캠프4 테라퓨틱스 Leerink Global Healthcare Conference
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- 캠포어(Camphor)는 안티센스 올리고뉴클레오티드를 사용하여 유전자 발현을 증가시키는 독특한 기술 플랫폼을 보유하고 있다.
- 이 플랫폼은 비암호화 유전체에서 나오는 조절 RNA를 표적으로 하여 특정 유전자의 발현을 정밀하게 2배까지 증가시킬 수 있다.
- 주요 임상 프로그램으로는 우레아 사이클 장애(UCD)에서 시냅(Syngap) 프로그램으로 우선순위를 전환했으며, 시냅은 치료제가 없는 희귀 신경계 질환이다.
- 시냅 프로그램은 전임상에서 증상 개선 효과를 보였고, 임상 진입을 위한 독성학 및 제조 준비가 완료 단계에 있다.
- GSK와의 협업을 통해 중추신경계 및 신장 질환 관련 유전자를 대상으로 조절 RNA를 탐색하고 있으며, 2027년부터 마일스톤 수익이 기대된다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
2026년 리어링 파트너스 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에 오신 여러분 환영합니다. 저는 릴리아나 상고이며, 오늘은 CAMP4의 CEO 조쉬 멘델손과 함께합니다.
조쉬, 환영합니다. 정말 감사합니다.
와주셔서 감사합니다. 바로 본론으로 들어가도 될까요? 여러분께 시간을 드려서, 저희가 접하는 대부분의 접근법과는 차별화된 기술 플랫폼에 대해 개요를 설명해 주시면 좋겠습니다.
네, 물론입니다. 간단한 태그라인부터 시작하겠습니다. 저희는 유전자 발현을 증가시키기 위해 안티센스 올리고뉴클레오티드를 사용합니다. 저희를 대부분의 올리고 회사들이 하는 유전자 발현 억제와는 반대라고 생각하시면 됩니다. 이것을 가능하게 하는 방법은 조절 RNA라는 새로운 종류의 RNA를 표적으로 삼는 것입니다. 이 RNA들은 비암호화 유전체, 특히 인핸서와 프로모터에서 나오는 RNA입니다. 저희 공동 창립자 리처드 영과 CAMP4에서 발견한 바에 따르면, 인체 내 모든 단백질 코딩 유전자는 고유한 조절 RNA 세트를 통해 유전자 발현을 조절합니다. 저희는 우선 모든 조절 RNA와 해당 RNA가 연관된 유전자를 어떤 세포 유형에서든 목록화할 수 있는 플랫폼을 구축했습니다.
그 다음 표준 화학 ASO를 사용해 조절 RNA를 선택적으로 약물화하여 유전자 발현을 증가시키는 방법을 알아냈습니다. 고전적인 mRNA를 표적으로 하는 RNA나 입체적 올리고와 차별화되는 독특한 특징 중 하나는, 이 조절 RNA를 표적으로 할 때 매우 정밀한 유전자 발현 증가를 얻을 수 있다는 점입니다. 미세 RNA나 긴 비암호화 RNA가 다면발현성을 가지는 것과 달리, 이는 유전자 영역에 매우 특이적이고 조절도 매우 엄격하며, 전혀 다른 생물학적 특성과 동역학을 가집니다. 저희 플랫폼이 하는 일의 대부분은 ASO 화학을 활용해 이 완전히 새로운 생물학 영역을 학습하는 것입니다.
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어닝콜 참가자
이 어닝콜에는 2명이 참여했지만, 지금 보이는 건 1명뿐입니다.
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