바이오크리스트 파마슈티컬스 26년 2분기 어닝콜

안녕하세요, 바이오크리스트 2026년 2분기 기업 업데이트 및 재무 실적 컨퍼런스 콜에 오신 것을 환영합니다. 오늘 저와 함께하는 분들은 사장 겸 CEO 찰리 게이어, 최고 연구개발 책임자 산딥 메논 박사, 그리고 최고재무책임자 바바르 기아스입니다. 오늘 발표된 뉴스에 관한 보도자료와 슬라이드 자료는 당사 투자자 관계 웹사이트에서 확인하실 수 있습니다. 오늘 콜에는 미래 실적, 감사되지 않은 미래 재무 정보, 그리고 회사의 미래 성과 및/또는 업적에 관한 전망성 발언이 포함되어 있습니다. 이러한 발언은 알려진 및 알려지지 않은 위험과 불확실성에 영향을 받으며, 이로 인해 실제 결과, 성과 또는 업적이 이 발표에서 표현되거나 암시된 미래 결과나 성과와 실질적으로 다를 수 있습니다. 이러한 위험에 대한 자세한 논의를 포함한 추가 정보는 발표 자료의 두 번째 슬라이드를 참조해 주시기 바랍니다. 또한 오늘 컨퍼런스 콜에는 비-GAAP 재무 지표가 포함되어 있습니다.

이 지표와 가장 직접적으로 비교 가능한 GAAP 재무 지표 간의 조정 내역은 당사 투자자 관계 웹사이트에 게시된 실적 보도자료를 참조해 주시기 바랍니다. 이제 찰리에게 마이크를 넘기겠습니다.

감사합니다, 닉. 2분기 동안 우리는 상업 및 개발 부문에서 효과적으로 실행을 지속했습니다. 아스트리아 테라퓨틱스의 통합을 완료했고, 수익 증가와 엄격한 지출 관리를 통해 현금 창출을 더욱 확대했습니다. 내부 신약 발견 활동을 단계적으로 축소하기로 한 전략적 결정에 힘입어 현금 흐름이 증가했으며, 이는 산딥과 바바르가 설명할 외부 혁신을 통한 희귀질환 자산의 균형 잡힌 파이프라인 구축을 가능하게 할 것입니다. 산딥이 나베니바르트에 대해 더 자세히 설명할 예정이며, 우리는 지금까지 가장 큰 규모의 블라인드 HAE 임상시험 등록을 완료했고 예정보다 앞서 진행했습니다. 네스턴 증후군에 대한 BCX17725의 개념 증명 임상도 순조롭게 등록 중이며, 연말까지 데이터를 확보할 수 있기를 기대하고 있습니다. 이번 주에는 HAE 환자 가족들에게도 반가운 소식이 있는데, ORLADEYO 경구 펠렛이 아이들에게 배송되기 시작했습니다.

제조 지연에도 불구하고 7월 31일까지 ORLADEYO 펠렛에 대해 이미 47건의 처방을 받았으며, 이는 2026년 전체 예상 처방 건수를 훨씬 앞서고 있는 수치입니다. 이 환자들 중 약 절반에 대해 사전 승인 절차가 완료되었습니다. 지금까지 승인률은 매우 높게 나타나고 있습니다. 우리는 유료 치료의 지속적인 처방률과 ORLADEYO를 복용하는 아이들의 실제 임상 결과에 대해 많은 것을 배워야 합니다. 이처럼 절실히 필요한 치료제를 제공하게 되어 매우 기쁩니다. 2분기 시장 조사 결과, 환자와 의사 모두에서 ORLADEYO에 대한 선호도와 만족도가 1년 전보다 상승한 것으로 나타났습니다. 이는 시장 수요에도 반영되어 2분기 ORLADEYO 캡슐에 대한 신규 처방이 과거 실적과 기대치에 부합했습니다. 또한 신규 처방 의사 활성화도 과거 추세와 일치하는 수준으로 이루어졌습니다.

