4D 몰레큘러 테라퓨틱스 Investor Day 2026

여러분, 안녕하세요. 이제 시작하겠습니다. 오늘 함께해 주셔서 감사합니다. 온라인으로 참석하신 분들께는 죄송합니다. 몇 분 늦어지고 있는데, 참석자분들이 모두 들어오실 수 있도록 잠시 기다리고 있습니다. 제 이름은 줄리언 페이입니다. 저는 4D 몰레큘러 테라퓨틱스의 투자자 관계 책임자입니다. 오늘 첫 번째 투자자의 날 행사에 함께해 주셔서 정말 기쁩니다. 오늘 질의응답은 QR 코드를 통해 진행하겠습니다. 기기에서 QR 코드를 스캔해 질문을 제출해 주시면, 오늘 함께해 주실 훌륭한 패널과 함께 행사 마지막에 답변드리겠습니다. 늘 그렇듯이, 미래예측진술에 대해 안내드리겠습니다. 자세한 내용은 당사 투자자 관계 웹사이트나 미국 증권거래위원회(SEC) 웹사이트에서 확인해 주시기 바랍니다. 그럼, 공동 창업자이자 사장 겸 최고경영자인 데이비드 킨 박사를 무대로 모시게 되어 대단히 기쁩니다.

좋습니다. 줄리언, 감사합니다. 이 자리에 함께하게 되어 기쁘고, 여러분을 환영합니다. 함께해 주셔서 감사합니다. 정말 감사드립니다. 저는 4D 몰레큘러 테라퓨틱스의 공동 창업자이자 최고경영자 겸 사장인 데이브 킨입니다. 저는 의사 과학자, 신약 개발자, 연쇄 창업가, 최고경영자로서 약 30년간 이 업계에서 일해 왔습니다. 저희는 10여 년 전에 명확하고도 원대한 비전을 품고 4D를 설립했습니다. 과감한 혁신과 실행을 통해 수백만 명의 환자에게 우수한 유전자 의약품을 제공하는 것이었습니다. 오늘 이 자리에 서서 말씀드리자면, 4D-150을 통해 그 비전을 실현하기 직전 단계에 와 있다는 사실이 놀랍습니다. 오늘 보시겠지만, 저희는 4D-150이 습성 연령관련 황반변성(습성 AMD) 치료의 새로운 패러다임을 정립할 잠재력이 있다고 믿습니다.

오늘 발표 내용을 통해 함께 살펴볼 네 가지 핵심 사항부터 말씀드리겠습니다. 첫째, 저희는 4D-150이 가장 중증인 환자뿐 아니라 습성 AMD 환자 모두에게 기본 치료제가 될 수 있다고 믿습니다. 기본 치료제라고 할 때 무슨 뜻일까요? 한 번의 주사 후 지속적으로 평생 치료 효과를 제공하고, 환자 치료에 보충이 필요한 경우에만 보충 치료를 하는 것을 의미합니다. 둘째, 저희의 목표 제품 프로파일은 오늘날 이 질환에서 가장 중요한 두 가지 필요, 즉 시력 보존과 치료 부담 감소를 충족합니다. 또한 일부 환자는 수년간, 나아가 평생 주사 치료를 받지 않을 수도 있는 가능성도 있습니다. 셋째, 저희는 임상 데이터와 3상 시험 설계 및 실행을 통해 2027년 이후 큰 성공을 거둘 수 있는 기반을 마련했다고 믿습니다.

마지막으로 오늘 저희가 말씀드릴 내용은 이해관계자인 환자, 의사, 보험자들이 한데 모였으며, 이 제품을 폭넓게 상용화하고 널리 채택시킬 수 있다는 저희의 자신감을 크게 높여주었다는 점입니다. 오늘 발표자분들입니다. 여러분께서 매우 흥미롭게 들으실 것이라고 생각합니다. 모두 전문가이며, 4D-150의 기회에 대해 매우 다양한 관점을 제시할 수 있도록 신중하게 선정했습니다. 오늘 이 자리를 마치실 때쯤이면 저희 앞에 놓인 기회를 훨씬 더 전체적으로 이해하시게 될 것으로 생각합니다. 오늘의 의제입니다. 처음에 말씀드린 네 가지 핵심 사항의 흐름을 따를 예정입니다. 한발 물러서서, 저희가 오늘 이 자리에 모인 이유를 말씀드리겠습니다. 오늘 저희가 이 자리에 모인 이유는 현재 습성 AMD 치료 방식이 그야말로 충분하지 않기 때문입니다.

