사나 바이오테크놀로지 Citigroup’s Biopharma Back to School Summit 2026

전체적으로 기준을 좀 맞춰드리고, 원하시면 27번도 추가할 수 있습니다.

네. 우선, 여기 계신 대부분의 분들께서 저희가 미래예측진술을 하게 된다는 점은 알고 계실 텐데요, 리스크 요인 관련해서는 저희 10-Q를 확인해 보셔도 좋겠습니다. 저희는 한동안 두 가지 서로 다른, 그리고 중요하다고—저희가 보기에는 중요할 수 있다고 생각하는—플랫폼을 개발하는 데 집중적으로 노력해 왔습니다. 하나는 저희가 ‘하이포이뮨(hypoimmune) 플랫폼’이라고 부르는 것으로, 동종(allo) 세포를 면역 인식으로부터 숨기는 것을 목표로 하고 있으며, 이를 통해 세포치료의 활용을 훨씬 더 광범위하게 확장할 수 있는 기회를 제공합니다. 저희의 핵심 자산은 SC451이라는 약물로, 제1형 당뇨병 환자를 대상으로 개발 중입니다. 저희 목표는 매우 단순합니다. 기능적 완치입니다. 환자들에게 세포를 단 한 번 주사해 정상 혈당, 즉 정상혈당(euglycemia)에 도달하게 하고, 면역억제 없이 평생 유지하는 것입니다. 대화하는 과정에서 왜 이것이 가능할 수 있는지에 대해서도 말씀드릴 수 있습니다.

다만, 저희는 많은 진전을 이뤘습니다. 저희는 다른 환경에서 기술이 작동한다는 점을 이미 보여드렸는데, 그때는 사체 유래 췌도(cadaveric-derived islets)를 사용한 것이었습니다. 이는 확장성이 떨어지기 때문에, 저희는 진정한 ‘약물’로 개발하는 데 집중하고자 합니다. 이 문제를 풀어낼 수 있는 단계에 매우 근접해 있습니다. 올해는 IND 준비에 집중적으로 노력해 왔고, 가능하다면 임상시험을 시작하려고 합니다. 기쁘게 말씀드리면, 현재까지는 순조롭습니다. IND를 준비하는 데에는 정말 중요한 세 가지 요소가 있습니다. 첫째는 임상 패키지로, 여기에는 시험 설계뿐 아니라 이 치료제를 환자에게 실제로 어떻게 투여할 것인지가 포함됩니다. 이런 유형의 치료제를 환자에게 전달하는 것은 운영 측면에서 하나의 중대한 분수령이라고 할 수 있습니다. 그 부분을 앞으로 추진해 나갈 수 있는 저희 역량에 대해서는 충분히 자신감을 가져도 된다고 생각합니다.

둘째는 비임상, 즉 전임상 패키지로, GLP 독성시험, 생체분포(biodistribution), 유효성(efficacy) 같은 것들이 포함되며, 이 경우에는 유전체(genomics) 및 기타 항목들도 포함됩니다. 이 부분은 이제 대체로 고비를 넘겼다고 생각합니다. 전반적으로 예비 결과를 확보했고, 최종 보고서가 모두 나온 것은 아니지만, 이것이 향후 진행에 장애물이 되지는 않을 것이라고 보셔도 충분히 좋을 것 같습니다. 셋째는 제조공정을 확정(lock down)한 다음, 모든 분석법(assays)과 공급망 등과 함께 이를 GMP 제조시설로 이전(transfer)하는 것입니다. 이 부분에서도 실질적인 진전이 있었고, 현재는 이전 절차의 막바지 단계로, 해당 사이트에서 이것이 제대로 작동한다는 것을 검증하기 위해 필요한 유형의 생산(run)을 수행하고 있습니다.

