MBX 바이오사이언시스 Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference

네, 좋습니다. 여러분, 좋은 아침입니다. 모건스탠리 콘퍼런스 3일 차에 오신 것을 환영합니다. 오늘 마지막 순서인 만큼 가장 좋은 내용을 준비했습니다. 저는 제이슨 러셀입니다. MBX를 무대에 모시게 되어 기쁘게 생각합니다. 최고경영자 스티브 회터 님과 최고 의학 책임자인 샘 아주레이 박사님입니다. MBX가 모건스탠리 콘퍼런스에 참석하는 것은 이번이 처음입니다. 두 분과 함께하게 되어 매우 기쁩니다. 잘 모르시는 분들을 위해 간단히 설명드리면, MBX는 임상 후기 단계에서 개발을 진행 중인 장기 지속형 정밀 펩타이드 치료제를 개발하고 있습니다. 현재 칸부파라타이드는 공식적으로 3상에 진입한 것으로 알고 있습니다.

맞습니다. 만성 부갑상선기능저하증 치료제이고요. 또한 매우 기대되는 후보물질인 MBX 4291은 비만 치료를 위한 진정한 월 1회 투여형 GLP 전구약물이 될 가능성이 있으며, 올해 후반에 일부 데이터가 발표될 것으로 알고 있습니다.

스티브 님, 샘 님, 환영합니다. 함께해 주셔서 감사합니다.

감사합니다. 네, 초대해 주셔서 감사합니다.

먼저 전반적인 관점에서 이야기를 시작해 보겠습니다. 스티브 님, 최근 최고경영자직을 맡으셨고 이사회에서 경영진으로 합류하셨습니다. 특히 회사에 매우 중요한 시점이었던 올해 7월에 취임하신 것으로 알고 있습니다. 현재 임상 개발 단계가 어디까지 진행됐는지는 이미 말씀드렸습니다. 디사이퍼라를 상업화 단계의 기업으로 전환하고 성공적으로 엑시트까지 이끈, 매우 독특한 운영 경험을 보유하고 계십니다. 그렇다면 최고경영자로서의 우선순위부터 시작해 보겠습니다. 지금부터 12개월을 되돌아본다면, 투자자들이 스티브 님과 팀의 성과를 어떤 기준으로 평가하기를 바라십니까?

네. 2026년은 회사에 있어 정말 큰 변화를 가져온 한 해였습니다. 먼저 배경을 간단히 말씀드리겠습니다. 제이슨, 그리고 콘퍼런스에 초대해 주셔서 다시 한번 감사드립니다. 오늘 함께하는 동안 분명히 이 이야기를 나누게 될 텐데요. 저희는 올해 초 만성 부갑상선기능저하증 환자를 대상으로 한 칸부파라타이드 2상 에베일 연구의 12개월 공개 연장 시험 데이터를 발표했습니다. 이 데이터는 주 1회 주사하는 부갑상선호르몬 대체요법이 지속적인 임상적 유익을 제공한다는 점을 입증했습니다. 말씀하신 것처럼 이제 핵심적인 3상 연구에 들어갔으며, 불과 2주 전 첫 환자에게 투여를 시작했습니다. 따라서 현재 3상 연구를 순조롭게 진행하고 있으며, 상업화 기업으로 전환할 수 있는 가능성이 명확히 보이고 있습니다.

따라서 현재 수십억 달러 규모의 최고 매출 잠재력을 지닌 시장으로 자리 잡고 있음이 분명해진 시장에서, 향후 상업화를 준비하기 위해 내부적으로 필요한 모든 작업을 시작하고 있습니다. 이 시장에는 이미 일일 주사제가 출시되어 있으며, 현재 매출 기준 연환산 run rate가 10억 달러에 이른다고 보고된 바 있습니다. 저희는 주 1회 투여하는 칸부파라타이드가 동급 최고가 될 잠재력을 갖고 있으며, 해당 시장의 대부분을 차지할 수 있다고 믿습니다. 따라서 칸부파라타이드 사업을 생각해 보면, 칸부파라타이드를 보유한 상업화 단계 기업으로 나아갈 미래를 그려보는 지금은 정말 매우 고무적인 시점입니다.

동시에 올여름, 정확히는 여름 초에 진행 중인 MBX 4291 1상 연구의 일부 맹검 데이터에 대해 미리 소개해 드렸습니다. MBX 4291은 저희가 비만 치료제로 개발하고 있는 진정한 월 1회 투여 GLP-1/GIP 공동 작용제입니다. 초기 데이터는 매우 고무적이었습니다. 진정한 월 1회 투여를 입증하는 약동학 데이터를 제시했습니다. 또한 고무적인 초기 체중 감소 데이터를 제시했으며, 주입제와 유사한 약동학을 제공할 뿐 아니라 활성 펩타이드의 방출을 조절해 Cmax까지 느리고 꾸준히 상승하도록 하는 저희의 전구약물 기술도 입증했습니다. 공동 작용제와 관련해 이 기술이 내약성 개선으로 이어질 가능성이 있다는 점을 확인했습니다.

