엔진 테라퓨틱스 Wells Fargo 21st Annual Healthcare Conference

여기에 있게 되어 정말 기쁩니다.

네, 물론입니다. enGene은 상장된 회사입니다. 저희는 비바이러스성 유전자 치료에 집중하고 있으며, 매우 독특한 플랫폼을 보유하고 있습니다. 회사는 상당히 진전된 단계에 있습니다. 저희의 주요 자산인 데탈리모진 보라플라스미드는 비바이러스성 유전자 치료제로, BCG에 내성이 있는 비근육침습성 방광암 환자 중 제자리암종을 대상으로 개발 중입니다. 임상 개발 프로그램은 LEGEND 프로그램이라고 부릅니다. 여러 코호트가 있으며, 중추 코호트는 125명의 환자로 이 분야에서 가장 큰 규모 중 하나입니다. 현재 회사에 매우 흥미로운 시기이며, 올해 말쯤 데이터가 성숙할 것으로 기대하고 있습니다. 올해 후반에 FDA와 미팅을 가질 예정이며, 연말까지 허가 신청을 계획하고 내년 승인을 기대하고 있습니다. 오늘 아침 분기 실적을 발표했습니다.

현금 보유액은 2억 6,600만 달러로, 모든 계획을 수행하는 데 충분한 자금입니다. 저희는 자본이 탄탄한 회사로, 본격적인 성장 국면을 앞두고 있습니다.

네, 물론입니다. 저희는 상장회사이자 캐나다 회사이기도 합니다. 공시 요건이 다릅니다. LEGEND 코호트 1 연구는 공개 라벨 연구이며, 5월에 데이터 업데이트를 제공했는데, 저희 입장에서는 시장이 과도하게 반응했다고 생각하며 그 이유를 말씀드리겠습니다. 우선, 이 제품들을 생각할 때 주요 평가 지표는 언제든지 완전 반응률(CR)입니다. 저희는 언제든지 54%의 CR을 보였는데, 이는 다른 승인된 제품들과 일치하는 수치입니다. 이것이 주요 평가 지표입니다. 부차적 평가 지표는 그 54% 환자 중 12개월 시점에서 얼마나 많은 비율이 내구성을 보이는가입니다. 승인된 제품들을 보면 대략 40%에서 50% 사이로 꽤 좁은 범위이며, 이를 절반 정도로 보겠습니다. 저희는 완전 반응자 21명이 그 시점까지 진행되지 않았습니다.

아직은 저희에게 다소 이른 시점입니다. 웰스파고가 주목하는 또 다른 평가 지표는 12개월 CR 랜드마크 수치인데, 당시에는 아직 미성숙한 데이터였으나 약 25%로 예상했습니다. 이것이 효능 부분입니다. 이것은 항상 이야기의 절반에 불과합니다. 저희 약물의 내약성 부분이 매우 중요합니다. 환자의 80%가 지역 병원에서 치료를 받으며, 지역 의사들은 효과적이고 내약성이 좋으며 사용이 간편한 제품을 원합니다. 더 많은 투여에도 불구하고 저희 내약성은 계속 유지되고 있습니다. 예를 들어, 치료 중단 및 중단율이 매우 낮은 2.4%로, 다른 많은 제품들이 두 자릿수 또는 높은 두 자릿수인 것과 비교됩니다. 저는 주요 평가 지표인 언제든지 CR이 다른 제품들과 일치하는 꽤 견고한 데이터 업데이트를 공유했다고 생각합니다.

내약성도 다른 제품들과 비슷하거나 아마도 그 중 최고 수준이라고 할 수 있습니다. 미성숙한 내구성 데이터 세트가 있으며, 이에 대해서는 올해 4분기에 더 자세히 들을 수 있을 것입니다.

4분기에 기대하는 몇 가지가 있다고 생각합니다. 우선, 언제든지 CR은 그 시점에 거의 확정될 것입니다. 그것이 확정되는 거죠? 내구성, 즉 12개월 이상 내구성을 가진 환자의 비율에 대해서도 더 많은 데이터를 확보하겠지만, 아마도 모든 데이터는 아닐 것입니다. 12개월 기준 수치는 대부분의 환자 데이터를 확보할 것이며, 그 정보를 갖게 될 것입니다. 희망컨대 그 시점 즈음에 FDA와의 미팅 기회도 가질 수 있을 것이고, 사전 BLA 미팅에서 얻은 인사이트도 공유할 수 있을 것입니다.

네, 저희 시장 조사에 따르면 데탈리모진은 NMIBC 고위험군 내에서 매우 강력한 위치를 차지할 것으로 보입니다. 왜 그런가 하면, 시장을 보면 약 20%는 학계, 80%는 지역사회에 속해 있습니다. 각 그룹의 요구 사항은 다릅니다. 학계에서는 여러 치료 단계를 거친 환자들을 받고 있으며, 치료 순서가 정해져 있고 아마도 더 심각한 질환 상태에 있습니다. 학계에서는 일반적으로 방광 절제술을 선호하는데, 방광 제거는 100% CR율을 보이기 때문입니다. 그 치료가 그들에게는 쉽게 접근 가능한 방법입니다. 하지만 대부분의 환자들은 장기 제거를 원하지 않습니다. 평균 연령 75세 환자에게 근치적 방광 절제술은 꽤 무거운 수술입니다. 사망률이 높고 이환율도 높습니다.