MAZE THERAPEUTICS INC Jefferies Global Healthcare Conference 2026

감사합니다, 노라. 안녕하세요, 저는 제이슨 콜로마입니다. 저는 메이즈 테라퓨틱스의 CEO입니다. 먼저, 올해 컨퍼런스에 저희를 초대해 주신 제프리스 팀에 감사드립니다. 또한 저희의 미래 예측 진술에 대해 말씀드리고자 합니다. 메이즈 테라퓨틱스는 임상 단계의 바이오제약 회사로, 인간 유전학의 힘을 활용하여 환자들의 삶을 근본적으로 변화시키는 데 주력하고 있습니다. 저희는 주로 신장 및 대사 질환 분야에서 소분자 약물 개발에 집중하고 있습니다. 지난 몇 년간 성공적으로 자본을 조달하여 2029년까지의 자금 운용이 가능하며, 파이프라인에서 보시게 될 여러 데이터 촉매를 지원할 수 있게 되었습니다. 파이프라인에 집중하면, 저희의 Maze Compass 플랫폼은 유전학에 기반을 두고 있으며, 이를 통해 MZE829를 시작으로 여러 프로그램을 임상 단계로 발전시킬 수 있었습니다.

3월에 발표한 데이터는 APOL1 억제제가 희귀 신장 질환인 FSGS뿐만 아니라 더 넓은 환자군에서 효과를 보일 수 있음을 처음으로 입증했습니다. 저희는 HORIZON 임상을 계속 진행 중이며, 올해 말 또는 내년 초에 HORIZON의 전체 결과 데이터를 추가로 발표할 예정입니다. MZE782는 SLC6A19라는 표적을 억제하는 소분자 약물입니다. 이 약물은 PKU라는 희귀 대사 질환에서 임상 개념 증명이 확인되었습니다. 지난 9월 발표한 데이터는 저희가 SLC 억제제 중 최고 수준의 가능성을 보유하고 있음을 처음으로 입증했습니다. 오늘 저희는 이 프로그램을 2상 임상으로 진전시킬 수 있음을 공개했습니다. 발표 후반부에 2상 임상 설계에 대해 자세히 설명드리겠습니다.

저희는 신장 질환에서 임상 개념 증명을 보여줄 수 있다는 점에 대해서도 매우 기대하고 있습니다. 저희는 이 표적을 억제하는 유전적 연관성을 보여준 최초의 그룹이며, 전임상 모델에서 생체 내 개념 증명을 제시했습니다. 9월에는 신장 질환에서 작용 기전 증명을 보여드릴 예정이며, 이를 통해 프로그램을 2상 임상으로 진전시킬 수 있습니다. 저희는 시오노기와 협력한 프로그램을 포함해 추가 프로그램들을 보유하고 있으며, 자본 조달과 결합하여 여기서 보시는 여러 촉매제들을 실현할 수 있는 충분한 자금을 확보했습니다. 이제 MZE829와 APOL1 매개 신장 질환에 대해 말씀드리겠습니다. 미국 내에만 이 질환을 유발하는 변이를 가진 사람이 최소 600만 명에 달합니다. 신장 질환은 일반적으로 노인 인구와 관련이 있습니다.