이뮤니어링 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

네. 오늘 초대해 주셔서 감사합니다, 리. 캔터 팀 전체에도 감사드리고, 함께해 주신 모든 분들께도 감사드립니다. 저는 18년 전에 이 회사를 공동 창업했고, 그 핵심 아이디어는 ‘전체 생존기간(Overall Survival)’을 공학적으로 설계하자는 것이었습니다.

즉, 암 환자분들이 더 오래 생존할 수 있도록 돕는 방법을 찾아내자는 것이었죠. 엔지니어의 관점에서 데이터를 보면, 데이터는 암 환자분들의 생존을 더 길게 만드는 방법이 실제로 두 가지라는 것을 보여줍니다. 종양을 공격할 수도 있고, 환자를 보호할 수도 있습니다. 하지만 지금까지 이 분야에서 이루어진 작업의 99%는 종양을 공격하는 데 집중돼 있습니다.

그래서 저희는 “둘 다 할 수 있다면 어떨까?”라고 생각했습니다. 환자를 보호하면서 동시에 종양을 공격할 수 있다면 어떨까요? 환자분들의 생존 기간을 늘리고 삶의 질도 더 좋게 만들 수 있을까요?” 제가 ‘환자를 보호한다’고 말할 때는, 부작용을 최소화해서 환자분들의 수행능력(Performance Status)이 더 좋아지도록 하고, 그 결과 2차 치료로 넘어갈 가능성이 높아지도록 하는 것을 의미합니다. 병용도 더 잘 할 수 있고요.

즉, 환자분들이 체중, 체질량, 근력, 지구력을 유지할 수 있도록 돕는다는 의미입니다. 또 종양의 유전적 특성이 더 공격적으로 변하도록 몰아가지 않는다는 뜻이기도 합니다. 그렇죠? 이런 것들이 모두 환자를 보호하는 것에 해당합니다. 저희는 종양을 공격하면서 환자를 보호할 수 있다면, 환자분들이 더 오래 살 수 있도록 도울 뿐 아니라 더 잘 살 수 있도록, 즉 더 나은 삶의 질을 누릴 수 있도록 도울 수 있다고 봤습니다.

저희가 개발한 기술이 바로 그 전략을 추진할 수 있게 해줬다고 생각합니다.

물론입니다. 네. 아테비메티닙은 저희 프로그램 중 개발이 가장 앞서 있는 후보입니다.

이는 MEK과 MAPK 경로를 대상으로 한 Deep Cyclic Inhibition입니다.

MAPK 경로는 암에서 가장 흔한 경로입니다. 그 경로 내에서 MEK은 매우 좋은 표적입니다. RAS의 하류에 있고, RAF의 하류에 있으며, 효과적인 MEK 억제제를 쓰면 종양이 이를 회피하기가 매우 어렵습니다. 깔때기의 가장 좁은 지점을 공략하는 것, 또는 카리브해 전체를 막는 대신 파나마 운하를 봉쇄하려는 것과 비슷하다고 보시면 됩니다.

그래서 정말 전략적인 표적입니다. 실제로 임상적으로도, 상업적으로도 검증된 표적입니다. 1세대 MEK 억제제는 RAF 억제제와 병용했을 때 BRAF 변이 암에서 전체생존기간을 연장하는 것으로 입증되었습니다. 상업적으로도 성과를 입증해 왔습니다. 2025년에는 MEK 억제제가 단독 또는 RAF 억제제와의 병용으로 37억 달러의 매출을 견인했습니다.

임상과 상업 양 측면에서 모두 검증된 표적이지만, 그럼에도 아직 잠재력의 일부만 실현된 상태입니다. 그 주된 이유는 두 가지입니다. 첫째, 1세대 MEK 억제제는 독성이 매우 크고 내약성이 매우 떨어져, 주로 BRAF 변이 질환에만 사용이 제한되어 왔습니다. 저희가 아테비메티닙을 설계할 때는 이 두 가지 한계를 극복하는 데 집중했습니다.

이는 새로운 물질특허(composition of matter)입니다. 사내에서 자체 개발했습니다. 저희 최고과학책임자(CSO)인 브렛 홀은 물질특허의 대표 발명자이며, 해당 특허는 지난여름 미국에서 등록되었습니다. BRAF 변이 질환뿐 아니라, BRAF 변이 질환 대비 환자 수가 약 3배에 달하는 RAS 변이 질환에서도 작동하도록 더 폭넓게 설계했습니다. 이를 위해 결합 포켓에서 자리 잡는 방식을 바꿔 RAF 매개 MEK 인산화를 차단하도록 했습니다. 그게 첫 번째였고, 그다음으로는 내약성을 훨씬 더 좋게 만들어야 한다고 판단했습니다.

앞서 말씀드렸듯이, 병용이 가능해야 하고 환자 보호를 위해서입니다. 이를 위해 저희는 ‘딥 사이클릭 억제(Deep Cyclic Inhibition)’라는 새로운 기술을 개발했습니다.