페넥 파머수티컬스 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

이제 말씀 부탁드립니다. 조쉬, 그리고 저희를 이 자리에 초대해 주신 에이치.씨.

웨인라이트에 감사드립니다. 저희가 이 행사에 참석한 지도 이제 거의 10년이 되어가는 것 같습니다. 정말 감사하게 생각합니다. 새롭게 참석하신 분들도 계시고, 저희 사업에 지속적으로 관심을 가져주신 분들도 보입니다. 다음은 당사의 세이프하버 고지입니다. 당사는 상장기업이므로, 이에 따라 당사의 SEC 제출 서류를 읽어보시기를 권고드립니다. 펜넥에 대해 조금 더 말씀드리겠습니다. 당사는 하나의 제품을 보유하고 있습니다. 제품명은 PEDMARK이며, 시스플라틴으로 유발되는 이독성, 즉 청력 손실을 예방하기 위해 FDA 승인을 받은 최초이자 유일한 치료제입니다. 중요한 점은 모든 형태의 청력 손실 예방을 목적으로 FDA 승인을 받은 유일한 제품이라는 것입니다. 당사는 2022년 9월 승인을 받았으며, 이후 15세에서 39세에 해당하는 AYA 환자군을 대상으로 CIO, 즉 시스플라틴 유발 이독성을 예방하는 치료제로 NCCN 카테고리 2A 권고를 받았습니다.

당사는 글로벌 기업입니다. 유럽, 호주 및 뉴질랜드와 관련해 2023년에 노르진과 파트너십을 발표했습니다. 또한 최근 일본에서의 예비 결과를 발표했으며, 일본 내 등록 및 상업화를 위한 파트너를 찾기 시작했습니다. 중동 및 터키에서는 인파머스와 파트너십을 맺고 있습니다. 요점은 시스플라틴이 투여되는 모든 경우에, 이후 슬라이드에서 몇 가지 사용 사례를 말씀드리겠지만, 해당 청력 손실을 예방하기 위해 PEDMARK가 활용되기를 기대한다는 것입니다. 당사는 2039년까지 특허가 연장되는 탄탄한 지식재산 포트폴리오를 바탕으로 투자자들에게 장기적인 가치 제안을 제공하고 있습니다. 당사는 제네릭 업체와의 특허 침해 소송을 2033년 9월 1일까지 합의로 종결했습니다. 특히 유럽에서는 소아용 의약품 허가인 PUMA를 적용받고 있으며, 이에 따라 10년간 독점권을 확보하고 있습니다.

중요한 점은 약 2년 전 당사가 펜넥의 사업 방향을 재편하고 다시 집중했다는 것입니다. 당사의 최고경영자도 이 자리에 참석해 있습니다. 성함은 제프 핵맨입니다. 제프 핵맨 최고경영자는 상업적·의학적 측면에서 당사의 초점을 명확히 하고 강화하는 데 집중할 새로운 숙련된 사업부문 리더십 팀을 구성했습니다. 이는 이들의 전문성과 경험뿐만 아니라, 앞으로 공유드릴 당사의 실적에서도 확인하실 수 있을 것입니다. 이는 당사의 마케팅팀이 진행한 일인데, 매우 기발한 접근이었다고 생각합니다. 여기에서는 별표와 함께 생존율을 보실 수 있습니다. 왜 별표가 붙었을까요? 시스플라틴은 다양한 종양 유형에서 장기 생존율을 최대 90%까지 높일 정도로 매우 효과적이지만, 한 가지 별표가 붙습니다. 그 별표는 청력 손실입니다. 이는 PEDMARK가 해결하고자 하는 문제입니다. 시스플라틴에 익숙하지 않으신 분들을 위해 말씀드리면, 시스플라틴은 암 치료의 핵심 치료제입니다.

시스플라틴은 약 50년 동안 사용되어 왔지만, 청력 손실이라는 대가가 따릅니다. 최근 연구에 따르면 모든 연령대에서 시스플라틴을 투여받은 환자의 약 75%가 어떤 형태로든 청력 손실을 겪는 것으로 나타났습니다. 여기에는 시스플라틴 자체와 그 사용 분야가 나와 있습니다. 소아 환자의 경우 다양한 종양 유형에서 사용되는데, 신경모세포종과 수모세포종 등이 해당합니다. 또한 NCCN 카테고리 2A 권고를 받은 청소년 및 청년 성인 환자군에서는 고환암, 자궁경부암 및 자궁암, 두경부암 등이 주요 암종이며, 그중에서도 사용 빈도가 높은 암종들입니다. 다만 중요한 점은 종양 유형 전반에서 생존 환자가 상당히 많으며, 그 비율이 거의 87%에 달한다는 것입니다. 하지만 그에 따른 대가가 있습니다. 말씀드린 것처럼 시스플라틴으로 치료받은 환자의 약 60~90%에서 어떤 형태로든 청력 손실이 발생합니다.

