솔젤 테크놀러지 Investor Day 2026

네. 좋은 아침입니다. 아니, 좋은 오후입니다.

이곳까지 찾아와 주신 내빈 여러분과 저희 이야기를 듣고 계신 모든 분께 감사드립니다. 그리고 이 여정에서 저희를 든든하게 지원해 주시는 이스라엘의 솔젤 팀도 함께 시청하고 계십니다. 먼저 여러분께 말씀을 전해주시기로 한 훌륭한 내빈 여러분, 과학자분들께 감사드립니다. 이분들은 나중에 한 분씩 차례로 소개해 드리겠습니다. 저희 솔젤 팀과 이 자리에 함께한 경영진은 신약 SGT610을 통해 골렘 치료에 혁신을 가져오고 골렘 환자들의 삶에 이처럼 큰 변화를 가져올 수 있는 가능성에 대해 여러분께 말씀드리게 되어 매우 기쁩니다. 다시 한번 감사드립니다. 이제 발표를 시작하겠습니다. 많은 투자자분께서는 이 내용이 회사 자료에 포함되어 있어 발표 내용을 이미 잘 알고 계시겠지만, 지난 한두 달 동안 여러분께서 자주 질문해 주신 내용에 답하기 위해 몇 가지 변경 사항을 반영했습니다. 이번 발표가 지금까지 충분히 명확하게 설명되지 않았던 부분을 더 분명히 이해하시는 데 도움이 되기를 바랍니다. 그럼 저희를 소개하겠습니다. 죄송합니다, 죄송합니다, 죄송합니다, 죄송합니다, 죄송합니다.

저희 솔젤을 소개해 드리겠습니다. 솔젤은 중증, 또는 희귀 피부 질환을 전문으로 하는 경험이 풍부한 피부과 전문 기업입니다. SGT610은 현재 허가가 임박한 첫 번째 제품입니다. 이분들이 저희 팀입니다. 팀을 보실 수 있습니다. 모두 매우 진지해 보이는 분들이십니다. 그리고 제가 조금 죄송하게 느끼는 점은 여기 여성분이 한 분뿐이라는 것입니다. 사실 제가 지난해 최고경영자 자리에 올랐을 때도 이 점이 우려됐습니다. 그리고 어떻게 변화를 만들어낼 수 있을까 스스로에게 물었습니다. 하지만 이분들은 모두 정말 재능이 뛰어납니다. 경험도 풍부하고 정말 성실했습니다. 제가 대신할 수 있는 사람은 아무도 없었습니다. 상황을 조금 바로잡아 주는 것은 임상 및 규제 업무 담당 부사장인 박사의 존재입니다. 오프라 레비하함은 규제 업무와 임상 업무를 모두 맡아 두 가지 역할을 하고 있습니다. 실제로 말씀드리면, 그녀는 임원 두 명이 맡을 일을 해내고 있습니다. 안녕하세요, 오프라. 그리고 이것이 불균형을 조금 바로잡아 줍니다. 하지만 오늘날 바람직한 기업이라면 성별 구성이 더 균형을 이루어야 한다는 점을 저희도 잘 알고 있습니다. 네, 다시 말씀드리면 오늘 논의할 내용을 간략히 짚어보겠습니다. 저희 약물은 무엇보다도 골렘 환자를 대상으로 합니다. 제가 무엇보다도라고 말씀드리는 이유는 앞으로 그보다 더 큰 규모의 적응증이 추가될 수도 있다고 생각하기 때문입니다.

하지만 현재는 골렘 환자에 집중하고 있습니다. 작용 기전은 잘 알려져 있습니다. 고슴도치 신호 전달 경로를 차단하는 것입니다. 저희가 파악한 개발 이력은 펠로팜으로부터 해당 약물을 인수했다는 것입니다. 펠로팜은 해당 임상시험에서 실패한 것이 아니며, 기대했던 통계적 유의성을 충족하지 못한 것도 아닙니다. 저희는 상당한 실사를 진행했으며, 여러 독립적인 통계 전문가 팀과 세계적인 전문가들도 참여시켰습니다. 그리고 뒤에서 검토할 데이터가 매우 설득력 있다고 판단했으며, 저희는 이 약물이 성공할 것이라고 상당히 확신하고 있습니다. 지정과 관련해서는 희귀의약품 지정입니다. 그리고 획기적인 치료제가 될 것이며, 오랜 세월이 지난 후 골렘 환자를 치료하는 최초의 약물이 될 것입니다. 그래서 저희는 이 점에 대해 매우 기대하고 있습니다. 이제 데이터를 살펴보겠습니다. 이는 펠로팜 3상 임상시험의 원자료이며, 한 가지 추가된 점은 여기서 관찰된 데이터만 보여드린다는 것입니다. 즉, 12개월간의 치료를 완료한 환자만 포함했습니다. 따라서 이는 FDA에 제출한 데이터가 아니라, 임상시험 계획을 준수하지 않았거나 방문하지 않았거나 최종 데이터가 없는 환자들을 제외한 후의 데이터입니다.

