아르비나스 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

안녕하세요, 여러분. 캔터 헬스케어 컨퍼런스 이틀째에 오신 것을 환영합니다. 저는 캔터에서 바이오텍 애널리스트로 일하고 있는 리 와첵입니다. 다음 회사인 아르비나스와 함께 5자 대화를 나누게 되어 매우 기쁩니다. 그리고 오늘 저와 함께 CEO 랜디와 CSO 안젤라가 함께하고 있습니다. 그럼 시작하기에 앞서, 랜디에게 오늘 아르비나스의 현황에 대해 간단히 말씀해 주시도록 넘기겠습니다.

감사합니다, 리. 초대해 주셔서 감사합니다. 네, 많은 분들이 아르비나스에 대해 알고 계신 점은 저희가 PROTECT 기술을 개발했으며, 현재 실제로 환자들에게 제공되는 첫 번째 프로그램을 보유하고 있다는 것입니다. 그래서 저희 첫 번째 프로그램이 이제 출시되어 유방암 환자분들께 매우 좋은 소식이라 기대가 큽니다. 그리고 지금 많은 분들이 이해하고 계신 것은 저희가 이제 파이프라인에 집중을 전환했다는 점입니다. 하지만 많은 파이프라인 프로그램들이 이제 1상 첫 데이터 발표를 매우 빠르게 앞두고 있습니다. 그래서 앞으로 몇 달, 그리고 향후 9개월 동안 저희가 현재 임상에 진행 중인 네 가지 프로그램 모두에서 많은 소식이 있을 예정입니다. 그래서 저희는 혈액학 분야를 위한 BCL6 분해제인 ARV393 프로그램을 보유하고 있으며, 이 프로그램은 올해 말까지 1상 첫 데이터를 발표할 예정입니다. 이는 NHL 하위 집단 환자들을 대상으로 합니다. 그래서 그 결과가 꽤 빠르게 나올 예정입니다. 저희는 신경퇴행성 질환 분야의 LARC2 분해제를 보유하고 있으며, 다음 달 한국에서 열리는 MDS 학회에서 1상 다음 바이오마커 데이터를 발표할 예정입니다. 그래서 그 결과가 매우 빠르게 나올 예정입니다.

저희는 올해 초에 임상시험을 시작한 케네디병 또는 SBMA라는 질환을 위한 새로운 프로그램을 보유하고 있으며, 내년 상반기에 건강한 지원자와 환자 모두를 대상으로 한 1상 첫 데이터를 발표할 예정입니다. 마지막으로, 저희는 이제 막 ARV6723이라는 HBK1 분해제에 대한 또 다른 프로그램을 임상에서 시작했으며, 이는 저희의 첫 번째 면역항암제 프로그램입니다. 그래서 그 분야에서도 많은 기회가 있습니다. 이제 이 네 가지 프로그램 모두가 꽤 빠른 속도로 연이어 데이터를 내놓게 됩니다. 동시에, 제가 올해 초에 리더십을 맡은 이후로 아르비나스가 승산이 있는 분야에 집중해야 한다는 점을 분명히 밝혔습니다. 저희는 임상시험 중인 여러 프로그램을 보유하고 있습니다. 안젤라와 그녀의 팀 덕분에 프로그램을 임상으로 진입시키는 능력을 입증했습니다. 이제 문제는 그 중에서 어떤 프로그램을 완전히 소유하고 앞으로 나아갈 것인가입니다. 현재 저희는 보유한 자본으로 그 네 가지 프로그램 모두를 중요한 전환점과 데이터 포인트까지 진행할 수 있습니다. 저희의 현금 유동성은 2028년 하반기까지 지속될 예정입니다. 방금 말씀드린 모든 데이터는 그 범위 내에 충분히 포함되어 있습니다.

저희는 효율성을 높이고 자본을 필요한 곳에 정확히 투입하여 해당 프로그램들을 중요한 데이터 단계로 진전시키는 데 매우 집중하고 있습니다. 하지만 현재 저희는 VEP에 집중하던 단계에서 파이프라인에 집중하는 단계로 전환 중이며, 이제 모든 데이터가 곧 도래할 시점에 이르렀습니다. 그래서 이번 컨퍼런스에서 공유하기에 아주 좋은 시기입니다.

네, 그 점에 대해 말씀드리자면, 진행 중인 일이 많고 종양학과 중추신경계 프로그램을 살펴보는 상황에서 어떻게 우선순위를 정하는지 조금 설명해 주실 수 있나요? 자본 배분에 대해 어떻게 접근하시는지, 그리고 내부적으로 이러한 프로그램들의 우선순위를 어떻게 판단하시는지에 대한 의견을 듣고 싶습니다.