이명 증상이 동반될 수 있습니다. 실제로 일어나는 일은 시스플라틴이 귀 안으로 들어가 산화 스트레스를 유발하고, 한 달 된 아기든 인생의 후반기에 접어든 사람이든 우리 모두가 가지고 있는 이 작은 유모세포를 제거하는 것입니다. 시스플라틴을 투여받은 환자의 최대 40%는 어떤 형태로든 보청기가 필요하게 됩니다. 보청기가 아니라면 인공와우 이식이 필요합니다. 그것도 아니라면 평생 그 부담을 안고 살아가야 합니다. 손상은 초기에 시작될 수 있습니다. 여기서 저희 팀의 목표는 시스플라틴과 함께 첫날부터 페드마크를 예방적으로 사용하기 시작하는 것입니다. 일반적으로 시스플라틴은 6회에서 15회까지 투여될 수 있습니다. 시스플라틴을 투여할 때마다 6시간 후에 페드마크를 투여해 청력 손실을 예방하는 것이 목표입니다. 눈에 보이지 않는 부담입니다.

많은 분들이 '생존 환자가 많지 않습니까?'라고 말씀하십니다. 그것은 사실이지만, 빙산의 일각에 불과합니다. 귀에서 울리는 이명, 명백한 청력 손실, 소리에 대한 내성 저하가 발생할 수 있으며, 이는 결국 삶 전체와 삶의 질에 영향을 미칩니다. 청력 손실은 사회적 상황에서의 어려움, 고립, 스트레스, 불안, 우울증, 경제적 어려움으로 이어질 수 있습니다. 청력 손실은 우리 모두 한 번쯤 주변에서 청력에 영향을 받은 사람을 본 적이 있다고 생각하는데, 환자들이 생활하고 배우고 가족과 소통하는 방식, 그리고 사회적으로 반응하는 방식에 영향을 미칠 수 있습니다. 여기서 저희의 목표는 환자가 시스플라틴을 투여받기 시작할 때 어떤 환자에게 청력 손실이 발생하고 어떤 환자가 영향을 받을지 알 수 없다는 점을 고려하는 것입니다. 목표는 안전하고 효과적이며 내약성이 우수한 약물을 사용하는 것이며, 페드마크가 사용됩니다. 2022년 9월 저희가 승인을 받기 전까지는 이독성을 예방할 방법이 없었습니다.

앞서 말씀드린 대안으로는 보청기, 인공와우 이식, 일부 개인용 주파수 변조 장치, 언어 재활이 있었습니다. 궁극적으로 청력을 잃고 나면 다시 되찾을 수 없습니다. 전반적인 경제적 부담과 관련해 일부 연구가 진행된 바 있습니다. 경제적인 측면만 고려한다면 이는 과소평가된 수치라고 개인적으로 생각합니다. 전반적인 부담을 생산성 손실, 교육비, 의료비를 포함해 개인의 청력 상실에 따른 비용으로 환산하면, 연구 결과는 50만 달러에서 100만 달러에 이릅니다. 지금까지는 그랬습니다. 여기서 피드마크가 승인된 지 이제 거의 4주년을 맞이하고 있습니다. 피드마크는 30년 넘게 연구되어 왔으며, 여기에는 3상 임상시험 2건이 포함됩니다. 그중 한 건은 뉴잉글랜드 의학 저널에 게재되었고, 청력 손실 발생률이 최소 절반으로 감소한다는 사실을 입증했습니다.

여러분이 받게 될 피드마크 바이알은 바로 이것입니다. 바이알 수는 두 가지 요인에 따라 결정됩니다. 첫 번째는 시스플라틴 투여 횟수이고, 두 번째는 환자의 체격입니다. 이 내용은 제가 앞서 여러 차례 말씀드린 바 있습니다. 핵심은 피드마크가 시스플라틴과 관련된 이독성을 예방하는 유일한 승인 치료제라는 점입니다. 피드마크는 시스플라틴 투여 6시간 후 15분 동안 주입하며, 독특한 제형을 갖추고 있습니다. 중요한 점은 승인 후 청소년 및 젊은 성인 환자군, 즉 일반적으로 15세에서 39세까지로 정의되는 연령대에 대해 표준으로 인정받는 2A 등급 권고인 엔씨씨엔 권고를 받았다는 것입니다. 따라서 사실상 전통적으로 18세 미만으로 생각하는 소아 환자에 대한 승인을 받은 데 이어, 해당 환자군에 대해 2A 등급 권고도 받았습니다. 그 결과 적용 대상이 39세까지 확대되었습니다.

