사나 바이오테크놀로지 Citigroup’s Biopharma Back to School Summit 2026

대략적인 수준을 맞추는 차원이고요. 그리고요.

원하시면 27을 추가로 넣을게요.

네, 네. 우선 먼저 말씀드리면, 여기 계신 대부분의 분들이 저희가 미래전망진술을 한다는 점은 알고 계실 텐데요. 리스크 요인은 10-Q에 기재되어 있으니 참고해 보셔도 좋겠습니다. 그래서 저희는 한동안, 저희가 중요하다고 보고 앞으로도 중요해질 수 있다고 생각하는 두 가지 서로 다른 핵심 플랫폼을 개발하기 위해 열심히 노력해 왔습니다. 하나는 저희가 ‘저면역(hypoimmune) 플랫폼’이라고 부르는 것으로, 동종유래(allogeneic) 세포가 면역계에 인식되지 않도록 숨기는 것을 목표로 하고 있습니다. 그리고 이를 통해 저희는 세포 치료의 활용을 전반적으로 대규모로 확대할 수 있는 기회를 얻게 됩니다. 그리고 저희의 핵심 자산은 SC451이라고 부르는 이 약물로, 제1형 당뇨병 환자를 대상으로 개발 중입니다. 그리고 저희의 목표는 매우 단순합니다. 이는 기능적 완치입니다. 환자에게 세포를 한 번 주사하면 정상 혈당, 즉 정상혈당(euglycemia)에 도달하게 되며, 평생 면역억제제를 사용하지 않아도 됩니다. 대화를 진행하면서 왜 그것이 효과가 있을 수 있는지에 대해서도 말씀드릴 수 있습니다. 하지만 저희는 많은 진전을 이뤘습니다. 저희는 확장성이 더 떨어지는 사체 유래 췌도(cadaveric-derived islets)라는 다른 환경에서도 이 기술이 작동한다는 것을 입증했습니다. 그래서 저희는 진짜 약을 개발하는 데 집중하고자 합니다. 그리고 저희는 이를 해결할 수 있는 단계까지 거의 다 왔습니다. 저희는 올해 IND(임상시험계획 승인 신청)를 준비하는 데 집중해서 열심히 진행해 왔고, 가능하다면 임상시험을 개시할 수 있기를 기대하고 있습니다.

그리고 지금까지는 순조롭게 진행되고 있다고 말씀드릴 수 있어 기쁩니다. IND를 준비하는 데에는 정말 중요한 세 가지 요소가 있습니다. 하나는 임상 패키지로, 여기에는 시험 설계뿐만 아니라 이 약을 환자에게 실제로 어떻게 투여할 것인지도 포함됩니다. 이런 유형의 치료제를 환자들에게 제공하는 것은 운영 측면에서 정말 큰 분기점입니다. 저희는 그 부분에서 앞으로 나아갈 수 있는 역량에 대해 정말 자신감을 가져도 될 만큼 실질적인 진전을 이뤘다고 생각합니다. 두 번째는 비임상, 즉 전임상 패키지로, GLP 독성시험, 생체분포, 유효성, 그리고 이 경우에는 유전체 분석과 기타 항목들이 포함됩니다. 그리고 다시 말씀드리지만, 그 부분은 이제 대체로 이미 지나간 일이라고 생각합니다. 전반적으로 예비 결과는 확보하고 있지만, 모든 최종 보고서를 아직 다 받지는 못했습니다. 하지만 그런 부분이 앞으로 저희가 나아가는 데 걸림돌이 되지는 않을 거라고 보셔도 충분히 안심하실 수 있다고 생각합니다. 세 번째는 제조 공정을 확정해 견고하게 구축한 다음, 모든 분석법과 공급망 등과 함께 이를 GMP 제조 시설로 이전하는 것입니다. 그리고 다시 말씀드리지만, 그 부분에서도 저희가 실질적인 진전을 이뤘습니다. 저희는 이전 작업의 막바지 단계에 있으며, 해당 사업장에서 이 공정이 제대로 작동한다는 것을 검증하기 위해 필요한 종류의 생산 런을 진행하고 있습니다.

