아이콘 테라퓨틱스 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

네, Eikon은 후기 임상 단계의 치료제 개발 회사입니다. 현재 임상 단계에 있는 주요 약물 후보가 네 가지 있습니다. 여기에는 진행성 흑색종과 진행성 비소세포폐암 치료를 위한 TLR 작용제가 포함되어 있습니다. 또한 두 가지 매우 선택적인 PARP1 억제제가 있는데, 하나는 뇌 침투성이 있고 다른 하나는 뇌 침투성이 없습니다. 뇌 침투성이 없는 후보가 가장 진전된 상태이며, 유방암, 난소암, 전립선암 및 일부 췌장암 적응증에 대해 개발 중입니다. 뇌 침투성 분자는 유사한 적응증을 갖고 있지만, 활성 뇌 전이가 있는 환자에게도 사용할 수 있습니다. 이 세 가지 화합물 외에도, 임상 시험 중인 매우 선택적인 Werner 헬리케이스 억제제가 있습니다. 가장 진전된 연구는 흑색종과 비소세포폐암에 대한 등록 임상 시험을 진행 중인 TLR 작용제입니다. 이것이 종양학 포트폴리오입니다. 회사는 초고해상도 현미경과 고급 이미징 도구를 기반으로 하며, 이를 통해 다른 회사들이 접근하지 못하는 타깃을 평가하고 추적할 수 있습니다.

장기적으로 이것이 회사 가치의 가장 중요한 원천입니다.

하지만 후기 임상 회사로서 임상 시험 비용이 상당해 이 부분은 비용의 일부에 불과합니다.

네, 감사합니다. Eikon Therapeutics를 설립한 이유는 바로 이 초고해상도 현미경과 같은 고급 이미징 도구를 신약 개발에 적용하기 위해서였습니다. 초고해상도 현미경은 오랜 역사를 가지고 있습니다. 이 분야를 개발하는 데 기여했고 2014년 노벨상을 수상한 에릭 베치그는 Eikon Therapeutics의 공동 창립자입니다. 사실 저는 그가 노벨상을 받기 훨씬 전, 15년 이상 전에 에릭을 만났을 때 이 일에 관여하게 되었습니다. 그는 살아있는 세포 내 개별 단백질을 비파괴적으로 관찰할 수 있는 방법을 연구해 왔으며, 원칙적으로는 그 단백질들이 살아있는 세포 내에서 어떻게 행동하는지 평가할 수 있다고 설명했습니다. 그 연구는 매우 흥미로웠습니다. 제가 2013년부터 두 번째로 머물렀던 머크에서 에릭을 초청해 우리 과학자들과 시간을 보내게 했습니다.

그는 물리학자 출신으로, 살아있는 세포 내 개별 단백질의 움직임을 평가할 수 있다면 단백질 간 상호작용에 대해 중요한 것을 배울 수 있다는 점을 깨달았습니다. 그것은 완전히 사실로 드러났지만, 우리를 놀라게 하는 방식이었습니다. 이 작업을 수행하기 위해서는 형광 프로브로 표지된 개별 단백질을 포착하고 살아있는 세포 내에서 그 움직임을 관찰할 수 있는 장비를 만들어야 했습니다. 그 도구들을 만드는 데는 시간이 좀 걸렸습니다. 우리는 꽤 큰 엔지니어링 팀을 보유하고 있습니다. 우리가 만든 장비들은 완전히 독점적입니다.

이 장비들은 하루에 수백만 개의 세포를 평가할 수 있으며, 보통 세포당 10만에서 100만 개의 단백질을 분석합니다. 우리는 보통 초당 약 100 프레임의 속도로 이미징합니다. 단백질 움직임에 대해 약 10밀리초의 시간 해상도와 약 10~30나노미터, 즉 10~30억분의 1미터의 공간 해상도를 가지고 있습니다. 일반인에게 설명할 때 저는 우리가 실제로 연구하는 것은 단백질의 사회적 삶이라고 말합니다. 알고 보니 개별 단백질들은 매우 풍부한 사회적 삶을 가지고 있습니다. 그들은 친구와 가족이 있고, 자주 만나고 싶어하는 가족 구성원이 있는가 하면, 크리스마스 때 한 번 보는 정도로 괜찮은 가족도 있습니다. 깊고 지속적인 우정도 있고, 다소 얕은 우정도 있습니다.

우리는 이 모든 관계를 볼 수 있으며, 그들의 파트너도 관찰할 수 있습니다. 이것은 매우 강력한데, 생화학은 결국 팀 스포츠이기 때문입니다. 단백질의 운동성 특성은 우리가 표지한 단백질이 상호작용하는 대상과의 상호작용에 의해 제한됩니다. 약물은 일반적으로 단백질이 그들의 친구 및 가족과 상호작용하는 능력에 영향을 미칩니다. 그것이 바로 약물이 작용하는 방식입니다. 즉, 운동 변화를 일으키는 화합물을 스크리닝할 수 있으며, 발견되는 것은 기능을 변화시키는 화합물입니다. 기능이 무엇인지 몰라도, 측정할 수 있는 어떤 표현형이 있다면 그것으로도 가능합니다.

이는 물론, 다른 사람들이 불가능하다고 생각하는 타깃도 우리가 공략할 수 있다는 의미입니다. 데이터 세트는 매우 방대합니다. 왜냐하면 이것은 우리가 1초의 일부 단위로 캡처하는 영상 데이터이기 때문입니다. 우리는 초당 1,000프레임 이상의 속도로 작업할 수 있습니다. 오늘 여러분께 말씀드릴 것은, 캘리포니아 밀피타스에 있는 작은 아이콘이 세계에서 가장 큰 데이터 생산지 중 하나라는 점입니다. 우리 장비가 모두 최대 속도로 가동될 때, 이는 자주 있는 일이지만, 하루에 약 1페타바이트의 데이터를 생산합니다. 우리 수석 엔지니어 러스 버먼이 자주 말하듯, 이는 엄청난 양의 데이터입니다. 규모를 설명하자면, 1페타바이트는 미국 의회 도서관을 하루에 약 60번 채울 수 있는 데이터 양입니다. 그것은 정말 많은 데이터입니다. 이 많은 데이터를 고려할 때, 플랫폼에서 새로운 약물 후보 발표가 가속화될 것으로 기대해도 될까요?

또한, 타깃을 추구하는 데 반드시 구조적 정보가 필요하지는 않지만, 종종 구조적 정보를 확보하게 됩니다. 우리는 단백질 구조가 무엇인지, 그리고 우리가 스크리닝할 특정 분자와 어떻게 결합하는지 이해하게 됩니다. 우리의 스크리닝 분석법은 매우 빠릅니다. 약 6주 만에 100만 개 정도의 화합물을 스크리닝할 수 있습니다. 그런 다음 동일한 종류의 이미징 도구를 사용하여 이를 분석할 수 있습니다. 저희는 베르너 헬리케이스 억제제에 대해 일종의 육상 속도 기록을 세웠는데, 초기 리드에서 개발 후보물질까지 약 16개월이 걸렸습니다. 물론 지금은 임상 단계에 있습니다.