코넥트 바이오파마 홀딩스 ADR Study result

좋은 아침입니다. 참석해 주셔서 감사합니다. 오늘 커넥트 바이오파마에서는 최고경영자 겸 이사인 배리 쿼트와 부사장 겸 최고개발책임자인 킴벌리 맨하드가 함께하고 있습니다. 컨퍼런스 콜로 참여하시는 분들은 웹캐스트에서 슬라이드를 확인하실 수 있습니다. 오늘 콜이 끝난 후 당사 웹사이트의 투자자 관계 페이지에서 확인하실 수 있습니다. 시작하기에 앞서, 오늘 콜에는 관련 증권법에 따른 미래예측진술이 포함되어 있음을 알려드립니다.

이러한 진술에는 상당한 위험과 불확실성이 수반되며, 오늘 발표하는 주요 결과, 추가 데이터 분석 및 향후 데이터 발표의 시기와 내용, 당사의 예상 규제 전략과 미국 식품의약국 및 기타 보건 당국과의 협의, 향후 임상시험의 설계·개시·시기 및 결과, 당사의 현금 보유 기간과 예상 자금 사용, 그리고 향후 전망·계획·사업 기회·기업 전략 및 실적에 관한 진술이 포함됩니다. 세이프 하버 슬라이드와 오늘 회사가 발표한 보도자료, 그리고 미국 증권거래위원회에 제출한 서류에서 논의된 사항을 포함한 여러 주요 요인으로 인해 실제 결과는 이러한 미래예측진술에서 제시한 내용과 크게 다를 수 있습니다. 미래예측진술은 본 웹캐스트 날짜를 기준으로 한 당사의 견해만을 나타내며, 이후 시점의 견해를 나타내는 것으로 의존해서는 안 됩니다. 당사는 이러한 진술을 업데이트할 의무가 없음을 명확히 밝힙니다.

이제 배리에게 진행을 넘기겠습니다.

감사합니다, 데이비드. 여러분, 환영합니다. 오늘 아침 참석해 주셔서 감사합니다. 이번 콘퍼런스콜에 함께해 주신 수리아 바트 박사님께 특별히 감사드립니다. 바트 박사님은 앨라배마대학교 버밍햄 캠퍼스(UAB) 폐 분석 및 영상 연구 센터의 책임자이자, 뉴잉글랜드 의학 저널에 게재된 두 건의 두필루맙 3상 COPD 연구의 제1저자입니다. 씨브리즈 스태트 COPD 연구의 고무적인 결과를 여러분과 함께 살펴볼 기회를 얻게 되어 매우 기쁩니다. 전반적으로 저희는 1차 목표와 몇 가지 중요한 2차 목표를 달성했습니다. 라데미키바트가 급성 악화 후 한 달 동안 추가 치료를 위해 병원이나 응급실을 다시 찾는 환자 수를 유의하게 줄인다는 점을 확인했습니다. 실제로 치료 실패는 81%, 새롭게 발생한 중등도에서 중증의 급성 악화는 85% 감소했으며, 응급실 방문과 입원은 100% 감소했습니다.

7일째 FEV1 개선이라는 2차 평가변수는 달성하지 못했지만, 4주째에는 FEV1이 크게 개선되는 것을 확인했습니다. 천식 연구에서 관찰된 것처럼 라데미키바트는 계속해서 매우 우수한 내약성을 보이고 있습니다. 연구 설계에 대해 길게 설명하지는 않겠습니다. 다만 영국에서 급성 악화를 겪는 천식 및 COPD 환자를 대상으로 벤랄리주맙을 연구한 ABRA 연구와 전반적으로 동일한 설계와 유사한 등록 기준을 적용했다는 점은 말씀드리고 싶습니다. 또한 ABRA 연구를 바탕으로 연구 검정력을 설정했으며, 위약군의 치료 실패율은 45%, 활성 치료군에서는 50% 감소할 것으로 예상했습니다. 다음은 환자 흐름도입니다. 환자 159명을 등록하기 위해 325명을 선별했습니다. 위약군에는 81명, 라데미키바트군에는 78명이 무작위 배정됐습니다. 다음은 기저 특성의 세부 내용입니다.