그래서 아직 완전히 안심할 단계는 아닙니다. 하지만 분명히 거의 막바지에 다다르고 있는 것으로 보이며, 곧 이 연구를 시작할 수 있는 단계에 들어설 것으로 생각합니다. 그리고 그게 일단 이뤄지면, 그다음에는 데이터가 흘러들어가는 단계로 들어가는 거죠, 그렇죠? 제 생각에는 그 부분이 방금 답변에 포함되어 있었던 것 같습니다. 그리고 참고로 말씀드리면, 이런 복잡한 의약품에서 IND를 통과시키는 일은 결코 쉬운 과제가 아니고, 아마도 상당히 의미 있는 가치가 있다고 생각합니다. 그다음에는 임상적으로 몇 가지 핵심 사항을 중심으로 살펴볼 예정입니다. 첫째, 이전에 봐왔던 것처럼 이 플랫폼이 실제로 작동하는 것으로 보인다는 점이 이 환경에서도 그대로 적용되는지요? 여기서 저희가 말하는 바는, 이렇게 유전자 변형한 줄기세포 유래 췌도세포를 환자의 근육에 이식했을 때 시간이 지나도 생존하면서 실제로 기능하는지를 확인할 수 있느냐는 것입니다. 그리고 그 가운데서도 가장 중요한 부분은 면역계의 탐지를 피하는 것입니다. 그리고 그 결과는 대략 한 달 내로 알 수 있을 것입니다. 그래서 저희는 이것을 매우 중요하게 보고 있는데, 이 결과가 이 일이 어느 정도 불가피하다는 점을 말해줄 것이기 때문입니다. 그래서 위험의 대부분은 거기에 있습니다. 다만 가치의 대부분이 거기에 있는지는 잘 모르겠습니다.

가치를 어디에 둘지는 여러분이 결정하시면 됩니다. 그 작업을 마친 다음에는, ‘좋습니다, 이 세포들이 우리가 기대하는 만큼 정말 잘 작동하느냐’를 확인해 보셔야 합니다. 그리고 원하는 치료제를 확보하셨는지도 보셔야 합니다. 그런 것에는 투여 용량 같은 것들이 포함될 수 있습니다. 그리고 여러분이 확인하고 싶은 것은, 인슐린도 면역억제도 쓰지 않는 상태에서 환자의 혈당이 대체로 정상 범위로 돌아오는 것입니다. 그리고 저희가 현장에서 확인한 바로는, 이를 파악하는 데는 보통 몇 달이 더 걸립니다. 그래서 저희는 그 부분을 지켜볼 예정입니다. 그리고 세 번째는, 이러한 결과들이 얼마나 일관되게 나타나느냐입니다. 이런 일이 매번, 대체로 일어나고 있나요? 대부분의 경우에 이런 일이 일어나고 있나요? 일부 기간에만 그런가요? 그리고 그 부분은 시간이 조금 더 걸릴 것입니다. 하지만 그런 것들은 2027년까지 지켜보면서 다 알게 될 거라고 생각합니다. 또한 1상에 충분히 적합한 프로세스를 기반으로 1상 단계로도 계속 진행하고 있습니다. 그것이 어떤 의미인지에 대해서는 조금 뒤에 더 자세히 말씀드릴 수 있을 겁니다. 다만 아직 상업화에 대비할 만큼의 규모는 아닙니다. 그리고 내년에는 충분히 가능성이 있다고 생각합니다. 등록 임상으로 나아가는 과정에서 그것이 저희 발목을 잡을 요인이 될지, 아니면 이제 바로 진행할 준비가 됐는지를 말씀드릴 수 있도록 많은 진전을 이루고 있습니다.

