오큐젠 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

감사합니다. 오늘 저희의 초청을 수락하시고 청취자 여러분과 이야기를 나눠 주셔서 감사드립니다.

네. 오큐젠의 스토리와 현재 저희가 어디까지 와 있는지 말씀드릴 기회를 주셔서 감사합니다. 분명히 3개의 3상 프로그램을 운영하면서 유전성 망막질환과 AMD를 대상으로 한다는 것은 매우 큰 과업입니다. 여기서 AMD는 습성 AMD보다 훨씬 큰 시장인 건성 AMD를 의미합니다. 이 3개 프로그램은 현재 시력 손실 질환의 대부분을 아우르며, 상당한 미충족 의료 수요가 존재합니다. 저희의 모든 치료제는 잠재적으로 평생 한 번만 투여하는 치료제가 될 수 있습니다. 이는 전 세계 환자들에게 획기적인 차이를 가져올 것입니다. 말씀하신 대로 향후 18개월 동안에는 광범위한 색소성 망막염을 대상으로 하는 OCU400의 톱라인 데이터가 발표될 예정입니다. 초기 단계부터 진행 단계까지, 소아부터 성인까지 모든 환자를 포괄합니다. 색소성 망막염은 여러 돌연변이에 의해 발생할 수 있습니다.

100개가 넘는 유전자의 돌연변이에 의해 발생할 수 있습니다. 목표는 전체 환자군을 포괄하는 것입니다. 미국과 유럽연합을 합치면 약 30만 명의 환자가 있습니다. 규모가 큽니다. 저희의 목표는 톱라인 데이터를 확보하고 생물학적제제 허가신청서 제출을 준비하는 것입니다. 업계에서 배우는 가장 중요한 교훈 중 하나는 실수와 긍정적인 측면, 부정적인 측면입니다. 그중 부정적인 측면은 제조·품질관리입니다.

임상 3상에서 상업적 규모의 제조 배치 두 개를 도입했습니다. 제조·품질관리 측면에서는 어떠한 위험도 감수하지 않습니다. 비임상 및 임상 부문과 제조·품질관리 모듈은 모두 준비되어 있습니다. 임상 데이터가 나오는 즉시 FDA와 논의하고, 최대한 신속하게 허가신청서를 제출할 계획입니다. 이를 통해 유럽에서 품목허가를 신청할 준비도 하게 될 것입니다. 왜냐하면 EMA가 색소성 망막염 치료제 OCU400과 스타가르트병 치료제 OCU410ST 모두에 대해 임상시험을 면제했기 때문입니다. 추가로 진행해야 할 작업은 없습니다. 미국에서 진행한 임상시험 데이터로 해당 지역에 허가신청서를 제출하기에 충분합니다. 저희는 끝까지 추진할 것입니다. 이것이 무슨 의미일까요? 모든 일이 계획대로 진행된다면, 다음 프로그램은 몇 달 후 스타가르트병 치료제가 될 것으로 생각합니다.

그리고 다시 말씀드리지만, 톱라인 데이터를 확보한 후 미국과 유럽연합에 허가신청서를 제출할 것입니다. 지도모양 위축은 질병 부담이 큰 질환입니다. FDA 덕분에 임상 2상 종료 미팅부터 임상 3상 환자 투여까지 기록적인 시간 안에 진행할 수 있었습니다. 저는 4개월 만에 이 모든 일을 해낸 저희 팀이 매우 자랑스럽습니다. FDA는 이를 검토했을 뿐만 아니라, 초기 단계의 유망한 데이터와 상당한 미충족 의료 수요를 바탕으로 부여되는 재생의학 첨단치료제 지정을 부여했습니다. 시장에 몇 가지 제품이 나와 있기는 하지만, 여전히 상당한 미충족 의료 수요가 있습니다.

미국에서는 그렇지만 유럽연합에는 존재하지 않습니다. 해당 프로그램의 임상시험에서 환자 모집에는 약 9~12개월이 걸릴 것으로 예상하고 있습니다. 2028년 하반기까지는 완료될 것으로 보입니다. 톱라인 결과가 나오는 즉시 생물학적제제 허가신청을 제출할 것입니다. 저희는 준비를 마칠 것입니다. 재생의학 첨단치료제 지정으로 신속심사 대상이 될 가능성이 있습니다. 일반적인 치료제처럼 10~12개월을 기다리는 대신, 신속하게 진행할 수 있습니다. 이는 이처럼 질병 부담이 큰 질환에서 큰 장점입니다. 무엇보다 중요한 것은 허가신청서를 매우 잘 준비해 제때 제출하는 것입니다. '처음부터 제대로 하라'는 오래된 말이 있습니다. 저희는 일을 잘 해내고자 합니다. 저희 팀이 일을 잘해 FDA와 유럽의약품청 관련 모든 절차가 시계처럼 원활하게 진행되도록 하고자 합니다.

허가신청서의 품질이 좋다면 심사를 순조롭게 통과할 수 있습니다. 두 번째로는 상용화를 준비해야 합니다. 분명히 여러분께서는 저희가 미국 외 지역에서 발표하고 있는 계약들을 보고 계실 것입니다. 물론 저희 중 일부는 대형 제약사 출신이지만, 성장 중인 바이오테크 기업으로서 저희가 직접 모든 지역에서 제품을 출시하겠다고 생각하는 것은 현실적이지 않습니다. 저희는 준비를 갖춰야 합니다. 저희는 미국 외 지역에서 전략적 파트너십에 확실히 집중할 것입니다. 미국에서는 무엇보다도 톱라인 결과가 나오기 전부터 여러 가지 일을 진행하고 있으며, 이를 위해 많은 자본을 지출할 필요는 없습니다. 첫 번째로는 메디케어·메디케이드 서비스센터를 포함한 보험자들과 논의하고, 시장 출시를 준비하며, 우수센터를 구축하는 방안을 검토하고 있습니다. 유리체절제술이 필요하기 때문이며, 저희의 모든 치료법은 망막하 주사로 이어집니다. 모든 망막 전문의가 관련 교육을 받기는 하지만, 이는 규모가 작은 수술입니다. 그렇게 복잡한 수술은 아닙니다.

그러나 저희는 임상시험에서 매우 좋은 결과를 냈습니다.

300명 이상의 환자에게 투여했습니다. 저희가 진행한 모든 임상시험에서 유전자 치료제인 당사 제품과 관련된 중대한 이상반응은 한 건도 없었습니다. 수술 측면에서는 저희가 특정 기술을 완전히 습득했습니다. 저희는 이를 표준화하고자 합니다. 모든 전문의가 직접 시행하지 않아도 되도록, 이러한 유전자 치료제를 투여할 우수센터를 구축하고자 합니다.