중요한 점은 시스플라틴을 투여받는 모든 연령대의 환자가 이러한 청력 손실의 영향을 받는다는 것입니다. 두 시장에 대해 간단히 말씀드리겠습니다. 여기에서 보시듯이 소아 환자군에서는 매년 약 2,000명의 환자가 시스플라틴 치료를 받습니다. 유럽도 비슷한 규모이며, 전 세계적으로도 인구 대비 비율은 사실상 동일합니다. 미국에서는 소아암이 대도시 통계지역에 상당히 집중되어 있습니다. 여기에서 보시듯이 대규모 대도시 통계지역의 200개 주요 병원에 집중되어 있으며, 소아암 환자의 대부분이 이러한 핵심 센터에서 치료받고 있습니다. 이제 청소년 및 젊은 성인 환자군으로 넘어가겠습니다. 다시 말씀드리면, 이는 39세까지의 환자군입니다. 이 환자군은 소아 시장의 환자군보다 거의 10배 많으며, 2만 명을 넘습니다. 앞서 이미 논의한 주요 종양 유형 중 일부입니다.

새로운 경영진과 함께 이 시장에 본격적으로 진입하기 시작했으며, 해당 제품의 브랜드 구축과 인지도 제고, 교육을 성공적으로 실행하고 성과를 내고 있습니다. 소아 환자 관점에서 보면 시장의 양상이 조금 다릅니다. 여기에서 보시듯이 청소년 및 젊은 성인 환자군은 분산되어 있습니다. 청소년 및 젊은 성인 환자군의 대부분은 지역사회 병원에서 진료받으며, 환자의 약 80%가 이에 해당합니다. 이에 따라 저희는 영업 방식을 조정했습니다. 대도시, 즉 규모가 큰 대도시 통계지역의 소아 환자 시장으로 돌아가 보면, 당시 저희 영업팀은 약 10개 영업 구역으로 구성되어 있었습니다. 올해 3월에는 청소년 및 젊은 성인 시장을 더욱 효과적으로, 더 자주 담당할 수 있도록 영업팀을 24개 영업 구역으로 확대했습니다. 따라서 저희는 가치 창출을 위한 명확한 경로가 있다고 생각합니다.

앞으로 공개될 실적 수치뿐만 아니라 저희 팀에서도 이를 확인하실 수 있습니다. 영업 구역을 10개에서 24개로 확대했습니다. 의료진 인지도와 도달 범위를 확대했으며, 페드마크의 실행을 추진하는 데 중점을 둔 새로운 경영진을 영입했습니다. 이는 인지도를 높이는 것에서 시작해 페드마크를 표준 치료제로 확립하고, 초기 처방 도입을 성공적으로 이끌어낸 다음, 해당 의사들이 환자군의 더 많은 영역으로 페드마크 사용을 확대할 수 있도록 하는 과정입니다. 보험자 대응 측면에서도 매우 성공적인 성과를 거두고 있으며, 보험 상환율은 90%를 넘습니다. 또한 환자 advocacy 분야에서도 상당한 진전을 이루었고, 해당 환자군에서의 사용이 확대되면서 지역사회 자체에서도 상당한 호의와 신뢰를 구축하고 있습니다. 어느 상업 조직에서나 볼 수 있는 유사한 요소 중 일부로, 저희는 브랜드와 인지도를 구축해 왔습니다.

소아 환자 시장에서 청소년 및 젊은 성인 시장으로 확대해 온 가운데, 처음으로 에스코에서 대규모 부스를 운영했습니다. 상업 조직과 의료 조직의 인프라를 정비했습니다. 정규직 직원을 30명에서 60명으로 확대했습니다. 여기서 매우 중요한 부분은 핵심 오피니언 리더와의 협력 관계를 구축하고, 이들이 제품을 이해하도록 하는 것입니다. 그 과정에는 시간이 걸리며, 이는 사업 성장뿐만 아니라 지금까지 이 핵심 오피니언 리더들과 진행할 수 있었던 일부 연자 포럼에서도 확인할 수 있습니다. 마지막으로, 의료 관련 질문에 답변하고 제품과 관련된 물류 지원도 제공하는 펜넥 히어스 프로그램이 완전히 구축되어 운영되고 있습니다. 앞서 말씀드린 사업 기반을 보여주는 또 다른 그림입니다. 유럽에서는 노르진과 파트너십을 맺고 있습니다.