그 부분과 관련해 그런 점들이 정말 중요합니다. 저희의 두 번째 플랫폼은 체내에서 세포에 유전 물질 페이로드를 전달할 수 있는 역량입니다. 그리고 그에 대해서는 사과를 드려야 한다는 점은 잘 알고 계실 거라고 생각합니다. 페트리 접시에서는 세포와 그 유전체에 대해 원하시는 거의 모든 조작을 할 수 있습니다. 어려운 부분은 이걸 체내에서 해내는 것입니다. 그래서 저희는 한동안 전달(delivery) 기술에 집중해 왔습니다. 그리고 저희는 ‘퓨소젠(Fusogens)’이라고 부르는 기술을 보유하고 있는데, 이를 통해 특정 세포에 선택적으로 전달할 수 있습니다. 그리고 이 기술을 통해 체내(in vivo) CAR-T 세포를 만들고 있습니다. 그리고 그 과정에서 몇 가지 근본적인 가정을 세웠는데, 저희는 이러한 가정들이 이 치료법으로 더 나은, 더 안전하고, 더 지속적인 효과로 이어질 것으로 보고 있습니다. 복잡합니다. 이러한 전진 경로 때문에, 저희는 앞서 있는 일부 업체들에 비해 약간 뒤처지게 되었습니다. 하지만 저희는 진정으로 동급 최고(best-in-class) 수준의 의약품을 만들 기회가 있다고 생각합니다. 그리고 그것이 무엇을 의미하는지에 대해서는 다시 한 번 말씀드릴 수 있습니다. 하지만 동물에서는 그게 어느 정도 사실로 확인된 것 같다고 생각합니다. 그래서 이제 사람에서도 그것을 입증해야 합니다. 그리고 첫 번째 약물은 저희가 SG293이라고 부르는 약물입니다. 그리고 이것은 유전물질 페이로드를 체내(in vivo), 즉 몸 안에 전달해 CD19 표적 CAR-T 세포를 만들어냅니다.

저희는 초기에는 이를 암 분야에서 먼저 추진할 예정입니다. 그리고 안전성 프로파일도 좋아 보이고 전반적으로 상황이 괜찮습니다. 그 이후에는 자가면역질환 분야로도 추진할 수 있습니다. 저희 목표는 바로 지금쯤 그 연구를 시작하는 것이었습니다. 저희는 중국에서 연구자 주도 임상(IIT)을 통해 이를 진행하고 있습니다. 지난 몇 달 동안 상황이 조금 더 복잡해졌습니다. 이게 일어날지 말지의 문제가 아닙니다. 언제 일어날지가 문제입니다. 며칠 전 저희가 이 부분과 관련해, 데이터는 2027년 상반기에 확보하는 것으로 일정이 2027년까지 넘어갈 수도 있다고 대략적으로 시장에 알려드렸습니다. 그래서 저희로서는 실망스러운 일이지만, 세상이 끝날 일은 아닙니다. 그 뒤로는, 이것이 잘 작동한다는 전제하에, 저희가 이 인 비보(in vivo) 기술로 개발할 수 있는 또 다른 BCMA 표적 CAR-T 세포가 있습니다. 그리고 제 생각에는 그 뒤에 다른 여러 가지 일들도 많이 있습니다. 그래서 이것이 저희가 보유한 기술들과, 앞으로 대략 6개월에서 12개월 동안 어떤 것들을 보게 될지에 대한 간단한 설명입니다.

좋습니다. 그래서 들여다볼 내용이 정말 많네요. 그럼 아마도 먼저, 당연히 제1형 당뇨병(T1D) 프로그램부터 시작해 보겠습니다. 말씀하신 대로, 그 기술을 GMP 시설로 이전해 그 목표를 향해 진행하고 계신 거죠. 그리고 과거에도, 여기의 제조 공정을 고려했을 때 방출 시험과 그 안에서의 순서 및 요구사항에 대해 말씀드린 적이 있었던 것으로 기억합니다. 그러니까, 지금도 그 부분을 계속 진행하고 계신지에 대해 조금만 공유해 주실 수 있을까요? 그 부분과 관련해서 FDA가 어떤 명확한 요구사항을 제시해 준 게 있나요?