아직 완전히 안심할 단계는 아니지만, 분명히 거의 다 왔다고 보이며, 조만간 이 연구를 시작할 수 있는 상태에 도달할 것으로 생각합니다. 그렇게 되면 이제 데이터가 들어오기 시작하겠죠. 왜냐하면 그게 방금 답변의 일부였으니까요. 이처럼 복잡한 의약품에서 IND를 통과(승인)시키는 것은 결코 쉬운 일이 아니며, 아마도 의미 있는 가치가 있다고 생각합니다. 그다음에는 임상적으로 몇 가지를 중점적으로 보게 될 것입니다. 첫째, 이전에 보았던 바, 즉 이 플랫폼이 작동하는 것처럼 보인다는 점이 실제로 이 환경에서도 그대로 재현되는지입니다. 즉, 유전자 변형 줄기세포 유래 췌도(islets)를 환자의 근육에 이식했을 때, 그것들이 생존하고 시간이 지나도 실제로 기능하는지를 보겠다는 뜻입니다. 그중 가장 중요한 부분은 면역계의 인지를 회피하는 것입니다.

그건 대략 한 달 내로 알 수 있을 것입니다. 저희가 이를 매우 중요하게 보는 이유는, 이것이 확인되면 이 치료가 결국은 ‘시간문제’라는 것을 시사해 주기 때문입니다. 대부분의 리스크가 거기에 있습니다. 대부분의 가치는 거기에 있는 것 같기도 합니다. 가치를 어디에 둘지는 여러분이 판단하실 일입니다. 그걸 확인하고 나면, 다음으로는 이 세포들이 기대한 만큼 정말 잘 작동하는지, 그리고 우리가 원하는 약을 실제로 갖게 되는지 보게 됩니다. 그에는 용량(dose) 같은 것들도 포함될 수 있습니다. 그 단계에서 보고 싶은 것은, 면역억제 없이도 인슐린을 맞지 않고 혈당이 대체로 정상 범위에 있는 상태입니다. 저희가 이 분야에서 봐온 바에 따르면, 그 부분은 보통 파악하는 데 몇 달이 더 걸리기 때문에, 저희도 그 점을 면밀히 지켜볼 것입니다.

그리고 셋째는 이러한 결과가 얼마나 일관되게 나오느냐입니다. 이게 거의 매번 일어나고 있느냐는 겁니다. 대부분의 경우에 일어나고 있느냐는 거고요. 일부 경우에만 일어나는지까지요. 이 부분은 시간이 조금 더 걸리겠지만, 2027년까지는 그런 것들을 모두 알게 될 거라고 생각합니다. 또한 저희는 1상에 충분히 사용할 수 있는 공정으로 1상 단계로도 진입해 나가고 있으며, 그 의미가 무엇인지에 대해서는 잠시 후에 조금 더 말씀드릴 수 있습니다. 다만 아직 상업화에 대비할 수 있을 만큼의 규모는 아닙니다. 내년에는 현실적으로 가능성이 있다고 봅니다. 등록 임상으로 나아가는 과정에서 이것이 저희 발목을 잡을 요인이 될지, 아니면 준비가 됐는지를 말씀드릴 수 있을 만큼 많은 진전을 이루고 있습니다. 그와 관련해 그런 것들이 정말 중요한 요소들입니다.

저희의 두 번째 플랫폼은 생체 내에서 세포에 유전적 페이로드를 전달할 수 있는 역량입니다. 아시겠지만, 죄송합니다만, 페트리 접시에서는 세포와 그 유전체에 대해 사실상 원하는 것은 거의 무엇이든 할 수 있습니다. 어려운 부분은 이를 체내에서 구현하는 것이어서, 저희는 한동안 전달 기술에 집중해 왔습니다. 저희는 ‘퓨소젠(fusogens)’이라고 부르는 기술을 보유하고 있는데, 이를 통해 세포 특이적 전달이 가능합니다. 이걸로 생체 내(in vivo) CAR T 세포를 만들고 있습니다. 저희는 진행 과정에서 몇 가지 근본적인 가정들을 세웠고, 이것이 이 치료로 더 나은, 더 안전하고, 더 지속적인 효과로 이어질 것이라고 생각합니다. 그로 인해 향후 진행 경로가 복잡해졌고, 즉 저희보다 앞서 있는 일부 회사들에 비해 조금 뒤처지게 됐다는 뜻이지만, 저희는 진정으로 동급 최고의 약물을 만들 기회가 있다고 보고 있고, 그 의미가 무엇인지도 다시 말씀드릴 수 있습니다.

