Eikon Therapeutics, Inc. Common Stock 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

여러분, 저는 이미젠 맨스필드입니다. 저는 캔터에서 바이오텍 애널리스트 중 한 명이며, 오늘 Eikon Therapeutics 경영진 두 분, CEO 로저 펄머터와 CFO 프레디 보위와 함께하게 되어 기쁩니다. 와주셔서 감사합니다. 네, 여러분을 모시게 되어 매우 기쁩니다. 그럼 시작하겠습니다. 로저, 오늘 Eikon에 대한 개요를 말씀해 주시겠습니까? 회사의 간단한 개요입니다.

네, Eikon은 후기 단계 치료제 개발 회사입니다. 현재 임상 단계에 있는 주요 약물 후보가 4개 있습니다. 여기에는 진행성 흑색종과 진행성 비소세포폐암 치료를 위해 개발 중인 TLR 작용제가 포함되어 있습니다. 또한, 두 가지 고선택성 PARP-1 억제제가 있는데, 그중 하나는 뇌 침투성이 있고 다른 하나는 뇌 침투성이 없습니다. 뇌 침투성이 없는 약물이 가장 진전되어 있으며, 유방암, 난소암, 전립선암과 아마도 일부 췌장암에 대한 전통적인 적응증으로 개발되고 있습니다. 뇌 침투성 분자는 유사한 적응증을 가지고 있으며, 활성 뇌 전이가 있는 환자에게도 사용할 수 있습니다. 이 세 가지 화합물 외에도, 임상 시험 중인 고선택성 Warner-HeLa 케이스 억제제가 있습니다. 가장 진전된 연구는 흑색종과 비소세포폐암에 대한 등록 허가를 위한 연구 중인 TLR 작용제에 관한 것입니다. 이것이 종양학 포트폴리오입니다. 하지만 회사는 초고해상도 현미경과 고급 영상 도구를 기반으로 하여, 다른 사람들이 놓치는 표적을 평가하고 다른 사람들이 단순히 추적할 수 없는 표적을 공략할 수 있습니다. 장기적으로 볼 때, 이것이 회사에 가장 오래가고 가장 중요한 가치의 원천입니다. 하지만 임상 시험 비용이 후기 단계 기업에게 상당히 크기 때문에, 이는 우리의 비용 중 소수에 불과합니다.

그래서 플랫폼에 대해 간단히 언급드렸습니다. 그렇다면 단일 분자 추적에 대해 좀 더 자세히 설명해 주시고, Eikon이 다른 사람들이 할 수 없는 어떤 기능을 제공하는지 말씀해 주시겠습니까?

맞습니다. Eikon Therapeutics를 설립한 전적인 이유, 즉 우리가 이 회사를 시작한 이유는 이러한 첨단 이미징 도구인 초고해상도 현미경 기술을 신약 개발에 적용하기 위해서였습니다. 초고해상도 현미경 기술은 오랜 역사를 가지고 있습니다. 이 분야를 발전시키고 그 발견으로 2014년에 노벨상을 수상한 에릭 베치그가 Eikon Therapeutics의 공동 창립자 중 한 명입니다. 사실 저는 그가 노벨상을 받기 훨씬 전, 15년이 넘은 오래전부터 이 일에 관여해왔습니다. 제가 에릭을 만났을 때, 그는 살아있는 세포 내 개별 단백질을 비파괴적으로 관찰할 수 있는 방법을 연구하고 있다고 설명했습니다. 그리고 이 방법은 원칙적으로 살아있는 세포 내에서 단백질들이 어떻게 작용하는지를 평가할 수 있게 해줄 수 있습니다. 이 연구는 매우 흥미로웠습니다. 제가 2013년에 머크에서 두 번째 근무를 시작했을 때, 에릭을 초청해 우리 과학자들과 시간을 보냈습니다. 그는 물리학자 출신으로, 살아있는 세포 내 개별 단백질의 움직임을 일반적인 용어로 평가할 수 있게 되면, 단백질 간 상호작용에 대해 중요한 사실들을 알 수 있다는 점을 깨달았습니다.