네, 복잡한 질문입니다. 그래서 첫째로, 기술을 이전할 때는 공급망을 이전하는 과정에서 제조 공정 자체와 의약품 생산까지 함께 이전하게 됩니다. 그리고 나서 분석법(시험법)도 함께 이전합니다. 따라서 이러한 모든 것들이 수행되어야 합니다. 정말로 완료됐다고 확실히 마무리하려면, 해당 시설 내에서 생산된 제품을 가지고 분석법(시험법)을 검증하는 것이 중요합니다. 그래서 아마 그 시점에 로그에서 마무리로 해야 할 마지막 작업들이 뽑혀 나오니, 저희에게도 조금만 시간을 주시면 좋겠습니다. 다만 전반적으로는, 분석법(시험법)이 이전되었고 현재 상태가 양호하다는 점에 대해 저희는 자신하고 있습니다. FDA가 출하 승인(릴리스)을 위해 요구하는 사항이나 그런 것들이 저희 쪽에 갖춰져 있나요? 저희는 이 약을 출하 승인(릴리스)하기 위해 무엇을 해야 하는지에 대해 전 세계 여러 지역의 규제 당국과 전반적으로 같은 방향으로 의견이 맞춰져 있다고 생각합니다. 그쪽에서 추가로 다른 무언가를 하라고 요구하지 않을 거라고 확실히 알고 있나요? 그건 확실하지 않습니다. 그리고 그런 부분은 항상 그쪽의 최종 심사 결과, 저희 임상 프로토콜에 대한 검토, 비임상 관련 논의와 제출 패키지 등 여러 가지 사항에 따라 달라진다고 생각합니다. 하지만 저희는 이 약을 제조하고 출하 승인(릴리스)하며 사람을 대상으로 시험하기 위해 무엇을 해야 하는지 잘 파악하고 있고, 또 그걸 실행할 수 있는 준비가 잘 되어 있다고 느끼고 있습니다.

알겠습니다. 그러면 IND 제출을 통과하기 위해 무엇이 필요한지에 대해서는 꽤 잘 파악하고 계시다는 말씀이시군요.

네, 저희는 그렇다고 믿고 있습니다. 알겠습니다.

좋습니다. 정말 좋네요. 그리고 FDA와 관련해 최근에 있었던 일부 리더십 변화들을 고려해 보면, 규제 당국과 이 사안에 대해 많은 시간을 들여 논의하고 계시죠. 리더십 변화 이후, 제1형 당뇨병의 발전을 적극적으로 추진하는 데 초점을 맞추려는 규제기관들의 열의에 변화가 있었나요? 아니면 그런 열의가 그대로 유지되고 있나요?

그 질문에 대한 답은 아직 저희도 잘 모르겠습니다. 다만 저희가 알고 있는 것은, 지난 FDA 국장으로 ILA 이식 외과의사 출신이었고 이 환자들이 직면한 매우 큰 추가적 필요를 깊이 이해하고 계신 분을 모실 수 있었다는 점입니다. 제1형 당뇨병에서는 선택지가 사실상 거의 없는 상황에서요. 그리고 시간이 지날수록 그 질환이 환자들에게 미치는 영향도요. 저희가 주로 소통하는 대상은 일상적으로 업무를 담당하는 규제 당국자들이고, 그분들 또한 이 환자군을 위해 올바른 일을 하는 데 매우 집중하고 계신 것으로 생각합니다. 그리고 저는 실질적인 변화가 있을 거라고 기대하진 않습니다만, 세상이 어떻게 변해갈지는 늘 확실히 알 수 없는 법입니다. 다만 전 세계를 둘러보면, 이 분야에서 충족되지 않은 미충족 수요가 있다는 점에 대해 명확한 공감대가 형성되어 있는데, 이는 제가 과거에 관여했던 다른 사안들과 비교했을 때 매우 다르게 느껴집니다. 제 말은, 각국 정부나 규제 당국이 저희에게 먼저 연락해 오는 것이지, 저희가 그쪽에 먼저 연락하는 게 아닙니다. 항상 그런 것은 아니지만, 그런 일이 있었던 건 사실입니다. 그래서 저희는 이 약물을 개발해 나갈 수 있는 실현 가능한 여러 경로가 있다고 보고 있으며, 대상 환자군 규모는 1,000만 명에 달합니다.