랜턴 파마 The ThinkEquity Conference

파나입니다. 네. 여러분, 안녕하세요. 좋은 저녁입니다. 오늘 발표를 위해 랜턴 파마의 파나 샤르마를 소개하겠습니다. 네, 감사합니다. 기다리게 해드려 죄송합니다. 이제 시작하겠습니다. 오늘은 꽤 독특한 회사인 랜턴 파마에 대해 말씀드리겠습니다. 저희는 수년 전부터 구축하기 시작한 AI 플랫폼을 활용해 항암제를 개발하고 있습니다. 또한 향후 이 플랫폼을 별도의 신규 법인으로 분사하는 것과 관련해 플랫폼의 미래에 대해서도 말씀드리겠습니다. 저희는 나스닥에 상장되어 있으며, 종목 코드는 LTRN입니다. 오늘은 미래예측진술도 말씀드릴 예정입니다. 대부분의 미래예측진술과 마찬가지로 실제 결과는 크게 달라질 수 있습니다. 당사 웹사이트와 10-K에 제출된 공시, 그리고 SEC 웹사이트에 게시된 공시를 살펴보시기 바랍니다.

AI를 활용해 신약 후보물질을 개발하는 데 집중한 이후, 저희 회사와 플랫폼은 어떤 성과를 거뒀을까요? 현재 임상시험을 진행 중인 분자는 세 개입니다. 현재까지 100명이 넘는 환자에게 투약했습니다. 패스트 트랙과 희귀의약품 지정을 비롯해 희귀 소아질환 지정 여러 건까지, FDA로부터 총 12건의 지정을 받았습니다. 실제로 저희 분자 중 하나는 다른 어떤 분자보다도 희귀 소아질환 지정을 많이 받은 것으로 알고 있습니다. 그 분자는 네 건의 지정을 받았습니다. 최근에는 추가로 세 건의 임상시험을 시작할 수 있도록 승인을 받았습니다. 하나는 삼중음성 유방암, 즉 TNBC에 관한 시험으로, 매우 심각한 질환입니다. 하나는 방광암 시험으로, EMA의 승인을 받아 유럽에서 막 시작됐습니다. 나머지 하나는 소아 뇌암 시험으로, 올해 초 FDA의 승인을 받았습니다. 등록 및 출원 중인 특허는 약 100건입니다.

오늘 말씀드릴 내용 중 하나는 신규 프로그램을 개발해 사람 대상 임상시험 단계까지 진입시키는 데 드는 비용입니다. 저희는 200만~300만 달러로, 일반적으로 필요한 비용의 거의 10분의 1에서 20분의 1 수준입니다. 이러한 성과를 낼 수 있었던 것은 저희의 AI 플랫폼 덕분입니다. 실제로 이 플랫폼은 핵심적인 역할을 했습니다. 암에 관한 질문을 던지고, 그 질문이나 아이디어를 잠재적인 분자로 발전시킨 뒤, 해당 분자의 작용 기전을 이해하고, 바이오마커 시그니처를 개발해 궁극적으로는 고유한 환자군을 표적으로 삼을 수 있게 해주었기 때문입니다. 저희 모든 프로그램에 공통되는 점은 높은 미충족 수요가 있고, 타당한 작용 기전과 바이오마커가 알려진 정밀하게 선별된 환자군을 대상으로 한다는 것입니다. 따라서 저희 플랫폼의 모든 단계는 실제 의약품을 개발하고 관련 의사결정을 내릴 수 있도록 설계됐습니다.