제가 왜 단호하게 이렇게 말씀드릴 수 있을까요? 지난 5년 넘게 의사, 환자, 간병인, 병원 직원들과 수백 차례 대화를 나눴습니다. 그때마다 반복해서 들은 말은 “충분하지 않다”는 것이었습니다. 왜 충분하지 않다고 생각할까요? 현재 치료가 어떻게 시행되는지부터 살펴보겠습니다. 치료가 간헐적으로 이뤄집니다. 환자는 일정 기간 동안 효과적으로 치료를 받지만, 그 이후에는 사실상 치료를 받지 못한 상태가 되고, 평생 반복해서 치료 공백을 겪게 됩니다. 이것이 왜 문제일까요? 습성 AMD는 만성적이고 지속적이며 끊임없이 진행되는 질환입니다. 하루도 쉬지 않습니다. 평생 반복적으로 치료를 받는 기간 사이에 치료받지 않은 채로 남아 있는, 망막에 생긴 이 심각한 질환을 앓는다고 상상해 보십시오. 그건 도무지 말이 되지 않습니다. 둘째, 치료 부담이 큽니다.

오늘 보시겠지만, 반복되는 주사로 인한 환자와 간병인, 의료 시스템의 부담은 막대합니다. 마지막으로 가장 중요한 점을 말씀드리고 싶습니다. 질병의 생물학적 특성과 맞지 않는 간헐적 치료 방식 때문에, 그리고 의료 시스템에 이처럼 큰 부담과 비용이 발생하는데도 환자들은 여전히 시력을 잃고 있습니다. 다시 말씀드리겠습니다. 미국의 습성 황반변성 환자 중 대다수는 시력을 잃게 됩니다. 많은 환자가 여전히 실명에 이릅니다. 이곳 미국만큼 치료를 받을 수 없는 미국 외 지역에서는 문제가 훨씬 더 심각합니다. 이런 상황은 결코 충분하지 않으며, 환자들은 더 나은 치료를 받을 자격이 있습니다. 미래는 어떤 모습일 수 있을까요? 저희는 4D-150이 모든 습성 황반변성 환자에게 근간이 되는 치료법이 될 수 있다고 생각합니다.

다시 말씀드리지만, 가장 중증인 환자에게만 해당하는 것은 아닙니다. 구체적으로 어떤 모습일까요? 병원에서 시행하는 통상적인 주사 한 번으로, 잠재적으로 환자의 여생 동안 지속적으로 질병을 치료할 수 있다고 저희는 믿습니다. 치료 부담을 크게 줄일 수 있습니다. 그리고 무엇보다 치료제가 항상 체내에 작용해 하루 24시간, 주 7일, 연중 내내 치료가 이뤄지므로 환자의 시력을 보존할 수 있을 것으로 믿습니다. 그 결과는 무엇일까요? 환자들은 해방될 것입니다. 자유롭게 자신의 삶을 살아가고, 사랑하는 사람들과 가족과 함께 시간을 보내며, 인생의 황금기를 진정으로 누릴 수 있을 것입니다. 이러한 패러다임의 전환을 어떻게 이룰 수 있는지 간략히 다시 말씀드리겠습니다. 마법도 아니고, 물론 운도 아닙니다. 이는 처음부터 계획된 일입니다. 10여 년 전 회사를 설립했을 때 가장 먼저 착수한 일은 새로운 캡시드를 개발하는 것이었습니다.

저희는 이 캡시드, 즉 전달체가 다음과 같은 특성을 갖기를 원했습니다. 일회성 항 VEGF 주사처럼 병원에서 통상적인 주사 방식으로 투여할 수 있기를 원했습니다. 저희는 이를 실현했습니다. 원가를 낮추고 독성 위험을 줄이기 위해 매우 적은 용량을 사용할 수 있기를 원했습니다. 저희는 단 한 번의 주사로 망막, 특히 황반을 매우 효율적으로 표적하는 벡터를 원했습니다. 이를 통해 치료제를 필요한 질병 부위에 정확히 전달할 수 있기 때문입니다. 중대한 독성이나 염증 위험을 최대한 줄이도록 이 벡터를 설계하고자 했습니다. 오늘 보시다시피, 저희가 임상에서 확보한 데이터를 바탕으로 볼 때 독자적이고 차별화된 이 벡터를 통해 그 목표를 달성했다고 생각합니다. 벡터는 단지 전달체일 뿐입니다.

여기서 실제 치료제는 애플리버셉트와 VEGF-C를 표적으로 하는 RNA 간섭 치료제입니다. 저희는 VEGF 계열 인자 네 가지를 표적으로 삼았습니다. 지난 10년간 습성 연령관련 황반변성 시장의 선두 제품은 애플리버셉트였다는 점을 기억해 주십시오. 애플리버셉트는 사람에게 6,400만 회 이상 투여됐습니다. 6,400만 회입니다. 뛰어난 효능과 매우 우수한 안전성 프로파일도 입증했습니다. 그것이 저희 치료제입니다. 이 치료제의 위험성은 완전히 해소됐습니다. 저희가 하는 일은 훨씬 더 나은 방식으로 치료제를 전달하는 것입니다. 망막 자체에서, 질병 부위에 바로 치료제가 발현되도록 해 환자의 남은 생애 동안 하루 24시간, 주 7일, 연중 내내 지속적으로 공급하는 것입니다. 이는 이 놀라운 분자를 근본적으로 더 나은 방식으로 사용하는 방법입니다. 이러한 배경을 말씀드렸으니, 아르샤드 카나니 박사님을 무대로 모시겠습니다.

