오큐젠 26년 2분기 어닝콜

시작해 주십시오. 감사합니다, 운영자님, 그리고 모두 좋은 아침입니다.

오늘 통화와 웹캐스트에는 오큐젠의 회장 겸 CEO, 공동 창립자인 샹카르 무수누리가 함께하며, 사업 업데이트와 임상 및 운영 진행 상황에 대해 설명할 예정입니다. 재무 책임자인 리타 존슨-그린도 이번 2026년 6월 30일 종료 분기 재무 업데이트를 위해 통화에 참여하고 있습니다. 상업 및 사업 개발 담당 수석 부사장 아비 굽타와 6월에 오큐젠에 합류한 최고 의료 책임자 모하메드 자밀 박사도 발표 후 질의응답에 참여할 예정입니다. 오늘 아침 우리는 2026년 2분기 사업 및 운영 주요 내용을 담은 보도자료를 발표했습니다. 청취자 여러분께서는 당사 웹사이트 ocugen.com에서 확인하실 수 있는 보도자료를 검토해 주시길 권장합니다. 이번 통화 녹음과 함께 제공되는 슬라이드 자료는 오큐젠 웹사이트 투자자 섹션에서 다시 보실 수 있습니다.

오늘 논의 중 일부 발언은 임상 개발 파이프라인, 규제 일정, 상업화 전략, 재무 정보 및 예상 현금 소진 기간과 관련된 미래 예측성 진술일 수 있음을 유의해 주시기 바랍니다. 이러한 진술은 경영진의 현재 기대를 반영하며, 본질적으로 위험, 불확실성 및 가정에 따라 실제 결과가 표현되거나 암시된 내용과 크게 달라질 수 있습니다. 잠재적 위험에 대해 보다 포괄적으로 이해하시려면 증권거래위원회(SEC)에 제출된 서류와 그 안에 상세히 기재된 위험 요소를 검토하시길 권장합니다. 마지막으로, 2026년 2분기를 포함하는 오큐젠의 분기 보고서(Form 10-Q)가 오늘 제출될 예정입니다. 이제 무수누리 박사에게 마이크를 넘기겠습니다.

감사합니다, 크리스. 모두 좋은 아침입니다. 2분기는 오큐젠에게 매우 중요한 시기였습니다. FDA가 OCU410의 3상 시험을 승인하여 지리적 위축 환자에 대한 투여를 시작할 수 있게 되었고, 이 프로그램에 대해 RMAT 지정을 받았습니다. 우리는 중동 및 북아프리카(MENA) 지역에서 망막색소변성증에 대한 OCU400의 독점 라이선스 협상을 위해 Roots Pharmaceutical과 구속력 있는 기본 합의서를 체결했습니다. 1억 3천만 달러 규모의 전환사채 금융 마감으로 현금 유동성을 2028년까지 연장하여, 현재 세 가지 후기 단계 프로그램 모두를 지원할 수 있게 되었습니다. 분기 실적을 설명하기 전에, 오큐젠의 잠재력을 맥락 속에 두고자 합니다. 10년 넘게 유전자 치료와 안과 분야는 단일 유전자, 단일 돌연변이, 그리고 소규모 환자 집단에 국한되어 왔습니다. 저희의 수정된 유전자 치료 플랫폼은 근본적으로 다른 접근 방식을 취하고 있습니다.

개별 돌연변이를 표적으로 삼는 대신, 여러 유전자 네트워크를 조절하는 마스터 조절자이자 핵호르몬 수용체를 조절함으로써 복잡한 망막 질환의 근본 원인을 해결하도록 설계되었습니다. 이 플랫폼은 유전자에 구애받지 않고, 본질적으로 다요인적이며, 단 한 번의 망막하 주사로 지속적인 효과를 제공하도록 설계되었습니다. 실제로 이것이 의미하는 바는 오큐젠이 세 가지 별도의 약물을 개발하는 것이 아니라는 점입니다. 우리는 한 플랫폼을 통해 세 가지 후기 단계 프로그램을 진행 중이며, 각각은 현재 승인된 치료법이 전혀 없거나 만성 주사가 필요하고 안전성 부담이 큰 치료법만 존재하는 주요 실명 원인을 표적으로 하고 있습니다. 망막색소변성증(RP), 스타가르트병, 그리고 지리적 위축(GA)은 미국과 유럽에서 약 300만 명에 달하는 환자에게 영향을 미치며, 이는 안과 분야에서 승인된 유전자 치료제가 현재 제공하는 것보다 훨씬 큰 상업적 기회를 의미합니다.

