랍니다. 당사는 샌디에이고에 본사를 두고 있습니다. 직원 수는 약 100명이며, 샌디에이고 사이언스 센터 드라이브에 바로 위치해 있습니다.

샌디에이고에 오실 일이 있고 들러 보고 싶으시다면 방문해 주십시오. 이곳은 생명공학 기업들이 밀집한 지역으로 잘 알려져 있습니다. 샌디에이고에는 약 450개의 기업이 있으며, 이 중 100개는 실제 사업장을 보유한 기업이고 당사도 여기에 포함됩니다. 그중 약 40~50개는 상장사이며, 당사는 샌디에이고의 상장 바이오테크 기업 순위에서 대략 15위권에 위치해 있습니다. 왼쪽에서 보시는 것처럼 당사는 승인된 제품을 보유하고 있으며, 최근 코스타이브 자산에 대한 통제권, 즉 전략적 통제권과 100% 통제권을 되찾았습니다. 이는 일본, 영국, 유럽연합을 포함한 32개국에서 승인된 코로나19 백신입니다. 또한 당사는 미국 생물의학첨단연구개발국과 파트너십을 체결했으며, 말씀드릴 수 있는 내용이 있습니다. 해당 데이터는 발표될 예정입니다. 미국 생물의학첨단연구개발국은 조류 인플루엔자를 적극적으로 검토했고, 당사의 백신을 포함해 다양한 기술과 백신을 살펴봤습니다.

당사는 비교적 가까운 시일 내에 이에 관한 내용을 발표할 기회를 갖게 될 것이며, 미국 생물의학첨단연구개발국과 좋은 관계를 유지하고 있습니다. 오른쪽에서 보시는 것처럼 당사는 오르니틴 트랜스카바밀레이스 결핍증과 낭성 섬유증을 위한 치료제 사업을 보유하고 있습니다. 이는 희귀질환 관련 두 가지 자산으로, 당사 치료제 부문에서 두 개의 플랫폼을 이끌고 있습니다. 낭성 섬유증의 대표 자산으로 메신저 RNA를 흡입하거나, 당사의 대표 프로그램인 오르니틴 트랜스카바밀레이스 결핍증 치료제처럼 메신저 RNA를 정맥 주사하는 방식입니다. 당사는 낭성 섬유증 프로그램을 위해 낭성 섬유증 재단과 파트너십을 맺고 있으며, 써모 피셔와도 협력하고 계약을 체결했습니다. 그 대가로 상업적 제조 권리를 확보하고 제조 관련 협력 관계를 강화했습니다. 써모 피셔는 당사의 낭성 섬유증 프로그램을 지원하고 있으며, 향후 3상으로 진행하기로 결정한다면 상당한 의미가 있을 수 있습니다. 당사는 독점 기술을 보유하고 있습니다. 백신 부문에서 당사를 차별화하는 요소는 자기증폭 mRNA이며, 당사 치료제 부문에서 차별화되는 요소는 전달 기술이라는 점을 강조하고 싶습니다.

이것이 당사를 독특하게 차별화하는 요소입니다. 이는 화학적으로 다르고, 생분해되며, 체내에 축적되지 않습니다. 이러한 차별화 요소는 앞으로 데이터와 상업화 전략 측면에서 당사를 경쟁사와 차별화하는 데 도움이 되고 있습니다. 제조 노하우는 매우 중요합니다. 특히 상업용 제품과 관련해 mRNA를 대규모로 생산할 수 있는 기업은 매우 드뭅니다. 당사는 그중 하나이며, 자기증폭 mRNA 분야에서는 당사가 비교적 작은 기업임에도 불구하고 유일한 기업입니다. 당사는 GMP 시설에서 자기증폭 mRNA 제품을 대규모로 생산하는 데 사용하는 독점 공정을 보유하고 있으며, 이는 매우 차별화된 요소입니다. 자기증폭 mRNA는 분자 크기가 크기 때문에 제조, 정제, 제형화 및 운송이 어렵고 운송 물류도 까다롭습니다. 하지만 당사는 이를 성공적으로 관리했으며, 이러한 공정을 통해 이를 실현한 최초의 기업입니다.

