사렙타 테라퓨틱스 Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference

좋습니다. 마이크, 감사합니다. 오늘 여러분과 함께하게 되어 기쁩니다. 제임스와 저는 사렙타에서 어떤 일이 진행되고 있는지 조금 말씀드리게 되어 기쁩니다. 저는 최근에 사렙타에 합류했습니다. 온 지 이제 두 달 정도 되어가는데, 아주 흥미롭고 또 보람찬 두 달이었습니다. 사렙타에는 매우 이례적인 스토리가 있다고 생각합니다. 업계에서 ‘유니크’라는 단어가 자주 남용되긴 하지만, 실제로 독보적이라고 말할 수 있을 것 같습니다. 사렙타는 수년간 현재도 환자들에게 제공되고 있는 여러 상업화 제품군을 보유하고 있고, 이는 저희에게 여러 가지 이점을 제공합니다.

무엇보다도 가장 중요한 환자 혜택을 제공하며, 동시에 매출을 창출해 매우 견고하고 안정적인 재무 기반과 아주 강한 재무상태표를 갖추게 해줍니다. 저희는 이러한 탄탄한 재무 기반을 바탕으로 매우 혁신적이고 유망한 파이프라인을 추진할 수 있으며, 이를 통해 치료 영역(therapeutic footprint)을 확대하고 단기 및 장기적으로 성장을 견인할 잠재력이 있다고 믿고 있습니다. siRNA 분야에서의 활동을 포함해, 그 파이프라인과 저희가 하고 있는 모든 일에 대해서는 분명히 오늘 이야기하게 될 것 같습니다. 말씀드린 것처럼, 이런 구조는 업계에서 쉽게 찾아보기 어렵습니다.

치료제를 발견하고 개발하고 상업화하는 일을 25년 넘게 해온 사람으로서, 저는 이 기회를 봤을 때 현재 판매 중인 제품군과, 과학적 진보가 매우 크고 환자들에게 실질적인 변화를 만들어낼 수 있다고 생각되는 파이프라인 간의 시너지에 매력을 느꼈습니다. 오늘 세션이 진행되는 동안 이에 대해 여러분께 조금 더 말씀드릴 수 있기를 기대합니다.

네. 단기적으로는 중요한 중점 과제가 몇 가지 있습니다. 무엇보다도 현재 판매 중인 제품들의 사업을 계속 지원하고 성장시키고자 합니다. 말씀드렸듯이 저희는 시판 제품 포트폴리오를 갖고 있고, ELEVIDYS는 여러분도 잘 알고 계실 겁니다. 또한 PMO 프랜차이즈도 회사에 매우 중요한 축입니다. 저희는 2025년에, 특히 ELEVIDYS 쪽에서 일부 차질이 있었다는 점을 인지하고 있습니다. 2025년에 공개된 것과 같은 안전성 사건으로 차질이 발생하면, 관심은 상당 부분 안전성, 즉 리스크로 크게 옮겨가게 됩니다.

네. 저희 업계와 사업, 그리고 환자에게 있어서는 유익성-위험성에 초점을 맞추는 것이 중요합니다.

ELEVIDYS는 환자에게 분명 강한 유익성을 보여줍니다. 초기 허가 임상시험에서 그 점을 확인할 수 있습니다. 장기 추적 연구에서도 확인되며, 올해 초에 저희가 3년 데이터를 공개했는데, 이는 장기적 유익성을 강하게 뒷받침한다고 생각합니다. 따라서 논의를 다시 유익성-위험성으로 돌려놓는 것은 절대적으로 중요합니다. 왜냐하면 안타깝게도 ELEVIDYS로 치료하는 질환은 진행성이며, 기능을 크게 저하시키고, 결국 수명을 단축시키는 질환이기 때문입니다.

네. 그래서 유익성-위험성과, 실제로 제공되는 유익성을 함께 봐야 합니다.

저희는 그 논의를 다시 중심으로 되돌리는 데 집중해 왔습니다. 상업적 커버리지를 확대했고, 제품에 대한 의학적 지원도 확대했으며, 현재 그 논의를 재정렬하고, 안정화하며, 해당 사업을 지속적으로 지원하는 과정에 있다고 생각합니다. 그 사업을 성장시키는 것과 동시에 PMO 프랜차이즈를 강화하는 것이, 제가 말씀드린 더 장기적인 전략에서 중요합니다. 하지만 그에 못지않게, 파이프라인을 계속 추진하는 것 또한 절대적으로 필수적입니다. 저희는 수년간 DMD 환자들을 위해 노력해 왔고, 단기와 장기 모두에서 DMD 환자들을 계속 지원하고자 합니다. 다만 말씀드린 것처럼 저희의 사업 기반을 확대하고자 하며, 매우 유망한 siRNA 파이프라인을 보유하고 있습니다. 저는 합류를 결정하기 전에 저희 siRNA 파이프라인을 뒷받침하는 데이터를 깊이 있게 들여다봤습니다.

저는 이것이 진정으로 차별화되어 있다고 생각합니다. 저희가 활용할 수 있는 전달 기술은, 해당되는 프로그램에서는 근육 내 농도를 매우 높게 끌어올리고, 또한 예를 들어 저희 헌팅턴병 프로그램에서는 중추신경계(CNS) 내 깊은 뇌핵까지 침투할 수 있는 기회를 제공한다고 생각합니다. 저희는 유전자를 효과적으로 녹다운할 수 있는 매우 강력한 컨스트럭트를 보유하고 있습니다. 저희 분야에서는 타깃 검증이 문제가 되지 않습니다. 다시 말해, 무엇이 이러한 질환을 유발하는지 알고 있습니다. 그래서 관심 세포 유형에 치료제를 전달하는 능력, 높은 효율로 전달하는 것, 좋은 안전성 프로파일로 수행하는 것, 그리고 우리가 이야기하는 질환들의 경우 유전자를 매우 효율적으로 녹다운하는 것—이것이 장기적 성공을 이끄는 데 핵심입니다.

이러한 종류의 데이터는 대부분의 신약 발굴 및 개발 분야보다 훨씬 높은 확률로 임상으로 이어지고, 후기 단계 개발로도 이어집니다. 따라서 그 파이프라인에 계속 집중하고 이를 전진시키며, 올해 후반과 그 이후에 나올 단기 결과를 이끌어내고, 저희가 해당 프로그램들을 허가용 임상시험으로 진행한다고 믿는 만큼 이를 추진해 나가는 것이 핵심적인 중점 과제가 될 것입니다. 전략의 두 요소, 즉 기존 사업을 지원하는 것과 파이프라인을 추진하는 것을 보면, 저희는 이것들이 상당한 가치를 창출할 수 있다고 믿습니다.

네. 모두가 자신들이 저평가되어 있다고 믿지만, 저희는 현금흐름과 파이프라인을 근거로, 이 회사에 엄청난 미개척 잠재력이 있다는 점을 충분히 설득력 있게 제시할 수 있다고 생각합니다.

이 두 가지 중점 영역이 단기적으로 그 잠재력을 열어줄 것이고, 더 장기적으로는 저희가 어떻게 성장하고 사업을 확장해 나갈지 계속 고민할 수 있는 정당성을 제공해 줄 것입니다.