이 점을 짚고 넘어가는 이유는, 과거 펠로팜 데이터와 관련해 받은 질문 중 일부가 바로 이 자료에서 비롯됐기 때문입니다. 그리고 그 자료를 보여주시는 겁니다. 이는 펠로팜의 원자료를 바탕으로 당사 전문가들과 통계팀이 산출한 데이터입니다. 그렇다면 펠로팜 연구를 통해 무엇을 알게 됐습니까? 어떤 관찰 결과를 바탕으로 이 약이 훌륭한 약이 될 것이라고 판단했습니까? 먼저 첫 번째 그래프를 보시겠습니다. 이는 사후 분석입니다. 그리고 PTCH1 변이가 없는 환자들은 위약보다 더 나은 반응을 보이지 않는다는 점을 보여줍니다. 이는 매우 놀라운 관찰 결과입니다. 이치에 맞는 결과이기는 하지만, 헤지호그 억제제를 대상으로 한 다른 연구에서는 이러한 구분을 하지 않았기 때문에 여전히 놀랍습니다. 이는 저희 약물에 유효하다는 것을 알고 있습니다. 향후 누군가 다른 국소용 헤지호그 억제제의 개발을 고려한다면, 이 결과가 해당 약물에도 유효할 것으로 저희는 추정합니다. 하지만 이는 매우, 매우 중요한 점입니다. 그리고 이는 저희 연구에서 나타난 변화의 상당 부분을 설명합니다. 돌연변이가 없는 환자들은 위약과 거의 동일한 반응을 보입니다. 더 나아가 보겠습니다. 저는 다른 사람이 여러분을 위해 이 일을 해주는 데 익숙합니다. 사과드립니다. 여기서 말씀드릴 변화 중 하나가 바로 이것입니다.

사람들이 이 약이 기저세포암이 10개 이상인 환자만을 위한 약이라고 여기는 장벽을 극복하기 위해서입니다. 그럼 데이터를 보여드리겠습니다. 그리고 정의를 잘 들어주시기 바랍니다. 사후 분석에서는 기저 시점의 기저세포암 수가 많을수록 위약보다 병리학적 치료를 더 우선시하는 치료 효과가 크게 나타났습니다. 치료 효과가 크다는 것은 약물과 위약 간 차이가 크다는 의미입니다. 여기서 먼저 두 가지 중 첫 번째를 보실 수 있습니다. 우선, 환자들을 10명 미만, 10명 이상, 8명 이상, 6명 이상으로 나눴을 때 효능은 모두 동일했습니다. 10명 이상인 환자들과 효능이 똑같았습니다. 효능은 동일했습니다. 환자 선정 기준을 더 넓혀, 즉 기저세포암이 6개 이상인 환자들을 대상으로 했더라도 대략 동일한 유의확률을 얻었을 것입니다. 따라서 연구의 성공 가능성을 높이기 위해, 아마도 통계적 고려에 따라 10명이라는 기준을 사용했습니다. 하지만 분명히 기저세포암이 2개, 3개, 5개인 경우와 10개인 경우 모두 약물의 효능은 동일합니다. 효능은 동일합니다. 작용 방식이 같기 때문입니다. 고슴도치 신호전달 체계를 억제해 PTCH 하위의 전사인자들을 억제하는 것입니다.

종양 내 글리 수치가 감소한 것이 그 증거입니다. 따라서 약물은 기저세포암이 2개인지 10개인지 구분하지 않습니다. 효능은 동일합니다. 다른 점은 위약 투여 환자들의 반응입니다. 저희가 깨달은 점은 약물은 항상 동일하지만, 경증의 안정적인 질환을 가진 환자들에게서는 새로운 기저세포암이 발생하지 않는다는 것입니다. 따라서 약물이 위약 효과를 넘어 그 우위를 입증하는 것은 불가능합니다. 이 약물은 기저세포암이 자라나는 것을 예방하도록 개발되었기 때문입니다. 애초에 기저세포암이 자라지 않는다면, 약물의 우위를 입증할 방법이 없습니다. 다시 한번 강조드리고 싶은 점은, 모든 기저세포암 병변이 약물에 반응한다는 것입니다. 하지만 위약군에서는 그 차이가 극명하게 나타납니다. 다만 기저세포암 병변 수가 적었던 위약군에서는 이번 연구에서 병변이 전혀 자라지 않았습니다. 실제 진료 현장에서는 그렇지 않습니다. 실제로는 기저세포암 병변이 한두 개 또는 세 개 있던 환자에게 갑자기 병변이 급격히 늘어날 수 있습니다. 하지만 이번 연구에 참여한 환자들은 증상이 경미하고 질환이 안정적인 환자들이었습니다. 따라서 그처럼 소규모 환자군에서는 약물의 이점을 확인할 수 없었습니다.