이와 관련된 차별화된 노하우를 강조하고 싶습니다. 치료제 파이프라인은 단순합니다. 백신 부문에 조직에 안정성을 제공하는 제품이 있다는 점은 잘 알고 계실 것입니다. 이는 비희석성 자금의 원천을 제공한다는 점에서 최고경영자인 저에게는 매우 긍정적입니다. 하지만 아크투루스에서 창출되는 가치, 진정한 가치는 치료제 부문에 있으며, 당사는 호흡기 제품과 간 또는 간질환 관련 제품을 보유하고 있습니다. 전 세계 낭성 섬유증 유병 환자 수가 10만 명을 넘지만, 당사의 초기 초점은 1형 낭성 섬유증에 맞춰져 있음을 보실 수 있습니다. 전체 인구의 약 10~15%는 조절제나 기타 표준 치료에 효과적으로 반응하지 않습니다.

당사는 1형 낭성 섬유증 분야에서 최초 진입자이며, 이는 상업적으로 매우 기대되는 기회입니다. 오르니틴 트랜스카바밀레이스 부문과 관련해서는, 이달 말에 공유할 예정인 2상 데이터 결과가 있다는 점을 기쁘게 말씀드립니다. 따라서 이는 당사에 매우 임박한 주요 일정입니다. 단순히 2상 데이터 결과만 있는 것이 아니라, 올해 OTC 결핍증 프로그램과 관련해 두 차례의 C형 회의도 진행했습니다. 앞서 말씀드린 것처럼 해당 회의는 긍정적이고 생산적이었습니다. 다만 향후 규제 경로에 대한 추가 세부 사항과 구체적인 내용은 이달 말에 공유할 수 있을 것입니다. 데이터 결과와 규제 관련 명확성에 더해, 플랫폼 업데이트도 제공할 예정입니다. 말하자면 케이크와 아이싱, 그리고 체리까지 모두 갖춘 것입니다. 종합적인 업데이트가 될 것이며, 투자자 여러분께서는 이달 말 해당 발표에 참여하고 관심을 기울여 주시기 바랍니다.

이는 단기적으로 예정된 사항입니다. 오르니틴 트랜스카바밀레이스 결핍증 환자는 1만 명이 넘습니다. 검색해 보시면 확인하실 수 있습니다. 유병률이 그렇게 나타나며, 해당 유병률은 미국과 유럽 기준입니다. 따라서 당사가 성공한다면 이 제품의 초기 도입자가 될 잠재 고객이 수천 명에 이를 수 있습니다. 이는 당사에 매우 뛰어난 제품이 될 수 있습니다. 당사는 이 제품의 상업적 잠재력에 대해 기대가 큽니다. 당사의 낭성 섬유증 제품을 시작으로, 4분기에 해당 제품과 관련한 중요한 의사결정이 예정되어 있습니다. 3상 진입 여부를 결정할 예정이라고 안내드리는 이유는, 그 결정이 긍정적이고 3상으로 진행하게 될 경우 지난 7월 체결한 테라모 피셔와의 계약에서 유입되는 기여금이 크게 증가하기 때문입니다. 그렇기 때문에 해당 의사결정에 대한 일정을 안내드리고 있는 것입니다. 현재 당사의 낭성 섬유증 프로그램에서는 공개형 임상시험이 진행 중입니다.

배경을 설명드리면, 이는 폐에서 CFTR 단백질을 만들거나 생성하도록 하는 흡입형 메신저 RNA 치료제입니다. 따라서 당사는 낭성 섬유증 분야의 다른 경쟁사들과 같은 사업을 영위하고 있지 않습니다. 대부분의 낭성 섬유증 기업들은 기능이 손상된 수송체를 조절하는 사업을 영위하고 있습니다. 당사가 하는 일은 그것이 아닙니다. 당사는 완전히 새로운 수송체를 만듭니다. 따라서 당사는 폐에서 새로운 CFTR 단백질을 발현시키며, 이는 이 분야의 다른 접근법과는 매우 다릅니다. 1상, 1b상 및 2상 등 모든 임상시험에서 전반적으로 안전성과 내약성이 양호했으며, 하루 15밀리그램을 28일간 매일 투여한 경우에도 마찬가지였습니다. 이는 흡입형 RNA 치료제 분야에서 상당한 성과입니다. 이 분야를 지켜보셨다면 아시겠지만, 사람은 지질과 RNA를 흡입하는 것을 좋아하지 않습니다. 수십 년 동안 안전성과 내약성을 확보하면서 이를 구현하는 데 극도로 큰 어려움이 있었습니다.

