웨이브 라이프 사이언시스 Study update
핵심 요약과 스크립트로 어닝콜의 주요 내용을 빠르게 확인하세요.
- Wave Life Sciences는 알파-1 안티트립신 결핍증(AATD)을 대상으로 하는 RNA 편집 치료제 WVE006의 Restoration 2 임상시험에서 긍정적인 데이터를 발표했다.
- WVE006은 간에서 변이된 Serpina1 전사를 교정하여 폐와 간 질환의 근본 원인을 해결하는 최초의 GalNAc 결합 피하 투여 RNA 편집 올리고뉴클레오티드이다.
- 임상 결과, 200mg 격주 및 400mg 월 1회 투여군에서 Z형 단백질이 약 70% 감소하고, 총 알파-1 안티트립신 수준이 보호 기준인 11 마이크로몰 이상으로 증가했으며, 야생형 M 단백질 비율도 MZ 이형접합자와 유사한 59~64%에 도달했다.
- WVE006은 안전하고 내약성이 우수하며 간 독성은 관찰되지 않았다.
- RNA 편집을 통한 치료는 비표적 편집 및 영구적 DNA 변형 위험이 있는 DNA 편집 접근법과 차별화되며, 편리한 월 1회 피하 자가 투여가 가능하다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
안녕하세요, 웨이브 라이프 사이언시스의 RestorAATion-2 임상 데이터 업데이트 컨퍼런스 콜에 오신 것을 환영합니다. 공식 발표가 끝날 때까지 질문을 삼가 주시기 바라며, 이후 질문 및 답변 시간에 관련 안내를 드리겠습니다. 또한, 이 컨퍼런스 콜은 오늘 녹음되고 있음을 알려드립니다. 이제 기업 업무 및 투자자 관계 부사장인 케이트 라우쉬에게 마이크를 넘기겠습니다.
감사합니다, 진행자님. 오늘 오후, 저희는 알파-1 안티트립신 결핍증 치료제 WVE-006의 진행 중인 RestorAATion-2 임상시험에서 긍정적인 업데이트를 발표하는 보도자료를 배포했습니다. 보도자료는 저희 웹사이트 www.wavelifesciences.com의 투자자 관계 섹션에서 확인하실 수 있습니다. 이번 콜과 함께 제공되는 슬라이드 자료는 공식 발표 후 웹사이트에 게시될 예정입니다. 시작에 앞서, 이번 컨퍼런스 콜에서의 논의에는 미래 예측 진술이 포함되어 있음을 알려드립니다. 이러한 진술은 여러 위험과 불확실성에 영향을 받을 수 있으며, 실제 결과가 이 미래 예측 진술과 크게 다를 수 있습니다. 실제 결과에 영향을 미칠 수 있는 요인들은 오늘 배포된 보도자료와 2025년 12월 31일 종료 연도에 대한 Form 10-K 연례 보고서를 포함한 SEC 제출 문서에 상세히 설명되어 있습니다.
저희는 어떠한 이유로든 미래 예측 진술을 업데이트하거나 수정할 의무를 지지 않습니다. 오늘 올랜도에서 저와 함께하는 분은 폴 볼노 박사로, 사장 겸 최고경영자이며 개회사를 맡을 예정입니다. 다음으로 시카고 대학교 알파-원 임상 자원 센터의 의학 교수이자 센터장인 카일 호가스 박사가 현재 AATD 현황과 PIZZ 환자들의 미충족 수요에 대해 개요를 설명할 것입니다. 그 후, 최고 의료 책임자인 크리스토퍼 라이트 박사가 RestorAATion-2 임상 데이터 업데이트를 발표하고, 다시 폴에게 넘겨 마무리 발언을 진행할 예정입니다. 최고 과학 책임자인 에릭 잉겔손 박사도 오늘 함께하며 질문에 답변할 준비가 되어 있습니다. 이제 폴에게 마이크를 넘기겠습니다.
감사합니다, 케이트. 좋은 오후입니다. WVE-006의 임상 프로그램인 RestorAATion-2 업데이트에 참여해 주셔서 감사합니다. WVE-006은 AATD를 위한 최초의 GalNAc 결합 피하 주사형 RNA 편집 올리고뉴클레오타이드입니다. 저희는 ATS 컨퍼런스에서 여러분과 소통하게 되어 기쁘며, 수십만 명의 PIZZ AATD 환자들이 제한된 치료 옵션에 대해 깊이 인식하고 있음을 확인했습니다. 알파-1 커뮤니티와의 교류를 통해 AATD와 함께 살아가는 어려움에 대한 많은 이야기를 들을 수 있었습니다. 한 환자는 이를 전일적이고 전신적이며 전생애적인 질환이라고 표현했습니다. 계단을 오를 때마다, 향초 가게를 지날 때마다, 진공백을 비울 때마다 불편함과 잠재적인 위험이 따릅니다. KOL 및 옹호 단체들과의 논의를 통해 AATD 간 질환의 조기 발견을 개선하기 위한 그들의 노력도 알게 되었습니다. 이 질환은 궁극적으로 환자들에게 간경변으로 이어질 수 있습니다.
웨이브에서의 저희 임무는 이 환자들이 더 편안하게 숨쉬고 삶을 되찾을 수 있도록 돕는 것입니다. 간과 폐 모두에 나타나는 AATD 증상을 해결하고, 이 환자들이 기저 간 질환을 가지고 있음을 인지하여 편리하고 안전한 치료법으로 동적 AAT 생성을 복원하는 새로운 치료제에 대한 명확하고 긴급한 필요가 있습니다. 오늘 일찍이 저희 RestorAATion-2 임상시험 데이터가 주요 의학 회의에서 처음으로 소개되었습니다. 저희 RNA 편집 접근법의 혁신적 잠재력에 대해 폭넓은 기대가 모이고 있습니다. 간에서 돌연변이 전사를 교정함으로써 WVE-006은 폐와 간 증상의 근본 원인을 해결하는 것을 목표로 합니다. WVE-006을 통한 RNA 편집은 내인성의 정상 야생형 M-AAT 단백질 생성을 가능하게 하며, 이 단백질은 폐에 도달해 폐 질환을 유발하는 프로테아제 손상으로부터 보호합니다.
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어닝콜 참가자
이 어닝콜에는 19명이 참여했지만, 지금 보이는 건 2명뿐입니다.
참가자 명단
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