빔 테라퓨틱스 RBC Capital Markets Global Healthcare Conference 2026
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- Beam Therapeutics는 차세대 유전자 편집 회사로, 베이스 에디팅이라는 새로운 형태의 크리스퍼 기술을 활용하여 유전자를 단일 염기 단위로 영구적으로 수정한다.
- 주요 파이프라인으로는 겸상적혈구병 치료를 위한 ex vivo 치료제인 'risk to cell'이 있으며, 올해 말에 BLAs 제출을 목표로 하고 있다.
- 간 질환 분야에서는 알파-1 안티트립신 결핍증(Beam 302) 치료제가 주요 프로그램이며, 이 외에도 글리코겐 저장병 1A(Beam 301)와 PKU 대상 프로그램이 진행 중이다.
- 알파-1 안티트립신 결핍증 치료제는 60mg 용량에서 치료 효과가 포화되어, 더 높은 용량 투여 시 추가 효과는 없었으며, 안전성도 60mg이 적절하다고 판단되었다.
- 임상 데이터는 베이스 에디팅 기술이 예측 가능하고 안정적으로 작동함을 확인시켜 주며, 환자들의 질병 생리학을 정상 또는 보인자 수준으로 변화시켰다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
자본시장. 오늘 2026 글로벌 헬스케어 콘퍼런스에 빔을 모시게 되어 매우 영광입니다. 회사 측에서는 최고경영자(CEO)인 존 에번스가 함께하고 계십니다. 존, 참석해 주셔서 정말 감사합니다. 오늘 컨디션은 어떠신가요?
아주 좋습니다. 감사합니다, 루카.
좋습니다. 질문이 많지만, 구체적인 내용으로 들어가기 전에 먼저 큰 그림에서 최근 조직이 어떤 진전을 이뤘는지, 그리고 빔의 향후 계획이 무엇인지부터 말씀해 주시면 좋겠습니다.
좋습니다. 여러분을 뵙게 되어 반갑습니다. 빔 테라퓨틱스는 차세대 유전자 편집 회사입니다. 저희는 베이스 에디팅(base editing)이라고 불리는 새로운 형태의 크리스퍼(CRISPR)를 개발하고 있습니다. 이를 통해 이중가닥 절단(double strand break) 없이 유전자에서 한 글자(single letter) 수준의 변화를 영구적으로 만들 수 있습니다. 그 결과 더 다양한 종류의 편집, 더 치료 목적의 편집, 더 정밀한 편집이 가능해지며, 단순히 유전자를 제거(knockout)하는 것이 아니라 변이를 정상으로 되돌려 교정하는 것 같은 작업도 할 수 있습니다. 저희는 이를 여러 영역에서 추진하고 있으며, 특히 격리된 세포(ex vivo) 기반 접근과 혈액질환 분야에서 겸상적혈구병 치료를 목표로 하고 있습니다. 저희의 선도 프로그램인 리스토-셀(risto-cel)은 시장 출시를 향해 나아가고 있습니다. 아마 그 부분은 조금 뒤에 이야기하게 될 것 같습니다.
빠르면 올해 말에 BLA를 제출할 예정이며, 이후에는 저희 LNP 역량을 활용해 겸상적혈구병을 생체 내(in vivo)에서 치료로 옮겨가기 위한 연구를 이어갈 계획입니다. 두 번째 주요 집중 분야인 간(liver) 영역에서는 다양한 프로그램을 진행하고 있습니다. 그중 선도 프로그램은 알파-1 항트립신 결핍증입니다. 이는 BEAM-302로, 알파-1 유전자에서 단일 염기(single letter) 오기(misspelling)를 정상으로 되돌려 교정하고 있습니다. 실제로 이런 교정을 누군가가 해낸 것은 이번이 처음입니다. 저희는 이 성과에 대해 정말 매우 기쁘게 생각합니다. 대상 환자군이 매우 크고, 미충족 수요(unmet need) 수준도 엄청나서, 더 나은 치료제가 절실히 필요한 분야입니다. 이를 바탕으로 그 플랫폼을 확장해 나가면서, 다양한 다른 간(liver) 프로그램들이 뒤따를 예정입니다. 글리코겐 저장병 Ia형을 대상으로 한 BEAM-301이 있습니다. 올해 데이터가 나올 예정입니다.
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