향후 12~18개월의 우선순위와 앞으로 진행될 일을 생각해 보면, 핵심은 칸부파라타이드의 핵심 임상시험 환자 등록을 완료하는 것입니다. 이는 내년 하반기에 완료될 것으로 예상하고 있으며, 이후 향후 상업화를 준비하는 데 필요한 모든 작업을 진행할 것입니다. MBX 4291과 관련해서는 4분기에 연구의 C부, 즉 C1 코호트에서 데이터를 공개할 예정입니다. 이때 처음으로 맹검이 해제된 데이터를 제시하게 되며, 경쟁력 있는 체중 감소, 개선된 내약성, 진정한 월 1회 투여라는 목표 제품 프로파일을 달성하는 것이 목표입니다.

이를 달성할 수 있다면 비만 치료 분야의 판도를 근본적으로 바꿀 잠재력이 있다고 생각합니다. 환자들이 투여 빈도가 낮은 치료를 선호한다는 점은 업계에서도 잘 알고 있기 때문입니다. 또한 공동 작용제를 통해 더 나은 내약성 프로파일을 확보할 수 있는 저희의 역량 또는 그 잠재력은 환자들에게 매우 매력적이라고 생각합니다.

정말 훌륭합니다. 이 모든 내용을 하나씩 자세히 살펴보겠습니다. 회사의 운영을 담당하는 직책으로 합류하기에 정말 매우 고무적인 시점입니다. 잠시 한 걸음 물러나 회사의 기반 역량에 대해 이야기해 보겠습니다. 회사가 몇 년 전 기업공개를 했을 당시에는 비만 치료가 그저 꿈과 같은 분야로 여겨졌습니다. 이제 비만 치료는 바로 눈앞의 현실이 되었지만, 결국 모든 것은 PEP, 즉 정밀 내분비 펩타이드에 대한 이러한 기반 역량으로 귀결됩니다. MBX가 보유한 고유한 역량이 무엇인지, 그리고 그러한 역량이 어떻게 형성되었는지에 대한 역사와 함께 조금 설명해 주시겠습니까?

네, 물론입니다. 이 회사는 2018년 저희의 과학 공동 창업자인 리처드 디마치와 켄 호리룩이 설립했습니다. 리처드는 펩타이드 화학 분야의 선도적인 전문가입니다. 현재는 인디애나대학교에 재직하고 있지만, 학계 이후 경력의 20년을 일라이 릴리 앤 컴퍼니에서 보냈으며, 그 후에는 노보 노디스크에서도 근무했습니다. 리처드가 그동안 쌓아온 통찰력과 연구 성과를 보면, 약 100건의 특허에 공동 발명자로 참여한 것으로 알고 있습니다. 동료 심사를 거친 학술 문헌에 300편이 넘는 논문을 발표했습니다. 예를 들어 릴리에서의 그의 연구는 릴리의 첫 번째 속효성 인슐린과 포르테오를 비롯한 여러 혁신적인 제품 개발에 중요한 역할을 했습니다. 펩타이드 전반에 관한 그의 연구는 릴리의 터제파타이드와 같은 펩타이드를 활용한 현재의 다중 작용제 접근법의 토대를 마련했습니다. 말하자면 그는 이 분야의 아버지와 같은 존재였습니다.

과학적인 측면에서 그가 엠비엑스를 설립하고 연구를 진행한 핵심은 펩타이드와 관련된 세 가지 축에 있었습니다. 첫 번째는 의약품으로서의 특성이 개선된 펩타이드를 설계하는 능력이었습니다. 두 번째는 물론 지방산 아실화를 활용해 약효 지속 시간을 연장하는 능력과 관련된 것이었습니다. 세 번째이자 아마도 가장 중요한 것은 전구약물 기술입니다. 이 기술을 활용하면 매우 단순한 전구약물을 환자에게 투여하고, 이후 활성 펩타이드의 방출을 조절할 수 있습니다. 고인산혈증의 경우 칸부파라타이드를 생각해 보든, 비만 치료용 공동 작용제인 엠비엑스 4291을 생각해 보든, 저희는 활성 펩타이드의 방출 속도를 설계할 수 있고, 이를 통해 차별화된 약력학적 프로파일을 구현할 수 있다고 믿습니다.

이것이 바로 피이피 플랫폼과 리처드 디마치가 수행한 연구가 매우 기대되는 이유이며, 그의 연구는 저희가 진행 중인 모든 임상 프로그램에 핵심적으로 반영되어 있습니다.