파바비스 NV Study result

매기 씨, 부탁드립니다. 감사합니다. 유전성 혈관부종 발작 예방 치료를 위한 듀크릭티반 서방정의 3상 임상시험인 CHAPTER-3의 주요 결과 발표에 오신 것을 환영합니다.

저는 파바리스의 기업 및 투자자 커뮤니케이션 책임자 매기 벨러입니다. 오늘 웹캐스트는 녹화 중이며, 발표 자료는 통화 종료 직후 당사 기업 웹사이트 투자자 섹션에 업로드될 예정임을 알려드립니다. 오늘 발표자의 발언은 개인 의견이며 파바리스의 공식 입장이 아니며, 파바리스는 발언 내용의 적절성, 공정성, 정확성 또는 완전성에 대해 어떠한 보증도 하지 않음을 알려드립니다. 또한 오늘 발표에는 듀크릭티반과 그 잠재력, 전임상 및 임상 연구, 규제 관련 상호작용, 향후 계획 등을 포함한 미래 예측 진술이 포함될 예정입니다.

이러한 미래 예측 진술은 실제 결과가 예측치와 크게 다를 수 있는 특정 위험과 불확실성에 노출되어 있습니다. 이와 관련된 다양한 요인에 대한 추가 정보는 당사의 연례 보고서(Form 20-F) 내 '위험 요인' 섹션과 SEC 웹사이트에 공개된 기타 서류를 참고해 주시기 바랍니다. 또한 모든 미래 예측 진술은 오늘 현재 회사의 기대를 반영한 것임을 알려드립니다. 이러한 미래 예측 진술을 업데이트할 수 있으나, 법률상 요구되지 않는 한 이에 대한 의무는 명확히 부인합니다. 오늘은 캘리포니아 대학교 샌디에이고 의과대학 교수이자 CHAPTER-3 연구의 주임 연구원이며, 전 세계적으로 인정받는 전문 치료의사인 마크 리들 박사님께서 함께 하셔서 CHAPTER-3 데이터와 임상 실무에 미치는 의미에 대해 의견을 나누실 예정입니다. 리들 박사님, 함께해 주셔서 감사합니다.

통화 중 파바리스의 최고경영자 베른트 모딕이 브라디키닌 매개 혈관부종 관리 발전을 위한 파바리스의 지속적인 헌신에 대해 말씀드릴 예정입니다. 파바리스의 사장 펭 루 박사님께서 CHAPTER-3 연구의 주요 효능 및 안전성 결과를 설명해 주실 예정입니다. 또한, 파바리스의 최고상업책임자 윔 수베르인스가 질의응답 시간에 참석할 예정입니다. 이제 통화를 베른트 모딕에게 넘기겠습니다.

베른트입니다. 매기, 감사합니다. 그리고 여러분, 좋은 아침, 좋은 오후입니다.

파바리스는 HAE 커뮤니티의 모든 이해관계자에게 신뢰받는 파트너가 되는 것을 자랑스럽게 생각합니다. 저는 우리 회사의 또 다른 중요한 이정표를 달성하며 다시 한 번 여러분께 말씀드리게 되어 자랑스럽습니다. 온디맨드 프로그램부터 시작하자면, 긍정적인 2상 데이터에 이어 2025년 12월에 긍정적인 3상 결과가 나왔습니다. 가장 최근에는 FDA가 우리의 NDA 제출을 수락하여, deucrictibant IR을 HAE 발작의 온디맨드 치료제로 제공하는 데 한 걸음 더 다가섰습니다. 온디맨드 프로그램의 다음 촉매제는 2027년 4월에 deucrictibant IR의 승인 가능성으로, 이는 온디맨드 HAE 발작 치료의 새로운 표준이 될 수 있습니다. 이제 장기 예방 치료로 전환하면, 저희는 마찬가지로 탄탄한 기반을 구축했습니다. 긍정적인 2상 데이터가 2023년 12월에 발표되었습니다.

오늘은 이를 바탕으로 deucrictibant XR을 잠재적인 장기 예방 치료제로 뒷받침하는 긍정적인 3상 결과를 발표합니다. 앞으로도 우리는 CREAATE 3상 연구를 통해 후천성 혈관부종에 대한 deucrictibant의 추가 증거를 계속 생성할 예정이며, 예방 치료 부분의 결과는 2027년 1분기에 예상됩니다. 미국에서의 예방 치료용 NDA 제출은 2027년 상반기에 계획되어 있습니다. 전체 일정을 되돌아보면, 이미 여러 주요 가치 전환점을 넘어섰으며, 다가오는 이정표들은 파바리스를 브라디키닌 매개 혈관부종 분야의 상업적 선두주자로 탈바꿈시킬 잠재력을 가지고 있다는 점이 매우 고무적입니다. 이제 CHAPTER-3 데이터를 발표하기 위해 파바리스 사장 펭 루 박사님께 통화를 넘기겠습니다.

펭 박사님? 감사합니다, 베른트. 데이터를 검토하기 전에, HAE 커뮤니티, 특히 연구 참가자와 그 가족, 연구자 및 현장 직원, 연구 파트너, 그리고 모든 파바리스 임직원 여러분께 임상 연구, 특히 CHAPTER-3 연구에 대한 귀중한 기여에 진심으로 감사드립니다.