보험사 측면에서는 재승인 시즌의 주요 부분이 이제 마무리되었습니다. 우리는 유료 승인률을 점진적으로 개선하고 있으며, 이번 분기 말 승인률은 84%로 1년 전 83%에 비해 상승했습니다. 마지막으로, 환자들에게 ORLADEYO를 배송하는 새로운 단독 공급 약국으로 CareMed와 파트너십을 맺게 되어 기쁘게 생각합니다. 단독 공급 모델은 출시 이후 우리의 전략의 핵심이었습니다. HAE 포트폴리오와 우리가 지원하는 환자 수가 증가함에 따라, 우리는 CareMed가 성장에 맞춰 운영을 확장할 수 있는 능력을 갖추었기에 선택했습니다. 모든 어린이용 ORLADEYO 펠렛 처방은 CareMed에서 배송되고 있으며, 12세 이상 인구는 이달 중에 전환될 예정입니다. 이 환자들을 함께 지원하게 되기를 기대합니다. 이제 산딥에게 파이프라인 개발 현황을 설명하도록 넘기겠습니다.

감사합니다, 찰리. 6월에 HAE 예방을 위한 장기 작용성 주사제인 나베니바르트의 중추적 임상시험인 ALPHA-ORBIT의 등록을 완료했다는 소식을 전하게 되어 기쁩니다. 이 제품이 차별화된 특성으로 주사제 시장 부문을 혁신할 잠재력에 대해 매우 기대하고 있습니다. 이 프로그램의 주요 결과는 2027년 3분기에 발표할 예정입니다. 나베니바르트의 장기 투여 일정이 6개월마다 투여를 포함하기 때문에, FDA와 합의한 대로 1년간의 안전성과 효능 데이터를 확보하기 위해 연구는 블라인드 상태로 유지할 것이며, 이를 통해 6개월과 12개월 시점의 효능을 독특하게 평가할 수 있게 됩니다. 또한 6월에 내부 신약 발굴 프로그램을 중단하고 버밍엄 연구소를 폐쇄하기로 한 결정에 대해 말씀드리고자 합니다.

제가 바이오크리스트에 합류한 이후, 우리는 미래의 성공을 위해 프로그램, 역량, 전략적 선택지를 포괄적으로 검토해왔습니다. 신중한 검토 끝에, 외부 혁신에 대한 접근을 확대하는 것이 자원을 효율적으로 배분하고 더 강력한 파이프라인 개발을 가속화하는 최선의 방법이라는 결론에 도달했습니다. 이번 결정은 임상 프로그램, 특히 올해 말까지 1상 B 파트 4에서 환자 대상 초기 임상 데이터를 확보할 예정인 BCX17725에는 전혀 영향을 미치지 않습니다. 승인된 치료법이 없는 희귀하고 심각한 피부 질환인 네스서튼 증후군 환자들을 위한 치료제를 개발할 가능성에 대해서도 계속 기대하고 있습니다. 외부 자산 발굴 활동도 계속 활발히 진행할 것입니다.

내부 연구 중단 결정은 과학적, 임상적, 상업적 강점을 활용할 수 있는 높은 미충족 수요 분야에서 임상 단계별로 차별화된 균형 잡힌 파이프라인을 구축할 수 있는 범위를 넓혀줍니다. 이제 제 동료 바바르에게 넘기겠습니다.

감사합니다, 산딥. 2분기에는 사업 전반에 걸쳐 지속적인 모멘텀이 이어졌고, ORLADEYO의 안정적인 성장, 임상 파이프라인에서의 상당한 진전, 그리고 무엇보다도 소아 환자 출시를 위한 제조 문제 해결에 중요한 진전을 이루었습니다. 또한 이번 분기는 강력한 영업 이익과 우수한 현금 상태를 바탕으로 재무 건전성을 보여주었으며, 앞으로의 전략 실행에 탄탄한 기반을 마련했습니다. 오늘 말씀드릴 내용 중 일부는 비GAAP 수치를 참조할 것이며, 이는 이전 유럽 ORLADEYO 사업 관련 수익 및 비용, 주식 기반 보상, 아스트리아 인수 관련 비용을 조정한 수치입니다. 조정 및 조정 내역에 대한 자세한 내용은 보도자료에서 확인하실 수 있습니다. 비GAAP 수치가 앞으로의 사업 전망을 보다 정확하게 보여준다고 믿고 있습니다.