1상부터 3상에 이르는 파이프라인 전반에서, 우리는 AAP를 포함해 325명 이상의 환자에게 여러 용량과 적응증으로 치료를 진행했으며, 약물 관련 심각한 이상 반응은 관찰되지 않았습니다. 우리는 2028년까지 3건의 생물의약품 허가 신청서(BLA)를 제출할 계획을 차질 없이 진행하고 있습니다. 이는 2027년 상반기를 오큐젠에 중요한 촉매 시기로 자리매김하며, OCU400과 OCU410ST의 주요 결과 발표와 계획된 BLA 제출이 짧은 기간 내에 이루어질 것입니다. 각 프로그램이 어떻게 진행되고 있는지 설명드리겠습니다. 재무 관련 내용은 리타에게 넘기겠습니다. 건성 연령 관련 황반변성(dry AMD)으로 인한 GA 치료제 OCU410부터 시작하겠습니다. GA는 미국과 유럽에서 약 200만~300만 명의 환자가 있어 가장 큰 상업적 기회를 제공합니다. 현재 유럽에는 GA에 승인된 치료제가 없습니다.

미국에서 승인된 현재 치료제는 단 하나의 보체 경로만을 표적으로 하며, 잦은 유리체내 주사가 필요해 임상 현장에서 치료 중단과 연관되어 왔습니다. GA는 4가지 뚜렷한 경로에 의해 진행되는 다요인성 질환으로, 황반의 점진적 퇴행을 초래합니다. 드루젠, 염증, 산화 스트레스, 그리고 보체 활성화가 그것입니다. 미국에서 승인된 치료제는 이 네 가지 경로 중 보체 시스템 하나만을 다루고 있어, 환자에게 의미 있는 기능적 결과를 입증하지 못한 부분이 있습니다. OCU410는 망막 항상성의 마스터 조절자인 핵 호르몬 수용체인 RORA를 전달함으로써 다르게 작용합니다. OCU410는 단일 망막하 주사로 4가지 질병 경로를 동시에 해결하도록 설계되어 이 적응증에서 치료 표준을 재정의할 잠재력을 가지고 있습니다. 최근에 GA에 대한 OCU410 3상 등록 시험에 대해 FDA 승인을 받았습니다.

ARMADA-3 시험은 약 237명의 피험자를 대상으로 하는 글로벌 연구로 계획되어 있으며, 1차 평가변수에 대해 95%의 검정력을 갖는 적응형 설계를 사용하며, BLA 및 시판 허가 신청은 2028년을 목표로 하고 있습니다. 2026년 9월까지 3상을 시작할 계획입니다. 이 설계는 2상 ARMADA 시험의 긍정적인 12개월 데이터를 기반으로 합니다. 최적 용량에서 OCU410는 병변 크기가 2.5㎟에서 17.5㎟ 사이인 환자군에서 GA 병변 성장률을 통계적으로 유의미하게 31% 감소시켰습니다. 3상 핵심 시험에서 대조군 대비 사용할 기준으로, 이는 승인된 보체 억제제의 약 두 배에 해당하는 효과이며 단일 주사로 나타난 결과입니다. 동일한 환자군에서 타원체대 보존율도 27%였으며, 현재까지 약물 관련 중대한 이상반응은 보고되지 않았습니다.

특히, 이 2상 데이터는 FDA가 OCU410에 대해 RMAT 지정을 부여한 결정에 중요한 근거가 되었습니다. 다음은 스타가르트병 치료제인 OCU410ST에 대해 말씀드리겠습니다. 스타가르트병은 미국과 유럽에서 약 10만 명, 전 세계적으로 약 100만 명이 영향을 받는 소아 발병 망막 질환입니다. 현재 이 환자들을 위한 승인된 치료제는 없습니다. OCU410ST는 ABCA4 유전자의 1,200개 이상의 병원성 돌연변이를 단 한 번의 치료로 해결하도록 설계되었습니다. 4월 1일, 63명의 참가자를 등록하고 투여를 완료한 2/3상 GUARDIAN-3 핵심 확인 시험의 완료를 발표했습니다. 2026년 3분기에 첫 50% 피험자에 대한 8개월 중간 결과를 기대하며, 2027년 2분기에 2/3상 주요 결과를 발표하고 2027년 중반에 BLA 제출을 계획하고 있습니다. 다음은 망막색소변성증(RP) 치료제 OCU400에 대해 말씀드리겠습니다.

