셀덱스 테라퓨틱스 Study result

좋은 아침입니다. 함께해 주셔서 감사합니다. 오늘은 만성 자발성 두드러기를 대상으로 진행한 두 건의 3상 임상시험, EMBARQ-CSU1과 EMBARQ-CSU2에서 긍정적인 톱라인 결과가 도출된 것을 논의하며 하루를 시작하게 되어 매우 기쁘게 생각합니다. 오늘 아침 컨퍼런스콜의 자료는 웹캐스트 포털에서 확인하실 수 있을 뿐만 아니라, 당사 웹사이트의 투자자관계 페이지 내 이벤트 섹션에서도 확인하실 수 있습니다. 오늘 아침 이 컨퍼런스콜에는 공동 창업자이자 사장 겸 최고경영자인 앤서니 마루치, 공동 창업자이자 수석 부사장 겸 최고과학책임자인 티보르 켈러 박사, 수석 부사장 겸 최고 의학책임자인 다이앤 영 박사, 수석 부사장 겸 최고상업책임자인 테리 로버, 규제 업무 및 품질 담당 수석 부사장인 마고 히스 치오치 박사, 연구 담당 부사장인 디에고 알바라도 박사가 함께합니다.

이 톱라인 데이터를 논의하기에 앞서, 오늘 발표자들이 말씀드릴 미래예측 진술과 관련된 중요 정보에 대해 2번 슬라이드를 확인해 주시기 바랍니다. 데이터 발표가 끝난 후 질의응답 시간을 갖겠습니다. 또한 이번 임상시험은 치료받은 환자가 거의 2,000명에 이르는 매우 대규모 연구이며, 저희가 결과를 받은 지 얼마 되지 않았다는 점을 말씀드리고 싶습니다. 저희 팀은 주요 데이터를 분석하기 위해 매우 열심히 작업했으며, 오늘 논의에서는 상당히 충실한 내용을 확인하실 수 있을 것입니다. 다만 현재도 데이터를 계속 검토하고 있기 때문에, 지금은 답변드리기 어려운 질문도 있을 것으로 보입니다. 저희는 24주 전체 데이터 세트를 발표할 수 있기를 기대하고 있으며, 2월에 열리는 미국 알레르기·천식·면역학회 연례 학술대회에서 발표할 수 있도록 제출할 예정입니다.

그럼 이제 슬라이드 3으로 넘어가서 앤서니에게 통화 진행을 맡기겠습니다.

감사합니다, 사라. 여러분, 좋은 아침입니다. 지난 수십 년 동안 CSU에서는 질환이 잘 조절되는 것을 충분한 치료 결과로 받아들여 왔습니다. 오늘 저희는 바르졸볼리맙이 환자들에게 더 나은 결과를 제공할 수 있음을 명확히 보여주는 3상 주요 결과 데이터를 공유하게 되어 대단히 기쁘게 생각합니다. 슬라이드 4를 보시면, 오늘 아침 여러분께 공유드릴 데이터는 바르졸볼리맙이 CSU 환자들에게 치료 패러다임을 변화시킬 수 있는 치료제가 될 잠재력을 실현하고 있음을 보여줍니다. 이번에도 43개국 500개 이상의 기관에서 모집한 약 2,000명의 환자가 포함된 두 건의 연구 모두에서, 두 가지 바르졸볼리맙 용량 수준에 걸쳐 1차 평가변수와 모든 주요 2차 평가변수를 충족했습니다. 각 평가변수에서 데이터는 임상적으로 유의미했으며, 질환 활성이 통계적으로 매우 유의하게 감소했음을 보여줍니다. CSU에서 최고 수준의 치료 효과에 해당하는, 신속하고 강력하며 지속적인 유효성이 확인되고 있습니다.

