버텍스 파마슈티컬 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

그러면 그 반짝임이 아직도 엄청하네요.

네. 네. 안녕하십니까, 그리고 캔터 글로벌 헬스케어 컨퍼런스 둘째 날에 오신 것을 환영합니다. 제 이름은 카터 굴드입니다. 저는 캔터에서 대형주 바이오제약 섹터를 담당하고 있습니다. 안녕하세요, 캔터 글로벌 헬스케어 콘퍼런스 둘째 날에 오신 것을 환영합니다. 제 이름은 카터 굴드입니다. 저는 캔터에서 대형주 바이오제약 섹터를 담당하고 있습니다. 버텍스를 무대에 모시게 되어 기쁩니다. 회사 측에서는 IR 팀의 수지 리사와 마니샤 파이가 함께해 주셨습니다. 지난 12~16개월 동안 모멘텀이 상당히 강했습니다. 낭성섬유증 분야에서의 리더십이 최근 다시 한번 확인됐고, 포비타시스의 선투여(upfront) 관련해서도 가시적인 진전이 있었습니다. 저희 관점에서는 CF와 POV 관련 스토리는 비교적 설명하기 쉬웠지만, 진행 중인 일들이 매우 많습니다. 제가 늘 말씀드리듯이, POV는 IGAN 외에도 진행되고 있는 일들이 많습니다. 신장(renal) 분야에서는 POV 외에도 진행되고 있는 일들이 많고, XCF에서는 신장 분야를 넘어 진행되고 있는 일들이 많습니다.

맞습니다. 그래서 앞으로의 논의를 기대하고 있습니다.

그런 주제들에 대해 여러 가지를 짚고 넘어갈 수 있기를 바랍니다. 그럼 아마 대화를 시작하기 위해서인데요, 수지님, 최근에 아주 주목도가 높은 인수 발표를 하셨던 것으로 알고 있습니다. 그 인수 발표 시점 때문에 여러 질문이 제기됐던 것 같은데요, 왜 지금이 여러분께서 이렇게 주목도가 높은 대형 인수를 단행하고, 나아가 사업 다각화 노력에 실질적으로 힘을 더하기에 적절한 시기인지에 대해 말씀을 좀 듣고 싶습니다.

좋습니다. 카터님, 감사합니다. 이렇게 초대해 주셔서 감사드리고, 시작하기에 정말 좋은 질문입니다. 그리고 많은 분들이 알고 계시듯이, 투자자 관점에서 보면 Vertex의 스토리는 때로는 더 설명하기가 어려운 측면이 있는데요, 명확한 치료 영역 카테고리나 플랫폼이 딱 정해져 있는 것이 아니기 때문입니다. 대신 저희는 정해진 기준을 갖춘 R&D 전략을 엄격하게, 아주 엄격하게 준수하고 있습니다. 그리고 그 기준에는 예를 들어 인간에서의 인과적 생물학을 이해하는 것 같은 요소들이 포함됩니다. 검증된 바이오마커가 있습니까? 전문 시장입니까? 규제 및 임상 개발 측면에서 절차가 간소화된 경로가 있습니까? 그리고 저희는 내부적으로 추진하는 어떤 질환 영역에 대해서든, 외부에서 검토하는 어떤 인수 건에 대해서든 이러한 기준을 매우 엄격하게 적용합니다. 이제 어떤 것들은 저희가 이른바 ‘샌드박스’ 질환 영역이라고 부르는 범주에 들어맞습니다. 그리고 이는 저희의 기존 프로그램 중 하나를 더 빠르게 진행하는 데 도움이 될 수 있습니다. 저희는 Entrata처럼 적극적으로 추진하는데, DM1이 최근의 좋은 사례입니다. 또는 저희가 이미 파악해 둔 질환 영역에서 아직 존재감이 없는 경우, 알파인(Alpine)이나 키네틱스(Kinetics)처럼 차별화된 제품으로 그 분야에서 저희의 존재감을 구축할 수 있는 자산이 보인다면, 저희는 이를 적극적으로 추진합니다. 그리고 저희는 실제로 그렇게 하고 있다고 생각합니다.

저희는 탄탄한 기반을 바탕으로 이 거래를 성사시킨 거죠, 맞죠? 저희는 CF 분야에서의 리더십을 확대하고 있습니다. Kesgevy와 Jernavix가 상업적으로도 좋은 수요를 보이고 있습니다. 저희는 올해 이 두 제품에서 매출 5억 달러 이상을 달성할 목표대로 순조롭게 진행 중입니다. 말씀하신 대로, 신장 파이프라인은 정말로 기대가 큽니다. 다만 이 희귀·전문 내분비 질환 분야는 2상에서 측정한 것이 3상에서도 그대로 측정되는 분야라는 점, 맞죠? 저희가 보기에는 위험이 상당히 낮아진 것처럼 느껴집니다. 또한 저희는 콜 포인트가 매우 좋다고 보고 있고, 낭포성 섬유증(CF) 상업화 역량에서 얻은 많은 학습을 키네틱스에 적용할 수 있다고 생각합니다. 그리고 알파인에서 했던 것처럼 출시 일정의 일부를 더 앞당기거나 글로벌 커버리지를 확대하는 등 저희의 전문성을 가져가 도움이 되기를 기대합니다. 그래서 저희가 어떤 것을 기회로 확인하면, 놓치기 전에 선점할 수 있도록 적극적으로 움직입니다. 기억하시겠지만 알파인의 경우에는 자산이 정말 많았죠. 저희는 실사 결과에 자신이 있었고, 동급 최고(best-in-class)라고 판단했거나 잠재적으로 동급 최고가 될 수 있다고 본 자산을 중심으로 추진해 왔습니다. 키네틱스도 마찬가지로 비슷한 맥락입니다.

