사일런스 테라퓨틱스 ADR 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

초대해 주셔서 감사합니다.

네, 사일런스는 siRNA 회사입니다. 저희는 20년 넘게 기술을 개발해 왔습니다. 지난 7~8년 동안은 주로 간에 집중해 왔으며, GalNAc를 활용해 저희는 이를 mRNAi GOLD™ 플랫폼이라고 부릅니다. 지난 5~6년 동안은 세 가지 프로그램을 임상 개발 단계로 진전시킬 수 있었습니다. 저희 주력 자산인 다이브시란은 최근 2상 시험을 완료했으며, 스티브가 이 위약 대조, 블라인드 2상 시험 결과를 자세히 설명해 드릴 것입니다. 결과가 매우 좋았습니다. 또한 심혈관계 질환을 타깃으로 한 제를라시란이라는 3상 준비 프로그램도 보유하고 있습니다. ANGPTL3에 대한 1상 시험도 최근 완료했으며, 올해 데이터 결과도 발표되었습니다. 현재는 주로 다이브시란 프로그램을 가능한 한 빨리 3상으로 진전시키는 데 집중하고 있습니다.

결과를 자세히 설명드릴 예정이니 기대해 주십시오. 저희는 최근 2억 달러를 조달했으며, 이를 통해 이 프로그램을 신속히 진행할 수 있게 되었습니다.

네, 저희는 siRNA 기술을 보유하고 있으며, 적절한 서열을 선택하는 데 도움이 되는 독자적인 알고리즘을 갖추고 있습니다. 이것이 당연히 매우 중요합니다. 저희는 강력하면서도 내구성이 있는 서열을 선택하고자 합니다. 그다음으로 저희는 다양한 화학 기술, 즉 저희가 '툴박스'라고 부르는 것을 독특하고 다양한 방식으로 적용합니다. 모든 회사가 화합물에 적용하는 유사한 범위의 화학 기술을 가지고 있지만, 이를 적용하는 방식은 매우 다양하며, 이것이 저희 화학 기술이 매우 견고한 지식재산권(IP) 포지셔닝을 갖는 이유입니다. 또한 저희는 독자적인 링커를 보유하고 있으며, 링커가 GalNAc에 연결되는 방식 또한 저희의 독자적인 IP 포트폴리오에 포함됩니다.

네, 저희의 주요 적응증은 다발성 적혈구 증가증입니다. 다발성 적혈구 증가증은 적혈구뿐만 아니라 다른 혈액 세포 계열의 과다 생성과 연관되어 있지만, 혈구용적률 상승은 혈액 점도를 증가시킵니다. 이로 인해 심혈관계 위험이 증가합니다. 이 위험은 치명적인 결과는 물론 출혈 및 혈전색전증 사건까지 포함할 수 있습니다. 다발성 적혈구 증가증 관리의 어려움은 많은 환자가 적극적인 정맥천자 및 개별 사례에 따라 추가되는 세포감소제 치료에도 불구하고 혈구용적률을 안정적이고 지속적으로 45 이하로 유지하지 못한다는 점입니다. 혈구용적률이 46에서 50 사이로 유지되는 환자에서도 심혈관계 사망 및 혈전색전증 사건이 4배 증가한다는 사실을 알고 있습니다.

특히 정맥천자에 의존하는 다발성 적혈구 증가증 환자들에게는 혈구용적률을 45 이하로 유지하는 능력을 향상시키거나 개선할 필요가 큽니다. 저희는 TMPRSS6를 표적으로 삼습니다. TMPRSS6는 헤프시딘의 음성 조절자입니다. 헤프시딘은 체내 철분 조절의 주요 조절자입니다. TMPRSS6를 차단하면 헤프시딘 생산이 증가합니다. 헤프시딘 증가로 인해 골수로의 철분 공급이 제한됩니다. 본질적으로, 적혈구 생성을 계속하기 위해 필요한 철분을 골수에서 고갈시키는 것입니다. 이것이 바로 작동 방식이며, 우리는 이것이 매우 강력하게 작동한다는 것을 입증했습니다. 이 경로는 이미 어느 정도 선례가 있습니다. 왜냐하면 새로운 제품이 있기 때문입니다. 우리 제품과는 다른 유형이지만, 승인된 헤프시딘 모방제가 있어서 이 경로는 완전히 위험이 제거된 상태입니다.

이제는 3상으로 나아가서 확인 시험을 완료하는 문제일 뿐입니다. 우리의 2상 결과는 훌륭했습니다.