그것은 완전히 사실로 판명되었습니다. 하지만 우리를 놀라게 한 방식으로 말입니다. 이 연구를 수행하기 위해서는 형광 프로브로 표지된 개별 단백질을 포착하고 살아있는 세포 내에서 그 움직임을 관찰할 수 있는 장비를 만들어야 했습니다. 그 도구들을 만드는 데는 다소 시간이 걸렸습니다. 저희는 꽤 큰 엔지니어링 팀을 보유하고 있습니다. 그리고 저희가 만든 장비들은 모두 독자적인 기술입니다. 이 도구들은 하루에 수백만 개의 세포를 평가할 수 있게 해주며, 보통 세포당 10만에서 100만 개의 단백질을 분석할 수 있습니다. 저희는 보통 초당 약 100프레임의 속도로 이미징을 진행하며, 따라서 살아있는 세포 내 단백질의 움직임을 약 10밀리초 단위로 시간 해상도를 갖고 관찰할 수 있습니다. 그리고 단백질에 대해서는 대략 10에서 30나노미터, 즉 10에서 30억분의 1미터 정도의 공간 해상도를 갖고 있습니다. 일반 청중에게 설명할 때 저는 우리가 실제로 연구하는 것은 단백질의 사회적 삶이라고 말합니다. 그리고 개별 단백질들은 매우 풍부한 사회적 삶을 가지고 있다는 것이 밝혀졌습니다. 그들은 친구와 가족이 있습니다. 그리고 그들은 자주 만나고 싶어하는 가족 구성원이 있는가 하면, 어떤 가족은 일년에 한 번 크리스마스 때 보는 정도면 충분한 경우도 있습니다.

그리고 그들은 깊고 지속적인 우정도 있지만, 다소 얕은 우정도 있습니다. 그리고 우리는 그들 모두를 만날 수 있고, 그들의 배우자도 볼 수 있습니다. 그리고 그것은 매우 강력한 효과를 발휘하는데, 생화학은 물론 팀 스포츠이기 때문입니다. 단백질의 운동성 특성은 우리가 표지한 단백질과 그것이 상호작용하는 대상과의 상호작용에 의해 제한됩니다. 그리고 약물은 일반적으로 단백질이 그들의 친구나 가족과 상호작용하는 능력에 영향을 미칩니다. 그것이 바로 약물이 작용하는 방식입니다. 즉, 운동성을 변화시키는 화합물을 스크리닝할 수 있고, 그렇게 찾아낸 화합물들은 기능을 변화시키는 화합물이라는 뜻입니다. 기능이 무엇인지 몰라도 그렇게 할 수 있습니다. 측정할 수 있는 어떤 형태의 표현형이 있다면 가능합니다. 그리고 그것이 의미하는 바는, 말씀드린 대로, 다른 사람들이 불가능하다고 여길 수 있는 타깃도 저희가 공략할 수 있다는 것입니다. 이 데이터 세트는 다시 한 번, 우리가 1초의 일부 단위로 캡처하는 영상 데이터이기 때문에 매우 방대합니다. 저희는 초당 1,000프레임 이상의 속도로 작업할 수 있습니다. 하지만 오늘 제가 말씀드릴 것은, 캘리포니아 밀브레이에 있는 작은 아이콘이 세계에서 가장 큰 데이터 생산지 중 하나라는 점입니다.

저희 장비가 모두 최대 속도로 작동할 때가 많은데, 그럴 때 하루에 약 페타바이트 단위의 데이터를 생산합니다. 저희 수석 엔지니어 러스 버먼이 자주 말하듯, 이는 터무니없이 많은 양의 데이터입니다. 규모를 설명하자면, 페타바이트는 미국 의회 도서관을 약 60번 채울 수 있는 데이터 양입니다. 하루에요. 그래서 그 모든 데이터를 바탕으로, 저희 플랫폼에서 새로운 신약 후보물질 발표가 가속화될 것으로 기대해도 될까요?

그것이 어떻게 신약을 더 빠르게 찾는 데 도움이 되나요?

네, 저희가 보여드린 것은, 말씀드린 대로, 실제로 잠재적 타깃을 시각화할 수 있고, 이를 방해할 때 어떤 일이 일어나는지 확인할 수 있기 때문에 잠재적 타깃을 식별할 수 있다는 점입니다. 저희는 또한 타깃을 추구하기 위해 반드시 구조적으로 가능해야 하는 것은 아니지만, 종종 구조적으로 가능해지면서 단백질 구조가 무엇인지, 그리고 특정 분자와 어떻게 결합하는지 이해하게 됩니다. 하지만 저희의 스크리닝 분석은 매우 빠릅니다. 저희는 약 6주 만에 백만 개 정도의 화합물을 스크리닝할 수 있습니다. 그리고 저희는 동일한 종류의 이미징 도구를 사용하여 이를 분석할 수 있습니다. 저희는 워너-힐리 케이스 억제제에 대해 초기 리드에서 개발 후보물질까지 약 16개월 만에 육상 속도 기록을 세웠습니다. 물론, 현재는 임상 단계에 있습니다. 그리고 최근 ASCO에서 건강한 지원자들을 대상으로 한 초기 임상 데이터를 발표했습니다. 하지만 환자를 대상으로 한 임상 데이터는 10월 마드리드에서 열리는 ESMO에서 발표될 예정입니다. 하지만 그것이 얼마나 빠른지에 대한 감을 드릴 수 있습니다. 또 다른 후보 물질은 새로운 안드로겐 수용체 길항제로, 비-루타미드 계열이며 구조적으로 상당히 다른 안드로겐 수용체 길항제입니다. 이 물질은 주요 안드로겐 수용체 길항제인 엔잘루타마이드가 존재할 때 나타나는 돌연변이에 대해 활성입니다.

