유니큐어 TD Cowen 46th Annual Health Care Conference
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- uniQure의 CEO Matt Kapusta는 HD(헌팅턴병) 치료제 AMT-130의 임상 1/2상 결과를 발표했다.
- 3년 추적 관찰 결과, 환자들의 질병 진행 속도가 75% 느려졌으며, Total Functional Capacity 지표에서도 60%의 진행 감소가 확인되었다.
- 신경퇴행성 지표인 neurofilament light 수치도 감소하여 치료 효과를 객관적으로 뒷받침했다.
- 임상 결과는 과학계와 환자 커뮤니티 모두에게 긍정적으로 받아들여졌다.
- FDA와의 협의 과정에서 1/2상 데이터가 BLA 제출의 주요 근거로 인정받지 못했으며, FDA는 12개월 데이터에 더 중점을 두고 있다.
- 임상 3상 설계에 대해 FDA와 추가 논의를 계획 중이며, 환자 모집과 윤리적 문제를 고려한 설계 방안을 모색하고 있다.
- AMT-260(측두엽 간질) 임상 1/2상에서는 첫 환자에서 92% 발작 빈도 감소가 관찰되었으며, 추가 환자 데이터가 2분기에 공개될 예정이다.
- AMT-191(파브리병) 프로그램은 11명의 환자에게 투여되었으며, 모두 효소 대체 치료를 중단했고, 효소 수치가 용량 의존적으로 증가하는 긍정적 결과를 보였다.
- 재무적으로는 2029년 하반기까지 자금이 확보되어 있으며, 투자 우선순위를 엄격히 관리하고 있다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
TD 코웬 제46회 연례 헬스케어 콘퍼런스에 현장과 온라인으로 함께해 주셔서 감사합니다. 저는 TD 코웬 팀의 시니어 바이오테크 애널리스트 중 한 명인 조지프 톰이며, 오늘 유니큐어(uniQure)의 CEO 맷 카푸스타님을 모시게 되어 기쁩니다. 참석해 주셔서 감사합니다. 당연히 다룰 내용이 많지만, 좋은 분위기에서 대화를 시작해 보겠습니다. AMT-130의 헌팅턴병 관련 3상 데이터에서 무엇을 확인했나요? 대략 6개월 전쯤으로 돌아가서요. 자연경과 대비 환자 혜택을 어떻게 보고 있는지, 그리고 3상 데이터의 핵심 하이라이트를 대표님 관점에서 말씀해 주실 수 있을까요?
물론입니다. 우선 저희를 초대해 주셔서 감사합니다, 조.
네, 이번 콘퍼런스에서요. 9월에 저희는 통계 분석 계획에 따라 ‘핵심적인 1/2상 시험’이라고 불렀던 연구의 데이터를 발표했는데, 미국과 유럽에서 진행한 1/2상 연구 환자들을 풀링한 것이었습니다.
당시에는 미국과 유럽 연구의 고용량 코호트에서 풀링한 17명의 환자를 분석했고, 그중 12명은 3년 시점을 넘긴 상태였습니다. 이 연구의 1차 평가변수는 복합 UHDRS(통합 헌팅턴병 평가척도)였는데, 인지, 운동, 정신과적·행동, 그리고 기능적 요소를 포함하는, 매우 잘 검증된 임상 평가척도입니다.
질병을 반영하는 지표죠. 네.
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어닝콜 참가자
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