아르샤드는 4D-150을 처음 구상한 때부터 첫 환자 치료에 이르기까지 이 여정을 내내 함께해 왔습니다. 이 자리에 함께해 주셔서 정말 기쁩니다. 아르샤드, 잘 지내셨죠? 뵙게 되어 반갑습니다.

감사합니다, 데이비드. 여러분, 안녕하십니까. 여러분을 뵙게 되어 정말 반갑습니다. 저는 아르샤드 카나니입니다. 네바다주 리노를 거점으로 활동하는 망막 전문의이며, 내과적·외과적 망막 치료를 모두 담당하고 있습니다. 저는 연구책임자로 150건이 넘는 임상시험에 참여했고, 지금까지 여러 유전자 치료 프로그램에도 참여해 왔습니다. 개원한 지 16년이 넘었습니다. 오늘은 제게 감정적으로 매우 벅찬 날입니다. 제가 4D와 함께한 여정을 시작한 때가 2021년 12월이었기 때문입니다. 첫 번째 환자에게 주사할 수 있어 영광이었고 기뻤습니다. 당시에는 유전자 치료에 이렇게 많은 분이 모일 거라고 생각하지 못했습니다. 유전자 치료를 위해 많은 것을 배우고 경험해 왔습니다. 데이비드가 말씀하셨듯, 신생혈관성 AMD가 있지만 치료 경험이 없는 환자들을 대상으로 한 두 건의 글로벌 3상 임상시험에서 내년에 주요 데이터가 발표된다는 점은 매우 고무적입니다.

오늘 앞으로 5분 정도 동안 습성 AMD 환자들이 겪는 여정과, 진료 현장에서 이 환자들에게서 무엇을 보고 있는지 말씀드리고자 합니다. 수치와 그래프만으로는 환자 관점이 실제로 빠지기 쉽다고 생각합니다. 시작하기 전에 청중 여러분께 여쭙고 싶습니다. 여기 계신 분 중 의료진이 아닌 분으로 망막 진료를 받아 보신 분은 몇 분이나 되십니까? 한 분도 안 계시네요. 만성적이고 끊임없이 진행되며 환자마다 양상이 다르고 실명으로 이어질 수 있는 질환을 실제로 앓고 있는 분이 주변에 계신 분은 몇 분이나 되십니까? 바로 그런 질환입니다. 환자들의 관점, 환자들의 눈에 비친 두려움, 진료를 받으러 올 때마다 느끼는 불안감, 그리고 실명에 이를 수 있는 만성 질환이라는 소식을 들었을 때 환자들이나 저희 직원들이 매일 목격하는 감정을 생각해 보십시오.

실명에 이를 수 있는 만성 질환을 앓고 있어 병원에 와서 3시간 동안 진료를 기다리고, 눈에 주사를 맞은 뒤 자극감 때문에 24시간 동안 정상적인 활동을 하지 못해야 합니다. 이런 그래프에서는 그런 점을 볼 수 없다고 생각합니다. 이 점이 의사인 저를 설레게 합니다. 진료실에서 유리체강 내 주사 한 번으로 추가 주사의 필요성을 없애거나 주사 부담을 줄일 수 있다면, 이는 이 분야에서 대단한 성과입니다. 이는 판도를 바꾸고 기존 치료 패러다임을 뒤흔들 기념비적인 치료법이며, 가까운 미래에 환자들에게 제공할 수 있기를 바랍니다. 데이비드가 당면한 문제를 설명했습니다. 저희는 만성 질환을 한 번에 투여하는 주사로 치료하고 있으며, 그 치료는 효과가 매우 좋습니다. 항VEGF 치료제가 처음 나왔을 때 저는 수련 중이었습니다.

습성 AMD로 한쪽 눈이 실명한 환자가 있었습니다. 다른 쪽 눈은 아직 보였지만, 그 환자는 개와 지팡이에 의지하고 있었고 습성 AMD를 앓고 있었습니다. 그분은 이렇게 말씀하셨습니다. “이 병이 저를 어떻게 만들지 알고 있어요. 저는 실명할 준비를 하고 있어요.” 그러다 항VEGF 치료제가 나왔고, 그분은 실명하지 않았습니다. 항VEGF 치료제는 이 환자들에게 이런 변화를 가져왔습니다. 하지만 저희는 근본적인 문제가 무엇인지 알고 있습니다. 만성질환에는 지속적인 약물 전달이 필요한데, 한 번에 많은 양을 주사하는 방식은 해답이 될 수 없습니다. 간헐적으로 치료하는 것도 장기적으로 문제가 됩니다. 환자들을 치료하면 시력을 회복하지만, 살다 보면 치료를 계속하기 어려운 일이 생깁니다. 넘어져서 고관절이 부러지기도 합니다. 6개월 동안 재활 치료를 받습니다. 어떻게 될까요? 환자들이 다시 병원에 왔을 때는 실명한 상태입니다. 저희가 치료를 다시 시작하지만, 시력을 회복시킬 수는 없습니다.