PTC 테라퓨틱스 Study result

발언해 주십시오. 오늘 전화 회의에 참석해 주신 모든 분들께 감사드립니다.

PIVOT-HD 장기 연장 연구 24개월 중간 분석의 긍정적이고 유망한 주요 결과를 공유하게 되어 기쁩니다. 오늘 공유할 안전성과 치료 효과 결과는 보토플람이 헌팅턴병 진행을 장기적으로 의미 있게 늦출 수 있는 잠재력을 가지고 있음을 확신하게 합니다. 시작에 앞서, 위험 및 불확실성에 대한 자세한 내용은 당사의 SEC 제출 서류를 참고해 주시기 바랍니다. 참고로, 2상 PIVOT-HD 시험은 2단계 및 3단계 환자를 대상으로 두 가지 용량의 보토플람을 12개월간 위약 대조로 평가한 연구였습니다. 12개월 위약 대조 기간 후, 모든 참가자는 장기 연장 연구에 등록할 수 있었으며, 초기 위약군은 고용량 또는 저용량 보토플람으로 재무작위 배정되었습니다.

중요하게도, 모든 연구 참가자와 연구진은 치료 배정에 대해 여전히 눈가림 상태를 유지하고 있습니다. 작년에 공유한 바와 같이, PIVOT-HD는 12주차에 혈중 HTT 단백질 감소라는 1차 평가변수를 달성했으며, 12개월 시점에도 용량 의존적이고 지속적인 HTT 단백질 감소가 확인되었습니다. 12개월 결과에서는 2단계 환자에서 cUHDRS 평가 척도상 용량 의존적 이점의 초기 증거와 함께 안전성과 내약성이 확인되었으며, 치료 관련 NfL 급증은 없었습니다. 오늘은 장기 연장 연구 24개월 중간 분석 결과를 공유하겠습니다. 장기 연장 연구는 보토플람의 안전성, 임상 및 바이오마커 효과를 시간 경과에 따라 평가하기 위해 설계되었습니다. 이번 중간 분석은 보토플람 치료가 24개월간 진행된 후 cUHDRS 및 하위 척도에 따른 질병 진행, 장기 안전성 및 바이오마커 효과에 미치는 영향을 평가했습니다.