이러한 강력한 유효성은 질환 부담이 가장 큰 환자, 오말리주맙에 불응하는 중증 질환 환자, 그리고 중증 혈관부종을 동반한 CSU 환자에서도 명확하게 지속적으로 입증되고 있으며, 이는 바르졸볼리맙을 독보적으로 자리매김하고 차별화하는 요소입니다. 오늘은 주로 12주 시점의 유효성을 보여드리겠지만, 2상에서 12주부터 24주까지 모든 1차 및 주요 2차 평가변수에 걸쳐 이러한 효과가 유지되거나 더욱 심화되는 것을 확인했습니다. 24주 동안의 전반적인 안전성 프로파일 역시 이제 훨씬 더 크고 다양한 환자 집단에서 확인되고 있으며, 2상에서의 경험과 일관되게 유지되고 있습니다. 저희는 보고된 2상 및 3상 연구를 통틀어 약 2,400명의 환자에게 피하 투여 방식으로 바르졸볼리맙을 투여했으며, 현재까지 3상 연구에서만 바르졸볼리맙 150mg 또는 300mg을 11,000회 이상 개별 투여했습니다.

대규모 3상 경험을 통해 확인된 결과는 바르졸볼리맙이 예측 가능하고 일관되며 내약성이 우수한 안전성 프로파일을 갖고 있음을 다시 한번 뒷받침합니다. 저희는 이러한 특성이 유익성-위험성 프로파일을 뒷받침하며, CSU 전반에서 바르졸볼리맙이 폭넓게 사용될 수 있도록 할 것으로 믿고 있습니다. 이러한 데이터와 환자 및 의사들에게 갖는 의미에 대해 저희는 더할 나위 없이 고무되어 있습니다. 슬라이드 5에서 다시 말씀드리면, CSU는 미국에서만 180만 명에게 영향을 미치는 매우 고통스러운 질환입니다. 이 환자들은 수면과 정신건강을 포함해 삶의 모든 측면에 영향을 미치는 끊임없고 예측할 수 없는 두드러기와 가려움증, 그리고 외관을 훼손하는 부종을 경험합니다. 저희는 바르졸볼리맙을 통해 CSU의 근본 원인을 직접 표적하는 비만세포 고갈이라는 독특한 작용 기전을 바탕으로, CSU 환자들이 선택할 수 있는 차별화된 치료제를 개발했다고 믿고 있습니다. 이러한 작용 기전은 환자들이 경험하는 강력한 임상적 유익성과 직접적으로 연결되어 있습니다.

저희는 3상 연구를 완료하는 동시에 2027년 생물학적 제제 허가신청서 제출과 잠재적인 상용화를 적극적으로 준비하고 있습니다. 그럼 이제 다이앤에게 데이터를 자세히 설명해 달라고 요청하겠습니다.

다이앤? 감사합니다, 앤서니. 앤서니의 말씀에 저도 동의합니다.

이러한 견고한 데이터는 독특한 작용 기전을 가진 바졸볼리맙이 만성 자발성 두드러기(CSU) 치료 환경을 재정의할 잠재력이 있다는 점을 계속해서 뒷받침하고 있습니다. 바졸볼리맙이 처음 임상시험에 진입한 지 7년이 되었으며, CSU 커뮤니티, 특히 환자분들, 연구자분들, 연구 코디네이터분들의 지원 없이는 이러한 신속한 개발이 가능하지 않았을 것입니다. 바졸볼리맙 프로그램에 대한 이들의 열정과 헌신이 오늘 여러분께 이러한 데이터를 공유하게 되어 저희가 매우 기쁜 이유입니다. 그럼 6번 슬라이드로 넘어가 시험 설계를 살펴보겠습니다. 3상 프로그램은 H1 항히스타민제 치료에도 불구하고 증상이 지속되는 CSU 성인 환자에서 바졸볼리맙의 유효성과 안전성을 확립하도록 설계되었습니다. 두 3상 시험 모두 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행군 방식의 글로벌 연구입니다.