이론적인 AI 데이터에 관한 허황된 이야기가 아니었습니다. 우선 암 연구 전반에서 활용 가능한 모든 데이터를 수집하고자 했습니다. 이를 저희 플랫폼에서 수행했습니다. 저희는 암 연구에서 얻은 데이터 포인트를 2,500억 개 넘게 보유하고 있습니다. 그다음에는 특정 요법이 효과가 있었거나 없었던 이유를 이해하기 위한 알고리즘과 모델을 만들기로 했습니다. 업계 최고 수준의 모델 중 상당수가 랜턴 파마에서 개발됐으며, 테라퓨틱 데이터 커먼즈에서 상위 12개 모델 중 5개도 저희가 개발했습니다. 그다음에는 어떤 의약품을 함께 병용할 수 있고, 어떤 의약품은 병용할 수 없는지 파악하고자 했습니다. 어떤 바이오마커가 통찰을 제공하는지, 그리고 궁극적으로 그 결과가 실제 환자의 미충족 수요와 어떻게 연결되는지 파악하고자 했습니다.

다시 말씀드리지만, 저희는 단백질 접힘 사례를 만드는 데 그치거나, 요즘 새롭게 등장한 데이터 발굴 기업들이 많이 하는 것처럼 데이터를 산술적으로 계산하고 수학적으로 처리하는 데 그치지 않았습니다. 저희는 실제 의약품 개발에서 근본적이고 현실적인 문제를 해결하는 데 집중했습니다. 저희 플랫폼은 발전해 왔습니다. 처음에는 내부에서만 사용했습니다. 플랫폼의 이름은 RADR®였습니다. 지금도 핵심 머신러닝 플랫폼으로 사용하고 있습니다. 그러던 중 제가 한 콘퍼런스에 참석했을 때 다른 제약회사 임원이 이렇게 말했습니다. “여러분이 하는 일을 다른 사람들도 할 수 있도록 플랫폼을 개방할 수는 없나요? 저희가 바이오마커나 분자를 입력하면 어떨까요?” 저는 ‘그것도 충분히 가능하겠는데’라고 생각했습니다. 저희는 약 1년 동안 속도를 내어 암 연구 커뮤니티를 위한 플랫폼인 위드제타닷에이아이(withZeta.ai)를 출시했습니다.

오늘 바로 접속해 구독하실 수 있습니다. 구독자도 많으며, 이를 통해 개발의 전 과정을 수행할 수 있습니다. 이 플랫폼이 성공적이고 확장 가능하며 기능도 뛰어나다는 점을 확인한 뒤, 암뿐 아니라 거의 모든 질환 분야에도 적용할 수 있다고 판단했습니다. 저희는 랜턴이 지분 100%를 소유한 오픈 메디슨 에이아이(Open Medicine AI)라는 새 회사를 설립했습니다. 오픈 메디슨 에이아이를 출시할 때 참여하고 싶으신 분들은 랜턴 주식을 매수하시는 것이 가장 좋은 방법입니다. 이 회사는 플랫폼을 운영하며, 종양학을 넘어 전 세계로 서비스를 확대하고 개방하는 것을 목표로 하고 있습니다. 저희의 핵심 차별화 요소 중 하나인 비용에 대해 말씀드리겠습니다. 그리고 매우 중요한 점은 이것이 저희가 사업을 구축하는 방식이라는 것입니다. 이는 단순한 마케팅 문구가 아닙니다.

업계에서는 신규 프로그램을 개발하는 데 통상 약 2,000만~1억 달러를 지출합니다. 여기서 신규 프로그램이란 임상시험 비용을 뜻하는 것이 아닙니다. 약물이나 분자, 표적에 대한 아이디어에서 출발해 실제로 사람에게 투여할 수 있는 후보를 확보하기까지의 과정을 말합니다. 그 과정에는 쉽게 2,000만 달러가 소요됩니다. 저희는 300만 달러면 됩니다. 소요 기간은 5~10년이 될 수 있습니다. 저희는 2~3년이며, 여러 프로그램에서 이미 이 과정을 반복적으로 수행해 왔습니다. 데이터가 무엇을 알려줬는지, 그리고 그 결과 어떤 방향으로 나아갔는지 말씀드리겠습니다. LP-184 프로그램에서 데이터는 SMARCB1이 매우 중요하다는 점을 보여줬습니다. 이는 인공지능에서 도출된 데이터 기반 인사이트였습니다. 저희는 이를 바탕으로 애초에 개발 대상으로 삼지 않았던 소아암 분야에 진출했습니다.