원래 2027년에 IND 신청을 계획했던 그 분자는 올해 말 이전에 실제로 IND 신청을 할 예정입니다. 분석을 매우 빠르게 수행할 수 있었기 때문입니다. 그리고 이것은 전통적인 생화학을 사용해서는 거의 불가능한 다중 매개변수 최적화를 포함합니다. 그래서 저희는 네, 귀하의 질문에 대한 답은 예라고 믿습니다.

좋습니다. 이 도구들을 통해 중요한 새로운 분자들을 훨씬 더 빠르게 개발할 수 있을 것입니다.

좋습니다. 그리고 이에 대한 마지막 질문입니다. 종양학 분야를 넘어 확장할 계획이 있으신가요? 신경과학 프로그램에 대해 언급하셨는데, 아직 타깃은 확정되지 않았습니다. 그렇다면 그 분야에서 추구하고 있는 치료 영역에 대해 어떻게 생각하고 계신가요? 그리고 최근에 매우 뛰어난 역량을 가진 새로운 최고과학책임자(CSO)를 영입하셨습니다. 그것이 파이프라인에 대한 더 큰 투자나 치료 영역 확장의 신호인가요? 진행 중인 분야에 대해 말씀드리자면, 아시다시피 살아있는 세포 내에서 과정을 시각화할 수 있기 때문에, 저희는 관심 분야를 다른 영역으로 확장했습니다.

저희는 살아있는 뉴런을 시각화할 수 있습니다. 그리고 그 과정에서 일어나는 일들을 관찰할 수 있습니다. 특히 저희는 살아있는 뉴런 내의 잘못 접힌 단백질에 관심이 많았는데, 이는 이러한 잘못 접힌 단백질이 신경퇴행성 질환의 발병 기전에 중요한 역할을 한다는 많은 증거가 있기 때문입니다. 그리고 물론, 저희는 그 부분에 영향을 미치고 싶습니다. 그리고 우리는 살아있는 세포 내에서 그 잘못 접히는 과정을 시각화할 수 있습니다. 그리고 우리는 그 질문에 접근하기 시작할 수 있습니다. 이와 관련된 생화학이 있다고 말씀드리겠습니다. 그리고 우리는 잘못 접혀 독성을 띠게 된 단백질의 올바른 접힘 또는 재접힘에 관여하는 요소들을 식별할 수 있기를 바랍니다. 저희는 염증성 질환 분야에서도 활발히 활동하고 있습니다. 그리고 그곳에도 좋은 표적이 있습니다. 최근 저희에 합류한 신임 탐색 연구 책임자인 CP 창은 매우 뛰어난 리더입니다. 그는 분자 세포 생물학자로서 스탠포드에서 박사 학위를 취득하고 박사후 연구를 수행하며 유전자 발현 분야에서 경력을 쌓았습니다. 하지만 그뿐만 아니라 그는 보드 인증을 받은 심장 전문의이기도 합니다.

그리고 이전에 근무했던 곳에서 특히 심근병증, 특히 심근에 대한 약물 개발에 깊이 관여했습니다. 그리고 그는 브리스톨 마이어스의 심혈관 탐색 연구 부문도 이끌었습니다. 그래서 그는 그 부분에 대해 상당한 이해를 가지고 있습니다. 그와 저는 인류 사망 원인 중 가장 큰 비중을 차지하는 심혈관 질환을 해결할 수 있는 무언가를 발견할 기회가 있다면, 저에게도 괜찮을 것이라는 데 동의했습니다.

좋습니다. 그럼 임상 프로그램에 대해 이야기해 보겠습니다. 먼저 1부부터 시작하겠습니다. 그래서 두 가지 라이선스된 선택적 1부 억제제가 있습니다. 1부 선택적 억제의 근거와 이 자산들이 해당 분야에 매우 의미 있는 진전을 가져올 것이라고 생각하는 이유에 대해 말씀해 주십시오.