좀 더 살펴보겠습니다. 오른쪽 그래프는 경영진이 파티 드 기엡과의 계약을 추진하고, 저와 제 가족이 연구를 지원하기 위해 추가 자금을 조금, 아니 상당한 규모로 투자하도록 설득한 자료입니다.

이 그래프에 모든 내용이 담겨 있습니다. 보시다시피, 적격 환자 수가 적고 표준편차가 큰 데다 이런 여러 제약이 있었음에도 약물과 대조군 사이에 극적인 차이가 나타났습니다. 통계적으로도 유의미한 차이입니다. 또 주목해 주셨으면 하는 점은 약물 그래프가 거의 평평해지고 있다는 것입니다. 이 그래프가 앞으로 3개월이나 6개월 더 이어진다면, 아마 약 3에서 평평해질 것입니다. 전문 용어로 말하면 이미 점근선에 가까워지고 있기 때문입니다. 하지만 여기서는 기울기가 커지고 있습니다. 계속 커지고 있습니다. 따라서 앞으로 3개월 후에는 8 대 3이 될 가능성이 높습니다. 따라서 보호 효과는 기저세포암 5건에 해당할 것입니다. 수술을 5건 더 피할 수 있다는 뜻입니다. 따라서 이는 이 약물의 효과가 얼마나 뛰어난지를 매우 강력하게 보여줍니다. 그리고 기억하시겠지만, 환자 선정 규모에 대해 다시 말씀드릴 때 이 슬라이드로 돌아올 수도 있습니다.

1년으로는 이 약물의 보호 효과를 온전히 포착하기에 충분하지 않다는 점을 알 수 있습니다. 그것이 생물학적 과정입니다. 따라서 좋은 회사라면 연구를 계획할 때, FDA도 제안한 바 있지만 이에 대해서는 잠시 후 말씀드리겠습니다. 환자 수의 제약과 이 질환이 희귀질환이라는 점, 그리고 시간의 제약 안에서 약물의 잠재력을 드러낼 수 있는 방법과 환자군 선정 방안을 찾아야 합니다. 1년 안에 가능한 한 많은 것을 보여줘야 합니다. 따라서 질병이 안정적이어서 반응을 보이는 데 2년 정도 걸릴 수 있는 환자들은 해당 연구에 적합하지 않습니다. 이것이 저희가 이 제품을 계속 개발하기로 한 이유입니다. 계속 진행하겠습니다. 아, 다시 죄송합니다.

이 내용은 FDA와의 논의에 대해 좀 더 구체적으로 설명하고, FDA가 긍정적인 입장을 보이며 저희의 판단에 동의할 것이라는 확신의 배경을 보여주는 흥미로운 내용입니다. 매우 중요한 내용이므로 양해해 주신다면 읽어드리겠습니다. FDA는 제품의 효능을 입증하기 위해 충분한 검정력을 갖춘 새로운 무작위 차량 대조 임상시험을 실시할 것을 권고합니다. 다만, 완료된 임상시험에서 향후 임상시험의 검정력을 높이기 위해 수정할 수 있는 시험 설계 요소를 파악할 수도 있습니다. 예를 들어 고린 증후군 환자 중 보다 민감한 환자군을 확인하거나, 고린 증후군이 아닌 고빈도 기저세포암 환자까지 포함하는 등 대상 환자군을 확대하는 방안을 고려할 수 있습니다. 여기 보시는 내용은 저희가 FDA의 권고를 정확히 따랐다는 것을 보여줍니다. 저희는 약물에 반응할 가능성이 높은, 더 민감한 환자군이라고 판단한 환자들을 대상으로 새로운 임상시험을 시작했습니다. 다시 말씀드리지만, FDA는 원하는 대로 결정할 수 있기 때문에 저희가 FDA와 의견을 같이한다고 말씀드리지는 않겠습니다. 다만 분명히 FDA 권고의 취지에 부합하는 내용입니다. 다시 말씀드리면, 이는 임상시험에 도입한 모든 개선 사항을 요약한 것입니다. 그중 두 가지는 환자 선정과 관련된 내용입니다.

이전 연구에서는 안면 기저세포암(BCC) 병변이 3개 이상인 환자를 대상으로 했고, 저희 연구에서는 10개 이상인 환자를 대상으로 했습니다. 펠라팜 연구에서는 PTCH 변이가 필수 조건이 아니었지만, 저희 연구에서는 필수 조건입니다. 운영상의 개선 사항은 이게 전부입니다.

저희는 연구의 정확도를 높이고 위양성이나 위음성을 줄일 수 있을 것으로 생각되는 몇 가지 중요한 변경 사항을 도입했습니다.

그리고 이미 알고 계시듯이, 중도 탈락 환자 수도 줄었습니다. 그 결과, 아시다시피 환자가 한 명 중도 탈락할 때마다 통계학자들에게 큰 비용 부담이 발생합니다.