3상 liMeliGhT 시험은 30개 이상의 유전적 돌연변이를 포함하는 광범위한 RP에 대한 최초이자 최대 규모의 유전자 치료 등록 시험입니다. 미국과 유럽에서 약 30만 명이 RP를 앓고 있으며, 이는 100개 이상의 유전자 돌연변이에 의해 발생합니다. 현재 RP에 승인된 유전자 치료제는 단일 유전자 RPE65만을 대상으로 하며, 이는 전체 RP 사례의 2% 미만에 해당합니다. OCU400은 모든 RP 환자에게 치료 옵션을 제공하도록 설계되었으며, 이는 근본적으로 다른 상업적 기회입니다. liMeliGhT 시험의 등록은 완료되었으며, 140명의 환자가 2대 1 비율로 무작위 배정되어 RHO 및 유전자 비특이적 군에서 치료군과 대조군으로 나뉘었고, 소아를 포함하여 초기부터 말기 RP와 관련된 30개 이상의 유전적 돌연변이를 포괄합니다. 이 인구 집단의 폭넓음은 당사의 새로운 변형 유전자 치료 플랫폼의 유전자 비특이적 작용 기전을 검증하기 위한 것입니다.

주요 평가 변수는 조명 의존 내비게이션 평가(LDNA)를 통해 측정한 12개월 시력 기능 변화입니다. 대상자는 주요 평가 변수 분석을 위해 투여 후 1년간 추적 관찰됩니다. 3상 주요 결과 데이터는 2027년 1분기에 발표될 예정이며, 이를 통해 OCU400은 2027년 4분기 승인 가능성에 한 걸음 더 다가서게 됩니다. FDA 피드백에 따르면, BLA 제출 절차는 2027년 1분기에 예상되는 주요 결과 데이터에 연계되어 있습니다. 제조 측면에서는 공정 성능 검증(PPQ) 배치가 완료되어 BLA 및 상업적 출시 물량을 지원합니다. 상업 및 사업 개발 담당 EVP인 아비 굽타가 주도하는 브랜드 기획 및 마케팅 활동은 출시 준비를 위해 계속 확대되고 있습니다. 이번 분기 동안 OCU400의 글로벌 상업화 전략도 진전되었습니다.

7월에는 루츠 제약과 그 전략적 파트너인 알-도우 인터내셔널 홀딩과 중동 및 북아프리카 지역에서 OCU400 독점 권리에 관한 구속력 있는 조건 합의서를 체결했습니다. 우리는 RP가 가장 널리 퍼진 지역에서의 상업화 파트너십을 위해 다른 글로벌 파트너를 찾는 사업 개발 활동도 활발히 진행하고 있습니다. 다음은 당사의 3개 후기 개발 프로그램에 걸친 시장 기회에 대한 개요입니다. OCU410이 GA에 대한 가장 큰 상업적 기회를 대표하지만, 세 프로그램 모두 상당한 미충족 의료 수요를 해결하면서 상당한 수익을 창출할 잠재력이 있다고 믿습니다. 파이프라인을 계속 발전시키는 동시에, 미래 글로벌 접근성을 지원할 기초적인 상업 역량도 구축하고 있습니다. 우리의 노력은 다섯 가지 주요 분야에 집중되어 있습니다. 첫째, CMS 및 보험사와 조기 시장 접근 및 상환 전략을 수립하기 위한 논의를 진행 중입니다.

둘째, 미래 치료 전달을 지원할 수 있는 망막하 수술 절차 전문성을 갖춘 특화 센터를 지속적으로 발굴하고 평가하고 있습니다. 셋째, 진단부터 치료 및 장기 추적 관찰에 이르는 환자 여정을 매핑하여 환자, 보호자 및 의료 제공자에게 원활한 경험을 제공하는 것을 목표로 하고 있습니다. 넷째, 제조, 공급망 및 유통 요구 사항을 평가하여 운영 준비 상태를 확보하는 데 도움을 주고 있습니다. 마지막으로, 출시에 대비하여 마케팅 및 영업 역량을 포함한 상업 인프라를 구축하기 시작했습니다. 이제 재무 업데이트를 위해 리타에게 마이크를 넘기겠습니다.