현재 흡연 중인 환자의 비율이 비교적 높았으며, 이로 인해 천식 시험에서 관찰된 것보다 표현형 비율이 낮았을 가능성이 있습니다. 천식 시험과 마찬가지로 COPD 연구에서도 동유럽에서 등록이 빠르게 진행되어 세르비아와 조지아 출신 환자의 비중이 높았습니다. 천식 시험과 달리 치료 실패율은 더 높게 나타났으며, 이는 최근 보험 청구 데이터베이스 연구에서 확인한 비율에 더 가까웠습니다. 다만 ABRA 연구에서 관찰된 비율보다는 낮았습니다. 다행히 실제 치료 효과의 크기는 연구 검정력 설정에 사용한 것보다 훨씬 컸습니다. 이에 따라 위약군 대비 라데미키바트군의 치료 실패율이 81% 감소하는 획기적인 결과를 얻었으며, p값은 0.0122였습니다. 위약군에서 관찰된 치료 실패의 대부분은 입원이나 응급실 방문으로 이어졌습니다. 나머지는 예정에 없던 진료 방문이나 약물 치료의 강화였습니다.

라데미키바트 치료군에서는 치료 실패로 인한 입원이나 응급실 방문이 전혀 없었고, 예정에 없던 진료 방문은 두 건에 그쳤습니다. 위약군에서 발생한 입원 또는 응급실 방문 7건과 라데미키바트군에서 발생한 0건의 차이도 통계적으로 유의했으며, P값은 0.0137이었습니다. 2025년 청구 데이터에 따르면, 입원과 응급실 방문 감소는 상당한 경제적 효과를 가져올 수 있으며, 이에 대해서는 발표 후반부에 논의하겠습니다. 치료 실패에 대한 카플란-마이어 그래프를 보면, 2주 차부터 두 군 간 차이가 나타나기 시작해 4주 차까지 격차가 커집니다. 치료 실패를 경험한 환자 중 위약군에서는 악화가 7건 발생한 반면 활성 치료군에서는 1건 발생해 85% 감소했으며, P값은 0.0301이었습니다.

명확히 말씀드리면, 치료 실패는 새로운 악화보다 더 넓은 범주의 개념입니다. 치료가 강화된 환자뿐 아니라, 기준 악화가 심해져 응급실이나 병원에 가는 환자도 포함하기 때문입니다. 이러한 환자들이 분명 매우 중요하기는 하지만, 이 표에서는 악화 평가변수만 살펴보고 있습니다. 이는 유지 치료에 대한 FDA 승인을 받기 위한 만성 치료 연구에서 사용되는 평가변수입니다. 천식 환자와는 달리, 치료 첫 주에는 기관지확장제 투여 후 FEV1 개선에 큰 차이가 나타나지 않습니다. 두 군 모두 약 120mL 개선됩니다. 상기시켜 드리자면, 일반적으로는 약물 치료의 효과만 따로 확인하기 위해 기관지확장제 투여 전 FEV1 변화를 사용합니다. 하지만 시브리즈 스태트 연구에서는 환자들이 응급실에 들어오자마자 기관지확장제 치료를 받으며, 표준 치료를 보류하는 것은 비윤리적입니다.

따라서 기본적으로 기관지확장제를 투여한 후의 평가를 사용해야 합니다. 폐활량 측정 직전에 환자에게 기관지확장제를 투여하기 때문에 두 군 간 차이를 확인하기가 더 어렵습니다. 그러나 4주 차에는 라데미키바트 단회 투여로 FEV1이 70mL 증가하는 임상적으로 의미 있는 효과가 나타납니다. 단회 투여의 유익한 효과는 8주 차에는 사라집니다. 주목할 점은 구제 흡입제 사용도 평가했다는 것입니다. 라데미키바트군에서는 매우 빠르게 차이가 나타났으며, 2주 차까지 구제 흡입제 사용 필요성이 유의하게 감소했고 이러한 효과는 7주 차까지 유지됐습니다. 만성폐쇄성폐질환 악화 도구(EXACT-Pro)는 만성폐쇄성폐질환 환자의 악화 빈도와 중증도를 평가하기 위해 개발된 검증된 환자 보고 결과 측정 도구입니다. 일상생활에 미치는 영향과 증상을 측정하는 23개 문항으로 구성되어 있습니다.