그럼 재무 실적으로 넘어가겠습니다. 2026년 2분기 총매출은 전년 동기 대비 45% 증가했습니다(비교 가능한 기준). 이는 유럽 사업 매각을 제외한 수치입니다. 2분기 ORLADEYO 매출은 1억 5,820만 달러로, 같은 비교 기준에서 전년 대비 10% 성장했습니다. 신규 환자 수요는 여전히 강세를 보이고 있으며, 실제 임상 결과를 바탕으로 소아 시장 역학에 대한 이해를 심화함에 따라, 이러한 수요가 당사의 성장에 지속적으로 기여할 것이라고 확신합니다. 시장 조사 결과는 ORLADEYO의 가치에 대해 일관된 결과를 지속적으로 보여주고 있으며, 이는 일상적인 상업적 실행에서도 자연스럽게 나타나고 있습니다. 신규 처방 의사 수가 계속 증가하고 있으며, 장기 환자 유지율도 과거 추세와 일관되게 나타나고 있습니다.

재승인 시즌이 대부분 마무리된 현재, 유료 환자 비율이 지난해 대비 소폭 상승했는데, 이는 작년에 이미 이 지표에서 상당한 개선을 이루었다는 점에서 중요하고 인상적입니다. 이는 HAE 환자들에게 ORLADEYO가 제공하는 혜택을 진정으로 반영하는 결과입니다. 이번 분기 총매출에는 Neopharmed Gentili와 체결한 navenibart 유럽 라이선스 계약의 선불금 5,570만 달러도 포함되어 있습니다. 또한, 당사 사업 전반에 걸쳐 안정적인 운영 비용을 유지하고 있음을 기쁘게 말씀드립니다. 보도자료에서 보시다시피, 3개월 및 6개월 기간 모두 비-GAAP 일반관리비와 영업 및 마케팅 비용 항목이 이전 기간과 비교해 상대적으로 안정적이었습니다.

연구개발비 증가는 예상하셨듯이 navenibart의 진행 중인 3상 임상 활동에 기인합니다. 이러한 추세 덕분에 이번 분기에 1억 1,320만 달러의 강력한 비-GAAP 영업이익을 기록했습니다. 중요한 점은 앞으로 비용 구조를 더욱 날카롭게 다듬기 위한 의도적인 조치를 취했다는 것입니다. 6월 보도자료에서 밝힌 바와 같이, 당사는 연구개발 전략을 외부 혁신 모델로 전환하고 내부 신약 발굴 프로그램을 중단하며, 올해 말까지 버밍엄 시설을 폐쇄할 예정입니다. 그 결과, 기존 연구개발 비용이 계속 감소함에 따라 의미 있는 비용 절감 효과를 낼 것으로 기대되는 더 간소하고 집중된 운영 모델이 구축되었습니다.

이로 인해 올해 남은 기간 비-GAAP 영업비용 가이던스 범위를 기존 4억 5,400만 달러~4억 7,000만 달러에서 4억 2,000만 달러~4억 4,000만 달러로 이미 하향 조정할 수 있었습니다. 재무 건전성은 계속해서 당사 재무상태표에 긍정적인 영향을 미치고 있습니다. 분기 말 현금성 자산과 투자금은 3억 5,000만 달러를 조금 넘는 수준이었습니다. 중요한 점은 라이선스 계약 선불금을 제외하고도 이번 분기에 긍정적인 현금 흐름을 창출했다는 것입니다. 간단히 말씀드리면, 당사의 재무 상태는 그 어느 때보다 견고합니다. 이와 관련하여, 앞으로의 전략을 재무적 관점에서 말씀드리겠습니다. 당사는 강력한 수익성과 현금 흐름 성장을 지속적으로 창출하는 사업을 운영하고 있습니다. 저희에게는 두 가지 매우 중요한 촉매제가 있으며, 그 중 하나는 단기적으로 성장 프로필을 강화하는 역할을 합니다.