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렉시오 테라퓨틱스 RBC Capital Markets Global Healthcare Conference 2026

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분기 2026진행 시간26분참가자3명

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첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.

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RBC 캐피털 마켓츠입니다. 오늘은 2026 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에서 렉시오 테라퓨틱스를 모시게 되어 매우 영광입니다. 회사를 대표하여 노란 타운센드 최고경영자(CEO)와 나린더 발라 최고의료책임자(CMO)께서 함께 자리해 주셨습니다. 참석해 주신 모든 분들께 감사드립니다. 노란, 질문이 많지만 구체적인 내용에 들어가기 전에 최근 몇 달간 조직이 어떤 진전을 이루었는지, 그리고 무엇보다 렉시오의 향후 계획에 대해 간단히 개요를 말씀해 주시면 좋겠습니다.

Nolan TownsendCEO

네, 초대해 주셔서 감사합니다. 여기에 참석하게 되어 항상 기쁩니다. 렉시오는 유전성 심장 질환에 집중하는 임상 단계 유전자 치료 회사입니다. 가장 진전된 프로그램은 프리드라이히 운동실조증의 심장 병리를 치료하는 것입니다. 우리는 이 질환의 특징인 심장 비대와 여러 심장 바이오마커에서 개선을 보이고 있습니다. 또한 개선 효과를 보여주고 있습니다.

Nolan TownsendCEO

네, 기존 상업적으로 승인된 치료법의 승인에 사용된 mFARS 척도로 측정한 프리드라이히 운동실조증의 신경학적 척도에서 개선이 나타나고 있습니다.

Nolan TownsendCEO

mFARS 또는 신경학적 척도에서 상업적으로 승인된 치료법과 유사한 효과 크기를 확인하고 있습니다. 심혈관 질환에서도 의미 있는 개선이 나타나고 있습니다. 이 두 가지를 종합할 때, 우리가 개발 중인 이 치료법이 프리드라이히 운동실조증의 치료 표준을 바꿀 수 있을 것으로 생각합니다. 이 프로그램과 관련된 중대한 임상시험을 이번 분기 내에 시작하기 위해 준비 중입니다. 내년에 주요 결과를 발표할 예정이며, 이후 생물의약품 허가신청(BLA)을 진행할 계획입니다. 우리는 현재 FDA와 중대한 임상시험 프로토콜에 대해 최종 조율 단계에 있으며, 아마도 이에 대해 더 논의할 기회가 있을 것입니다. 다음 프로그램은 PKP2 연관 부정맥성 심근병증입니다.

Nolan TownsendCEO

지난해 1/2상 임상시험 등록을 완료했으며, 총 10명의 환자가 치료를 받았습니다. 고용량 투여 환자는 7명입니다. 우리는 1월에 해당 프로그램과 관련된 데이터를 보고했습니다. 비지속성 심실빈맥이 약 22% 감소했음을 보여주었는데, 이는 이 질환에서 매우 중요한 평가 지표입니다. 이 22%의 비지속성 심실빈맥 감소는 기존 항부정맥 치료법의 표준 치료와 대략 비슷한 수준입니다. 효과를 평가할 수 있는 가장 초기 시점에 있는 대부분의 환자들에서, 이미 기존 치료법과 유사한 효과 크기를 확인하고 있습니다. 9개월 시점에 있는 2명의 환자에서는 비지속성 심실빈맥이 평균 65% 감소하는 것을 보고 있습니다.

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