셉터나 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

네, 아주 간단히 몇 장의 슬라이드를 공유하겠습니다. 세프터나는 G 단백질 결합 수용체(GPCR)에 전적으로 집중하는 회사입니다. 우리는 GPCR 약물 발견에 새로운 방식을 찾아냈고, 이를 통해 펩타이드 GPCR의 소분자 작용제 발견이나 알로스테릭 조절제 발견과 같이 전통적으로 약물 개발이 어려웠던 GPCR 문제에 대해 새로운 결합 부위와 새로운 화합물을 찾아낼 수 있었습니다. 이것이 빠르게 발전하여 오늘 대부분의 시간을 할애할 이 파이프라인으로 이어졌습니다. 우리의 주력 프로그램은 SEP-479라고 합니다. 이 프로그램은 저칼슘혈증 부갑상선기능저하증에 대한 1상 임상시험 중에 있습니다. 이 부분에 대해 많은 논의가 있을 것입니다. SEP-631은 비만세포 매개 질환을 위한 MRGPRX2를 표적으로 합니다. 이것은 음성 알로스테릭 조절제입니다. 이 프로그램은 1상 임상을 완료했습니다. 우리는 이 프로그램이 업계 최고 수준의 프로파일을 가지고 있다고 생각하는 데이터를 보여주었습니다. 현재 1상과 2상 사이 단계에 있습니다.

그 뒤를 이어 갑상선 자극 호르몬 수용체 프로그램이 있습니다. 이 프로그램은 오랫동안 파이프라인에 있었지만, 이제 개발 후보 물질에 대한 가시성이 확보되었다고 믿고 있으며, 앞으로 몇 달 내에 더 많은 내용을 말씀드릴 수 있기를 기대합니다. 파이프라인에 가장 최근에 추가된 것은 네 번째 라인입니다. 우리는 골다공증 프로그램으로서 매우 초기 단계, 즉 발견 단계에 있다고 발표했습니다. 이 분야 전체가 상당히 뜨거워지고 있습니다. 여기서는 부갑상선기능저하증에 대해 장기간 작용하는 PTH 작용제와 비교하여 단기간 작용하는 PTH 작용제를 원합니다. 또한 노보 노디스크와 대사 관련 타깃에 중점을 둔 상당히 중요한 계약을 체결했습니다. 그곳에서 우리는 다양한 인크레틴 수용체에 대한 새로운 결합 부위를 발견했습니다. 노보를 흥분시켰고, 우리는 우수한 현금 보유 상태에 있습니다. 2분기 말 기준 약 5억 1,600만 달러를 보유하고 있어 최소 2029년까지 자금 운용이 가능합니다.

현재 우리는 집중적인 실행 단계에 있습니다.

네, 우선 분자에 대해 조금 말씀드리고, 그 다음에 리즈가 이 분야에서 어떻게 적합한지 설명할 수 있을 것 같습니다. 우리는 처음부터 기본적으로 PTH 펩타이드를 모방하도록 설계된 분자를 가지고 있습니다. 모든 분석 시스템에서 그 사실이 입증되었습니다. 세포 기반 분석, 동물 모델 모두에서 펩타이드가 하는 것과 구분할 수 없이 동일한 작용을 하고 있습니다. PTH 수용체는 전통적으로 소분자 약물로 접근하기 매우 어려운 타깃이었지만, 우리는 이를 해결했다고 생각합니다. 동물 모델에서 본 모든 다른 PTH 작용제의 효과가 건강한 지원자에게서도 확인되었고, 이는 환자에게도 적용되었습니다. 당신의 말씀으로 돌아가서, 우리는 동물에서 건강한 지원자로 넘어가는 데 큰 자신감을 가지고 있습니다.

앞으로 몇 달 내에 이 데이터를 확인할 수 있기를 바라며, 우리가 목표를 달성할 수 있음을 보여주길 희망합니다. 이 프로그램에서는 건강한 지원자 데이터가 환자에서의 작용을 예측하는 데 매우 유용할 것입니다. 건강한 지원자는 부갑상선기능저하증 환자와는 조금 다른데, 건강한 지원자는 부갑상선이 정상적으로 기능합니다. 내분비계는 매우 효율적이어서, 우리가 가장 먼저 기대하는 것은 칼슘 수치를 올리는 어떤 요인에 대응하기 위해 PTH 분비가 감소하는 것입니다. 그 다음에 칼슘 수치 변화가 뒤따릅니다. 본론으로 돌아가서 질문에 답변드리겠습니다. 리즈, 이에 대해 코멘트해 주시겠습니까?

네. 그럼 제가 빠르게 이 슬라이드로 넘어가서 1상 연구 개요를 설명드리겠습니다. 단일 용량 상승 및 다회 용량 상승 디자인입니다. 매우 표준적인 연구입니다. 안전성, 내약성, 약동학을 명확히 살펴보고 있습니다. 약동학에 대해서는 미리 공개한 바 있습니다. 반감기가 매우 깁니다. 반감기는 약 3~4일로, 저희가 생각하기에 이상적인 구간에 있습니다. Yorvipath의 유효 반감기가 약 2.5일인 점을 감안하면, 이는 상당히 좋은 수치입니다. 이 1상 연구에서 저희가 보고자 하는 것은 앞서 말씀드린 대로 PTH가 감소하고 칼슘이 상승하는 것입니다. 부갑상선기능저하증 환자에게 적절한 시작 용량 범위에 들어가길 기대합니다.

이 연구를 최대한 빠르게 환자 대상 연구로 전환하려고 합니다. 이 연구는 호주에서 진행되고 있습니다. 현재 글로벌 2상 연구를 계획 중이며, 이를 위해 여러 지역에서 진행할 예정입니다. 미국에서 진행하려면 2상 준비 IND가 필요합니다. 이는 1상 데이터를 모두 포함해야 합니다. 만성 독성학 연구를 먼저 진행하기로 결정했습니다. 그 이유는 환자 투여가 시작되면 환자들이 계속해서 약물을 복용할 수 있기를 원하기 때문입니다. 그래서 2상 연구에 오픈 라벨 연장 연구를 계획하고 있습니다. 2상 연구의 목표는 꽤 명확합니다.

하나는 저칼슘혈증 환자에서 약물이 효과가 있음을 입증하는 것이고, 또 하나는 결정적 연구를 위한 시작 용량을 파악하는 것입니다. 따라서 몇 가지 다른 시작 용량을 시험할 예정입니다. 대부분의 약물은 첫 환자 연구에서 2~3가지 시작 용량을 시험합니다. 중요하게는 용량 증량 프로토콜을 파악하고자 합니다. 다행히 반감기가 요르비파스와 비슷한 수준이어서 그들의 경험을 활용할 수 있습니다.

그다음에 결정적 연구로 넘어갈 예정입니다.

이 연구들은 전체 규모로 보면 약 100명 정도의 환자를 대상으로 하여 크지 않은 편입니다.