엔트라다 테라퓨틱스 H.C. Wainwright 4th Annual BioConnect Investor Conference

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분기FY 0진행 시간28분참가자2명

핵심 요약

Entrada Therapeutics는 엔도좀 이스케이프 차량(EV)이라는 독특한 기술 플랫폼을 중심으로 다양한 치료제를 개발하고 있습니다.
EV는 세포 내 생물학적 물질의 엔도좀 탈출을 크게 향상시켜 치료 지수를 높이는 작은 고리형 펩타이드입니다.
현재 근이영양증(DMD) 치료를 위한 엑손 스키핑 후보물질을 개발 중이며, 1상 2상 임상시험에서 첫 임상 효능 데이터를 발표했습니다.
1상 코호트 1에서 6mg/kg 용량을 투여했으며, 현재는 12mg/kg 용량의 코호트 2 환자를 투여 중입니다.
임상시험에서 신장 독성 관련 바이오마커가 전혀 움직이지 않아 우수한 안전성을 확인했습니다.
기능적 데이터에서 시간 대비 일어나는 속도(time to rise velocity)에서 통계적으로 유의미한 개선을 보였으며, 이는 환자 기능 개선과 직접적으로 연관됩니다.
DMD 환자의 근섬유 재생에 중요한 위성 세포에 약물이 도달하여 기능 개선이 나타난다는 가설을 제시했습니다.
기존 경쟁사 대비 낮은 기저 매출총이익(디스트로핀) 수준에도 불구하고 기능적 개선을 보인 점이 특징입니다.
임상시험에서 6mg/kg 용량이 최소 유효 용량인지에 대해서는 추가 데이터가 필요하며, 12mg/kg 및 18mg/kg 용량에서의 결과를 기대하고 있습니다.
안과 분야에서는 유전성 망막질환(Usher syndrome type 2a)을 타깃으로 하는 후보물질 801을 포함한 전임상 프로그램을 진행 중이며, 2026~2027년에 임상 진입을 목표로 하고 있습니다.

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스크립트

첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.

Ram SelvarajuManaging Director and Senior Healthcare Equity Research Analyst0:00

안녕하세요, HCW 바이오커넥트 투자자 컨퍼런스에서 진행되는 최신 Fireside Chats 시리즈에 오신 것을 환영합니다. 제 이름은 램 셀바라주입니다. 저는 이 회사에서 매니징 디렉터이자 선임 헬스케어 주식 연구 애널리스트로 일하고 있습니다. 다음 소개할 회사는 나스닥에서 TRDA라는 티커 심볼로 거래되는 엔트라다 테라퓨틱스입니다. 오늘 함께 자리해 주신 분은 네이선 다우든 사장 겸 최고운영책임자입니다. 네이선, 함께해 주셔서 반갑습니다.

Nathan DowdenPresident and COO0:24

여기 오게 되어 정말 기쁩니다, 램. 정말 감사합니다. 다시 만나 뵙게 되어 반갑습니다. 이번이 몇 년 만인가요, 3년, 4년 정도 된 것 같네요? 다시 초대받게 되어 정말 기쁩니다.

Ram SelvarajuManaging Director and Senior Healthcare Equity Research Analyst0:33

청중분들께 도움이 될 것 같아 엔트라다의 핵심 기술 플랫폼인 엔도좀 이스케이프 비히클(EEV)이라는 모이티에 대해 간단히 설명해 주시고, 이후에 특히 뒤센 근이영양증 분야에서 엔트라다의 활동에 관한 질문을 이어가면 좋겠습니다.

Nathan DowdenPresident and COO0:53

좋습니다. 감사합니다. 엔도좀 이스케이프 비히클은 작은 고리형 펩타이드로, 이를 화학적으로 올리고뉴클레오타이드나 단백질 등에 결합시켜 다양한 치료 목적에 사용합니다. 이 EEV, 즉 이 특정 고리형 펩타이드가 차별화되는 점은 엄청난 양의 엔도좀 탈출을 가능하게 한다는 것입니다. 생물학적 물질을 세포질과 치료 목표로 하는 다양한 세포 소기관으로 전달하는 데 어려움을 아시는 분들은, 역사적으로 세포질로 들어가는 물질이 겨우 1~2%에 불과하다는 것을 알고 계실 겁니다. 나머지 물질은 표면에 붙거나 초기 엔도좀을 탈출하지 못해 라이소좀에서 처리됩니다.

Nathan DowdenPresident and COO1:53

즉, 실제로 세포에 도달했을 때 우리의 치료 지수는 지금까지 개발된 어떤 것보다 훨씬 높다는 의미입니다. 이는 다양한 전임상 모델과 여러 치료 적용 분야에서 확인되었습니다. 간단한 수치로 보면, 약 24시간 후에 생물학적 물질의 약 90%가 세포 내로 들어가고, 그 중 약 50%가 엔도좀에서 빠져나와 세포질로 이동합니다. 50%와 1~2%를 비교하면 치료 지수 측면에서 명백한 큰 차이입니다.

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