EXACT-Pro는 오투바이어를 비롯해 다수의 승인 약물에 대한 3상 임상시험 프로그램에서 중요한 2차 평가변수로 사용되어 왔습니다. 라데미키바트는 1주 차까지 증상 점수를 유의하게 개선했으며, 4주 차까지 뚜렷한 차이가 관찰됐습니다. 다음 두 장의 슬라이드에서는 안전성을 다루겠습니다. 안전성 결과는 특별히 주목할 만한 점이 없으며, 약물 투여군에서 이상반응과 중대한 이상반응이 위약군보다 적었습니다. 특히 주목할 점은 위약군에서 관찰된 것보다 라데미키바트군의 중대한 이상반응 발생률이 상당히 낮았다는 것입니다. 15번 슬라이드에서는 개별 중대한 이상반응과 특별관심 이상반응을 구분해 보여드립니다. 위약군에서 가장 흔한 중대한 이상반응은 악화였으며, 이는 라데미키바트 투여로 악화가 유의하게 감소했다는 앞서 언급한 결과를 확인해 줍니다. 라데미키바트 투여군에 무작위 배정된 환자 한 명이 연구 참여 37일 후 사망했으며, 사망은 약물과 관련이 없었습니다. 주목할 점은 이 환자군에서 무작위 배정 전 스크리닝 단계에 사망한 환자도 한 명 있었다는 것입니다.

저희는 최근 코모도 헬스와 협력해 실제 청구 데이터를 바탕으로 2025년 당시 만성폐쇄성폐질환 시장의 현황을 파악했습니다. 라데미키바트와 같은 프로파일을 가진 제품에 매우 고무적인 결과가 나왔습니다. 2025년 미국에서 제2형 염증 고발현 환자의 급성 만성폐쇄성폐질환 악화로 인한 응급실 방문은 약 160만 건에 달했습니다. 급성 시장에서 생물학적 제제의 침투율은 사실상 0%이며, 만성폐쇄성폐질환 시장에서도 여전히 매우 낮아, 공략되지 않은 대규모 시장이 남아 있습니다. 2025년 제2형 염증 고발현 만성폐쇄성폐질환 환자의 응급실 방문 약 160만 건은 세 가지 범주로 나뉩니다. 슬라이드에는 실제 청구 데이터에 근거한 각 범주의 30일 이내 재방문 비율과 관련 비용이 제시되어 있습니다. 이를 바탕으로 응급실이나 병원에 재방문한 환자의 총비용과 재방문을 줄였을 때 이론적으로 절감할 수 있는 비용을 계산할 수 있습니다.

천식 환자와는 달리, 가장 큰 환자군은 병원에 입원한 환자들입니다. 이 환자들은 최초 악화 후 30일 이내에 응급실이나 병원에 재방문할 확률이 가장 높고, 치료 비용도 가장 많이 듭니다. 이 환자들이 라데미키바트 치료로 가장 큰 혜택을 볼 수 있습니다. 중간 규모의 환자군은 중간 치료실에 머무는 환자들입니다. 이곳에서 환자의 상태가 호전되는지 관찰하며, 충분히 호전되면 퇴원시키고 그렇지 않으면 입원시킬 수 있습니다. 이 환자군 역시 퇴원 후 치료의 평균 비용이 높습니다. 두 번째로 규모가 큰 범주는 치료를 받고 퇴원한 환자들입니다. 이 환자들도 30일 이내 재방문 비율이 높고 퇴원 후 30일간 환자 1인당 평균 비용이 거의 2,000달러에 달하므로, 향후 라데미키바트 치료의 중요한 대상이 될 수 있습니다.

최초 악화 후 30일 동안 이 환자들을 모두 치료하는 데 든 비용은 2025년 기준 약 60억 달러였습니다. 임상시험에서 무작위 배정 후 30일 이내 만성폐쇄성폐질환으로 인한 응급실 방문과 입원이 100% 감소한 결과를 바탕으로, 라데미키바트 조기 치료를 통해 이 비용의 상당 부분을 절감할 수 있다고 생각합니다. 치료 실패를 81% 줄였고, 새로운 중등도에서 중증 악화를 85% 줄였으며, 응급실 방문이나 입원은 100% 줄였습니다. 이번 연구에서는 FEV1 개선이라는 2차 평가변수를 달성하지 못했지만, 4주차에는 FEV1이 뚜렷하게 개선되는 것을 확인했습니다. 천식 연구에서 관찰된 바와 같이 라데미키바트는 계속해서 내약성이 매우 우수한 것으로 나타났습니다.