맞습니다. 저희가 가장 중점을 두고 있는 두 분야는 종양학과 신경학입니다. 모든 프로그램은 대략 이 두 분야로 구분할 수 있습니다. 저희는 종양학이나 신경학 중 어느 한쪽에 편향되거나 선호하지 않습니다. 저희가 집중하려는 것은, PROTECT 분해제가 효과가 있다는 것을 확인한 지금, 이들을 어디에 적용하는 것이 적절한지 찾는 것입니다. 그리고 그 기술로 겨냥해야 할 적절한 표적은 무엇일까요? 따라서 현재 임상에 있는 프로그램들은 모두 저희가 말씀드린 자본으로 중요한 단계들을 진행하고 달성할 수 있습니다. 따라서 우선순위 결정은 실제로 해당 임상 시험 데이터가 나와서 저희가 결정을 내리는 데 도움이 될 때 이루어질 것입니다. 그 좋은 예로는 저희가 임상에서 KRAS G12D 분해제를 보유하고 있다는 점이라고 생각합니다. 저희는 아직 1상 데이터를 공유하지 않았지만, 올해 초에 해당 프로그램은 파트너와 함께 진행될 것이라고 발표한 바 있습니다. 그래서 그 프로그램은 Arvinas가 진행하기에 적합한 회사가 아니라고 저희가 결정한 경우입니다. 그리고 앞으로 보시게 될 우선순위 결정 역시 저희가 확인하는 데이터에 기반할 것이라고 생각합니다.

그래서 저희는 Arvinas가 진정으로 차별화를 만들 수 있는 분야에 집중하고, 승리할 수 있도록 강력히 투자할 수 있는 곳을 찾는 데 주력하고 있습니다. 그리고 그것은 KRAS에서 뒤에서 따라가는 분야처럼 느껴지지 않았습니다. 그래서 저희는 그렇게 생각합니다. 앞으로도 우선순위를 정할 때, 분명히 우리가 할 수 있는 것은 실행할 것입니다. 저희의 생각은 환자와 주주에게 가치를 창출하는 데 도움이 되는 전액 출자 자산을 유지하는 것입니다. 하지만 현재로서는 이들 모두를 1단계까지 진행할 수 있는 능력이 있습니다.

내부적으로 몇 개의 프로그램을 개발할 수 있습니까? 아마도 한두 개를 선택해서 진행하는 것이 목표인 것 같습니다. 보유하고 계신 자원을 고려했을 때입니다.

맞습니다. 시간이 지나면서 저희가 보유한 자원은 분명히 늘어날 수 있습니다. 현재 저희는 현금 상황이 안정적인 위치에 있습니다. 자금을 조달할 필요가 없습니다. 하지만 프로그램이 진행됨에 따라 1단계가 2단계로 전환되는 경향이 있습니다. 이들은 3단계로 전환되는 경향이 있습니다. 그리고 그렇게 되면 필요할 경우 현금을 조달할 것입니다. 만약 성공이 임박하고 기대감이 형성된다면, 하지만 우리가 특정 숫자, 예를 들어 한두 단계 앞으로 나아가겠다는 목표가 있다고 생각하지는 않습니다. 우리는 기대가 되는 프로그램들을 앞으로 진행할 것입니다. 투자자들은 우리가 앞으로 나아가는 것에 대해 기대하고 있습니다. 그리고 그것이 저희가 결정을 내리는 데 정말 도움이 될 것입니다.

그리고 아마도 VIPTEC에 대해 간단히 말씀드리자면, 이제는 귀사의 파트너가 담당하고 있습니다. 추가로 기대할 수 있는 마일스톤이나 로열티에 대해 간단히 다시 말씀해 주시겠습니까?

네, 맞습니다. 현재 시장에서 알려진 대로 VEPANU, 리젤과의 거래에는 약 8,500만 달러의 선지급금과 단기 전환, 즉 마일스톤이라고 부를 수 있는 조건들이 포함되어 있습니다. 향후 추가로 3억 2천만 달러의 마일스톤이 있으며, 주로 상업적 성과와 관련되어 있습니다. 그리고 중반대 10%에서 중반대 20% 사이의 단계별 로열티가 있습니다. 그래서 그 프로그램은 이제 말씀드린 대로 환자들에게 도달하고 있습니다. 출시되었습니다. 그래서 리겔은 매우 긍정적이며 이 프로그램이 그들의 가장 큰 프로그램일 수 있다고 제안하고 있습니다. 그래서 우리는 그들을 파트너로서 매우 만족하며, 환자들에게 이를 전달하려는 그들의 능력과 의지에 대해 높이 평가하고 있습니다. 그래서 앞으로의 진행 경과를 기대하고 있습니다.

이제 파이프라인으로 넘어가서, BCL6 PROTECT 393부터 시작하겠습니다. 왜 여기서 분해제 접근법이 억제제 접근법보다 더 나은가요? 그것은 상황에 따라 달라질 것이기 때문에 매우 중요하다고 생각합니다.

저도 동의합니다. 앤젤라를 모시는 것이 좋은 시점인 것 같습니다.

네, 좋습니다. 전통적으로 억제제는 BCL6와 같은 전사 조절인자에 대해 실질적인 활성을 보이지 못했습니다. 따라서 억제제들이 보고된 바는 있지만, 이들은 생체 내에서 항종양 활성이 매우 미미합니다. 그래서 실제로 필요한 것은 PROTAC, 즉 특정 아형의 비호지킨 림프종을 유발하는 원인을 제거하는 완벽한 메커니즘인 PROTACs입니다, 맞습니까? 그리고 이를 지속적으로 제거하며 재합성 속도를 억제하는 것이 바로 우리가 극복한 부분입니다. 억제제는 그 빠른 재합성 속도를 극복할 수 없습니다. 분해의 촉매 메커니즘을 가지고 있기 때문에, 1시간 이내에 발생하여 종양을 유발하는 빠른 재합성 속도를 극복할 수 있습니다.