버텍스 파마슈티컬 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

좋습니다. 카터님 감사합니다. 저희를 초대해 주셔서 감사드리고, 시작하기에 아주 좋은 질문입니다. 많은 분들이 아시다시피, 투자자 관점에서 Vertex 스토리는 때로는 설명하기가 더 어렵습니다. 명확한 치료 영역(therapeutic category)이나 플랫폼이 없기 때문입니다. 대신 저희는 정해진 기준을 담은 R&D 전략을 매우 엄격하게 고수하고 있습니다. 그 기준에는 인간의 인과 생물학(human causal biology)에 대한 이해 같은 요소들이 포함됩니다. 검증된 바이오마커가 있는지, 전문 시장(specialty market)인지도 봅니다. 규제 및 임상 개발 측면에서 간소화된 경로가 있는지도 확인합니다. 저희는 내부에서 추진하는 모든 질환 영역뿐 아니라, 외부에서 검토하는 모든 인수 건에도 그 기준을 매우 엄격하게 적용합니다.

어떤 기회가 저희가 ‘샌드박스(sandbox)’ 질환 영역이라고 부르는 범주에 부합하고, 기존 프로그램 중 하나의 속도를 높이는 데 도움이 된다면, Entrada 사례나 DM1이 최근의 좋은 예처럼 저희는 그 기회를 추진합니다. 또는 저희가 특정 질환 영역을 타깃으로 정해 놓았지만 아직 그 분야에서 존재감이 없을 때, Alpine이나 Crinetics처럼 차별화된 제품으로 그 시장에서의 입지를 구축할 수 있는 자산을 보게 되면, 저희는 그 건을 적극적으로 추진합니다. 저희는 이번 거래를 강점이 있는 위치에서 집행했다고 생각합니다, 그렇죠? 저희는 CF 분야에서의 리더십을 확대하고 있습니다. CASGEVY와 JOURNAVX 모두에서 좋은 상업적 채택 추세가 나타나고 있습니다. 올해 두 제품 합산 매출은 5억 달러를 상회할 것으로 목표대로 진행 중입니다. 말씀하신 대로 신장(renal) 파이프라인도 정말 기대가 큽니다.

하지만 이 희귀 전문 내분비(rare specialty endocrinology) 영역은 2상에서 측정한 것이 3상에서도 그대로 측정되는 분야잖아요, 그렇죠? 저희에게는 리스크가 상당히 제거된(de-risked) 것으로 느껴지고, 저희는 이 분야에서의 주요 접점(call point)이 마음에 듭니다. 또한 CF 상업화 역량에서 얻은 많은 학습을 Crinetics에 적용할 수 있다고 보고, Alpine에서 했던 것처럼 출시 일정의 일부를 앞당기거나 글로벌 진출 범위를 확대하는 등 저희의 전문성을 더해 나갈 수 있기를 기대합니다. 그래서 저희가 의미 있다고 판단하는 기회를 보면, 남들보다 먼저 확보하기 위해 적극적으로 움직입니다. 기억하시겠지만 Alpine의 경우도 후보 자산이 많다고 느끼지 않았습니다. 저희는 실사를 통해 확신을 가졌고, 잠재적으로 동급 최고(best-in-class)라고 판단한 자산을 선택해 추진했습니다. Crinetics도 비슷한 이야기입니다.

네. 그래서 저희는 지난주 Crinetics 인수를 마무리(closing)하게 되어 매우 기대가 큽니다, 그렇죠? 저희는 이런 질환 영역의 ‘기둥(pillar)’을 이야기하는데요, 상업화된 영역으로는 당연히 CF가 있고, CASGEVY가 있는 혈액학(hematology)과 급성 통증(acute pain)도 있습니다. 이제 희귀 내분비 질환인 말단비대증(acromegaly)에서 PALSONIFY의 출시가 진행 중이고요. 그리고 IgAN에서 povetacicept의 PDUFA 날짜가 11월 30일로 다가오는 점을 매우 기대하고 있습니다. 그러면 그게, 말하자면, 신장(renal)이라는 다섯 번째 기둥에서의 첫 출시가 될 것입니다. 그 뒤에 세 가지 프로그램이 더 있어서, 저희는 그 부분도 기대하고 있습니다. 그래서 Povi의 PDUFA 날짜인 11월 30일은 핵심 마일스톤입니다. 다만 그전에, inaxaplin의 환자군 확장 연구 성격의 2상 개념입증(proof of concept) 데이터를 아마도 확보하시게 될 거라고 말씀드리겠습니다. 그게 AMPLIFIED 2상 연구입니다. 환자 약 50명을 대상으로 한 2상 연구입니다. 모든 환자가 APOL1 대립유전자 두 개를 보유하고 있습니다.

그중 약 절반은 핵심 임상인 AMPLITUDE에서 보시는 것보다 단백뇨가 비교적 경미하고, 나머지 약 절반은 단백뇨가 더 심하지만 제2형 당뇨병이 동반되어 있습니다. 저희는 이를 AMPLITUDE 핵심 임상과는 별개이면서 그 위에 추가되는 것으로 보고 있습니다. 그 촉매는 기술적으로는 2027년으로 넘어가지만, 2027년 초에는 3상 연구의 중간분석 결과를 받으실 수 있을 겁니다. 환자 수는 약 15만 명 규모입니다. 이 별도이면서 추가적인 연구는 AMPLIFIED에서 긍정적인 결과가 나온다면 환자가 추가로 10만 명 늘어나는 셈입니다. 저희는 그 부분을 기대하고 있고, 아마 가장 가까운 시기의 촉매가 될 것이며, 그다음이 제가 말씀드린 Povi의 IgAN입니다. 또한 올해 말 전까지 근긴장이상증 1형 프로그램에서 2상 개념입증(proof of concept) 데이터를 제공하겠다고 약속드렸고, 차세대 3.0 CF 제품 포트폴리오 중 첫 번째 후보에 대해서도 살펴볼 예정입니다.

그게 VX-828입니다. 올해 말 전까지의 핵심 마일스톤은 그 정도라고 생각합니다. 또 만성 통증 프랜차이즈 내 당뇨병성 말초신경병증 3상 연구 두 건의 등록도 완료할 예정입니다. 두 연구 모두 12주짜리 연구이므로, 데이터는 이를테면 2027년 중반쯤에는 확인하실 수 있을 것입니다. 그다음에는 1형 당뇨병 전망과 저희가 보유한 다른 영역들에 대해서도 기꺼이 말씀드리겠습니다. 하지만 단기적으로 중요한 촉매는 그런 것들이고, 지속적인 상업적 실행도 포함됩니다.

네, 그건 정말 좋은 관찰이라고 생각합니다. 가끔 투자자들은, 저희도 농담처럼 ‘CF는 알아서 팔린다’고 말하곤 하는데요.