좋습니다. 이제 버텍스에 대해 다극화된 스토리라인이 형성된 상황에서, 연말까지 그리고 내년으로 넘어가면서 회사의 전략적 우선순위를 어떻게 정리해서 제시하시나요?

네. 그래서 지난주에 키네틱스 거래가 마무리되면서, 저희도 정말 기대가 큽니다, 그렇죠? 저희는 이러한 질환 영역의 핵심 축(pillars)에 대해 말씀드려 왔습니다. 그러니까 이미 상업화는, 말씀하신 대로 CF뿐만 아니라 케스제비(Kesgevy)와 급성 통증을 포함해 혈액학 영역에서도 진행되고 있습니다. 이제 팔사니파이(Palsanify)의 출시가 진행 중이고, 희귀 내분비 질환 분야에서는 말단비대증(acromegaly)도 포함됩니다. 그리고 IGAM에서 포비타시셉트(Povitasisept)의 PDUFA 일정이 11월 30일로 잡혀 있어, 저희는 이를 매우 기대하고 있습니다. 따라서 이는, 말하자면 신장(renal) 분야에 있는 저희의 다섯 번째 성장 축에서 첫 번째 출시가 될 것입니다. 그리고 그 뒤에 세 가지 프로그램이 준비되어 있어, 저희는 이를 매우 기대하고 있습니다. 따라서 POV의 PDUFA 일정인 11월 30일은 핵심적인 마일스톤입니다. 다만 그 전에, 에낙사플린(enaxaplin)에 대해서는 사실상 환자군 확대 연구에서 2상 개념입증(Proof of Concept) 데이터를 받게 될 가능성이 높다고 말씀드리겠습니다. 그리고 이는 증폭된 2상 연구로, 약 50명의 환자를 대상으로 한 2상 시험입니다. 모든 환자는 APO1 대립유전자 두 개를 보유하고 있으며, 그중 약 절반은 핵심 임상시험(pivotal study)에서 보신 것보다 단백뇨가 비교적 덜한 편입니다. 그리고 이 Amplitude 연구에서 환자의 약 절반은 단백뇨가 더 심하지만, 제2형 당뇨병이 있습니다. 그래서 저희는 이를 Amplitude 핵심 임상시험과는 별개로, 그 범위를 넘어서는 것으로 보고 있습니다. 그 촉매는 기술적으로 2027년으로 넘어가지만, 2027년 초에는 3상 임상시험의 중간 분석 결과를 받게 되실 겁니다.

그리고 이는 약 15만 명의 환자에 해당합니다. 이 별도의 추가 임상은 Amplitude에서 긍정적인 결과가 나온다고 가정할 경우, 환자 수가 10만 명 더 늘어나는 증분이 될 것입니다. 그래서 저희도 그 부분을 기대하고 있습니다. 그리고 그것이 아마도 가장 가까운 시점의 촉매가 될 것입니다. 그리고 제가 말씀드린 POV IGAN과 관련해서는, 연말 이전에 근긴장성 이영양증 1형 프로그램에서 2상 개념입증(POC) 데이터를 제공하겠다고 약속드린 바 있고, 또한 차세대 3.0 CF 제품 포트폴리오의 첫 번째 후보인 VX828도 함께 살펴볼 예정입니다. 그래서 저는 이것들이 연말 이전의 핵심 마일스톤이라고 생각합니다. 그리고 또한 만성 통증 프랜차이즈의 당뇨병성 말초신경병증 적응증에서 진행 중인 두 건의 3상 임상시험 등록도 완료할 예정입니다. 해당 두 연구는 모두 12주 기간의 연구입니다. 따라서 데이터는 빠르면 2027년 중반쯤에는 확인하실 수 있을 것입니다. 그리고 이어서 1형 당뇨병에 대한 전망과 저희가 보유한 다른 몇몇 분야에 대해서도 기꺼이 말씀드리겠습니다. 하지만 그것들이 단기적으로 가장 중요한 촉매 요인들입니다. 또한 상업적 실행을 지속적으로 이어가는 것도 포함됩니다.

