PTC 테라퓨틱스 Goldman Sachs 47th Annual Global Healthcare Conference 2026

좋습니다, 폴. 초대해 주셔서 정말 감사합니다. 저희에게 2026년은 지금까지 매우 성공적인 해였습니다. 1분기에 기록적인 제품 매출 2억 2,600만 달러, 총 매출 2억 7,300만 달러를 달성했으며, 이는 SEPHIENCE 출시의 지속적인 성공 덕분입니다. 1분기 말에 일본에서 출시를 발표했는데, 이는 매우 좋은 소식이었고 출시 가속화에 크게 기여했습니다. 또한 votoplam 2상 PIVOT-HD 연구의 장기 연장에 대한 긍정적인 톱라인 데이터를 공유했으며, 3상 시험은 현재 노바티스가 진행 중이고, 성숙한 제품들로부터도 안정적인 매출 기여가 이어지고 있습니다. 2026년 남은 기간과 2027년이 매우 기대됩니다.

분명히 SEPHIENCE 출시와 그 지속적인 모멘텀이 중요한 이야기의 일부가 될 것이며, 저희는 연구개발 포트폴리오에서 여러 진전도 기대하고 있습니다. FDA와 프리드라이히 운동실조증에 대한 다음 vatiquinone 연구 설계에 대해 합의했으며, 3분기에 PROVE FA라 부르는 시험을 시작할 예정입니다. 이 시험은 공개 라벨 자연사 비교군으로, NDA 재제출을 지원할 추가 데이터를 제공할 것입니다. 또한 차세대 DHODH 화합물인 PTC844의 2a상 시험 개시도 기대하고 있습니다. NLRP3 화합물인 PTC612의 1상 시험은 이미 시작했으며, 올해 하반기에 건강한 지원자를 대상으로 한 1상 시험 등록을 계속 진행하면서 데이터를 수집할 예정입니다.

MSH3 스플라이싱 프로그램의 개발 후보 물질 발표도 기대하고 있습니다. 이 프로그램에 대해 매우 기대하고 있습니다. MSH3는 헌팅턴병, 근긴장성 이영양증 및 기타 질환에서 중요한 체세포 확장을 조절하는 중요한 표적입니다. 이 화합물 발표와 함께 경구용 소분자 스플라이싱 분야를 계속 선도해 나가겠습니다. 또한 파킨슨병과 다계통 위축증(MSA) 모두에 사용할 수 있는 시누클레인 표적 치료를 위한 페롭토시스 플랫폼의 개발 후보 물질도 발표할 예정입니다. PTC에서는 정말 많은 일이 진행 중이며, 앞서 말씀드린 것처럼 강력한 현금 잔고와 PKU 포트폴리오를 강화하고 단기 및 중기 매출을 견인할 방법을 모색하기 위해 사업 개발 기회도 계속 검토할 것입니다.