총 1,939명의 환자가 무작위 배정되었으며, EMBARQ-CSU1에 963명, EMBARQ-CSU2에 976명이 포함되었습니다. 환자들은 300밀리그램의 부하 용량 투여 후 4주마다 바졸볼리맙 150밀리그램을 투여받는 군, 450밀리그램의 부하 용량 투여 후 8주마다 바졸볼리맙 300밀리그램을 투여받는 군, 또는 24주 동안 위약을 투여받는 군에 균등하게 배정되었습니다. 24주 시점에 위약 투여 환자들은 두 용량군의 활성 치료군에 다시 무작위 배정되었습니다. 최종적으로 1,935명의 환자가 연구 치료를 받았으며, 1,634명, 즉 84%의 환자가 24주 위약 대조 치료 기간을 완료했습니다. 총 치료 기간은 52주입니다. 따라서 현재 진행 중인 연구이며, 연구가 완료될 때까지 눈가림이 유지됩니다. 3상 시험 완료 후 환자들이 참여할 수 있는 3상-B 장기 연장 연구, 즉 LTE도 진행 중입니다. 이 연구의 일차 평가변수는 12주차의 주간 두드러기 활성도 점수, 즉 UAS7을 통해 두드러기 활성도를 감소시키는 바졸볼리맙의 임상적 효과를 평가합니다.

이 연구는 전체 환자군뿐만 아니라 오말리주맙 불응 환자 하위군에서도 각 활성 치료군과 위약군 간 임상적으로 의미 있는 차이를 확인할 수 있도록 설계되었습니다. 일차 평가변수 분석은 모든 환자가 24주 위약 대조 기간을 완료했을 때 수행되었습니다. 이 연구는 전체 환자군뿐만 아니라 오말리주맙 불응 환자 하위군에서도 각 활성 치료군과 위약군 간 최소 10점의 차이를 확인할 수 있도록 검정력 90%로 설계되었습니다. 주요 이차 평가변수는 이 슬라이드 오른쪽에 나와 있으며, 잠시 후 이를 더 자세히 검토하겠습니다. 7번 슬라이드는 이번 연구에 등록된 환자들의 인구통계학적 특성과 기저 특성을 보여줍니다. 두 연구 모두 모든 치료군에서 환자 특성이 매우 균형을 이루었으며, 중증 질환을 가진 다양한 환자 집단이 등록되었습니다.

이전 연구에서와 마찬가지로, 환자 집단의 약 3분의 2가 중증 CSU 환자였습니다. 이는 기저 시점의 평균 UAS7 점수가 28점 이상이었다는 점에서 확인할 수 있습니다. 또한 혈관부종 발생률도 매우 높았습니다. 피부과 삶의 질 지수(DLQI)는 평균 점수가 14~16점으로, 중증 환자 집단임을 보여줍니다. DLQI는 CSU가 일상생활에 미치는 영향을 측정하는 검증된 도구로, 환자들의 CSU가 삶의 질에 매우 큰 영향을 미쳤음을 보여줍니다. 두 연구에서 오말리주맙에 불응한 환자 288명이 등록되었으며, 이는 CSU1 환자의 약 16%, CSU2 환자의 약 13%에 해당합니다. 슬라이드 8로 넘어가서, 이제 여러분과 함께 유효성 결과를 자세히 살펴보게 되어 기쁘게 생각합니다. 슬라이드 9에서는 12주 차의 7일간 두드러기 활성도 점수(UAS7) 기저치 대비 평균 변화를 주요 평가변수로 살펴보겠습니다.

UAS7은 환자 보고 결과 도구입니다. 환자들은 매일 가려움과 팽진의 중증도를 기록하며, 이를 매주 합산합니다. 12주 차 UAS7에서 바졸볼리맙 치료군은 매우 큰 감소를 보였습니다. 두 임상시험 모두에서 바졸볼리맙의 두 용량은 위약군과 뚜렷하게 구분되었습니다. 그 결과는 임상적으로 의미가 있었으며 통계적으로도 매우 유의했습니다. 바졸볼리맙군의 평균 감소폭은 약 20점으로 위약군의 10점과 비교되었고, 비교 결과의 p값은 0.00001 미만이었습니다. 2상에서 확인했듯이, 주요 평가변수 결과는 슬라이드 10에 제시된 모든 주요 이차 평가변수의 긍정적인 데이터로 강력하게 뒷받침됩니다. 오늘 발표하는 톱라인 결과에서는 환자와 의사에게 가장 중요하고, 현재 CSU 치료에서 미충족 수요가 가장 큰 부분을 반영한다고 생각하는 세 가지 이차 평가변수에 걸쳐 데이터를 공유하겠습니다.