하지만 동물에서는 그런 점이 어느 정도 사실이었죠, 그렇죠? 이제는 사람에서도 그걸 입증해야 합니다. 첫 번째 약물은 저희가 SG293이라고 부르는 약물로, 생체 내, 즉 체내에서 CD19 표적 CAR T 세포를 만들도록 하는 유전적 페이로드를 전달합니다. 초기에는 암을 대상으로 개발을 진행할 예정이고, 안전성 프로파일도 좋아 보이는 등 여러 조건이 맞으면 그 다음에는 자가면역질환으로도 확장할 수 있을 것입니다. 저희 목표는 대략 지금쯤 그 연구를 시작하는 것이었습니다. 이 연구는 중국에서 IIT를 통해 진행하고 있습니다. 지난 몇 달 사이에 상황이 조금 더 복잡해졌습니다. 될지 말지의 문제가 아니라, 언제 되느냐의 문제입니다. 며칠 전에 저희가, 데이터 확보가 2027년까지, 정확히는 2027년 상반기까지 갈 수도 있다고 어느 정도 말씀드렸습니다.

저희로서는 실망스럽지만, 세상이 끝나는 일은 아닙니다. 그 뒤로는, 이게 잘된다는 전제하에, 인 비보 기술로 개발할 수 있는 또 다른 BCMA 표적 CAR T 세포 후보도 있습니다. 그 밖에도 뒤에 준비된 것들이 많이 있다고 생각합니다. 그래서 저희가 보유한 기술들과, 앞으로 6~12개월 정도 동안 보게 될 내용에 대해 간단히 말씀드렸습니다.

음, 어떤 면에서는 복잡한 질문입니다. 첫째로, 기술 이전을 할 때는 말씀드린 대로 공급망도 함께 이전하는 거죠. 제조, 즉 공정 자체와 의약품을 만드는 과정도 이전하고, 그다음에 시험법(assay)도 이전합니다. 이 모든 것들이 다 완료되어야 합니다. 그리고 ‘완료됐다’고 확실히 못 박으려면, 그 시설 안에서 생산된 제품으로 시험법을 검증(validate)하는 것이 중요합니다. 그러니 조금만 시간을 주시면 좋겠습니다. 아마도 그게 마지막에 마무리되는 항목들 중 하나, 즉 가장 시간이 걸리는 주요 작업 중 하나일 겁니다. 다만 전반적으로는, 시험법이 이전되어 잘 정착했고 상태도 좋다는 점에 대해서는 자신이 있습니다. FDA가 허가(출시)나 출고를 위해 요구하는 것들을 저희가 갖추고 있나요?

이 약을 출시하기 위해 우리가 무엇을 해야 하는지에 대해서는, 전 세계 여러 지역의 규제당국과 전반적으로 공감대가 형성돼 있다고 생각합니다. 그들이 추가로 다른 것을 요구하지 않을 거라고 확실히 알고 있나요? 그건 확실히 알 수 없습니다. 그런 부분은 항상 최종 심사 결과, 그리고 임상 프로토콜과 비임상 관련 논의 및 제출 패키지 등 여러 요소를 그들이 어떻게 검토하느냐에 달려 있다고 생각합니다. 다만 우리가 무엇을 해야 하는지 잘 알고 있고, 실제로 그걸 수행해서 이 약을 제조하고 출시하며, 사람을 대상으로 시험할 수 있는 상태라는 점에서는 준비가 잘 돼 있다고 봅니다.