저희는 소아암 전문 기업이 되려던 것은 아니었지만, 데이터가 그 방향을 가리켰기 때문에 소아 질환 관련 지정 4건을 받았습니다. 현재 지정 4건을 보유하고 있으며, 소아암 관련 임상시험계획(IND)도 승인을 받았습니다. 데이터는 PTGR1이 이 분자인 LP-184의 핵심 작동 인자라는 점을 알려줬습니다. 저희는 해당 바이오마커를 기준으로 환자를 선정하기로 했습니다. 현재 특허를 보유하고 있으며, 바이오마커 검사도 출시했습니다. PTGR1과 DNA 손상 복구 결핍을 활용하는 이 검사는 방광암 분야에서 유일한 이중 바이오마커 검사로, 최근 덴마크에서 출시됐습니다. AI와 데이터에 기반해 내린 결정은 모두 저희에게 성공적인 임상 단계별 성과로 이어졌습니다. 의약품 LP-184와 LP-284, 그리고 비흡연자를 위한 의약품인 LP-300은 모두 L858R이라는 특정 돌연변이군에 초점을 맞추고 있습니다.

저희는 임상시험의 범위를 좁혀 L858R 돌연변이에 특별히 초점을 맞췄습니다. 저희 파이프라인을 자세히 살펴보겠습니다. 저희는 6개의 임상 개발 프로그램을 보유하고 있습니다. 각 프로그램의 가치는 수억 달러에 이를 수 있으며, 물론 저희의 목표는 이를 더 큰 바이오테크 기업이나 제약사에 매각하는 것입니다. LP-300은 임상 2상 단계에 있습니다. 임상 2상 프로그램이 진행 중이며 현재 중간 단계에 있습니다. 대만과 미국에서 환자를 모집하고 있습니다. 다시 말씀드리면, 저희는 L858R이라는 매우 특정한 돌연변이가 있는 환자에 초점을 맞추고 있으며, 이 돌연변이는 상당한 가능성을 보여주고 있습니다. 안타깝게도 이러한 환자들은 기존 치료제로는 치료 성과가 좋지 않지만, 저희 의약품을 사용하면 생존 기간을 연장할 수 있습니다. LP-184는 현재 삼중음성 유방암 치료제로 출시를 시작하고 있습니다. 올해, 늦어도 내년 초에는 환자 등록을 시작할 수 있기를 바라며, 아마 올해 시작할 수 있을 것으로 봅니다. 현재 두 곳의 임상시험 기관을 개시하고 있습니다.

비용을 전액 지원받는 방광암 임상시험은 덴마크에서 진행 중인 연구자 주도 임상시험으로, 환자 선별에 두 가지 바이오마커를 사용하는 유일한 시험입니다. LP-284를 이용한 연부조직 육종 임상시험도 진행 중입니다. 저희에게는 성공 가능성을 시험해 볼 수 있는 여러 기회가 있습니다. 이 점이 매우 중요하다고 생각합니다. 다시 말씀드리지만, 이 프로그램 중 어느 것이든 제약사에 라이선스하거나 매각하거나 파트너십을 맺을 수 있기 때문입니다. 저희가 확인한 신호에 다시 말씀드리면, RADR은 매우 명확한 신호를 제시했고 저희는 그에 따랐습니다. 그 신호가 옳았기 때문에 계속해서 그 방향을 따라갔습니다. RADR은 SMARCB1 소실이 중요하다는 점을 알려줬습니다. RADR은 이 의약품이 나노몰 수준의 효능을 보일 것이라는 점을 알려줬습니다. 그다음 이종이식 모델을 살펴보고 실제 생쥐를 대상으로 실험했는데, 생쥐들이 훨씬 더 오래 살았습니다.

