렉시오 테라퓨틱스 Chardan's 10th Annual Healthcare Conference

초대해 주셔서 감사합니다. 물론입니다.

네. 렉시오는 미충족 의료 수요가 높은 유전적 원인 질환에 주력하는 임상 단계 기업입니다. 주력 프로그램은 프리드라이히 운동실조 심근병증을 적응증으로 하는 LX2006입니다.

네. 올해 2분기 말에 허가 목적 임상시험의 환자 등록을 시작했습니다.

1/2상에서 좌심실 질량 지수와 다양한 바이오마커, 그리고 mFARS 척도로 평가한 질환의 신경학적 측면에서 상당한 효과 크기를 확인했습니다. 두 번째 프로그램은 PKP2 관련 부정맥 유발성 심근병증을 대상으로 합니다. 해당 프로그램은 LX2020입니다. 현재 1/2상이 진행 중이며, 비지속성 심실빈맥과 심실 조기수축에서 양호한 효과 크기를 확인했고 안전성 프로파일도 양호했습니다. 앞으로 1년여 동안 주목할 사항으로는, 프리드라이히 운동실조 프로그램의 3상 시험 톱라인 결과를 2027년 하반기에 발표하고 2028년 상반기에 생물의약품 허가 신청을 제출할 예정입니다.

PKP2 프로그램과 관련해서는, 대부분의 고용량 투여 환자가 최소 12개월간 추적 관찰된 데이터를 4분기에 곧 발표할 예정이며, 이와 함께 규제 관련 업데이트도 제공할 예정입니다. 이들 프로그램 외에도 전임상 파이프라인을 보유하고 있습니다. LX2021은 데스모플라킨을, LX2022는 비후성 심근병증을 대상으로 합니다. 최근 맨틀 테라퓨틱스를 인수하게 되어 기쁩니다.

네, 이번 인수로 신경계 질환에 초점을 맞춘 다양한 프리드라이히 운동실조 프로그램 포트폴리오도 확보하게 됐습니다.

네. LX2006은 mFARS 척도에서 상업적으로 승인된 치료제와 유사한 효과를 보였습니다. 하지만 저희는 말초신경계에 도달해 말초신경계의 영향을 받는 mFARS 척도 항목들에 작용한다고 보고 있습니다. 예를 들면 골격근과 후근신경절입니다. 다만 뇌에는 형질도입되지 않습니다. 프리드라이히 운동실조의 신경학적 측면 중 일부는 소뇌에서 매개된다는 점을 알고 있습니다. 따라서 맨틀의 포트폴리오를 추가하는 핵심 전략은 뇌에 형질도입되는 치료제를 찾는 것입니다. 궁극적으로는 LX2006으로 치료받은 환자군을 포함하는 임상시험을 진행할 수 있을 것입니다.

궁극적으로는 두 가지 측면을 모두 치료하는 치료 패키지를 갖출 가능성이 있습니다. LX2006이 좋은 효과를 보이고 있는 심장 측면뿐 아니라, 뇌에 도달해 프리드라이히 운동실조의 전체적인 질환 양상을 치료하는 요소도 포함하는 것입니다.

네, 제가 말씀드리겠습니다. 1월에는 심실조기수축(PVC)과 비지속성 심실빈맥(NSVT)에 대한 두 가지 효과 크기를 보여드렸습니다. PVC는 14%, NSVT는 22% 감소한 것으로 나타났습니다. 특히 9개월까지 추적 관찰한 환자 두어 명에서는 NSVT가 65% 감소한 것으로 나타났습니다. 다가오는 업데이트를 준비하면서, 해당 환자들 중 상당수가 포함되기를 기대하고 있습니다. 아마 한두 명은 12개월에 도달했을 것입니다. 연구 참여 기간이 길어지면서 효과가 지속되는 환자들의 데이터를 공유하고, 규제 관련 업데이트도 함께 발표할 수 있기를 바랍니다. 다만 9개월에 도달한 환자들에게서 가능성이 보였던 것처럼, 시간이 지남에 따라 효과 크기가 더 커지는 모습을 확인하고 싶습니다.