파바비스 NV Wells Fargo 21st Annual Healthcare Conference

네, 감사합니다. 저희를 초대해 주셔서 감사합니다.

네, 저희 여정은 정확히 10년 4개월 전, 듀크리틱반트를 개발하기 위해 시작되었습니다. 저와 공동 창업자는 23년 전 이카티반트를 개발한 회사에서 HAE 분야에 몸담았던 경험이 있습니다. 저희는 HAE 환자들을 위한 경구 치료 옵션에 대한 큰 미충족 수요를 확인했습니다. 그것이 저희의 비전이었고, 그런 분자를 개발하기 위해 시작한 것입니다. 회사의 과학적 기반은 브라디키닌 경로와 B2 수용체에 대한 깊은 이해에 중점을 두고 있습니다. 저희는, 아는 한, 최초이자 유일한 경구용 B2 수용체 길항제인 듀크리틱반트를 보유하고 있다는 점을 자랑스럽게 생각합니다.

이 분자의 장점은 이카티반트에 비해 반감기가 훨씬 길어 예방적 치료와 필요 시 치료 모두에 적합하다는 점입니다. 저희는 동일한 유효 성분으로 필요 시 치료용과 예방용 두 가지 제품을 개발하기로 했습니다. 그리고 10년이 지난 어제, 예방적 3상 연구 데이터가 나왔습니다. 또한, 지난해 12월에는 필요 시 치료용 3상 데이터도 발표되었으며, 현재 FDA 심사 중이고 PDUFA 날짜는 4월입니다. 어제 본 데이터를 통해 10년 전 가졌던 비전이 현실에 가까워지고 있으며, 이 치료 분야의 미충족 수요를 채울 수 있게 되어 매우 기쁩니다.

이번 데이터로 저희는 기존의 장기 작용 주사제들과 어깨를 나란히 하면서도 경구 옵션이라는 이점을 갖추게 되었습니다. 그 점에서 저희가 차별화됩니다. 분자 자체도 투여 방식과 치료 요법 덕분에 하루 한 번 복용 가능하며, 치료를 시작하면 빠르게 효과가 나타나는 유연성을 가지고 있습니다. 또한, 상대적으로 짧은 약물 제거 기간도 물론 장점입니다. 즉, 치료를 중단하거나 필요 시 치료로 전환하거나 약물을 사용할 수 없는 의료 절차를 받을 때에도 유리합니다. 이러한 통제 가능성 개념이 이 분야에서 저희를 차별화하는 핵심 요소입니다.

높은 효능과 내약성, 경구 복용의 편리함이 결합되어, HAE 환자에게 최대한의 통제력을 제공한다고 저희는 생각합니다.

효능 면에서, 우선 3상 연구에서 2상 데이터보다 재현되거나 오히려 더 나은 결과를 보게 되어 매우 기쁩니다. 연구 규모가 커지고 환자군도 다양해졌음에도 불구하고 말입니다. 그 정도의 효능 수준에 매우 만족했습니다. 환자군을 비교해 보면, 다른 주사제가 적용하는 1형과 2형 유전성 혈관부종 환자와 거의 동일하게 87% 발작 감소를 기록했습니다. 전체 연구의 주요 평가변수는 83%였는데, 정상 C1 환자도 일부 포함되었기 때문입니다.

주요 평가변수에 포함된 전체 수치이지만, 1형과 2형 환자만을 비교하면 87%로 저희가 발표한 바와 같습니다. 펭 씨, 위약군에 대해 추가로 말씀해 주시겠습니까?

네, 물론입니다. 위약군을 보면, 공격 발생률이 월평균 약 2.6회로, 다른 HAE 주요 임상시험과 비교해도 매우 적절한 수준입니다. 이는 주요 임상시험에서 보고된 2.3회 범위 내에 잘 들어맞습니다. 마크가 언급했듯이, 이번 시험이 매우 잘 수행되었음을 확인시켜 주는 결과이며, 이 시험은 아마도 처음으로 여섯 대륙을 모두 포함한 주요 임상시험입니다. 네, 맞습니다. 2상 시험 때처럼 북미와 유럽뿐만 아니라 아시아 태평양, 라틴 아메리카 국가들, 그리고 남아프리카 환자들도 포함했습니다. 그래서 환자 권익 단체들이 전 세계적으로 높은 미충족 의료 수요를 실제로 충족시켰다는 점에 매우 기대하고 있습니다.