생쥐 실험이기는 하지만, 생쥐의 수명을 4~5배 연장할 수 있었습니다. 이들은 매우 공격적인 암을 가진 생쥐들이었습니다. 저희는 “이 결과는 실제로 유효성이 있다”고 판단했고, 이를 환자 대상 임상시험에 적용했습니다. 성인 대상 1a상 임상시험에서 질병 조절률은 약 50%였으며, 이제 소아 대상 임상시험도 진행할 수 있도록 허가를 받았습니다. 또한 저희 약물인 LP-184, 현재 지르다풀벤으로 불리는 약물이 매우 독특한 작용 기전을 갖고 있다는 사실도 발견했습니다. 이 기전이 작동하면, 기본적으로 약물이 활성화되면서 종양이 DNA를 복구할 수 없게 됩니다. 다음 임상시험에서는 이 바이오마커를 기준으로 환자를 선정할 예정입니다. 삼중음성유방암, 방광암, 교모세포종, 소아 중추신경계암 등 모든 임상시험에서, 저희는 현재 시작 용량인 킬로그램당 0.39밀리그램에서 약물이 안전하다는 것을 알고 있습니다.

또한 약물의 활성을 한층 더 높일 수 있는 다른 방법들도 알고 있습니다. 다시 말씀드리면, 삼중음성유방암과 교모세포종 적응증에 대해 신속심사 지정을 받았습니다. 이 두 가지 매우 공격적인 암에서는 환자의 약 60~70%가 PTGR1을 높은 수준으로 발현합니다. 이는 해당 환자들에게 약물이 효과를 보일 가능성이 높고, 이들이 적절한 기준치를 충족한다는 점을 분명하게 보여준다는 점에서 중요합니다. 삼중음성유방암에서 빨간색 선을 보시면, PARP 억제제에 내성을 보인 짙은 회색 모델을 포함해 저희 약물이 거의 모든 삼중음성유방암 모델을 파괴할 수 있었다는 점을 확인하실 수 있습니다. 이는 저희가 삼중음성유방암에서 지금까지 본 다른 어떤 데이터와도 다릅니다. 기본적으로 모든 모델이 약물에 민감하게 반응했습니다.

또한 저희 인공지능이 예측한 대로 이 약물이 병용요법에서 매우 잘 작용한다는 점도 확인했습니다. 저희 약물은 PARP 억제제와 병용했을 때 단독 투여보다 효과가 더 좋은 상승 효과를 보일 뿐 아니라, 면역관문억제제와도 매우 강한 상승 효과를 보입니다. 300 임상시험, 즉 아시아와 미국에서 진행 중인 하모닉 임상시험에서 확인한 매우 중요한 결과는, 현재까지 환자들의 무진행 생존기간이 약 8.9개월 연장됐다는 것입니다. 현재 사용되는 치료제와 비교하면 저희 약물의 내약성 프로파일은 훨씬 우수합니다. 치료와 관련된 이상반응 발생률도 훨씬 낮습니다. 주입 관련 반응은 없고, 피부 발진도 없습니다. 피부 발진은 피부과적 부담을 유발하는 주요 문제이며, 다른 치료 옵션을 사용할 때는 피부과 전문의가 관여합니다.

또한 이 약물을 투여받는 기간이 길어질수록 무진행 생존기간도 늘어나는 것을 확인했습니다. 현재 빨간색으로 표시된 8.9라는 수치는 저희 약물을 6주기 투여받은 환자들의 수치입니다. 현재 이를 8주기로 늘리고 있으며, 이에 따라 무진행 생존기간도 더욱 연장될 것으로 기대합니다. 평가 대상 환자 14명 중 질병이 진행된 환자는 한 명도 없었고, 14명 중 10명은 종양이 줄어든 것을 확인할 수 있습니다. 완전 반응이 1건 있었고, 부분 반응도 다수 있었으며, 상당수 환자에서 질병이 안정적으로 유지됐습니다. 질병이 진행된 환자는 없었고, 일부 환자의 경우 2년 넘게 반응이 지속됐습니다. 다음 환자군 15명의 등록을 진행하고 있습니다. 데이터는 계속해서 이처럼 좋게 나올 것으로 생각하며, 어쩌면 조금 더 좋아질 수도 있습니다. 다음 환자군에는 8주기를 투여한다는 점을 기억해 주십시오.