크리스퍼 테라퓨틱스 Goldman Sachs 47th Annual Global Healthcare Conference 2026
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- 회사는 심혈관 및 자가면역 질환 분야에 전략적 초점을 맞추고 있으며, siRNA 및 in vivo Car-T와 같은 새로운 치료 모달리티를 도입하고 있다.
- 올해 하반기에는 세 가지 프로그램에서 다섯 건의 임상 시험 결과가 발표될 예정이며, 2027년부터 다수의 중추 임상 시험을 시작할 계획이다.
- CTE 611은 Sirius Therapeutics와 협력 중인 siRNA 프로그램으로, Factor 11을 타겟으로 하며, 무릎 전치환술 환자를 대상으로 한 2상 시험 결과가 기대된다.
- CTE 310은 심혈관 프로그램으로, 중증 고중성지방혈증 환자에서 일회성 치료를 목표로 하고 있다.
- 동종 CD19 세포 치료제는 자가면역 및 종양학 분야에서 업데이트를 준비 중이며, 자가면역 질환에서 B 세포 리셋 효과를 기대하고 있다.
- 회사는 글로벌 통합 바이오텍으로서 LNP, mRNA 및 대규모 제조 역량을 활용하여 in vivo Car-T 분야에서 선도적 위치를 확보하고자 한다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
안녕하세요. 참석해 주신 여러분께 감사드립니다. 오늘 CRISPR 테라퓨틱스를 모시게 되어 매우 기쁘고요, 제 옆에는 라주 프라사드 CFO가 함께하고 있습니다. 라주, 먼저 현재 포트폴리오가 어떤 상황인지 간단히 개요를 말씀해 주시고, 심혈관 및 자가면역 프랜차이즈에 대한 업데이트된 전략적 집중 방향, 그리고 siRNA와 인 비보 CAR-T를 포함한 신규 모달리티를 도입해 나가면서 기술을 어떻게 바라보고 계신지 설명해 주시겠습니까?
네, 물론입니다. 다시 한번 골드만 컨퍼런스에 초대해 주셔서 감사드리고, 이 자리에 함께하게 되어 기쁩니다. CRISPR는 이제 12년이 넘었습니다. 회사로서는 이제 일종의 청소년기에 접어들고 있습니다. 이에 따라, 버텍스와의 상업 파트너십을 통해 승인된 제품인 카스제비(CASGEVY) 외에도(이 부분은 아마도 잠시 후에 말씀 나누겠지만), 저희는 파이프라인에 집중하면서 다음 두 번째, 세 번째, 네 번째 프로그램이 무엇인지 발굴하는 데 주력해 왔습니다. 말씀하신 심혈관 및 자가면역 질환 영역을 저희가 검토하고 있고, 특히 회사의 임상 개발 체계를 어떻게 구축해 나갈지라는 관점에서도 보고 있습니다.
이 파이프라인이 어떻게 구성되고 회사로서 CRISPR의 다음 성장 국면을 어떻게 규정할지와 관련해 말씀드리면, 올해 하반기에 3개 프로그램에 걸쳐 총 5건의 임상시험 결과 발표가 예정되어 있습니다. 저희는 파트너사인 시리우스 테라퓨틱스와 함께 CTX611을 보유하고 있는데, 이는 siRNA 프로그램이며 팩터 XI를 타깃으로 합니다. 두 번째로는 ANGPTL3를 타깃으로 하는 CTX310이 있습니다. 이 역시 심혈관 프로그램입니다. 여기서는 중증 고중성지방혈증과 같은 적응증에서, 1회 치료로 환자군에 따라 잠재적으로 동급 최고(best-in-class) 접근법을 제공할 수 있다고 판단되는 특정 환자 집단을 규명하고자 합니다. 마지막으로 동종유래(allogeneic) CD19 주고-셀(zugo-cel)이 있으며, 자가면역 질환과 종양학 모두에서 업데이트를 제공드릴 예정입니다.
투자자분들께서 이 세 프로그램과 관련된 모든 개발에서 집중해서 보셔야 할 부분은, 각 프로그램의 궤적을 어떻게 잠재적 피보탈 임상시험으로 연결해 나가고 있는지이며, 저희는 2027년에 피보탈 임상을 시작할 것으로 예상하고 있습니다. 그리고 인 비보 CAR-T 같은 다른 플랫폼을 도입할 수 있는 역량도 언급해 주셨는데요. 그 부분도 더 말씀드릴 수 있습니다. 특히 인 비보 CAR-T는 업계 관점에서 분명 매우 흥미로운 시점에 와 있다고 생각합니다. 저희가 보기에는 여전히 동급 최고(best-in-class)의 기회가 남아 있고, 저희는 글로벌 통합 바이오텍으로서 LNP, mRNA, 그리고 대규모 제조 역량을 한데 묶어, 그 약속을 실현할 가능성에도 도달할 수 있다고 봅니다. 진행 중인 일이 많고, 아마 대부분을 함께 짚어보게 될 것 같습니다.
현 시점에서 동종유래(allogeneic) 종양학 플랫폼에 얼마나 집중하고 계신가요? 두 가지 이유에서 그렇게 보이는데요. 심혈관과 자가면역 쪽에 방점이 찍혀 있는 것 같기도 하고, 또 인 비보를 가져오시면서 그 세로 영역(vertical)과 관련해 포커스를 어떻게 가져가실지 어떻게 생각하시는지요?
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