네. 그 말씀이 여기서 이어질 나머지 대화의 대부분을 잘 준비해 준 것 같습니다. 다만 그런 여러 갈래의 이야기로 들어가기 전에, 저희가 항상 혹은 자주 여쭤보는 한 가지가 있는데요. 지난 2~3년 동안 회사가 실제로 어느 정도 성숙해졌는지를 제대로 이해하는 것입니다. 그리고 제 생각에는 상업화 측면의 발전이 때로는 다른 이슈들에 묻혀서 다소 간과된 경우도 있었던 것 같습니다. 그래서 불과 몇 년 전까지만 해도 여러분이 사실상 CF 임상시험 중심의 이야기였던 시절에서, 그 이후 상업화 인프라가 어떻게 발전해 왔는지 전반적으로 한번 정리해서 말씀해 주시겠습니까?

네, 그건 정말 좋은 관찰이라고 생각합니다. 그리고 제 생각에는 투자자분들이 가끔은, 저희도 농담처럼 CF는 알아서 팔린다고 말하곤 한다고 생각하시는 경우도 있습니다. 그렇지는 않죠, 맞습니까? 하지만 이는 매우 효율적인 모델입니다. 하지만 제 생각에는 CF에서, 특히 환자 지원 측면에서 얻은 많은 인사이트가 있고, 이를 다른 영역에도 활용할 수 있다고 봅니다. 제가 말씀드린 것처럼, 하지만 회사도 발전해 왔죠, 맞습니까? 초기에는 케스제비를 둘러싼 세일즈포스 채용과 지원 체계를 구축하는 것부터 시작했죠, 맞습니까? 환자 여정이 매우 긴 상황에서요. 그리고 기능적 완치, 즉 정말로 판도를 바꾸는 치료를 위해서는 승인된 치료 센터 차원에서도, 환자와 그 가족을 위해서도 많은 지원이 필요합니다. 이런 치료를 받는 분들은 예전에는 1년에 두 번 이상 입원하곤 했는데, 이제는 그렇지 않습니다. 그래서 그에 필요한 세일즈포스 채용은 CF와는 완전히 별개로, 명확히 구분되는 사안입니다. 그리고 처방전이 8,000만 건에 달하는 급성 통증 같은 대중 시장으로 들어가면서 얻게 되는 학습도 있고요, 맞죠? 초기에는 현장 영업 인력 대표가 약 100명 정도로 시작해서 150명까지로요. 그리고 그쪽에서 보험 상환과 접근성을 구축해 나가는 동안, 올해 초 3~4월 무렵에 그 현장 영업 인력을 두 배로 늘렸습니다. 3~4월 무렵에는 보험 상환이 되는 접근성이 더 많이 확보되기 시작했습니다.

그리고 스트리밍 서비스에서의 타깃 TV 콘텐츠 같은 마케팅 이니셔티브도 추가해 왔습니다. ‘전체 무릎관절 치환술’을 검색해 보시면, 통증 치료에 대해서도 함께 고려해 보셨겠죠? 제이슨 테이텀이나 린지 본 같은 유명인 홍보대사들이요, 그렇죠? 그리고 사람들이 충분히 치료를 받지 못하는 등의 이유로 발생하는 오피오이드 위기, 통증 위기의 총비용에 대해서도 교육하고 있습니다. 그래서 저는 성숙과 성장이 많이 있었다고 생각합니다. 그리고 저희가 기대하는 점은 키네틱스가 특수 내분비 분야를 위한 자체 세일즈포스를 갖추고 있다는 것입니다. 그리고 신장 분야에서는 저희가 바로 실행에 옮길 준비가 되어 있습니다. 그리고 이는, 말하자면 세일즈포스에서 시너지가 나타나는 모습을 보시게 되는 사실상 첫 번째 사례입니다. 그걸 위해 그렇게 한 것은 아니지만, 신장 분야에 프로그램이 네 개 있고 그중 첫 번째가 IgA 신증(IGAN)이 될 예정인 만큼, 저희는 일종의 큰 후광 효과를 기대하고 있습니다. 저희는 정말 기대가 컸는데요, 영업 담당자 대다수를 신장내과 관련 경험이 있는 분들로 채용할 수 있었습니다. 이분들도 POV와 IgA 신증(IGAN), 그리고 그 뒤를 받치는 파이프라인에 대해서 마찬가지로 기대하고 계신다고 생각합니다. 그리고 신장내과 전문의들과의 관계도요. 그래서 저는 이 건이 정말 기대가 큽니다. 저희는 해당 분야에서 새로운 질환 조절 치료제 중 가장 큰 현장 영업 조직을 갖추고, 가장 높은 시장 내 메시지 점유율(Share of Voice)을 확보하는 것을 목표로 하고 있습니다.

좋습니다. 말씀을 꺼내주셨으니, POV에 대해 조금 이야기해보겠습니다. 현재 PDUFA 날짜로부터 2개월 이상 지난 시점입니다. FDA와의 협의 진행 상황 업데이트와 PDUFA에 대한 확신 수준을 어떻게 정리해서 말씀해 주실 수 있을까요? 말씀하시는 걸 보니 상당히 자신 있어 보이시는데요, 답변은 직접 말씀해 주시죠.

네. 공개할 만한 내용은 딱히 없습니다만, 신장(renal) 부서는 저희에게 훌륭한, 정말 훌륭한 파트너였습니다. 그리고 11월 30일을 목표로 모든 것이 순조롭게 진행되고 있으며, 가시성도 충분히 좋다고 생각합니다.