어떤 종류의 RNA인지는 중요하지 않습니다. 다양한 적용 분야에 사용되는 소형, 중형 또는 대형 RNA 모두 마찬가지입니다. 이 분야에는 많은 어려움이 있었습니다. 폐는 1조 달러 규모의 장기로 여겨지기 때문에 많은 기업들이 이를 구현하기 위해 상당한 노력을 기울여 왔습니다. 폐는 우리 몸에서 매우 중요한 부분이므로, 왜 이토록 많은 기업들이 이를 실현하려고 노력해 왔는지 이해하실 수 있을 것입니다. 하지만 중요한 점은 두 번째 항목에 이르기까지, 당사가 하루 15밀리그램 투여에서 안전성과 내약성을 확립했다는 것입니다. 또한 투여 전, 투여 중 또는 투여 후에 스테로이드를 사용하지 않고 이를 달성했습니다. 당사는 병원에서 간호사와 의사의 감독하에 투여한 것이 아니라, 환자가 자택에서 직접 이 약물을 투여하도록 했습니다. FDA가 이를 허용하고 있으므로, 이는 매우 차별화된 플랫폼입니다.

제가 안전성과 내약성을 강조하는 이유는 1형 낭성 섬유증이 매우 치료하기 어려운 질환이기 때문입니다. 폐 안에 복잡하고 뒤엉킨 양상으로 나타나는 질환이며, 매일 치료해야 합니다. 이것이 당사의 견해입니다. 매일, 하루도 빠짐없이 약물을 흡입해 이 질환을 조금씩 개선하고, 점액 마개를 해소하며, 원치 않는 염증과 부종, 간경변성 질환을 해결해야 합니다. 그렇지 않습니까? 그저 폐를 회복시켜 다른 치료제나 다른 치료 방법이 더 효과적으로 작용할 수 있도록 해야 합니다. 하지만 당사는 이것이 1형 낭성 섬유증에 대한 이상적인 접근법이라고 믿습니다. 낭성 섬유증 재단은 이미 2,500만 달러를 지원하기로 약정했습니다. 당사가 낭성 섬유증 재단과의 관계를 강조하는 이유는, 재단이 환자 등록, 임상시험, 임상시험 기관과 관련해 큰 도움을 주었기 때문입니다. 또한 단순히 자금 지원뿐만 아니라 재단의 지원 자체가 당사에 매우 중요하고 의미 있었습니다.

그리고 재단은 1형 환자들이 어디에 있는지 모두 파악하고 있습니다. 특히 미국과 유럽에 훌륭한 데이터베이스를 보유하고 있어 매우 큰 도움이 됩니다. 당사는 유럽과 미국에서 희귀 소아질환 지정을 모두 획득했습니다. 이는 잠재적인 규제 진전의 긍정적인 신호이기도 합니다. 앞서 말씀드렸지만, 써모 피셔의 경우 당사가 3상 임상시험을 진행하기로 결정하면 해당 계약과 관련된 재정적 지원이 크게 증가해 최대 4,000만 달러에 이르게 됩니다. 앞서 말씀드렸듯이 낭성 섬유증은 상당한 시장 기회를 제공하며, 환자의 폐에 새로운 씨에프티알을 단순히 만들어낼 수 있다면 이는 폐의 해당 국소 부위를 기능적으로 완치하는 것이 될 것입니다. 이는 단순히 무언가를 조절하는 것이 아닙니다. 폐의 국소 환경을 기능적으로 완치하는 것입니다. 따라서 이는 1형 낭성 섬유증뿐만 아니라 매우 의미 있는 치료제가 될 수 있습니다. 이 치료제가 효과가 있다면 잠재적으로 해당 분야의 모든 환자에게 적용될 수 있습니다.

사업 확장성이 매우 높고 상업적으로도 매우 매력적인 기회입니다. 1형 낭성 섬유증과 관련해 말씀드렸듯이 전 세계적으로 1형 환자는 약 1만 명 이상입니다. 따라서 이 기술이 출시된다면 초기 도입 환자가 수천 명에 이를 것입니다. 요약하면, 당사는 1상, 그리고 성공적으로 1상-B를 진행했습니다. 이전 슬라이드에서 2상까지의 내용을 이미 요약해 말씀드렸습니다. 이 슬라이드의 하단에 있는 내용을 강조하고 싶습니다. 현재 당사는 이스라엘과 튀르키예를 포함해 1형 환자를 최대 20명까지 등록하는 12주 공개 라벨 임상시험을 진행하고 있습니다. 이스라엘과 튀르키예는 1형 낭성 섬유증의 유병률이 높습니다. 약 30~40%에 이릅니다. 따라서 상당수의 1형 환자에 접근할 수 있습니다.