CHAPTER-3은 유전성 혈관부종 발작 예방을 위해 하루 1회 40밀리그램 경구 투여하는 deucrictibant 서방정의 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 3상 연구였습니다. 참가 자격은 12세 이상으로 HAE 타입 1, 타입 2 또는 정상 C1 억제제를 가진 HAE 환자였습니다. 참가자들은 연령과 기저 발작 빈도에 따라 층화된 2대 1 비율로 무작위 배정되었습니다. 총 85명의 참가자가 등록되었으며, 55명은 deucrictibant 그룹에, 30명은 위약 그룹에 배정되었습니다. 기저 인구통계 및 HAE 질환 특성은 두 그룹 간에 대체로 균형을 이루었으며, 전체 HAE 환자군과 일치합니다.

평균 연령은 약 39세였으며, 각 그룹에 4명의 청소년이 등록되었습니다. 대부분의 참가자는 HAE 타입 1 또는 2를 가지고 있었습니다. 총 5명의 정상 C1 억제제를 가진 HAE 환자가 등록되었습니다. 기저 발작 빈도는 두 그룹 간에 유사했으며, 평균 약 월 3~4회의 발작이 있었습니다. 수년간의 헌신적인 노력 끝에, CHAPTER-3 연구가 주요 평가변수를 성공적으로 달성했음을 자랑스럽게 발표하며, 이는 통계적으로 매우 유의미하고 임상적으로도 의미 있는 HAE 발작 빈도 감소를 보여줍니다. deucrictibant XR로 치료받은 참가자들은 24주간의 전체 치료 기간 동안 HAE 발작이 현저히 감소했으며, deucrictibant 그룹의 추정 발작 빈도는 월 0.35회, 위약 그룹은 월 2.06회였습니다. 이는 위약 대비 83%의 발작 빈도 감소를 나타내며, 통계적으로 매우 유의미한 결과입니다.

특히, CHAPTER-3은 정상 C1 억제제를 가진 HAE 참가자를 포함하여 HAE 전 범위 환자를 등록한 최초이자 유일한 중추적 3상 연구입니다. 반면, 다른 모든 중추적 HAE 연구들은 오직 HAE 타입 1 또는 2 환자만 등록했습니다. CHAPTER-3의 HAE 타입 1 또는 2 환자 80명 중 deucrictibant XR은 위약 대비 월간 발작 빈도를 87% 감소시켰습니다. 이 결과들을 종합하면, deucrictibant XR이 경구 치료의 편리함과 함께 주사제와 같은 효능을 제공함을 보여줍니다. 이 슬라이드는 예방 치료제로서 deucrictibant XR의 가장 중요한 특성 중 하나인 빠른 보호 효과 발현과 시간에 따른 지속 효과를 강조합니다. 약동학 프로필과 일치하게, deucrictibant XR은 투여 첫날 내에 치료 농도에 도달하며 2~3일 내에 평형 상태에 도달합니다.

이에 따라 CHAPTER-3 연구에서는 치료 첫 주 내에 deucrictibant의 보호 효과가 극대화되고 이후 연구 기간 내내 유지됨을 보여줍니다. 다음으로 주요 2차 평가변수들을 살펴보겠습니다. deucrictibant XR은 중등도에서 중증 발작 및 필요시 투약한 발작 감소에 있어 강력하고 매우 일관된 치료 효과를 입증했습니다. 반응자 분석에서, deucrictibant XR을 투여받은 참가자 중 단 한 명을 제외하고 모두 기저 대비 최소 50% 이상의 발작 감소를 달성했습니다. 가장 엄격한 기준에서도 거의 모든 참가자와 3분의 2에 해당하는 참가자가 각각 최소 70% 및 90% 이상의 발작 감소를 달성했습니다. deucrictibant XR을 투여받은 참가자의 거의 절반이 24주 전체 치료 기간 동안 발작이 없었습니다. 이 결과는 의미 있는 발작 조절 효과를 보여주며, 여러 임상적 중요 지표에서 deucrictibant XR의 강력한 효능을 다시 한 번 확인시켜줍니다. 발작 감소 외에도 참가자들의 일상생활에서의 느낌과 기능이 의미 있게 개선되는 것을 관찰했습니다.

이 슬라이드에서 보시는 것처럼, deucrictibant XR을 투여받은 참가자들은 기능, 피로 및 기분, 두려움과 수치심, 영양 등 안지오부종 삶의 질 설문지의 모든 영역에서 상당한 개선을 경험했습니다. 모든 영역에서 AE-QoL 점수는 기저선에서 24주차까지 위약 대비 deucrictibant XR군에서 일관되게 더 큰 감소를 보였습니다. 이 결과는 deucrictibant XR의 이점이 단순한 발작 예방을 넘어 환자들의 일상적인 삶의 질에 의미 있는 개선으로 이어지는 보다 광범위한 치료 효과임을 보여줍니다. 안전성 측면에서 deucrictibant는 대부분 경증 또는 중등도의 이상반응으로 내약성이 우수했습니다. 양 군에서 가장 흔한 이상반응은 상기도 감염, 비인두염, 두통이었습니다.